relativ großes Vertrauen. Die Ergebnisse der P2 waren hervorragend. Man hätte die P3 auch deutlich kürzer als 6 Monate ansetzen können, man wollte aber die Langzeit Wirkung und gute Verträglichkeit nachweisen. Ich denke, dass ALBO bei der FDA stets einen sehr seriösen Eindruck durch die eigenen hohen Qualitätsansprüche hinterlassen hat. Die Aussage zum Full Enrollment fehlt jetzt leider. Auch die, ob die FDA das Go für den Pivotal Trial in Biliary Atresia erteilt hat (war ebenso angekündigt). Kann aber beides täglich kommen. Im Q3 Report hatte man allerdings auch gesagt, dass man beinahe alle Probanten zusammen hat. Von daher erwarte ich keine großen Probleme. Da Mirum auch verstärkt um Patienten wirbt, könnte es tatsächlich einen Engpass beim Enrollment gegeben haben und es fehlen ein paar wenige. Ist ja auch nicht klar, ob man die 6 Monate bei allen Probanten braucht, oder ggfs. bei 50 ausreicht, wenn die Ergebnisse überzeugen (bin da aber auch überfragt). Man ist nach eigener Aussage bis ins Jahr 2021 durchfinanziert. Ich gehe bis zur Kommerzialisierung von keiner KE aus. Bislang sind die hier auch weitestgehend non-dilutive erfolgt. Die Ankerinvestoren, die hier drin sind, will man nicht verprellen. Ich mache mir da vorerst keine Sorgen.
Hier stehen Mitte des Jahres Ergebnisse P3 in PFIC (zumindest teilweise bzw. hinsichtlich der meisten Patienten) und P2 in NASH an. Bei NASH verbrennt man nach eigenen Aussage relativ wenig CASH und könnte bei einem Erfolg in einen Riesenmarkt mitmischen. Chance/Risiko-Mix ist insoweit also sehr gut. Hier kann dieses Jahr so viel passieren. ALBO selbst geht von einem "Monumental Year" für die junge Firma aus. Ich möchte auch keine Verzögerung sehen. Andererseits will man in PFIC die FDA restlos überzeugen/beindrucken, da man A4250 in PFIC als "Backbone" ansieht und sich im Anschluss schnellere Prozedere in BA und anderen rare deseases verspricht. Solange die Ankerinvestoren im Boot bleiben, wäre ich auch bei einer kleinen Verzögerung noch entspannt (ermöglicht ggfs. nochmals Kaufkurse). Ich gehöre jetzt auch nicht zu den geduldigsten, aber ich denke hier muss man den berühmten Tee trinken und die Firma einfach machen lassen......
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