dürfte den Ausbruch ausgelöst haben.
Hier die Übersetzung (Google):
CAMBRIDGE, Massachusetts und Richmond, CA , 9. Januar 2014 / PRNewswire / - Biogen Idec (NASDAQ: BIIB ) und Sangamo BioSciences, Inc. ( NASDAQ: SGMO ) gab heute bekannt, eine exklusive, weltweite Zusammenarbeit und Lizenzvereinbarung über die konzentrierte Entwicklung von Therapeutika für Hämoglobinopathien , Erbkrankheiten , die von der abnorme Struktur oder Unterproduktion von Hämoglobin führen. Die Vereinbarung ermöglicht es Biogen Idec seine Kompetenz im nicht-maligne Hämatologie weiter zu verbessern durch den Einsatz von proprietären Genom - Bearbeitung Technologieplattform Sangamos Behandlungen Targeting Sichelzellanämie (SCD) und Beta -Thalassämie entwickeln .
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"Unsere Zusammenarbeit mit Sangamo soll uns helfen, unsere Fähigkeiten zu Behandlungen für Menschen mit schweren entwickeln , erbte hämatologischen Bedingungen", sagte Douglas E. Williams , Ph.D., Biogen Idec Executive Vice President für Forschung und Entwicklung. " Aufbauend auf aufstrebende Wissenschaft zu fetalen Hämoglobins Regulierung Zusammenhang wollen wir Sangamos neues Gen - Bearbeitung Technologie zu entwickeln , um eine einzige Ansatz, der das Potenzial, sowohl die Sichelzellanämie und Beta-Thalassämie heilen hat funktionell zu schaffen."
Sangamo proprietäre Zinkfinger -Nuclease ( ZFN ) Genom - Bearbeitung Technologie ermöglicht mehrere Wege zur SCD -und Beta -Thalassämie zu behandeln. Die Technologie kann verwendet werden , um präzise und Knock-out Schlüsselregulatoren der Genexpression , oder kann verwendet werden , um eine neue Korrektur- Gen , das defekte Kopie zu ersetzen genau einzulegen.
" Wir freuen uns, unsere Partner Hämoglobinopathien Programme mit Biogen Idec ", sagte Edward Lanphier , Sangamo President und Chief Executive Officer. " Biogen Idec ist führend in der Entwicklung von Medikamenten und hat eine Geschichte von erfolgreich übersetzen modernste Wissenschaft in Behandlungen, die das Leben verändert klinischen Nutzen für die Patienten. Dieses Bündnis ist eine weitere Bestätigung unserer ZFP -Plattform als transformative Technologie und beschleunigt unsere Ziel der Entwicklung eine neue Klasse von Therapeutika, die das Potenzial, die Behandlung von genetischen Erkrankungen zu revolutionieren . "
Gemäß den Bedingungen der Vereinbarung ist Sangamo für alle Forschungs -und Entwicklungsaktivitäten durch die ersten klinischen Proof of Concept -Studie in der Beta -Thalassämie verantwortlich , und beide Unternehmen werden Aktivitäten durchführen, um die Einreichung eines Investigational New Drug (IND) -Anwendung für SCD zu ermöglichen. Biogen Idec wird für die anschließende weltweite klinische Entwicklung und Vermarktung von Produkten, die sich aus der Allianz zuständig sein. Sangamo behält eine Option auf Co-Promotion keine lizenzierte Produkt zu SCD -und Beta -Thalassämie in den Vereinigten Staaten zu behandeln.
Biogen Idec wird Sangamo mit einer Vorauszahlung in Höhe von 20 Millionen Dollar zur Verfügung stellen und wird Sangamo für seine internen und externen Forschungs-und Entwicklungsprogramm bezogenen Kosten zu erstatten. Sangamo erhalten auch zusätzliche Zahlungen in Höhe von rund USD 300 Mio. , basierend auf der Erreichung bestimmter Entwicklungs-, Zulassungs , Vermarktung und Verkaufsmeilensteine sowie zweistellige Lizenzgebühren auf Produktverkäufe.
Die Transaktion wurde von den Boards of Directors beider Unternehmen genehmigt und unterliegt den üblichen Abschlussbedingungen einschließlich Ablauf der geltenden Wartefrist nach dem Hart-Scott- Rodino Antitrust Improvements Act von 1976 in den Vereinigten Staaten.
Über Sangamo ZFN therapeutischen Ansatz zu Hämoglobinopathien
Proprietären ZFN Genom - Schnitttechnik Sangamos können mehrere Ansätze zur Korrektur der SCD -und Beta -Thalassämie . Beide Erkrankungen manifestieren nach der Geburt , wenn die Patienten wechseln von Herstellung funktioneller fetalen gamma- Globin zu einer mutierten Form der Erwachsenen beta- Globin, die in ihrem Zustand führt. Natürlich vorkommenden erhöhten therapeutischen fötalem Hämoglobin wurde gezeigt, dass die Schwere von sowohl SCD und beta -Thalassämie -Erkrankungen im Erwachsenenalter zu verringern. In hämatopoetischen Stammzellen ( HSC) , kann Sangamos Genom Bearbeitung verwendet werden, um genau zu stören Schlüsseltranskriptionsregulatoren, um den Schalter aus der Expression umkehren werden die Mutante Erwachsenen beta -Globin zurück auf die Herstellung von Funktions fetalen gamma- Globin, oder der Technologie kann verwendet werden, um eine neue korrigierte beta- Globin-Gen , das defekte Kopie zu ersetzen genau einfügen. Die Daten aus diesem Programm wurden vor kurzem auf der 55. Jahrestagung der American Society of Hematology (ASH ) vorgestellt.
Eine Knochenmarktransplantation (BMT) , der HSC von einem "matched " verwandten Spender ( allogene KMT) ist heil für beide Krankheiten . Allerdings ist diese Therapie aufgrund der Knappheit der abgestimmt Gebern und dem erheblichen Risiko der Graft-versus- Host Disease ( GvHD ) nach Transplantation von Fremdzellen beschränkt. Mit der Durchführung Genom Bearbeitung im HSC , die aus getrennt werden und anschließend an den gleichen Patienten , einer autologen Transplantation HSC wieder beseitigt Sangamos Ansatz sowohl die Notwendigkeit einer passenden Spender und das Risiko von akuten und chronischen GvHD . Das ultimative Ziel dieses Ansatzes ist es, eine einmalige Heilbehandlung für SCD -und Beta -Thalassämie entwickeln .
Im Mai 2013 wurde eine Sangamo $ 6.400.000 Strategic Partnership Award vom California Institute for Regenerative Medicine ( CIRM ) vergeben , diese potenziell kurative therapeutische ZFP für Beta -Thalassämie entwickeln . Das Vier- Jahres-Stipendium bietet entsprechende Mittel für die präklinische Arbeit, die eine IND -Anwendung und eine klinische Phase- 1-Studie bei transfusionsabhängigen Beta- Thalassämie-Patienten unterstützt werden , die sich an der Kinderklinik & Research Center Oakland durchgeführt wird , und City of Hope.
Über Hämoglobinopathien
Mutationen in den Genen beta- Globin kodiert, eine Untereinheit des Sauerstoff -tragenden Protein von roten Blutzellen , an die SCD- Hämoglobinopathien und beta -Thalassämie führen . Die Mutation im beta- Globin , die Anlass zu SCD bewirkt, dass die roten Blutzellen eine abnorme Sichel oder Halbmond Form macht sie haftende, fragile und weniger in der Lage, Sauerstoff in die Gewebe liefern zu bilden, und sie können in den kleinen Blutgefäßen stecken bleiben und gesund zu unterbrechen Blutfluss. Diese Probleme, die Menge an Sauerstoff zu Körpergewebe fließt weiter zu verringern. Fast alle Patienten mit SCD haben schmerzhaften Episoden (die so genannte Krisen ), die von Stunden bis Tage dauern kann , und haben progressive Organschäden , was zu einer verkürzten Lebensdauer . Aktuelle Behandlungsstandard ist die Verwaltung und Steuerung Symptome , und die Anzahl von Krisen zu begrenzen. Aktuelle Behandlungen , einschließlich Blut -Transfusionen , Eisen - Chelat-Therapie und Verwaltung von Hydroxyharnstoff , Schmerzmittel und Antibiotika , nicht die zugrunde liegende Ursache der Krankheit anzugehen, und die Lebenserwartung bleibt im Wesentlichen bei Patienten mit SCD reduziert. Die CDC schätzt , dass es derzeit 90.000 bis 100.000 Amerikaner leben mit SCD , die in etwa 1 von jeweils 500 African-American Geburten und tritt 1 von jeweils 36.000 Hispanic -amerikanische Geburten.
Es gibt verschiedene Formen von Beta- Thalassämie durch Mutationen in der beta -Globin-Gens verursacht wird; weitgehend die Störung zu einer übermäßigen Zerstörung der roten Blutzellen , die zu lebensbedrohlichen Anämie, vergrößerte Milz , Leber und Herz, Knochenanomalien . Beta - Thalassämie major ist eine schwere Form der Thalassämie , die regelmäßige , oft monatlich, Bluttransfusionen und anschließende Eisen - Chelat-Therapie zur Behandlung von Eisenüberladung erfordert . Die CDC schätzt, dass 2.000 Menschen haben Beta-Thalassämie in den Vereinigten Staaten, und eine unbekannte Anzahl Träger des genetischen Merkmals und kann sie an ihre Kinder weiterzugeben. Thalassämie ist am häufigsten bei Menschen der Mittelmeer Abstieg und ist auch unter den Menschen aus der arabischen Halbinsel , Iran, Afrika, Südostasien und im südlichen China.
Über Biogen Idec
Durch modernste Wissenschaft und Medizin , Biogen Idec entdeckt, entwickelt und liefert für die Patienten weltweit innovative Therapien zur Behandlung von neurodegenerativen Erkrankungen, Hämophilie und Autoimmunerkrankungen. 1978 gegründet, ist Biogen Idec die weltweit älteste unabhängige Biotechnologieunternehmen . Patienten in aller Welt profitieren von den führenden Multiple- Sklerose -Therapien , und das Unternehmen erwirtschaftet mehr als 5 Mrd. $ Jahresumsatz . Produktinformationen, Pressemitteilungen und zusätzliche Informationen über das Unternehmen finden Sie unter www.biogenidec.com .
Über Sangamo
Sangamo BioSciences, Inc. ist auf die Forschung und Entwicklung von neuartigen DNA-bindende Proteine für therapeutische Gen-Regulation und Genom- Bearbeitung konzentriert. Das Unternehmen verfügt über laufende Phase 2 und Phase 1 / 2 der klinischen Studien , die Sicherheit und Wirksamkeit eines neuartigen ZFP Therapeutische ® für die Behandlung von HIV / AIDS zu evaluieren. Als Teil der Akquisition von Ceregene Inc., erworben Sangamo eine voll eingeschrieben und finanziert , doppelblinden , Placebo- kontrollierten Phase-2 -Studie zur NGF - AAV ( CERE -110 ) zu bewerten bei der Alzheimer -Krankheit. Sangamo anderen therapeutischen Programme sind auf monogene Krankheiten , einschließlich Hämophilie, Huntington -Krankheit und Hämoglobinopathien wie Sichelzellanämie und Beta-Thalassämie . Sangamo die Kernkompetenzen ermöglichen die Konstruktion von einer Klasse von DNA-bindende Proteine , wie Zink-Finger DNA-bindende Proteine ( ZFPs) . Technik der Zinkfingerproteine , die eine spezifische DNA-Sequenz erkennen, ermöglicht die Erstellung von Sequenz-spezifischen ZFP Nukleasen ( ZFNs ) für die Gen- Modifikation und ZFP Transkriptionsfaktoren ( ZFP TF ) , die die Genexpression steuern kann und somit Zellfunktion. Sangamo hat eine strategische Zusammenarbeit mit Shire AG eingegangen, um Therapeutika für Hämophilie, Huntington -Krankheit und anderen monogenen Krankheiten zu entwickeln und hat strategische Partnerschaften mit Unternehmen in nicht-therapeutischen Anwendungen seiner Technologie einschließlich Dow Agrosciences und Sigma-Aldrich Corporation zu ermitteln . Für weitere Informationen über Sangamo , besuchen Sie die Website des Unternehmens unter www.sangamo.com . ZFP Therapeutische ® ist ein eingetragenes Warenzeichen von Sangamo BioSciences, Inc.
Biogen Idec Safe Harbor-Erklärung
Diese Pressemitteilung enthält zukunftsgerichtete Aussagen , einschließlich Aussagen über Erwartungen und Ziele zu Behandlungen für Menschen mit schweren entwickeln Biogen Idec , erbte hämatologischen Bedingungen, einschließlich der Sichelzellanämie und Beta- Thalassämie, durch seine Zusammenarbeit mit Sangamo . Diese zukunftsgerichteten Aussagen können durch Wörter wie "antizipieren", "glauben", begleitet werden , "schätzen ", "erwarten ", "prognostizieren ", " beabsichtigen", " können", " planen", "werden" und anderen Wörtern und Begriffen mit ähnlicher Bedeutung . Sie sollten kein unangemessenes Vertrauen in diese Aussagen. Diese Aussagen beinhalten Risiken und Unsicherheiten, welche die tatsächlichen Ergebnisse wesentlich von den in diesen Aussagen abweichen , darunter verbundenen Unsicherheiten in der Zulassungsverfahren und die Zufriedenheit der anderen Abschlussbedingungen der Transaktion , Risiken und Unsicherheiten, die mit der Medikamentenentwicklung und Vermarktung verbunden sind, könnten , Biogen Idec Abhängigkeit von Dritten , über die es nicht immer die volle Kontrolle , und die anderen Risiken und Unwägbarkeiten , die im Abschnitt Risikofaktoren des letzten Jahres-bzw. Quartalsbericht von Biogen Idec bei der Securities and Exchange eingereicht wurde, beschrieben werden Commission.These Aussagen die auf den gegenwärtigen Überzeugungen und Erwartungen und gelten nur zum Datum dieser Pressemitteilung . Biogen Idec übernimmt keine Verpflichtung, zukunftsgerichtete Aussagen öffentlich zu aktualisieren.
Sangamo Safe Harbor-Erklärung
Diese Pressemitteilung kann zukunftsgerichtete Aussagen, die auf derzeitigen Erwartungen Sangamos enthalten . Diese zukunftsgerichteten Aussagen zählen , ohne Einschränkung, Verweise auf die Forschung und Entwicklung von neuartigen ZFNs , mögliche therapeutische Anwendungen der ZFN -Technologie für die Behandlung von Hämoglobinopathien , SCD und Beta -Thalassämie und mögliche Meilenstein , Lizenzgebühren und andere Zahlungen im Rahmen der Kooperationsvereinbarung . Die tatsächlichen Ergebnisse können wesentlich von diesen zukunftsgerichteten Aussagen aufgrund einer Reihe von Faktoren, einschließlich technologischen Herausforderungen , Unsicherheiten und Risiken im Zusammenhang mit klinischen Studien , die Einhaltung gesetzlicher und anderer Anforderungen , die Fähigkeit von Sangamo , marktgerechte Produkte zu entwickeln und technologischen Entwicklungen unterscheiden unsere Wettbewerber. Siehe die SEC eingereichten Unterlagen , insbesondere die in den Jahresberichten Sangamo auf Formular 10 -K und im jüngsten Quartalsbericht auf Formular 10-Q beschriebenen Risikofaktoren. Sangamo nimmt keine Verpflichtung, die zukunftsgerichteten Informationen in dieser Pressemitteilung zu aktualisieren.
Medien-Kontakte :
Biogen Idec
Todd Cooper
Corporate Communications, Public Affairs
Tel: (781) 464-3260
Sangamo BioSciences
Elizabeth Wolffe , Ph.D.
ewolffe@sangamo.com
Tel: (510) 970-6000 , x271
Ansprechpartner für Investoren :
Biogen Idec
Carlo Tanzi , Ph.D.
Director , Investor Relations
Tel: (781) 464-2442
Sangamo BioSciences
Elizabeth Wolffe , Ph.D.
ewolffe@sangamo.com
Tel: (510) 970-6000 , x271
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