Akcea Therapeutics: Volanesorsen AdCom
Diess Biotech-Undertehmen in der vorkommerziellen Phase wurde 2017 von Ionis Pharmaceuticals (WKN:A2ACMZ) ausgegliedert und hat bereits zwei von der FDA überprüfte Medikamente, Inotersen und Volanesorsen. Das Unternehmen hat einen Termin für einen Beratungsgremium am 10. Mai, um der Agentur bei der Entscheidung zu helfen.
Im Falle einer Zulassung wäre es die erste verfügbare Behandlung des familiären Chylomikronämie-Syndroms (FCS), einer vererbten Triglycerid-Erkrankung, die bei ca. 4.000 Patienten weltweit zu schmerzhaften Pankreatitis-Attacken führt. Eine Zulassung würde auch das Vertrauen in eine laufende Studie stärken, die die Patientenpopulation des Medikaments um eine zweite Anwendung erweitern könnte.
Man hat nicht viele Daten, mit denen man arbeiten kann, aber es sieht so aus, dass Volanesorsen die Pankreatitisattacken bei den FCS-Patienten verhindert. Es gibt dabei aber einige beunruhigende Warnsignale, die während der Approach-Studie beobachtet wurden. 10 von 33 Patienten zogen sich wegen der Nebenwirkungen aus der Studie zurück, und drei von ihnen wurden mit niedrigen Blutplättchenzahlen ins Krankenhaus eingeliefert.
In Anbetracht des großen Bedarfs scheint eine Zulassung mit dringenden Warnungen das wahrscheinlichste Ergebnis zu sein. Die FDA könnte auch die Zulassung auf unbestimmte Zeit verzögern, indem sie mehr Sicherheitsdaten anfordert. Wir werden die Absichten der Agentur nach dem Treffen nicht kennen, aber wir werden wissen, woher der Wind weht.
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