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Hier sollte eine schnelle Nachbearbeitung des Problems relativ schnell in den Griff zu bekommen sein .
Ist zwar ärgerlich aber nicht so dramatisch ! :-)
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Acer Therapeutics und Relief Therapeutics geben den aktuellen Stand der Prüfung des Antrags auf Zulassung eines neuen Medikaments (NDA) für ACER-001 durch die US-FDA bekannt
21. Juni 2022 08:30 ET
| Quelle: Acer Therapeutics Inc.
Die U.S. Food and Drug Administration (FDA) hat einen Complete Response Letter (CRL) herausgegeben, in dem sie die Notwendigkeit einer Inspektion eines externen Verpackungsherstellers begründet.
Die FDA hat keine Bedenken hinsichtlich der Wirksamkeit, Sicherheit oder
Pharmakokinetik von ACER-001
NEWTON, Mass. und GENF, 21. Juni 2022 (GLOBE NEWSWIRE) -- Acer Therapeutics Inc. (Nasdaq: ACER) (Acer) und sein Kooperationspartner, RELIEF THERAPEUTICS Holding SA (SIX: RLF, OTCQB: RLFTF, RLFTY) (Relief), gaben heute bekannt, dass die U.S. Food and Drug Administration (FDA) einen Complete Response Letter (CRL) bezüglich der New Drug Application (NDA) für ACER-001 (Natriumphenylbutyrat) zur oralen Suspension für die Behandlung von Patienten mit Harnstoffzyklusstörungen (UCDs) ausgestellt hat.
Die CRL weist darauf hin, dass die FDA den NDA in seiner derzeitigen Form nicht genehmigen kann. In der CRL heißt es: "Der FDA-Prüfer vor Ort konnte die Inspektion [des von Acer beauftragten Verpackungsherstellers] nicht abschließen, da die Anlage nicht bereit für die Inspektion war. Eine zufriedenstellende Inspektion ist erforderlich, bevor [die NDA] genehmigt werden kann. Bitte benachrichtigen Sie uns schriftlich, wenn diese Einrichtung für die Inspektion bereit ist."
Die FDA hat in dem CRL keine weiteren Probleme mit der Zulassungsfähigkeit des NDA angeführt und auch nicht die Durchführung zusätzlicher klinischer oder pharmakokinetischer Studien vor der FDA-Zulassung gefordert. Die FDA gab in der CRL einen Kommentar ab (der als "keine Frage der Genehmigungsfähigkeit" bezeichnet wurde) und forderte, dass bei der erneuten Einreichung des Zulassungsantrags zusätzliche, bereits vorhandene nichtklinische Informationen vorgelegt werden.
Acer arbeitet aktiv mit seinem Vertragshersteller für die Verpackung zusammen und kooperiert mit der FDA, um die Kommentare der FDA so schnell wie möglich zu bearbeiten, und beabsichtigt derzeit, den aktualisierten Zulassungsantrag für ACER-001 (Natriumphenylbutyrat) zur oralen Suspension für die Behandlung von Patienten mit UCDs Anfang bis Mitte des dritten Quartals 2022 erneut einzureichen.
"Obwohl das Ergebnis der NDA-Prüfung nicht so ausfiel, wie wir es uns erhofft hatten, haben bereits mehrere Verhandlungsrunden über die Kennzeichnung stattgefunden, und wir glauben, dass die von der FDA ausgesprochenen Empfehlungen angemessen berücksichtigt werden können. Wir sollten in der Lage sein, die NDA relativ schnell wieder einzureichen", sagte Chris Schelling, CEO und Gründer von Acer. "Wir sind weiterhin entschlossen, Patienten in den USA mit UCD eine neue Behandlungsmöglichkeit zu bieten.
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Aviptadil ist kein spezifisches Covid-19-Mittel: Experten
Aviptadil ist kein spezifisches Covid-19-Mittel: Experten
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Atifa Suhrabi
27 Jun 2022 - 11:05
KABUL (Pajhwok): Gesundheitsexperten sagen, die auf Internetseiten veröffentlichten Artikel über die Wirksamkeit von Aviptadil gegen das Coronavirus seien zwar richtig, aber das Medikament sei nicht spezifisch für diese Pandemie.
Vor zwei Jahren tauchte die Krankheit zum ersten Mal in der chinesischen Stadt Wuhan auf, bevor sie sich fast über die ganze Welt ausbreitete.
Infolgedessen haben sich weltweit Hunderte Millionen Menschen mit der Krankheit infiziert, und mehr als vier Millionen Menschen sind daran gestorben.
Laut einem Bericht von Pajhwok Afghan News vom 17. Mai haben sich seit Beginn der Pandemie insgesamt 95 1462 Menschen einem Coronavirus-Test unterzogen. Mindestens 179.279 wurden positiv getestet, 162.202 erholten sich und 7.691 starben.
Eine Website namens "Medical Procurement Organization" veröffentlichte einen Artikel mit dem Titel: "Entdeckung eines neuen Covid-Medikaments mit erstaunlichen Ergebnissen".
In dem Bericht hieß es: "Unternehmen wie Relio Zarabiotex und NewroX, die in den USA Medikamente herstellen, betonten, dass ein Medikament - RLF-100 oder Aviptadil - die durch das Virus verursachten Zustände in nur drei Tagen verbessert hat."
In dem Artikel heißt es weiter, dass die US-Arzneimittelbehörde (FDA) im Juni die Verwendung dieses Medikaments in Notfällen zur Behandlung von Atemproblemen bei Menschen mit dem Coronavirus genehmigt hat.
Die Website Razi Babol School of Pathobiology and Genetics veröffentlichte ebenfalls einen Artikel mit dem Titel "Die Wirksamkeit des Medikaments (RLF-100) oder Aviptadil bei der Behandlung von schweren Symptomen von Covid".
Erste Studien zeigen, dass Aviptadil die Alveolarzellen vom Typ II schützt, die für den Sauerstoffaustausch in der Lunge verantwortlich sind.
Kein spezifisches Medikament für Covid: Experten
Dr. Mohammad Hashim Wahaj, Direktor des Wahaj-Privatkrankenhauses, sagte, dass Aviptadil den Patienten üblicherweise injiziert werde.
Er erinnerte daran, dass Untersuchungen, die zum Zeitpunkt des Ausbruchs des Coronavirus durchgeführt wurden, zeigten, dass das Medikament bei der Behandlung der Krankheit einigermaßen wirksam war.
Die erste Studie, die im Juli 2021 in den USA durchgeführt wurde, wies darauf hin, dass das Medikament bei Coronavirus-Patienten zu einem guten Ergebnis führte.
Amerikanische Ärzte sagten, das Medikament könne von Patienten mit Kurzatmigkeit verwendet werden.
Dr. Wahaj fuhr fort, dass die Studien zu diesem Medikament noch im Gange seien. Im Moment soll das Medikament zur Behandlung von Covid-19 eingesetzt werden.
Dr. Faridullah Omari, Ausbilder und Spezialist auf der Intensivstation, sagte: "Dieses injizierbare Medikament ist nicht spezifisch für die Behandlung von Covid. Es gibt die Hypothese, dass es Patienten mit Coronaviren hilft".
Er erläuterte, dass die Wirksamkeit des Medikaments für Covid-Patienten bisher noch nicht bewiesen wurde. Es handele sich aber nicht um ein grundlegendes Heilmittel für die Krankheit, sagte er.
Dr. Mohammad Basir Khyber, Facharzt für allgemeine innere Medizin und Berater in Balkh, sprach ebenfalls über die Wirksamkeit dieses Medikaments. Seiner Meinung nach ist Aviptadil für Covid-Patienten wirksam.
"Der Blutdruck der Covid-Patienten steigt, und das dicke Blut führt dazu, dass sich Läsionen in den Arterien ansammeln, wodurch sich der Durchmesser der Arterien verringert und der Blutfluss gestört wird; dieses Medikament wirkt wie ein Arterienerweiterer", erklärte er.
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Relief hat das Gericht vor wenigen Minuten gebeten, den Aufschub nicht zu verlängern, siehe 655857/2021 und 650162/2022 auf NYSCEF. 😉
https://r.search.yahoo.com/...2f/RK=2/RS=W4emJsctBLIozB1jo..tLoEnblA-
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https://www.finanznachrichten.de/...ved-prescription-drug-for-023.htm
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Rundschreiben
Relief-Therapeutika
newsblog-einzelheiten
Relief Therapeutics gibt bekannt, dass sein Kooperationspartner den Antrag für das neue Medikament ACER-001 (Natriumphenylbutyrat) bei der FDA zur Behandlung von Störungen des Harnstoffzyklus (UCDs) erneut eingereicht hat
Relief Therapeutics Holding SA / Schlüsselwort(e): Regulatorische Zulassung
18-Jul-2022 / 07:15 CET/CEST
Veröffentlichung einer Ad-hoc-Mitteilung gemäss Art. 53 KR
Für den Inhalt der Mitteilung ist der Emittent allein verantwortlich.
Relief Therapeutics gibt bekannt, dass sein Kooperationspartner den Zulassungsantrag für ACER-001 (Natriumphenylbutyrat) zur Behandlung von Harnstoffzyklusstörungen (UCD) bei der FDA erneut eingereicht hat
Genf, Schweiz, 18. Juli 2022 - RELIEF THERAPEUTICS Holding SA (SIX: RLF, OTCQB: RLFTF, RLFTY) (Relief) gab heute bekannt, dass sein Kooperationspartner, ACER Therapeutics, Inc. ("Acer"), für ACER-001 (Natriumphenylbutyrat) zur oralen Suspension für die Behandlung von Patienten mit Harnstoffzyklusstörungen (UCDs), seinen Antrag auf ein neues Medikament (NDA) für ACER-001 bei der U.S. Food and Drug Administration (FDA) erneut eingereicht hat. Acer hat mitgeteilt, dass es der Ansicht ist, dass die erneute Einreichung die von der FDA in ihrem Complete Response Letter (CRL) angesprochenen Punkte vollständig berücksichtigt.
Im Juni 2022 stellte die FDA, wie bereits angekündigt, Acer ein CRL aus, in dem sie feststellte, dass eine zufriedenstellende Inspektion des externen Verpackungsherstellers erforderlich ist, bevor der ACER-001 NDA genehmigt werden kann. Es wird darauf hingewiesen, dass Acer die FDA im Rahmen der Wiedervorlage darüber informiert hat, dass der externe Verpackungshersteller für die Inspektion bereit ist. Die FDA hat in der CRL des Zulassungsantrags keine weiteren Fragen zur Genehmigungsfähigkeit angeführt und auch keine zusätzlichen klinischen oder pharmakokinetischen Studien gefordert, bevor die FDA tätig wird. Nach Angaben von Acer wurden im Rahmen der erneuten Einreichung des Zulassungsantrags zusätzliche nicht-klinische Informationen vorgelegt, die von der FDA in der CRL angefordert, aber als "nicht genehmigungsrelevant" eingestuft wurden, sowie die Kennzeichnung und andere routinemäßige Aktualisierungen der ursprünglichen NDA.
Über ACER-001
ACER-001 (Natriumphenylbutyrat) wird für die Behandlung verschiedener angeborener Stoffwechselstörungen entwickelt, darunter UCDs und die Ahornsirup-Urin-Krankheit (MSUD). ACER-001 ist ein stickstoffbindender Wirkstoff, der für den Einsatz als Zusatztherapie bei der chronischen Behandlung von Patienten mit angeborenen Stoffwechselstörungen entwickelt wird, bei denen ein Mangel an Carbamylphosphat-Synthetase (CPS), Ornithin-Transcarbamylase (OTC) oder Arginin-Bernsteinsäure-Synthetase (AS) vorliegt. ACER-001 ist eine polymerbeschichtete Formulierung, die, wenn sie innerhalb von 5 Minuten eingenommen wird, dazu beiträgt, dass sich die Beschichtung nicht auflöst. ACER-001 hat von der FDA den Orphan-Drug-Status für MSUD erhalten. ACER-001 ist ein Produktkandidat, der noch nicht von der FDA, der Europäischen Arzneimittelagentur (EMA) oder einer anderen Aufsichtsbehörde zugelassen wurde. Es kann nicht zugesichert werden, dass die FDA-Inspektion des externen Verpackungsherstellers zufriedenstellend ausfällt, dass eine solche Inspektion das einzige Hindernis für die FDA-Zulassung eines erneut eingereichten Zulassungsantrags ist, dass ein erneut eingereichter Zulassungsantrag von der FDA genehmigt wird oder dass ACER-001 für irgendeine Indikation zugelassen wird.
Über RELIEF THERAPEUTICS Holding SA
Relief konzentriert sich in erster Linie auf Programme im klinischen Stadium, die auf Molekülen basieren, die in der Vergangenheit bereits klinisch getestet und bei menschlichen Patienten eingesetzt wurden oder eine starke wissenschaftliche Grundlage haben. Relief hat ein Kooperations- und Lizenzabkommen mit Acer Therapeutics für die weltweite Entwicklung und Vermarktung von ACER-001 (Natriumphenylbutyrat) für die Behandlung verschiedener angeborener Stoffwechselstörungen, einschließlich UCDs und Maple Syrup Urine Disease (MSUD). Relief untersucht auch weiterhin Aviptadil für verschiedene mögliche Lungenerkrankungen. Schließlich hat Relief durch die Akquisition von APR Applied Pharma Research SA und AdVita Lifescience GmbH im Jahr 2021 eine vielfältige Pipeline von vermarkteten und in der Entwicklung befindlichen Programmen erhalten.
RELIEF THERAPEUTICS Holding SA ist an der SIX Swiss Exchange unter dem Kürzel RLF kotiert und in den USA an der OTCQB unter den Kürzel RLFTF und RLFTY notiert. Für weitere Informationen besuchen Sie www.relieftherapeutics.com. Folgen Sie Relief auf LinkedIn.
KONTAKT:
RELIEF THERAPEUTICS Holding SA
Jack Weinstein
Finanzvorstand und Schatzmeister
contact@relieftherapeutics.com
FÜR MEDIEN-/INVESTORENANFRAGEN:
Rx-Kommunikationsgruppe
Michael Müller
+1-917-633-6086
mmiller@rxir.com
Haftungsausschluss: Diese Mitteilung enthält ausdrücklich oder stillschweigend bestimmte zukunftsgerichtete Aussagen über RELIEF THERAPEUTICS Holding SA und ihre Geschäfte. Solche Aussagen beinhalten bestimmte bekannte und unbekannte Risiken, Ungewissheiten und andere Faktoren, einschließlich (i) der Frage, ob der neu eingereichte Zulassungsantrag für ACER-001 von der FDA zur Prüfung angenommen wird, (ii) des Zeitpunkts der FDA-Prüfung des neu eingereichten Zulassungsantrags, (iii) der Frage, ob die FDA den Zulassungsantrag von Acer für ACER-001 genehmigen wird, wenn der neu eingereichte Zulassungsantrag zur Prüfung angenommen wird, (iv) der Frage, ob RELIEF THERAPEUTICS Holding SA den Zulassungsantrag von Acer genehmigen wird.
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Relief Therapeutics ernennt Serene Forte, Ph.D., MPH, zur Senior-Vizepräsidentin und Leiterin der Genetischen Medizin
Veröffentlicht: Jul 18, 2022
Erfahrene Führungspersönlichkeit für kommerzielle und medizinische Angelegenheiten mit Schwerpunkt Gentherapie soll Reliefs neuen strategischen Vorstoß in die genetische Medizin leiten
GENF, SCHWEIZ / ACCESSWIRE / 18. Juli 2022 / RELIEF THERAPEUTICS Holding SA (SIX:RLF)(OTCQB:RLFTF)(OTCQB:RLFTY) (" Relief "), ein biopharmazeutisches Unternehmen, das Patienten therapeutische Linderung bei schweren Krankheiten mit hohem ungedecktem Bedarf bieten will, gab heute die Ernennung von Serene Forte, Ph.D., MPH, zum Senior Vice President, Head of Genetic Medicine, mit Wirkung vom heutigen 18. Juli 2022 bekannt. In dieser neu geschaffenen Position, die dem Vorstandsvorsitzenden Raghuram (Ram) Selvaraju, Ph.D., unterstellt ist, wird Dr. Forte den neuen strategischen Vorstoß von Relief in den Bereich der genetischen Medizin anführen.
Relief Therapeutics Holdings AG, Montag, 18. Juli 2022, Bild in der Pressemitteilung
"Die Ernennung von Serene Forte zum Head of Genetic Medicine markiert den ersten Meilenstein in der Strategie des Unternehmens, in den Bereich der genetischen Medizin einzusteigen. Unser Ziel ist es, potenziell heilende Therapien für verheerende, noch nicht behandelte Krankheiten zu entwickeln, ein Ziel, das unseren derzeitigen Fokus auf Krankheiten mit hohem ungedecktem medizinischem Bedarf ergänzt", erklärte Dr. Selvaraju. "Serene ist eine bewährte Führungskraft, die ihren Ruf bei branchenführenden Gentherapieunternehmen mit Schwerpunkt auf seltenen Krankheiten aufgebaut hat. Wir freuen uns darauf, Serenes große Erfahrung und ihre Erfolgsbilanz bei der Entwicklung von Strategien in den Bereichen Handel, medizinische Angelegenheiten und Patientenvertretung auf den globalen Märkten zu nutzen. In dieser neuen Position wird sie unsere Initiative im Bereich der genetischen Medizin leiten, einschließlich der Bewertung potenzieller Vermögenswerte".
Dr. Forte fügte hinzu: "Die Expertise von Relief im Bereich seltener Krankheiten und die Stärke des Managementteams haben mir die Entscheidung leicht gemacht, dem Unternehmen beizutreten. Ich freue mich darauf, den kosteneffizienten Kapitalansatz des Unternehmens bei der Arzneimittelentwicklung durch die Anwendung der gleichen Prinzipien auf die genetische Medizin erheblich zu verbessern."
Bevor sie zu Relief kam, war Dr. Forte Chief Scientific Officer von RCP Bio, einem Unternehmen, das sich auf die Optimierung der Kommerzialisierung von Biotechnologieunternehmen im klinischen Stadium spezialisiert hat und seinen Hauptsitz in Cambridge, MA, hat, wo sie für die strategische kommerzielle Entwicklung von Therapeutika für seltene Krankheiten und Gentherapie verantwortlich war. Davor war sie Vice President, Medical Affairs - Gene Therapy bei Krystal Biotech, Inc. und leitete die medizinische Strategie in den USA für die Produktentwicklung und Vermarktung von Vyjuvek ® , das nach der Zulassung die erste, nicht-invasive, topische, wiederverwendbare Gentherapie für dystrophe Epidermolysis bullosa wäre. Zuvor hatte Dr. Forte bei PTC Therapeutics, Inc. Positionen mit zunehmender Verantwortung inne, die sich hauptsächlich auf medizinische Angelegenheiten konzentrierten. Zuletzt leitete Dr. Forte als Executive Director, Head of U.S. Medical Affairs for Gene Therapy, die medizinische Strategie für die Produktentwicklung und Vermarktung von Upstaza ® , einer neuartigen Gentherapie für AADC-Defizienz. Vor PTC Therapeutics war Dr. Forte bei Sarepta Therapeutics tätig, zunächst als Executive Director, Global Head Medical Communications and Medical Information, und danach als Executive Director, Global Gene Therapy Commercial Readiness, wo sie das globale kommerzielle Gentherapie-Versorgungsmodell (USA, Japan, LATAM) für das gesamte Gentherapie-Portfolio des Unternehmens entwickelte und vorantrieb. Zu Beginn ihrer Karriere hatte Dr. Forte zahlreiche Positionen im Bereich Medical Affairs bei verschiedenen biopharmazeutischen Unternehmen inne, unter anderem als Director, Medical Sciences - Infectious Diseases & Vaccines, Medical Affairs bei Medimmune Inc. einem Unternehmen von AstraZeneca.
Dr. Forte erwarb einen Master of Public Health an der Johns Hopkins University und einen Doktortitel in Virologie und Immunologie an der University of Massachusetts Chan Medical School.
Über RELIEF THERAPEUTICS Holding SA
Relief konzentriert sich in erster Linie auf Programme im klinischen Stadium, die auf Molekülen basieren, die in der Vergangenheit bereits klinisch getestet und bei menschlichen Patienten eingesetzt wurden oder die eine starke wissenschaftliche Grundlage haben. Relief hat ein Kooperations- und Lizenzabkommen mit Acer Therapeutics für die weltweite Entwicklung und Vermarktung von ACER-001 (Natriumphenylbutyrat) für die Behandlung verschiedener angeborener Stoffwechselstörungen, einschließlich UCDs und Maple Syrup Urine Disease (MSUD). Relief untersucht auch weiterhin Aviptadil für verschiedene mögliche Lungenerkrankungen. Schließlich hat Relief mit der Übernahme von APR Applied Pharma Research SA und AdVita Lifescience GmbH im Jahr 2021 eine vielfältige Pipeline von vermarkteten und in der Entwicklung befindlichen Programmen erworben.
RELIEF THERAPEUTICS Holding SA ist an der SIX Swiss Exchange unter dem Kürzel RLF kotiert und in den USA an der OTCQB unter den Kürzel RLFTF und RLFTY notiert. Für weitere Informationen besuchen Sie www.relieftherapeutics.com.
Folgen Sie Relief auf LinkedIn .
KONTAKT:
RELIEF THERAPEUTICS Holding SA
Jack Weinstein
Finanzvorstand und
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https://www.researchgate.net/publication/...N_JOURNAL_OF_PHARMACEUTIC
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die Tatsachen noch ignorieren ? Ich glaube spätestens nach der 6 Booster
ist Schicht am Schacht !
https://www.researchgate.net/publication/...RNAL_OF_PHARMACEUTIC#read
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Beginn der Phase-2a-Studie für die erste Hälfte des Jahres 2023 geplant, vorbehaltlich der IND-Genehmigung und des verfügbaren Kapitals
NEWTON, MA und GENF, SCHWEIZ - 28. Juli 2022 - Acer Therapeutics Inc. (Nasdaq: ACER) (Acer) und sein Kooperationspartner RELIEF THERAPEUTICS Holding SA (SIX: RLF, OTCQB: RLFTF, RLFTY) (Relief) gaben heute die Einreichung eines IND-Antrags (Investigational New Drug) bei der U. S. Food and Drug Administration (FDA) eingereicht, um die Wirksamkeit und Sicherheit von ACER-001 (Natriumphenylbutyrat) für die potenzielle Behandlung von Patienten mit Ahornsirup-Urin-Krankheit (MSUD) zu untersuchen.
MSUD ist eine seltene, lebensbedrohliche Stoffwechselstörung, die durch einen Mangel an einem Enzymkomplex verursacht wird, der verzweigtkettige Ketosäuren, die Abbauprodukte der drei verzweigtkettigen Aminosäuren (BCAAs) Leucin, Valin und Isoleucin, abbaut. Unbehandelt führt MSUD zu erhöhten Plasmakonzentrationen dieser Aminosäuren, was zu chronischen und akuten neurologischen Schäden führen kann, die von Entwicklungsverzögerungen bei Kindern über Krampfanfälle und kognitive Störungen bis hin zum Tod reichen. Derzeit besteht die einzige Behandlungsmöglichkeit für Patienten mit MSUD in einer lebenslangen, eiweißarmen Diät.
"Wir freuen uns sehr, die klinische Entwicklung von ACER-001 auf eine zweite seltene Krankheit auszuweiten, für die es derzeit keine zugelassenen pharmakologischen Therapien gibt", sagte Adrian Quartel, MD, FFPM, Chief Medical Officer von Acer. "Selbst bei striktem Diätmanagement besteht für Menschen mit MSUD immer noch ein ernsthaftes Risiko für eine Vielzahl lebensbedrohlicher Komplikationen. Wir freuen uns auf den Beginn dieser Studie und darauf, mehr über das Potenzial von ACER-001 zur Senkung der verzweigtkettigen Aminosäuren und insbesondere der Leucinwerte bei MSUD-Patienten zu erfahren."
Die vorgeschlagene erste Phase-2a-Studie mit offener Dosierung soll die Wirkung verschiedener Dosierungen von ACER-001 (Natriumphenylbutyrat) auf den Leucinspiegel und andere verzweigtkettige Aminosäuren (BCAA) im Blut von MSUD-Patienten untersuchen.
Gründe für die Behandlung mit ACER-001 bei MSUD
Mehrere Studien, in denen Natriumphenylbutyrat bei Patienten mit Harnstoffzyklusstörung (UCD) untersucht wurde, deuten darauf hin, dass die Behandlung mit Natriumphenylbutyrat trotz ausreichender Proteinzufuhr mit einer selektiven Verringerung der BCAA verbunden ist.1,2,3,4 Die Analyse der Daten einer multizentrischen Längsschnittstudie mit 553 UCD-Patienten, die mit Natriumphenylbutyrat behandelt wurden, hat gezeigt, dass Natriumphenylbutyrat die BCAA-Werte im Plasma von UCD-Patienten senkt und als Therapie bei der Ahornsirup-Urin-Krankheit und anderen häufigen komplexen Erkrankungen mit Dysregulation des BCAA-Stoffwechsels dienen könnte.2
Auf der Grundlage dieser klinischen Beobachtung untersuchten Forscher des Baylor College of Medicine das Potenzial einer Behandlung mit Natriumphenylbutyrat zur Senkung der BCAA und der entsprechenden verzweigtkettigen α-Ketosäuren (BCKA) sowohl bei gesunden Probanden als auch bei Patienten mit MSUD. Die Prüfer stellten fest, dass Natriumphenylbutyrat bei einer dreitägigen Verabreichung eine statistisch signifikante Verringerung des Leucinspiegels bei allen drei gesunden Probanden und bei drei der fünf MSUD-Patienten, die an der Studie teilnahmen, bewirkte.5
Im November 2020 wurden die Ergebnisse einer Studie zur Bewertung der Wirkung von Natriumphenylbutyrat bei der Behandlung einer akuten metabolischen Dekompensation bei pädiatrischen MSUD-Patienten (n=10) von Forschern der Medizinischen Fakultät der Universität Istanbul-Cerrahpasa in der Fachzeitschrift Journal of Pediatric Endocrinology and Metabolism veröffentlicht, die eine signifikante Senkung der Leucinwerte bei MSUD-Patienten mit einem akuten Anfall zeigte.6 Die Ergebnisse deuten darauf hin, dass Natriumphenylbutyrat in Kombination mit einem Notfallprotokoll mit anderen aktiven Arzneimitteln sicher verabreicht werden kann und möglicherweise einen zusätzlichen klinischen Nutzen über das Notfallprotokoll allein hinaus bietet.
Über MSUD
MSUD ist eine seltene Erbkrankheit, die durch einen Mangel des verzweigtkettigen Alpha-Ketosäure-Dehydrogenase-Komplexes verursacht wird und zu erhöhten Blutspiegeln der verzweigtkettigen Aminosäuren (BCAA) Leucin, Valin und Isoleucin sowie der damit verbundenen verzweigtkettigen Ketosäuren (BCKA) im Blut der Patienten führt. Unbehandelt kann dies zu neurologischen Schäden, geistiger Behinderung, Koma oder Tod führen. Die schwerste Form der MSUD, die so genannte "klassische" MSUD, macht 80 % der Fälle aus und kann bei Neugeborenen zu Enzephalopathie und Koma führen. Obwohl eine metabolische Behandlung der Krankheit durch eine sehr restriktive Diät möglich ist, ist der Ausgang unvorhersehbar, und ein erheblicher Teil der betroffenen Personen ist geistig beeinträchtigt oder hat neurologische Komplikationen.verzweigtkettigen Alpha-Ketosäure-Dehydrogenase-Komplexes verursacht wird und zu erhöhten Blutspiegeln der verzweigtkettigen Aminosäuren (BCAA) Leucin, Valin und Isoleucin sowie der damit verbundenen verzweigtkettigen Ketosäuren (BCKA) im Blut der Patienten führt. Unbehandelt kann dies zu neurologischen Schäden, geistiger Behinderung, Koma oder Tod führen. Die schwerste Form der MSUD, die so genannte "klassische" MSUD, macht 80 % der Fälle aus und kann bei Neugeborenen zu Enzephalopathie und Koma führen. Obwohl eine metabolische Behandlung der Krankheit durch eine sehr restriktive Diät möglich ist, ist der Ausgang unvorhersehbar, und ein erheblicher Teil der betroffenen Personen ist geistig beeinträchtigt oder hat neurologische Komplikationen.
MSUD wird in der Regel bei der Geburt durch ein Neugeborenenscreening diagnostiziert, und die Inzidenz wird auf 1 von 185.000 Menschen weltweit und 1 von 220.000 Menschen in den Vereinigten Staaten geschätzt.7 Die Erkrankung tritt häufiger in der mennonitischen Bevölkerung alter Ordnung (Old Order Mennonite) mit einer geschätzten Inzidenz von etwa 1 von 380 Neugeborenen und in der aschkenasischen jüdischen Bevölkerung mit einer geschätzten Inzidenz von 1 von 26.000 auf.8
Über ACER-001
ACER-001 (Natriumphenylbutyrat) wird für die Behandlung verschiedener angeborener Stoffwechselstörungen, einschließlich UCD und Ahornsirup-Urin-Krankheit (MSUD), entwickelt. ACER-001 (Natriumphenylbutyrat) ist eine polymerbeschichtete, multipartikuläre Formulierung von Natriumphenylbutyrat mit sofortiger Freisetzung zur oralen Verabreichung als Suspension, die die Schmackhaftigkeit verbessern soll. ACER-001 (Natriumphenylbutyrat) hat von der FDA den Orphan-Drug-Status für MSUD erhalten. Im Juli 2022 reichte Acer seinen Zulassungsantrag (New Drug Application, NDA) für ACER-001 (Natriumphenylbutyrat) zur oralen Verabreichung in Form einer Suspension für die Behandlung von Patienten mit UCD als Reaktion auf den Complete Response Letter der FDA erneut bei der FDA ein. Dieser Produktkandidat wurde weder von der FDA noch von der Europäischen Arzneimittelagentur (EMA) oder einer anderen Aufsichtsbehörde zugelassen. Es kann nicht garantiert werden, dass der erneut eingereichte Zulassungsantrag für ACER-001 für UCD von der FDA genehmigt wird oder dass ACER-001 (Natriumphenylbutyrat) für irgendeine andere Indikation zugelassen wird.
Über Acer Therapeutics Inc.
Acer ist ein pharmazeutisches Unternehmen, das sich auf den Erwerb, die Entwicklung und die Vermarktung von Therapien für schwere, seltene und lebensbedrohliche Krankheiten mit hohem medizinischem Bedarf konzentriert. Die Pipeline von Acer umfasst vier Forschungsprogramme: ACER-001 (Natriumphenylbutyrat) zur Behandlung verschiedener angeborener Stoffwechselstörungen, einschließlich Harnstoffzyklusstörungen (UCDs) und Ahornsirup-Urin-Krankheit (MSUD); ACER-801 (Osanetant) zur Behandlung von induzierten vasomotorischen Symptomen (iVMS); EDSIVO (Celiprolol) zur Behandlung des vaskulären Ehlers-Danlos-Syndroms (vEDS) bei Patienten mit einer bestätigten Typ-III-Kollagen (COL3A1)-Mutation; und ACER-2820 (Emetin), eine auf den Wirt gerichtete Therapie gegen eine Vielzahl von Viren, darunter Cytomegalovirus, Zika, Dengue, Ebola und COVID-19. Weitere Informationen finden Sie unter www.acertx.com.
Über RELIEF THERAPEUTICS Holding SA
Relief konzentriert sich in erster Linie auf Programme im klinischen Stadium, die auf Molekülen basieren, die bereits in der Vergangenheit klinisch getestet und bei menschlichen Patienten eingesetzt wurden oder eine starke wissenschaftliche Grundlage haben. Relief hat ein Kooperations- und Lizenzabkommen mit Acer Therapeutics für die weltweite Entwicklung und Vermarktung von ACER-001 (Natriumphenylbutyrat) für die Behandlung verschiedener angeborener Stoffwechselstörungen, einschließlich UCDs und Maple Syrup Urine Disease (MSUD). Relief untersucht auch weiterhin Aviptadil für verschiedene mögliche Lungenerkrankungen. Schließlich hat Relief mit der Übernahme von APR Applied Pharma Research SA und AdVita Lifescience GmbH im Jahr 2021 eine vielfältige Pipeline von vermarkteten und in der Entwicklung befindlichen Programmen erworben.
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Genf, Schweiz, 3. August 2022 - RELIEF THERAPEUTICS Holding SA (SIX: RLF, OTCQB: RLFTF, RLFTY) ("Relief"), ein biopharmazeutisches Unternehmen, das Patienten bei schweren Krankheiten mit hohem ungedecktem Bedarf therapeutischen Nutzen bieten will, gab heute vielversprechende Drei-Monats-Stabilitätsdaten zu einer neuen Formulierung von RLF-100® (Aviptadil) bekannt. Auf der Grundlage der bisherigen Ergebnisse prüft Relief die Möglichkeit, einen zusätzlichen Patentschutz zu beantragen.
"Aviptadil hat, wenn es in Kochsalzlösung gelöst ist, bekanntermaßen unsichere Stabilitätseigenschaften, was zu erheblichen Herausforderungen für die pharmazeutische Versorgung und Verwendung führt. Die Entwicklung dieser neuartigen RLF-100®-Formulierung hat daher einen erheblichen klinischen und kommerziellen Wert. Insbesondere scheint die neue Formulierung von Relief bei Temperaturen, die für den Versand und die langfristige Lagerung geeignet sind, lagerstabil zu sein", erklärte Raghuram (Ram) Selvaraju, Ph.D., Vorsitzender des Verwaltungsrats von Relief. "Diese neue, stabile Formulierung ermöglicht die Verabreichung von RLF-100® über verschiedene Verabreichungswege zur Behandlung verschiedener Lungenkrankheiten, darunter Lungensarkoidose, akutes Atemnotsyndrom (ARDS), Berylliose und Checkpoint-Inhibitor-induzierte Pneumonitis (CIP), die Relief alle anstrebt. Wie bereits berichtet, beabsichtigen wir, eine Phase-2b-Dosierungsstudie mit 72 Patienten mit pulmonaler Sarkoidose zu beginnen, bei der RLF-100® über einen Zeitraum von 12 Wochen inhaliert wird; im Anschluss daran haben die Patienten die Möglichkeit, an einer Erweiterungsphase teilzunehmen. Ein Pre-IND-Meeting mit der U.S. Food and Drug Administration (FDA) ist geplant, um die Wirksamkeits- und Sicherheitsendpunkte sowie das vorgeschlagene Dosierungsschema zu bestätigen, und bei einem positiven Ergebnis wird der Beginn der Studie für 2023 erwartet."
ÜBER RLF-100®
RLF-100® (Aviptadil) ist eine synthetische Form des vasoaktiven intestinalen Peptids ("VIP"), das aus 28 Aminosäuren besteht und 1970 erstmals entdeckt wurde. Obwohl VIP ursprünglich im Darmtrakt identifiziert wurde, ist bekannt, dass es im gesamten Körper produziert wird und hauptsächlich in der Lunge konzentriert ist, wo es einen multimodalen Wirkmechanismus gezeigt hat: insbesondere eine Verringerung der Freisetzung von Entzündungszytokinen, die zur Verhinderung des Zytokinsturmsyndroms und der Virusreplikation führt, eine immunmodulierende Wirkung, gefäßerweiternde und bronchienerweiternde Effekte und die Verhinderung der Surfactant-Erschöpfung. Siebzig Prozent des VIP im Körper sind an einen selteneren Zelltyp in der Lunge gebunden, die Alveolarzelle vom Typ 2, die für die Sauerstoffversorgung des Körpers entscheidend ist.
RLF-100 hat sich seit 20 Jahren in zahlreichen Studien am Menschen bei Sarkoidose, idiopathischer Lungenfibrose, Asthma, pulmonaler arterieller Hypertonie und durch Sepsis verursachtem akutem Atemnotsyndrom bewährt. Eine Kombination von Aviptadil mit Phentolamin ist in Ländern außerhalb der USA für die Behandlung von Erektionsstörungen durch intrakavernöse Injektionen zugelassen.
RLF-100® befindet sich in der Entwicklung für bestimmte akute und chronische Lungenkrankheiten, einschließlich Lungensarkoidose, für die es von der FDA eine Orphan Drug Designation ("ODD") erhalten hat. RLF-100® wird auch für die Behandlung von Checkpoint-Inhibitor-induzierter Pneumonitis ("CIP") untersucht, eine Indikation, für die Reliefs hundertprozentige Tochtergesellschaft, AdVita LifeScience GmbH, Schweizer Patentschutz für die inhalative Formulierung von RLF-100® bis mindestens 2039 erhalten hat. RLF-100® wird auch bei der Behandlung von nicht-COVID-19-bedingtem ARDS untersucht, wobei der Schwerpunkt auf infektiösem ARDS liegt. Darüber hinaus ist geplant, die klinische Entwicklung von RLF-100® zur Behandlung der chronischen Berylliose in Europa zu erproben. Dabei handelt es sich um eine seltene Lungenerkrankung, für die es keine zugelassenen Therapien gibt und die durch schwere Lungenentzündungen, Husten und zunehmende Atemnot (Dyspnoe) gekennzeichnet ist.
ÜBER RELIEF
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ADR-Programm kann ich nicht viel mit anfangen ( kein Plan von sowas :-) ) Es wird auf jeden Fall im Hintergrund kräftig gewerkelt
und mit Geduld und Spucke wird sich auf Dauer ein Erfolg einstellen . Euch allen ein schönes Wochenende und ein hoffentlich grüner
Wochenstart !! :-)
Relief beabsichtigt, die klinische Bewertung von RLF-100 in den folgenden Bereichen weiter voranzutreiben, in Übereinstimmung mit den zuvor genannten Unternehmenszielen:
a. Fortsetzung der europäischen klinischen Studie mit inhalativem RLF-100 bei COVID-19-infizierten Patienten (die Leuppi-Studie), die sich in einem fortgeschrittenen Stadium der Rekrutierung befindet und voraussichtlich noch in diesem Jahr erste Daten liefern wird (vorbehaltlich der Rekrutierung von geeigneten Patienten);
b. Beginn einer klinischen Studie mit RLF-100 Anfang 2023 bei Patienten mit Sarkoidose, einer chronischen, seltenen und schwächenden Lungenkrankheit, für die es keine zugelassenen Therapien gibt und für die Relief von der FDA den Orphan-Drug-Status erhalten hat;
c. Erforschung von RLF-100 bei Checkpoint-Inhibitor-induzierter Pneumonitis (CIP), einer Indikation, für die Reliefs hundertprozentige Tochtergesellschaft AdVita LifeScience GmbH Anfang dieses Jahres Patentschutz für Aviptadil erhalten hat;
d. Erprobung von RLF-100 in der Behandlung des nicht-COVID-19-bedingten akuten Atemnotsyndroms (ARDS), mit besonderem Schwerpunkt auf infektiösem ARDS; und
e. Durchführung des europäischen Konzeptnachweises für die klinische Entwicklung von RLF-100 zur Behandlung der chronischen Berylliose, einer seltenen Lungenkrankheit, für die es keine zugelassenen Therapien gibt und die durch schwere Lungenentzündung, Husten und zunehmende Kurzatmigkeit (Dyspnoe) gekennzeichnet ist.
Aviptadil ist nach wie vor ein Molekül mit einem gut etablierten Wirkmechanismus und einem breit dokumentierten klinischen Nachweis der biologischen Aktivität sowie einem günstigen Sicherheits- und Verträglichkeitsprofil beim Menschen, das sich in zwei Jahrzehnten klinischer Bewertung bewährt hat. Daher ist Relief der Ansicht, dass das Medikament weiterhin für eine Reihe von Lungenkrankheiten untersucht werden sollte, unabhängig davon, ob das Medikament jemals für die Behandlung von COVID-19 zugelassen wird.
2) Relief beabsichtigt, die kosteneffektive, kapitaleffiziente Medikamentenentwicklung mit risikominimierenden Mitteln fortzusetzen. Zusätzlich zu Aviptadil gehören zu diesen Vermögenswerten derzeit die folgenden Wirkstoffe in Reliefs Pipeline:
a. GOLIKE, eine optimierte, geschmacksmaskierte Aminosäuremischung mit verlängerter Wirkstofffreisetzung für die Behandlung von Patienten mit Phenylketonurie (PKU);
b. ACER-001, eine geschützte, geschmacksmaskierte Formulierung von Natriumphenylbutyrat (NaPhe) mit sofortiger Freisetzung zur Behandlung von Harnstoffzyklusstörungen (UCD) und Ahornsirup-Urin-Krankheit (MSUD), die die Grundlage für eine aktive Zusammenarbeit mit Acer Therapeutics bildet;
c. Eine noch nicht veröffentlichte flüssige Formulierung eines bereits zugelassenen Rx-Medikaments für die Behandlung von PKU, die GOLIKE ergänzen würde;
d. APR-TD011, eine neuartige Sprayformulierung einer säure-oxidierenden Lösung mit nachgewiesenen antimikrobiellen, entzündungshemmenden und die Wundheilung beschleunigenden Eigenschaften, die Relief als Behandlung für alle Formen von Epidermolysis bullosa (EB), einer seltenen, schwächenden dermatologischen Erkrankung, zu entwickeln beabsichtigt.
3) Relief hat die folgenden kurz- und mittelfristigen Katalysatoren:
a. Mögliche FDA-Zulassung von ACER-001 für die Behandlung von UCD (PDUFA-Datum: 5. Juni 2022); ( verschoben auf 15. Januar 2023 )
b. Bestätigung der Langzeitstabilität für die neuartigen inhalativen und intravenösen Formulierungen von RLF-100 bis Ende des zweiten Quartals 2022;
c. Wirksamkeit der Registrierungserklärung auf Formular 20-F gemäß dem Securities Exchange Act von 1934, wodurch Relief seine Bemühungen um die Notierung seiner American Depositary Receipts (ADRs) an der NASDAQ-Börse vorantreiben kann;
d. Beginn einer Proof-of-Concept-Studie von APR-TD011 bei EB-Patienten in der zweiten Hälfte des Jahres 2022;
e. Beginn einer klinischen Studie mit Aviptadil bei Sarkoidose-Patienten Anfang 2023;
f. Die Markteinführung von GOLIKE in den USA in der zweiten Hälfte des Jahres 2022; :-)
g. Mit unserem Kooperationspartner Acer Therapeutics eine mögliche Markteinführung von ACER-001 in den USA in der zweiten Hälfte des Jahres 2022; ( verschoben 2023 )
h. Zusätzliche Patenterteilungen oder -bewilligungen, die zusätzliche Ansprüche auf geistiges Eigentum (IP) im Zusammenhang mit verschiedenen Elementen der Pipeline von Relief in diesem Jahr und im Jahr 2023 abdecken; ( neues Patent von Advita Stabilität 3 Monate in Arbeit ) und
i. Fortschritte in der Zusammenarbeit mit InveniAI im Bereich der künstlichen Intelligenz (AI), die zu zusätzlichen Programmen zur Erweiterung der Pipeline von Relief im Jahr 2023 führen könnten.
.....geht in der Antwort weiter.😉
auch noch interessant für die Zukunft :-)
ist der Faktor Meta Healthcare und deren Partnerschaft !
1) https://metahealthcare.co.uk/
2)https://r.search.yahoo.com/_ylt=AwrIDKQqbO5iVkkAJwFfCwx.;_yl
hier könnte PKU wirklich zum Renner werden . Wer weiss was sich mit Golike noch tut in verbindung Amerika ?!
Nun nicht ohne Grund wurden immerhin 2 Vertriebsmanager Amerika Nord und Amerika Süd verpflichtet bzw. eingestellt !!