BOSTON, 20. Juni 2019 (GLOBE NEWSWIRE) -- Albireo Pharma, Inc. (Nasdaq: ALBO), ein Unternehmen für pädiatrische Lebererkrankungen bei Waisen, das neuartige Gallensäuremodulatoren entwickelt, gab heute den Start von PFIC Voices bekannt, einer neuen globalen Kampagne zur Sensibilisierung und zum Verständnis der Last der progressiven familiären intrahepatischen Cholestase (PFIC), einer ultra-seltenen, genetischen, pädiatrischen Lebererkrankung. Durch PFIC Voices verbindet Albireo sich mit Führungskräften aus der Patientenvertretung, Familien und Klinikern, um Perspektiven über die Auswirkungen von PFIC und den kritischen Bedarf an Aufklärung, Behandlung und Unterstützung auszutauschen.
"Stell dir den Herzschmerz vor, ein Kind zu trösten, das sich so sehr Tag und Nacht kratzt, dass es bis zur Blutung durch die Haut reißt", sagte Emily Ventura, Leiterin des PFIC-Netzwerks (www.pfic.org) und Mutter eines PFIC-Patienten. "Dies ist die Erfahrung von Patienten, die mit PFIC leben, und sie betrifft die ganze Familie. Wir sind mit lebensverändernden Herausforderungen in der Gegenwart und einer unsicheren Zukunft konfrontiert. Obwohl wir in den letzten Jahren wichtige Fortschritte bei der Sensibilisierung gemacht haben, müssen wir uns alle an den Bemühungen zur Unterstützung der Forschung beteiligen, die zu einer Behandlung führen könnte. PFIC Voices ist eine Möglichkeit, Patienten- und Elternstimmen zu hören."
PFIC ist selten, aber verheerend, und die Betroffenen sind verzweifelt nach Hilfe für ihr Kind und für die ganze Familie. Es handelt sich um eine erbliche Lebererkrankung, bei der der normale Gallenfluss gestört wird und die Gallensäuren auf ein toxisches Niveau gebracht werden. In vielen Fällen entwickeln sich bei Patienten, bei denen PFIC diagnostiziert wurde, Zirrhose und Lebererkrankung im Endstadium im Alter von 10 Jahren. Schätzungen zufolge ist eines von 50.000 bis 100.000 weltweit geborenen Kindern von PFIC betroffen. Es ist gekennzeichnet durch Juckreiz (intensiver Juckreiz), Gelbsucht (Gelbfärbung der Haut), Nährstoffmissbildung und schlechte Gewichtszunahme und Wachstum. PFIC ist schlafstörend, was zu Reizbarkeit und Tagesmüdigkeit für alle Familienmitglieder führt. Juckreiz kann so stark sein, dass er die Entscheidung, eine Lebertransplantation anzustreben, vorantreibt. Lebertransplantationen und andere chirurgische Eingriffe können scheitern, Komplikationen haben oder psychologische und soziale Probleme mit sich bringen.
"Es gibt keine zugelassenen Behandlungen für PFIC, und Gesundheitsdienstleister haben nur begrenzte Möglichkeiten, diese Krankheit zu bekämpfen", sagte Dr. Patrick McKiernan, Direktor des Pediatric Hepatology Program, UPMC Children's Hospital of Pittsburgh. "Diese Kinder brauchen in der Regel neben der Behandlung schwerer Symptome auch eine entstellende Operation oder eine Lebertransplantation. Die Bemühungen, das Bewusstsein für die Auswirkungen von PFIC zu schärfen, können eine wichtige Rolle spielen, sowohl bei der Verbesserung der Behandlungsergebnisse für Patienten als auch bei der Förderung der Forschung, die in den kommenden Jahren zu neuen Behandlungen führen könnte."
Albireo hat mit Eltern, Patienten und Ärzten auf der ganzen Welt gesprochen, um ihre Erfahrungen zu verstehen, die mit diesem lähmenden Zustand leben und ihn bewältigen. Viele sind begierig darauf, ihre Geschichten zu erzählen. PFIC Voices enthält eine neue Website, www.PFICvoices.com, die einen Einblick in das Leben mit der Krankheit geben soll. Die Website enthält derzeit die Geschichte einer Familie, weitere Informationen folgen. Darüber hinaus sponsert Albireo die allererste PFIC-Familienkonferenz, die am 21. Juni 2019 in Cincinnati, Ohio, in Verbindung mit dem 8. Internationalen Symposium und dem wissenschaftlichen Treffen der Alagille Syndrome Alliance stattfinden wird. Albireo ist ein Unterstützer des PFIC Advocacy and Resource Network, der einzigen Patientenorganisation, die speziell der PFIC-Gemeinschaft dient. Im Rahmen der Bemühungen von PFIC Voices gewährte Albireo der American Liver Foundation (www.liverfoundation.org) auch ein uneingeschränktes Bildungszuschuss zur Unterstützung eines PFIC-Webinars, das am Dienstag, den 9. Juli um 13.00 Uhr EDT veranstaltet wird.
"Albireo engagiert sich für die Forschung, die zu neuen und innovativen Therapien für seltene cholestatische Lebererkrankungen führen kann", sagte Ron Cooper, President und Chief Executive Officer von Albireo. "Wir engagieren uns für Patienten, Eltern und Therapeuten und bringen durch PFIC Voices ihre Erfahrungen ans Licht."
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