Rakete am Start ?

Aufgepasst, ein wirklich interessanter Bericht

Wie genau schneidet Genchirurgie mit Zinkfingern?
Erstmals konnte gemessen werden, wie die Aktivität von Zinkfinger-Nukleasen in lebenden Zellen verteilt ist. Diese wichtigen Erkenntnisse für die klinischen Anwendungen von Genchirurgie bei AIDS, seltenen Erkrankungen und Krebs publizierten Forscher um Prof. Dr. Christof von Kalle vom Nationalen Centrum für Tumorerkrankungen (NCT) Heidelberg und Deutschen Krebsforschungszentrum jetzt in Nature Biotechnology.
Zinkfinger-Nukleasen (ZFN) ermöglichen es, DNA-Sequenzen in lebenden Zellen zu schneiden und so vorher festgelegte Gene gezielt zu zerstören oder auszutauschen. Solche ZFN-Genscheren sind eine bahnbrechende Technologie, die neue Möglichkeiten für die wissenschaftliche Forschung als auch die therapeutische Anwendung bieten.

"Jedoch wussten wir bislang nicht, wie die Genchirurgie mit dem Instrument der Zinkfinger-Nukleasen wirklich funktioniert, weil DNA-Brüche in lebenden Zellen sehr schnell repariert werden", erklärt Christof von Kalle den Forschungsansatz, mit dem sein Team die Aktivität dieser Scheren in vivo, also in lebenden Zellkulturen, untersuchte. "Wir wussten nur, wo diese ZFN schneiden sollen. Jetzt wissen wir auch, wo sie tatsächlich schneiden."

Mit ihrem in vivo Ansatz erlaubt die Studie zum ersten Mal einen "Schnappschuss" der tatsächlichen Aktivität von ZFN in lebenden Systemen. Bei der Reparatur gebrochener Genom-Abschnitte bauen Zellen beim Schließen der Lücke nämlich auch andere, zufällig in der Zelle herumschwimmende DNA-Bruchstücke ein. Nach diesen "DNA-Flicken" konnten die Forscher nun gezielt suchen und so auch die längst wieder geschlossenen Bruchstellen finden. Die gesamte Nuklease-Aktivität im Genom lässt sich so zweifelsfrei bewerten. Dazu erstellten sie einen präzisen Katalog der wirklichen Bindungsstellen für die ZFN-Genscheren, um die Abläufe in der Zelle während der gezielten Genchirurgie zu verstehen. Tatsächlich hefteten sich die Zinkfinger-Nukleasen auch überwiegend an den tatsächlich angestrebten Zielbereich an. Interessanterweise zeigt ihre Aktivität außerhalb dieses Zielbereichs auch eindeutige Gesetzmäßigkeiten auf: Diese anderen von den Genscheren geschnittenen Bereiche hatten mit der Ziel-DNA einen weitgehend übereinstimmenden genetischen Code.

Jetzt konnte das internationale Team der Heidelberger Forscher zusammen mit Kollegen des San Raffaele Telethon Institute for Gene Therapy, Vita-Salute San Raffaele University, Milan, Italy sowie der Firma Sangamo BioSciences, Inc., Richmond, California, USA, die Verlässlichkeit von Verfahren zur gezielten Genabschnittreparatur umfassend klären und bewerten. Die Arbeit der Forscher trägt zum besseren Verständnis des Mechanismus aller neuen Verfahren zur DNA-Chirurgie in lebenden Geweben bei, die unter anderem bereits in der Entwicklungsbiologie, zur Korrektur von Erbkrankheiten oder in der AIDS-Therapie eingesetzt werden. Die in dieser Veröffentlichung dargelegten Arbeiten legen den Grundstein, um gezielt hochspezifische ZFN-Genscheren oder auch andere synthetische Enzyme zu entwickeln und diese sicher und schneller in die breite klinische Anwendung, zum Beispiel Krebs, zu übertragen.

Richard Gabriel, Angelo Lombardo, Anne Arens, Jeffrey C. Miller, Pietro Genovese, Christine Kaeppel, Ali Nowrouzi, Cynthia C Bartholomae, Jianbin Wang, Geoffrey Friedman, Michael C Holmes, Philip D Gregory, Hanno Glimm, Manfred Schmidt, Luigi Naldini and Christof von Kalle: An Unbiased Genome-Wide Analysis of Zinc Finger Nuclease Specificity. Nature Biotechnology 7 August 2011 (DOI:10.1038/nbt.1948)

Ein Bild zur Pressemitteilung von Prof. Dr. Christof von Kalle steht kostenfrei zur Verfügung:

Über das Nationale Centrum für Tumorerkrankungen (NCT) Heidelberg: Das Nationale Centrum für Tumorerkrankungen (NCT) Heidelberg ist eine gemeinsame Einrichtung des Deutschen Krebsforschungszentrums, des Universitätsklinikums Heidelberg, der Thoraxklinik Heidelberg und der Deutschen Krebshilfe. Letztere fördert das NCT als onkologisches Spitzenzentrum. Ziel des NCT ist die Verknüpfung von vielversprechenden Ansätzen aus der Krebsforschung mit der Versorgung der Patienten von der Diagnose über die Behandlung, die Nachsorge sowie der Prävention. Die interdisziplinäre Tumorambulanz ist das Herzstück des NCT. Hier profitieren die Patienten von einem individuellen Therapieplan, den fachübergreifende Expertenrunden, die sogenannten Tumorboards, zeitnah erstellen. Die Teilnahme an klinischen Studien eröffnet den Zugang zu innovativen Therapien. Das NCT ist somit eine richtungsweisende Plattform zur Übertragung neuer Forschungsergebnisse aus dem Labor in die Klinik.




Wie genau schneidet Genchirurgie mit Zinkfingern?
Erstmals konnte gemessen werden, wie die Aktivität von Zinkfinger-Nukleasen in lebenden Zellen verteilt ist. Diese wichtigen Erkenntnisse für die klinischen Anwendungen von Genchirurgie bei AIDS, seltenen Erkrankungen und Krebs publizierten Forscher um Prof. Dr. Christof von Kalle vom Nationalen Centrum für Tumorerkrankungen (NCT) Heidelberg und Deutschen Krebsforschungszentrum jetzt in Nature Biotechnology.
Zinkfinger-Nukleasen (ZFN) ermöglichen es, DNA-Sequenzen in lebenden Zellen zu schneiden und so vorher festgelegte Gene gezielt zu zerstören oder auszutauschen. Solche ZFN-Genscheren sind eine bahnbrechende Technologie, die neue Möglichkeiten für die wissenschaftliche Forschung als auch die therapeutische Anwendung bieten.

"Jedoch wussten wir bislang nicht, wie die Genchirurgie mit dem Instrument der Zinkfinger-Nukleasen wirklich funktioniert, weil DNA-Brüche in lebenden Zellen sehr schnell repariert werden", erklärt Christof von Kalle den Forschungsansatz, mit dem sein Team die Aktivität dieser Scheren in vivo, also in lebenden Zellkulturen, untersuchte. "Wir wussten nur, wo diese ZFN schneiden sollen. Jetzt wissen wir auch, wo sie tatsächlich schneiden."

Mit ihrem in vivo Ansatz erlaubt die Studie zum ersten Mal einen "Schnappschuss" der tatsächlichen Aktivität von ZFN in lebenden Systemen. Bei der Reparatur gebrochener Genom-Abschnitte bauen Zellen beim Schließen der Lücke nämlich auch andere, zufällig in der Zelle herumschwimmende DNA-Bruchstücke ein. Nach diesen "DNA-Flicken" konnten die Forscher nun gezielt suchen und so auch die längst wieder geschlossenen Bruchstellen finden. Die gesamte Nuklease-Aktivität im Genom lässt sich so zweifelsfrei bewerten. Dazu erstellten sie einen präzisen Katalog der wirklichen Bindungsstellen für die ZFN-Genscheren, um die Abläufe in der Zelle während der gezielten Genchirurgie zu verstehen. Tatsächlich hefteten sich die Zinkfinger-Nukleasen auch überwiegend an den tatsächlich angestrebten Zielbereich an. Interessanterweise zeigt ihre Aktivität außerhalb dieses Zielbereichs auch eindeutige Gesetzmäßigkeiten auf: Diese anderen von den Genscheren geschnittenen Bereiche hatten mit der Ziel-DNA einen weitgehend übereinstimmenden genetischen Code.

Jetzt konnte das internationale Team der Heidelberger Forscher zusammen mit Kollegen des San Raffaele Telethon Institute for Gene Therapy, Vita-Salute San Raffaele University, Milan, Italy sowie der Firma Sangamo BioSciences, Inc., Richmond, California, USA, die Verlässlichkeit von Verfahren zur gezielten Genabschnittreparatur umfassend klären und bewerten. Die Arbeit der Forscher trägt zum besseren Verständnis des Mechanismus aller neuen Verfahren zur DNA-Chirurgie in lebenden Geweben bei, die unter anderem bereits in der Entwicklungsbiologie, zur Korrektur von Erbkrankheiten oder in der AIDS-Therapie eingesetzt werden. Die in dieser Veröffentlichung dargelegten Arbeiten legen den Grundstein, um gezielt hochspezifische ZFN-Genscheren oder auch andere synthetische Enzyme zu entwickeln und diese sicher und schneller in die breite klinische Anwendung, zum Beispiel Krebs, zu übertragen.

Richard Gabriel, Angelo Lombardo, Anne Arens, Jeffrey C. Miller, Pietro Genovese, Christine Kaeppel, Ali Nowrouzi, Cynthia C Bartholomae, Jianbin Wang, Geoffrey Friedman, Michael C Holmes, Philip D Gregory, Hanno Glimm, Manfred Schmidt, Luigi Naldini and Christof von Kalle: An Unbiased Genome-Wide Analysis of Zinc Finger Nuclease Specificity. Nature Biotechnology 7 August 2011 (DOI:10.1038/nbt.1948)

Ein Bild zur Pressemitteilung von Prof. Dr. Christof von Kalle steht kostenfrei zur Verfügung:

Über das Nationale Centrum für Tumorerkrankungen (NCT) Heidelberg: Das Nationale Centrum für Tumorerkrankungen (NCT) Heidelberg ist eine gemeinsame Einrichtung des Deutschen Krebsforschungszentrums, des Universitätsklinikums Heidelberg, der Thoraxklinik Heidelberg und der Deutschen Krebshilfe. Letztere fördert das NCT als onkologisches Spitzenzentrum. Ziel des NCT ist die Verknüpfung von vielversprechenden Ansätzen aus der Krebsforschung mit der Versorgung der Patienten von der Diagnose über die Behandlung, die Nachsorge sowie der Prävention. Die interdisziplinäre Tumorambulanz ist das Herzstück des NCT. Hier profitieren die Patienten von einem individuellen Therapieplan, den fachübergreifende Expertenrunden, die sogenannten Tumorboards, zeitnah erstellen. Die Teilnahme an klinischen Studien eröffnet den Zugang zu innovativen Therapien. Das NCT ist somit eine richtungsweisende Plattform zur Übertragung neuer Forschungsergebnisse aus dem Labor in die Klinik.  

und noch ein weiterer interessanter Beitrag


Zinc finger nucleases are designed to be like heat-seeking missiles, precisely targeted to find and cut specific sequences of DNA. Occasionally, however, they may snip the wrong spot, causing unintended breaks. Two papers published today (August 7) in Nature journals describe ways to systematically find such off-target action, which could one day help design gene therapies that avoid collateral damage.

“Until this time there hasn’t been a really comprehensive way of defining zinc finger nuclease specificity,” said Carlos Barbas, a chemical biologist at the Scripps Research Institute in La Jolla, Calif., who was not involved in the study. “As we begin to treat patients with zinc finger nucleases and modify genomes, we need to know where those modifications are being made.”

Zinc fingers, so named because their structure resembles a hand with a pointed finger, bind to different three-letter nucleotide sequences. By stringing together several zinc fingers and adding a DNA-cleaving nuclease, researchers can precisely target specific genes to be cut. Such specificity raises the possibility of developing zinc finger nuclease (ZFN) gene therapies. Indeed, Sangamo Biosciences, a pharmaceutical company, is testing an HIV-treatment candidate in human safety trials which uses a ZFN to modify the CCR-5 T-cell receptor that HIV uses to enter a cell.

But it’s not a perfect system: sometimes the molecule may bind and clip a different, nearly identical DNA sequence, potentially killing cells.

To systematically characterize those off-target cleavage sites, Harvard chemical biologist David Liu and his colleagues tested two ZFNs against a library of 100 billion snippets of DNA, some of which appear in the human genome. Most often, the nucleases cleaved the target site. But they occasionally cut other similar sequences as well—including one gene associated with a cancer signaling pathway.

“A superficial interpretation of our paper might lead one to be pessimistic about zinc finger nucleases, but actually I’m optimistic,” Liu said. In addition to confirming that the fraction of off-target breaks decreased with lower concentrations of ZFNs, the researchers found that using ZFNs that bind less avidly to the target sequence seemed to have fewer unintentional breaks, he said. That suggests it may be possible to design ZFN therapies in a way that minimizes those off-target effects. The researchers published their results in Nature Methods.

In the second study, published in Nature Biotechnology, researchers dosed human leukemia cells with a ZFN which cuts the CCR-5 receptor. They identified the cut locations by transfecting the cells with tagged virus particles that bound to the broken ends of the DNA, and found that by and large, the ZFN bound to the target CCR-5 DNA. About 1 in 20,000 times, however, it cleaved a second receptor gene nearly identical in sequence, as well as a few other similar sequences even more rarely. But the researchers used an extremely high concentration of ZFN, and used a cell line that is very permissive of ZFN action, to see what the worst case scenario would be, said coauthor Phillip Gregory, chief scientific officer of Sangamo BioSciences. The low rate of off-target cutting even under these conditions “validates our expectations that the proteins would be tremendously specific,” and suggests that much lower medical doses applied in the clinic would almost never be expected to cause off-target cuts, he said.

The methods might one day be used in early drug development to pick candidates with the best specificity, Barbas said. It’s unclear, however, just how comprehensive the new ZFN tests are, he said. The tagged virus particle method, for example, may miss some off-target cleavage, because the viral tags may not bind to every single break. Furthermore, Barbas added, unlike DNA in a test tube, cellular DNA is tightly wound into chromatin, so many of the binding sites found by the test tube method might be shielded from ZFNs and never be cut in living cells.

So while the new tests may be key tools for early drug development, a complete picture will only come once a person’s entire genome sequence can be had for $1000, he said, when researchers can test people who receive ZFN treatments for every off-target break.

R. Gabriel, et. al, “An unbiased genome-wide analysis of zinc-finger nuclease specificity,” Nature Biotechnology, doi:10.1038/nbt.1948, 2011.  

Interessante Berichte sind das eine, gute Ergebnisse das andere (und auch das wichtigere)....

 

Nach den Nachrichten von heute bin ich wieder sehr zuversichtlich, daß die Rakete im Herbst diesen Jahres

endlich abhebt und zumindest  den heurigen Höchstkurse von ca. € 7,oo erreicht. 

Bei entsprechendem Erfolg der vielen Piplines könnte sich die Aktie wirklich zu einem Tenbagger entwickeln.

Hoffen wir das Beste. Allen Investierten Viel Glück.

Stay L O N G ,  become happy !

 

Endlich geht es wieder langsam aber kontinuierlich gegen Norden.Vor allem in USA, wo die Anleger vermutlich mehr

Informationen haben wird wieder schön gekauft.

Jetzt ein paar positive News und wir erreichen bald die alten Höchststände.

 

Vor dem 1. Quartal 2012 wird mit dieser Aktie nicht viel passieren. Auf diesen Termin hin ist das Closing der Phase 3 vom FDA programmiert, sprich dann entscheidet es sich über die Zulassung in den Staaten. Bis dann wird es zwar einen regen Handel geben aber auf tiefem Niveau. Aber die Aussichten stehen im Moment sicher sehr gut auf einen "Renner".  

An der Börse wird die Zukunft gehandelt.

Wie man am heutigen Kursverlauf  ( über+ 8%) sehen kann, denken einige Investoren vernünftig und setzen auf

eine positive Entwicklung von Sangamo.

Ich habe amerikanische Freunde, welche immer  mehr Informationen sammeln und laufend kräftig nachkaufen,

da sie vom Erfolg dieser amerikanischen Firma absolut überzeugt sind.

 

Würden Sie einem Hersteller von Schraubendrehern die Konstruktion eines Autos zumuten? 

Der Zinkkfinger von Sangamo ist erst mal nur ein Werkzeug, welches u.a über Sigma-Aldrich vertrieben wird.

Alles andere ist Wunschdenken und damit höchstgradige Spekulation. Und wer gefühlsmässig an der Börse Investitionen tätigt, den beissen die Hunde zurecht.

 

Null Ahnung aber große Klappe hast Du sonst Nichts, Sangamo hat die erste functional cure of HIV im Portfolio und Du null Hirn:



Sangamo BioSciences Announces New SB-728-T HIV/AIDS Data to be Presented at 51st ICAAC



tweet2
Email
Print
..



Companies:
Sangamo Biosciences Inc.

.




Related Quotes




Symbol

Price

Change




SGMO

5.78

+0.38









Press Release Source: Sangamo BioSciences, Inc. On Thursday September 8, 2011, 7:00 am EDT

RICHMOND, Calif., Sept. 8, 2011 /PRNewswire/ -- Sangamo BioSciences, Inc. (Nasdaq:SGMO - News) announced today that data from all dosing cohorts of its Phase 1 study (SB-728-902) to evaluate SB-728-T for HIV/AIDS as well as preliminary data from the Phase 1 clinical study of the same drug, ongoing at the University of Pennsylvania, will be presented at the 51st Interscience Conference on Antimicrobial Agents and Chemotherapy (ICAAC).  The meeting will be held September 17-20, 2011 in Chicago. The abstracts will be available on the ICAAC website at www.icaac.org.








Details of the presentation follow:  











Abst.# H1-375: "Adoptive Transfer of Zinc Finger Nuclease (ZFN) Modified Autologous CD4 T-Cells to Aviremic HIV-Infected Subjects with Suboptimal CD4 Counts"





Oral Session: New Therapies for HIV and HCV, 4:00 – 6:30 p.m. CT, Saturday, September 17, 2011.





Presenter: R. Mitsuyasu, M.D., Professor of Medicine, David Geffen School of Medicine at UCLA.











Abst.# H2-794a: "HAART Treatment Interruption following Adoptive Transfer of Zinc Finger Nuclease (ZFN) Modified Autologous CD4 T-cells (SB-728-T) to HIV-infected Subjects Demonstrates Durable Engraftment and Suppression of Viral Load"





Late-Breaker Poster Session: Antiretroviral Therapy of HIV-1 Infection, 11:15 a.m. – 1:15 p.m. CT, Sunday, September 18, 2011.  





Presenters: Dale Ando, M.D., Vice President, Therapeutic Development and CMO and Geoffrey Nichol, M.B., Ch.B., Executive Vice President Research and Development, Sangamo BioSciences, Inc.









About Sangamo

Sangamo BioSciences, Inc. is focused on research and development of novel DNA-binding proteins for therapeutic gene regulation and modification.  The most advanced ZFP Therapeutic® development program is currently in a Phase 2b clinical trial for evaluation of safety and clinical effect in patients with diabetic neuropathy. Sangamo also has a Phase 1/2 clinical trial and two ongoing Phase 1 clinical trials to evaluate safety and clinical effect of a treatment for HIV/AIDS as well as a Phase 1 trial of a treatment for recurrent glioblastoma multiforme. Other therapeutic development programs are focused on Parkinson's disease, monogenic diseases, neuropathic pain and nerve regeneration.  Sangamo's core competencies enable the engineering of a class of DNA-binding proteins called zinc finger DNA-binding proteins (ZFPs).  By engineering ZFPs that recognize a specific DNA sequence, Sangamo has created ZFP transcription factors (ZFP TFs) that can control gene expression and, consequently, cell function.  Sangamo is also developing sequence-specific ZFP Nucleases (ZFNs) for gene modification.  Sangamo has established strategic partnerships with companies in non-therapeutic applications of its technology including Dow AgroSciences and Sigma-Aldrich Corporation. For more information about Sangamo, visit the company's website at www.sangamo.com.

ZFP Therapeutic® is a registered trademark of Sangamo BioSciences, Inc.

This press release may contain forward-looking statements based on Sangamo's current expectations. Actual results may differ materially from these forward-looking statements due to a number of factors, including uncertainties relating to the initiation and completion of stages of our clinical trials, whether the clinical trials will validate and support the tolerability and efficacy of ZFNs, technological challenges, Sangamo's ability to develop commercially viable products and technological developments by our competitors. For a more detailed discussion of these and other risks, please see Sangamo's SEC filings, including the risk factors described in its Annual Report on Form 10-K and its most recent Quarterly Report on Form 10-Q. Sangamo BioSciences, Inc. assumes no obligation to update the forward-looking information contained in this press release.




Follow Yahoo! Finance on Twitter; become a fan on Facebook.  

Magnetfeldfredy du hast recht.

rakete jetzt am start ?

lauft doch super biss jetzt oder ?

 

Es geht täglich aufwärts.

Aufgrund der letzten Veröffentlichung und Berichterstattung kein Wunder.

Jetzt geht es Schlag auf Schlag. Laufend neue Präsentationen und Erfolgsmeldungen.

Ich denke, daß wir hier bald neue Höchststände erreichen.

Hier wird die Zukunft gehandelt.  

Deshalb:    Stay L O N G

 

....Dein Wort in Gottes Ohr !!!!

 

Am Wochenende werden die revolutionären Ergebnisse von Sangamo zur ersten "functional cure of HIV" vorgestellt, anschnallen:


Sangamo BioSciences Announces Presentation at the 2011 UBS Global Life Sciences Conference



tweet
Email
Print
..



Companies:
Sangamo Biosciences Inc.

.




Related Quotes




Symbol

Price

Change




SGMO

5.93

0.00









Press Release Source: Sangamo BioSciences, Inc. On Wednesday September 14, 2011, 4:00 pm EDT

RICHMOND, Calif., Sept. 14, 2011 /PRNewswire/ -- Sangamo BioSciences, Inc. (Nasdaq:SGMO - News) announced today that Edward Lanphier, Sangamo's president and CEO, will provide an overview of the company's business strategy at 7:30 am ET on Wednesday, September 21, 2011 at the UBS 2011 Global Life Sciences Conference which will be held in New York City.

In addition, Geoffrey Nichol, M.B., Ch.B., Sangamo's executive vice president of research and development will review progress of Sangamo's ZFP Therapeutic® development programs, specifically data from the company's SB-728-T program for HIV/AIDS which are to be presented at the 51st Interscience Conference on Antimicrobial Agents and Chemotherapy (ICAAC), September 17-20, 2011 in Chicago.

The presentation will be webcast live and may be accessed via a link on the Sangamo BioSciences website in the Investor Relations section http://investor.sangamo.com/index.cfm under Events and Presentations. The presentation will be archived on the Sangamo website for two weeks after the event.

About Sangamo

Sangamo BioSciences, Inc. is focused on research and development of novel DNA-binding proteins for therapeutic gene regulation and modification.  The most advanced ZFP Therapeutic® development program is currently in a Phase 2b clinical trial for evaluation of safety and clinical effect in patients with diabetic neuropathy. Sangamo also has a Phase 1/2 clinical trial and two ongoing Phase 1 clinical trials to evaluate safety and clinical effect of a treatment for HIV/AIDS as well as a Phase 1 trial of a treatment for recurrent glioblastoma multiforme. Other therapeutic development programs are focused on Parkinson's disease, monogenic diseases, neuropathic pain and nerve regeneration.  Sangamo's core competencies enable the engineering of a class of DNA-binding proteins called zinc finger DNA-binding proteins (ZFPs).  By engineering ZFPs that recognize a specific DNA sequence, Sangamo has created ZFP transcription factors (ZFP TFs) that can control gene expression and, consequently, cell function.  Sangamo is also developing sequence-specific ZFP Nucleases (ZFNs) for gene modification.  Sangamo has established strategic partnerships with companies in non-therapeutic applications of its technology including Dow AgroSciences and Sigma-Aldrich Corporation. For more information about Sangamo, visit the company's website at www.sangamo.com.

ZFP Therapeutic® is a registered trademark of Sangamo BioSciences, Inc.  

http://us.rd.yahoo.com/finance/external/video/ts/...REE&cm_ite=NA  

....ich hoffe nur, daß Du mit Deiner äußerst optimistischen Einstellung recht behältst,

am Montag wissen wir dann mehr, alle Investierten Daumen drücken !!!!

 

Klar bin ich Optimist bei Sangamo aber auch Realist und d.h. daß es ein Game-Changer werden kann, der aber auch noch seine Zeit brauchen wird!

Jedoch sind bei positiven HIV Meldungen am Wochenende  Auslizensierungen mit big pharma sehr realistisch, wer will sich bei solchen Blockbusteraussichten nicht beteiligen, zudem laufen viele Patente bei big pharma aus und diese brauchen neue Therapien und Einnahmequellen!

Ganz zu Schweigen bei den zudem anstehenden Phase IIb Studien zur Diabetic Neuropathy, Nervenregeneration bei Diabetis, Wahnsinn, wenn daß klappt! Tenbagger!  

Das nächste Riesending im Biotech-Sektor:
S A N G A M O
Ich hoffe in der nächsten Woche auf großartige News und könnte mich mittlerweile in den A....
beissen, weil ich in den letzten Wochen  nicht nachgekauft habe.
Ich wünsche allen ein schönes Wochenende mit  Gute Nachrichten!  

Die ersten guten news sind schon da:  Re: ICAAC Conference is streaming video- here's the schedule/links for Sangamo(All in Central Time)    I assume that at the designated time the streaming broadcast will cover Sangamo at the ICAAC website here:  http://www.icaac.org/       Here is the Saturday abstract with conclusion:     Abstract: Background: Immune reconstitution remains an issue for aviremic HIV patients who, despite HAART, have low CD4 counts. We have previously reported preliminary data on the sustained adoptive transfer of SB-728-T to aviremic HIV subjects. We report completion of enrollment of this Phase 1 study and data relating to safety, increases in CD4 cells, SB-728-T persistence and homing to gut mucosa. Methods: Nine aviremic HIV+ subjects with CD4 counts between 200-500 cells/mm3 were enrolled into 3 cohorts that received 10, 20 and 30 billion total cells, respectively. SB-728-T was manufactured with a mean CCR5 modification of 25+6%. After reinfusion, subjects were followed weekly for 1 mo and then monthly for 11 mos. Results: The median duration of follow-up for all subjects is 218 days (22-366). Data (mean+SD) through Day 28 are available on the first 8 subjects. SB-728-T infusion was well tolerated with only mild reversible infusion related AEs. Peripheral blood CD4 cell counts increased by 216+192 cells/mm3 at D28 (range -19 to 617) with restoration of normal CD4/CD8 ratios in 4 of the 7 subjects with abnormal baseline ratios. SB-728-T as measured by nested PCR ranged from 0.2 to 2.8% of PB CD4 cells at D28 and persisted for the duration of follow-up. SB-728-T was detected in the rectal mucosa of the first 6 subjects at D14 and constituted up to 6% of total mucosal CD4 cells at D90. Conclusions: SB-728-T infusion in HIV infected subjects is well tolerated. Sustained increases in CD4 cells were seen in all subjects. SB-728-T was detected at frequencies up to 5.5-fold higher than predicted suggesting expansion of these cells. The level of gene marking is approximately 1-log greater than in previous CD4 T cell adoptive transfer studies. SB-728-T distributes normally to the gut mucosa and increased over time. These preliminary data suggest that SB-728-T offers the potential to reconstitute the immune system in HIV patients.  

 

Es wird immer interessanter.    N E W S

Ankündigung von Sangamo:

Am Mittwoch 21. Sept. 2011  um 07.30 US-Zeit.

Neue Zahlen/zukünftiger Geschäftsaublick von Sangamo

 

Sangamo BioSciences gibt Präsentation Bahnbrechende klinische Daten aus ZFN Therapeutic für HIV / AIDS am ICAAC 2011
Sangamo BioSciences gibt Präsentation Bahnbrechende klinische Daten aus ZFN Therapeutic für HIV / AIDS am ICAAC 2011
Daten darstellt "bedeutende Fortschritte in Richtung eines" Functional Cure 'für HIV / AIDS "

Statistisch signifikante Korrelation zwischen SB-728-T und Reduktion der Viruslast

Richmond, CA, 18. September 2011 / PRNewswire / - Sangamo BioSciences, Inc. (Nasdaq: SGMO ) gab bekannt, dass Daten aus der klinischen Phase-1-Programme für SB-728-T, einen neuen therapeutischen Ansatz zur Behandlung der Entwicklung HIV / AIDS, wurden in zwei Vorträgen auf der 51. Interscience Conference on Antimicrobial Agents and Chemotherapy (ICAAC) diskutiert. Das Treffen wird in Chicago von September 17-20, 2011 statt.

"Die Angaben in unserer Unterbrechung der Behandlung Studien gewonnen werden sehr spannend und stellen einen bedeutenden Fortschritt in Richtung einer" funktionellen Heilung "für HIV / AIDS", sagte Carl Juni, MD, Direktor des Translational Research an der Abramson Familie Cancer Research Institute an der University of Pennsylvania School of Medicine, der mit Pablo Tebas, MD, ist ein Ermittler in der Phase 1-Studien von SB-728-T an der jeweiligen Einrichtung. "Die statistisch signifikante Beziehung zwischen der geschätzten Veränderung der beiden Kopien des Gens CCR5 und Viruslast während der Unterbrechung der Behandlung legt nahe, dass der nächste Schritt, um die Frequenz der modifizierten Zellen in HIV-infizierten Patienten zu erhöhen mit dem ultimativen hoffen, dass, wenn wir tun, ist, erreichen wir eine "funktionelle Heilung" und die Beseitigung der Notwendigkeit einer kontinuierlichen HAART. "

In einer mündlichen Präsentation am Samstag 17. September an der ICAAC gemacht wurden Daten aus allen Dosierung Kohorten Sangamo der Phase 1 Dosis-Eskalations-Studie (SB-728 bis 902) bei Patienten auf hochaktiven antiretroviralen Therapie (HAART), die die Studie mit CD4 eingegeben vorgestellt + T-Zellen Grafen von <500 Zellen/mm3 nach mehreren Jahren der Therapie ("immunologische Non-Responder"). Eine Präsentation, die heute beschriebenen Daten aus der zweiten Kohorte von einer klinischen Phase 1 Studie über das gleiche Medikament, an der University of Pennsylvania und Albert Einstein College of Medicine, in Themen, die die Studie mit CD4 + T-Zellzahl von> 450 Zellen eingegeben / mm3 und unterzog sich einer Unterbrechung der Behandlung (TI) von HAART nach der Behandlung mit SB-728-T.

Die Daten aus diesen Präsentationen zu demonstrieren:

   Eine statistisch signifikante Beziehung (p <0,05) zwischen Unterdrückung der HIV-Viruslast (VL) und berechneten Konzentrationen von zirkulierenden CD4 + T-Zellen, die biallelisch Modifikation (zB Änderung der beiden Kopien) des CCR5-Gens unterzogen haben in SB-728-T- behandelten Personen, die einen TI unterzogen. CCR5 ist der wichtigste Co-Rezeptor von HIV verwendet, um Zellen des Immunsystems zu infizieren.
   Die VL von einem SB-728-T behandelt, unterliegen nicht nachweisbare Mengen während eines TI gesunken. Dieses Thema erwies sich als heterozygot für den CCR5-delta-32-Gen-Mutation, dh es wurden die Hälfte der Probanden CCR5-Gene natürlich gestört.
   Bestätigung und Erweiterung der bisherigen Beobachtungen von beispiellosem Verbesserungen in insgesamt CD4 + T-Zellzahl und CD4 +: CD8 + T-Zell-Verhältnisse, sowie Transplantation, Expansion, des Menschenhandels und Persistenz der ZFN veränderten Zellen.
   SB-728-T-Behandlung ist nach wie vor sicher und gut verträglich.


"Wir sind sehr von beiden dieser frühzeitigen Demonstration einer antiviralen Wirkung von SB-728-T sowie die deutliche Verbesserung in der Gesamtwertung CD4 + T-Zellzahl in den behandelten Themen in den SB-728 bis 902-Studie ermutigt", sagte Ronald Mitsuyasu , MD, Professor of Medicine, David Geffen School of Medicine an der UCLA und leitender Prüfarzt der Sangamo das SB-728 bis 902 zu studieren. "Während ihre Viruslast gut auf HAART gesteuert, erlebt diese Themen unvollständiger Wiederherstellung ihrer T-Zellzahl. Verbesserung und Erhaltung des Immunsystems ist von größter Bedeutung in HIV und die in dieser Studie zeigen eine Verbesserung gegenüber, dass nach mehreren gesehen Jahren HAART. "

"Es gibt kein anderes Medikament, das nachweislich die gleiche dramatische Auswirkungen auf das Immunsystem in dieser Einstellung haben", sagte Dale Ando, &#8203;&#8203;MD, Sangamo Vice President der therapeutischen Entwicklung und Chief Medical Officer. "SB-728 Behandlungsergebnisse in beispiellosen Verbesserung der Gesundheit des Immunsystems durch eine erhöhte CD4 + T-Zell-Ebene und eine verbesserte CD4 + gemessen: CD8 + T-Zell-Verhältnisse, selbst in Fächern, die die Studie mit schlechten CD4 +-Zellzahl trat zudem die interessante Kinetik in. Viruslast, dass wir in den ersten paar Themen, die eine Unterbrechung der Behandlung worden ist und getragen hat uns erlaubt, einen statistisch signifikanten Effekt der Rate des biallelisch ZFN-Modifikation des CCR5-Gens auf die Viruslast während der Unterbrechung der Behandlung korrelieren unterzog beobachtet. "

"Data präsentiert an diesem Wochenende in ICAAC legen nahe, dass bei ausreichend hohen zirkulierenden biallelically modifizierten Zellen und gute Engraftment, SB-728-T kann eine" funktionelle Heilung "für HIV bieten", sagte Geoff Nichol, MB, Kanal B., Sangamo Executive Vice President für Forschung und Entwicklung. "Wir sind weiterhin wertvolle Daten über die wesentlichen Parameter für die Optimierung dieser neuartigen Wirkstoffkandidaten zu sammeln. Basierend auf diesen Daten, Sangamo weiterhin unsere klinischen Studien zu erweitern und durchzuführen bestätigende Studien bei Personen, die natürlichen Heterozygoten für die CCR5-Delta-32 geplant Mutation. Wir werden auch untersuchen, andere Mechanismen zu Engraftment zu verbessern und die Wirkung der HIV-resistenten Zellen auf die Viruslast und die gesamte Immunsystem von HIV-Patienten. Die bahnbrechende klinische Daten, die wir und unsere Mitarbeiter generieren weiterhin unsere hoch validieren spezifische ZFN Technologie als Plattform für die Entwicklung neuartiger therapeutischer Produkte. "

Daten aus klinischen Studien Zusammenfassung

Abst # H2-794a:. "HAART Unterbrechung der Behandlung folgenden adoptiven Transfer von Zinkfinger-Nuclease (ZFN) autologe CD4 Geändert + T-Zellen (SB-728-T) zu HIV-infizierten Patienten demonstriert Durable Engraftment und Suppression der Viruslast" Referenten: Dale Ando, &#8203;&#8203;MD, Vice President, Therapeutic Entwicklung und CMO und Geoffrey Nichol, MB, Ch. B., Executive Vice President, Research and Development, Sangamo BioSciences, Inc.

In einer Late-Breaker-Sitzung auf SONNTAG, 18. September, wurden 2011 Daten aus den sechs Patienten wurden in Kohorte 2 der klinischen Phase 1 Studie mit SB-728-T an der Universität Pennsylvania und Albert Einstein College of Medicine durchgef X klicken Sie auf das X  

Richmond-basierte Sangamo BioSciences, Inc. sagte am Mittwoch, es ist bereit, ihren HIV-und AIDS-Forschung zu nehmen - was hat das Potenzial, eines Tages eine funktionelle Heilung für HIV - auf einer nationalen Konferenz und verkündet die Ergebnisse einer klinischen Studie an diesem Wochenende.

Das Marktforschungsunternehmen, in Point Richmond befindet, wird der Interscience Conference on Antimicrobial Agents and Chemotherapy in Chicago am Samstag, wo es Erkenntnisse über die Anwendung der genetischen Veränderung als eine Behandlung für HIV und AIDS präsentieren zu besuchen.

Sangamo forscht seit Gentherapie als eine neue Art, um das Virus zu bekämpfen seit 2009, als das Unternehmen die Durchführung von Studien zu HIV-positiven Erwachsenen, die bereits ein Standard waren antiretroviralen Medikamenten begonnen, laut der Webseite ClinicalTrials.gov.

Das Unternehmen Ansatz zur Bekämpfung des Virus beinhaltet die Beseitigung HIV-Rezeptoren auf der Oberfläche des Virus-weißen Blutkörperchen. Die Wissenschaftler dann Wiedereinführung des veränderten Zellen, die das Immunsystem des Patienten, so dass die HIV-Zellen nicht mehr anhängen können sich T-Zellen, die Immunabwehr sind.

Sangamo Gründer und CEO Edward Lanphier sagte ein natürlich vorkommendes Mutation des Gens für die HIV-Rezeptor, den Wissenschaftler in einigen HIV-und AIDS-Patienten gesehen hatte, führte Sangamo der Prämisse ihrer Forschungen: Wenn das Gen wird dysfunktional, das Virus ist impotent gemacht .

"Wir sind replizieren, was bereits beim Menschen gezeigt worden," sagte Lanphier.

Sangamo die therapeutische Technik dauert etwa 6-8 Wochen, um vorzubereiten, nach Elizabeth Wolffe, die Sangamo Direktor Unternehmenskommunikation.

Zunächst ziehen die Wissenschaftler das Blut des Patienten und trennen Sie die weißen Blutkörperchen. Dann setzen sie diese Zellen für 1-2 Tage, um ein spezielles Protein, dass die weißen Blutkörperchen Bearbeitungen und unterdrückt die Rezeptoren, an die das Virus bindet sich. Nach einer Phase der Bewertung und das Einfrieren der modifizierten Gene, sind sie dann wieder in den Blutkreislauf des Patienten, wo Wolffe sagte sie bleiben transfundierten "forever, Art der Kreuzfahrt herum."

Die heutige HIV-und AIDS-Behandlung in der Regel umfasst Patienten, die einen Cocktail von antiretroviralen Medikamenten, die das Virus Zellen Ziel nur nach Sangamo Website. Diese Behandlungen sind anfällig für Ineffizienz, weil die Patienten können T-Zellen bei einer Abstufung verlieren, so dass sie anfällig für andere mögliche Krankheiten wie Lungenentzündung, sagte Wolffe.

Sangamo Ansatz zur Behandlung von HIV hat einen einzigartigen Platz in der AIDS-Forschung der Industrie. Die Federal Drug Administration hat noch den Verkauf einer Gentherapie Produkt zu genehmigen, nach dem Human Genome Project-Website. Die Technik kann verwendet werden, um verschiedene Arten von Krankheiten, einschließlich Herpes-simplex zu behandeln, aber die HGP Notizen Patienten kann eine kurzlebige Wirkung, negative Immunantwort und Schwierigkeiten mit Krankheiten, die mehrere verschiedene Gene span Erfahrung.

Lanphier sagte der Branche allgemeinen Rezeption seines Unternehmens arbeiten war äußerst positiv, trotz der Kritik an der Gentherapie soll. Und am Sonntag nach der Konferenz Mitteilung an Aktionäre und die Öffentlichkeit wird diese Vorstellung bekräftigen, sagte er.

"Als wir die ersten klinischen Ergebnisse präsentiert in diesem Jahr, viele der Kommentare waren, dass dies die aufregendste Annäherung an eine funktionelle Heilung von HIV ist", sagte Lanphier. "Es ist nicht zur Behandlung von HIV, sondern als eine potentielle funktionelle Heilung für HIV."

Wolffe sagte, das Unternehmen erwartet, dass die Menschen schwer zu verstehen ihren Ansatz haben, weil es sich nicht um eine tägliche Dosierung von Tabletten. Aber schließlich, sagt sie, die Leute kommen, um genetische Veränderungen, wie die Art und Weise, solche Krankheiten zu bekämpfen sehen, obwohl die Praxis der spotty Geschichte.

Wolffe sagte Sangamo bleibt positiv, dass der beste Weg, Krankheiten, Gendefekte Sache zu kämpfen, bestehende Gene zu modifizieren, um das Virus zu widerstehen.

"Ich meine, (mit) Gentechnik, die Menschen bekommen alles in die Arme über diese, wenn es um Essen ist", sagte Wolffe. "Aber wenn es um die Rettung das Leben eines Kindes geht, sind sie ein wenig mehr interessiert."

Lanphier sagte am Sonntag der Erklärung wird die Sicherheit der modifizierten Zellen und die Wirkung der Zellen auf das Virus zu beschreiben. Er war nicht in der Lage, die Ergebnisse aufgrund der bevorstehenden Konferenz und Gesellschafter Priorität zu diskutieren.  

nettes Interview- Video und mal eine Alternative zu den auto-übersetzten Berichten;
(vorheriges Werbevideo ignorieren)

www.thestreet.com/video/11251256/the-next-big-thing-in-biotech-sangamo.html

 

Schöner Anstieg bei uns, aber nach letzten den Nachrichten  eigentlich nicht überraschend.

Mal sehen was heute die Amerikaner machen. Wäre schön, wenn es auch dort kräftig aufwärts ginge.

 

 

die Amis haben leider nicht mitgezogen. Ich verstehe hier überhaupt nicht´s mehr! So eine super Neuigkeit und der Kurs marschiert wieder nach unten. Heute Morgen sah´s richtig Klasse aus. Kopfschüttel!

 

Tja, sieh Dir mal den Dax an (momentan -3,6)  und der Dow auch schön im Minus.

Und Sangamo morgens fast + 15 %.

Hier wurden dann natürlich Gewinne mitgenommen. Wir dürfen nicht vergessen, daß die Aktie vor kurzem

noch bei € 03,00 stand.  Wer hier eingestiegen ist hat doch ganz schön gewonnen.

Trotzdem enttäuschend und eigentlich unverständlich warum bei diesen Nachrichten jemand aus Sangamo aussteigt.