"Rocket Pharmaceuticals, gab bekannt, dass mit der Food and Drug Administration (FDA) eine Abstimmung über die globale Phase-2-Zulassungsstudie zu RP-A501 zur Behandlung der Danon-Krankheit erzielt wurde. Bei der Danon-Krankheit handelt es sich um eine durchweg tödliche vererbte Kardiomyopathie, die bei den meisten männlichen Patienten im Alter von ca. 20 Jahren und bei weiblichen Patienten im Alter von ca. 40 Jahren zum Tod führt und für die es keine zugelassenen heilenden oder krankheitsmodifizierenden Therapien gibt. Die Krankheit betrifft schätzungsweise 15.000 bis 30.000 Patienten in den USA und Europa."
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