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MGTA-117 wird in einer Phase I/II-Dosis-Eskalationsstudie bei rezidivierter/refraktärer (R/R) akuter myeloischer Leukämie (AML) und myelodysplastischem Syndrom (MDS) getestet. Patienten mit diesen Indikationen kommen für eine Transplantation nicht in Frage, da sie an einer aktiven Erkrankung leiden, die durch eine hohe Anzahl von Krebs-Blastzellen im Knochenmark und in der Blutbahn gekennzeichnet ist. MGTA-117 wurde entwickelt, um diese Krebszellen vor einer Stammzelltransplantation oder vor der Verabreichung eines Ex-vivo-Gentherapieprodukts zu entfernen. Vorläufige Ergebnisse von 15 Patienten aus drei Dosis-Eskalations-Kohorten zeigten eine Eliminierung der Zielzellen aus Blut und Knochenmark, was auf eine wirksame Dosis hinweist. Zwei Patienten, die vorher für eine Transplantation nicht in Frage kamen, wurden aufgrund der erfolgreichen Eliminierung von Krebszellen im Knochenmark für eine Transplantation zugelassen. MGTA-117 war bei allen Teilnehmern gut verträglich. Es wurden keine schwerwiegenden unerwünschten Nebenwirkungen im Zusammenhang mit MGTA-117 festgestellt; die Substanz wurde wie vorgesehen schnell abgebaut und es wurden keine dosislimitierenden Toxizitäten beobachtet.
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