Schöner Vortrag gestern von Jill Milne. In einer der Folien war auch ersichtlich, das Part C auf nunmehr 112 Wochen ausgedehnt wurde. Ob das Rückschlüsse zulässt, das auch die 36/48 Wochendaten die positiven Tendenzen fortsetzen?
Einer der Teilnehmer hat auch nochmals herausgestellt, das positive Veränderungen der Muskelphysiologie in DMD-Patienten nicht von heute auf morgen vonstatten gehen. Diese Aussage passt auch zu den Edasa-Daten.
Um es vielleicht nochmal zusammenzufassen. Part B war eine Studie zur Dosisfindung mit einer gepoolten Auswertung über beide Gruppen (67 und 100 mg) mit einer (für klare positive Effekte zu kurzen? siehe Anmerkung oben) Behandlungsdauer von 12 Wochen. Da die niedrige Dosis keine nennenswerte Wirkung zeigte, konnte der primäre Endpunkt auch nicht erreicht werden. Nimmt man nun nur die - therapeutisch relevante - 100 mg Gruppe und eine Behandlungsdauer von 24/36 Wochen wie sie in der OLE bis zur Auswertung stattgefunden hat, wäre der primäre Endpunkt von Part B offenbar auch erreicht worden. So interpretiere ich die bisherigen Ergebnisse und habe hoffentlich keinen Denkfehler.
Mit der signifikanten Veränderung in MRI T2 bei der 100 mg Gruppe über 24/36 Wochen hat man - so sollte man zumindest meinen - ein starkes Ergebnis hingelegt. Der Rest der Daten deutet in dieselbe Richtung. Der Markt aber sieht das anders. Ob das nun an einer oberflächlichen Betrachtung und Bewertung des P2 Designs und der Auswertung liegt oder womöglich doch irgendwo ein Hund begraben liegt den ich nicht erkenne, vermag ich nicht zu sagen. Letztlich bin ich auch nur ein medizinischer Laie. Aber zumindest versuche ich mich mit dem Design und den Ergebnissen auseinanderzusetzen und zu verstehen was hier abläuft.
Im übrigen hat man zum Vergleich ja auch die Standardtherapie mit Steroiden, d.h. das all die Messungen nicht willkürlich gewählt wurden, sondern z.T. auf den Erfahrungen mit diesen Medikamenten beruhen. Deren Nebenwirkungen sind aber immens und besser verträgliche Alternativen dringend gesucht. Zumindest solange wie es keine echte Heilung gibt.
Auch auf die Gefahr hin das ich mich wiederholt habe. Aber ich finde die Daten sehr vielversprechend. Da der Markt aber anderer Meinung ist bin ich sehr an einer Diskussion interessiert. Vielleicht finden sich ja noch andere fundierte Meinungen. Bei über 200 Seitenzugriffen gestern gibt es ja offenbar einige Mitleser hier :)))
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