Diese Aktie verdient ein Forum

Hat jemand Einblick in die gestrige Präsentation? Bis jetzt keine Reaktion des gestrigen Auftritts.  

Auch im Stocktwits Forum habe ich dazu nichts gesehen. Wobei dieses Forum sehr unübersichtlich ist.

Im conference call am Mittwoch wurde - wenn ich das richtig in Erinnerung habe - gesagt, das in P3 auch Kombitherapien durchgeführt werden sollen. Neben Edasa/Exon51 auch mit Edasa und anderen Medikamenten?

Bin mir aber nicht mehr 100% sicher. Hat jemad den cc verfolgt und kann das bestätigen bzw. widerlegen?  

dachte schon, ich bin zu blöd um etwas zu finden. Gestern war ich zum ersten mal bei stocktwits und ich war enttäuscht. Da wurde im Sekundentakt gepostet, wer wie viel gekauft und verkauft hat und sonstige belanglose Sachen. Habt Ihr andere Erfahrungen mit Stocktwits?

Nochmal an Wüstenfloh und Evidencebased, vielen dank für die vielen sachlichen Informationen und die Offenheit. Für mich ist so ein Forum, bzw. die Stimmung auch immens wichtig.

Jetzt musste ich mich ja zwangsläufig mit dem Invest auch näher inhaltlich auseinandersetzen. Und wenn ich Kinderbilder sehe und dann den Verlauf dieser Krankheit, dann wird mir ganz anders. Klar wollen wir hier alle Geld verdienen, aber darüber hinaus gibt es auch noch etwas wie Ethik. Alleine deswegen kann es garnicht schlecht sein, hier investiert zu sein.

Ein schlechtes Gewissen, das der Kurs nicht weiter gestiegen ist, muss hier auch Niemand haben, da brauch man nur auf die Threadperformance seit Eröffnung hier zu schauen. Last but not least - all your own risk!  

@Wüste: in deinem post #173 ist bereits alles gesagt und die ppmd webinare hatten in der Vergangenheit immer mal wieder einen mehr oder weniger großen impact auf den Kurs von den verschiedenen DMD Playern. Soweit ich weiß müssen die Kinder "off steroids" sein zumindest nach einer gewissen wash out period ( 6 Monate?), so war es glaube ich bei in der P2. Welche Medikamente sollen sie schon einnehmen bzw absetzen für die geplante P3 :-) Ataluren von PTCT gibts nur in der EU , Idebenone steckt in einer Endlosschleife und Deflazacort ist ein Steroid. Bleibt eigentlich nur noch Eteplirsen von Sarepta  (nachdem Biomarin ganze 640 Mio. $ !! durch die Übernahme von Prosensa mit Drisapersen versenkt hat und das nur in einer DMD Subpopulation von ca. 13% bei schlechter Phase 3!!! zur Erinnerung CATB spricht 100% an!!!)....Ich denke die Kinder werden für die P3 nicht viele Medikamente absetzen können , denn es gibt keine :-) und da bereits Eteplirsen und CATB zusammenarbeitet und Synergien erkennbar sind, denke ich wird Eteplirsen  eingenommen werden dürfen, je mehr Eteplirsen Patienten dabei sind umso besser sogar, Sarepta kann nur gewinnen, denn der Ruf von SRPT und der FDA ist nach der fragwürdigen Zulassung  sowieso schon angeschlagen. Bei CATB ist noch richtig was drin, spätestens wenn es Richtung Ende der P3 geht, deswegen sage ich dass die MKT Kap. für die Chancen hier noch viel zu niedrig ist, weil CATB ein Monopolist werden könnte.  

Schreckliches Portal. Aber hin und wieder ist ein interessanter Beitrag dabei :) Aber 95% völlig sinnfrei und zum vergessen. Zudem ewig diese Tradingempfehlungen, da offenbar die verschiedenen Foren miteinander verlinkt sind.

Hab den ein oder anderen Link den ich hier gepostet von Stocktwits.

Dieses Forum hier ist genau richtig. Übersichtlich und kein einziger nutzloser Beitrag. Angesichts der Performance umso erstaunlicher, Catb ist in in Deutschland wohl nicht sehr bekannt :)  

Wenn Biomarin für Prosensa's DMD drug , welche nur ca. 13% der Population angesprochen hat und den primären Endpunkt verfehlt hat, bereit war 680 Mio $ (ohne milestones!) zu zahlen, was wird dann CATB wohl wert sein...
http://www.fiercebiotech.com/biotech/...for-quick-ok-of-duchenne-drug
..obwohl ich ziemlich sicher nicht an eine Übernahme glaube, aber nur als kleines Gedankenspiel. Es wäre für Biomarin besser jetzt CATB für 680 Mio zu kaufen ,dann könnten sie ihren Fehltritt wieder gutmachen und wären wieder bei DMD dabei. Ehrlich gesagt verstehe ich nicht wie man soviel Geld für ein Unternehmen mit gescheiterter P3 ausgeben konnte....  

"Catabasis plans to commence a single global Phase 3 trial in DMD in the first half of 2018 to evaluate the efficacy and safety of edasalonexent for registration purposes. The planned design of the randomized, double-blind, placebo-controlled trial is informed by discussions with FDA. Catabasis plans for the Phase 3 trial to have many elements in common with the Phase 2 trial including the patient population and endpoints. The trial is anticipated to enroll approximately 125 patients ages 4 to 7 who have not been on steroids for at least 6 months. The primary efficacy endpoint will be change in the North Star Ambulatory Assessment score after 12 months of treatment with edasalonexent compared to placebo. Key secondary endpoints are planned to include age-appropriate timed function tests. Catabasis expects to report top-line results from this trial in 2020."

Also ja, mindestens 6 Monate ohne Steroide. Auch ganz interessant, das P3 mit der jetzigen P2 viel gemein haben wird.  

Mit der ausführlichen Darstellung der Daten

http://ir.catabasis.com/static-files/...5-9161-448e-be56-175c237725ce

Im Frühjahr werden wir dann die Ergebnisse bekommen deren zugrundeliegende Behandlungsdauer mit der in P3 geplanten vergleichbar ist (1 Jahr). Wird wieder sehr spannend :)  

... nicht die schlechteste Firma um mal etwas investiert zu bleiben. Sobald sich hier mal alle Zocker und die Aasgeier von Stocktwits verzogen haben, kann sich der Titel gemächlich Richtung 4 Dollar machen. Fundamental hats jetzt Fleisch am Knochen. Somit kommt das hier früher oder später sehr gut!  

http://www.bioworld.com/content/...-catabasis-win-dmd-sown-–-or-maybe  

Der Kursverlauf ist ja schon traurig. Wie gewonnen so zerronnen.  

Ganz guter Artikel aber alles schon bekannt: klar waren nur die ersten 12 Wochen Placebo kontrolliert , der Rest war Open-Label. Der 12 Wochen Zeitraum war m.M.n. viel zu kurz und CATB hat ja auch angekündigt in P3 gehen wollen ( und nicht ein accelerated approval zu beantragen wie SRPT  :-)) und mit den Open-Label Ergebnissen denke ich können sie wirklich zufrieden sein. SRPT hingegen hat anhand der gemischten Ergebnisse der Phase 2 mit wenigen Patienten ein accelerated approval bekommen, CATb's Edasa wird  jetzt in P3 gegen Placebo getestet werden, aber darauf  und auf eine Neubewertung habe ich  hier spekuliert. Alles was jetzt kommt ist für mich das Zuckerl . Also wieder einmal viel heiße Luft um Nichts. Fest steht für mich das Edasa ein sehr aussichtsreiches DMD Medikament ist und deshalb bleibe ich mit der Basisposition drin.  

""Regarding Catabasis’ candidate, “lack of progression during the ages studied by [the company] is particularly difficult to interpret, as boys can naturally become stronger and gain function between the ages of 4 and 7,” analyst Nadeau wrote in his report. “For example, a poster recently presented by Ricotti et al. from the University College London found that boys treated with standard of care (typically steroids) on average gained 1.5 units per year in the NSAA until age 7, after which they started declining and lost an average of four units per year. The poster notes a large amount of variability in motor function.”

Das ist eine sehr interessante und gleichzeitig nichtssagende Aussage :  die Kinder können also im Alter zwischen 4 und 7 " naturally"  stärker werden  und durchschnittlich 1.5 Einheiten im NSAA  dazugewinnen TYPISCHERWEISE MIT STANDARD OF CARE also Corticoiden :-)))) aha soso hmm ok ...für mich heißt das, dass jedes Medikament welches mindestens 1.5 Einheiten Zuwachs pro Jahr im NSAA in dieser Altersgruppe hinbekommt, ein Rechtfertigung wäre auf Corticoide auf Grund der üblen Nebenwirkungen zu verzichten. Ich will nich sagen dass Edasa,  Cortcoide ablösen wird, aber das wird wohl irgendwann passieren und wenn es nicht EDASA schafft , dann vielleicht Vamolorone von Reveragen oder oder...  

Aber wahrscheinlich meinte der Autor dass der funktionelle decline bei den DMD Kindern nicht linear erfolgt, sondern dass man genauer hinsehen muss und die Altersgruppen differenziert betrachten sollte, aber auch das wissen wir ja bereits . Es war ja immer klar, dass die 4-7 jährigem besonders von einem Nf.-kb inhibitor profitieren könnten. Aber eigentlich ist das alles egal, am Ende muss die P3 diese Theorie untermauern und im Endeffekt ist hier alles gesagt.  

Hier das Poster der gemeinsamen Präsentation

http://www.catabasis.com/...atabasis-Sarepta-Collaboration-Poster.pdf

Ich hab mich gestern Abend nun doch für einen Verkauf entschieden. Das die 3$ nicht gehalten wurden gefällt mir überhaupt nicht und der Artikel hat sein Übriges getan, denn so klar waren mir die Einwände von Nadeau bisher nicht. Möglich das sie wieder zurückkommt, aber darauf will ich nicht hoffen/warten und dabei eventuell zusehen müssen wie der Buchgewinn weiter dahinschmilzt. Einen Verdoppler holt man nicht alle Tage.

Good Luck to all  

@Wüste: was machst du jetzt mit dem Gewinn :-) ? Kann deine Entscheidung verstehen, hier ist natürlich noch viel Ungewissheit vorhanden, aber ich spekuliere zusätzlich noch auf einen Deal (in welcher Form auch immer) und dafür ist die MKT Kap. noch überschaubar, aber klar Gewinnmitnahmen haben noch keinen geschadet. Damit verliert das Forum einen guten Mann.Schönes Wochenende.  

1/3 ist für mich und meine Lieben, 2/3 werden wieder angelegt :)

Ich habe bei Albireo im Gegensatz zu Biofrontera und jetzt Catabasis einen miserablen EK. Da werde ich die Gelegenheit nutzen und verbilligen. Tocagen finde ich spannend, ist mir aber zu riskant. UroGen ist mir davongaloppiert. Da hätte ich mich mit der Reformulierung von Imiquimod für die Urologie in bekannten Gefilden aufhalten können, denn ich kenne das Medikament aus meiner Zeit bei Biofrontera.

Man sieht sich gewiss im Alboforum :)  

hmm bei Albo werde ich vorerst nicht nachlegen , dafür müsste der Kurs deutlich zurückkommen und ich versuche hier auch immer Aktien vorzustellen, welche m.M.n. kaum downside Risko haben , zumindest bei Thread Eröffnung. Meistens sind das sogar meine eigenen Einstiegskurse .... Wer jetzt erst bei Catb einsteigt , hat natürlich ein größeres Risiko. Falls mir der Kurs nicht davonläuft , werde ich vielleicht in Kürze hier ein weiteres für mich sehr aussichtsreiches Bio vorstellen. Aber bei Catb bleibe ich zumindest mit einer Basisposition drin, schon allein weil ich den DMD Markt seit Jahren verfolge und hier einen guten Pberblick habe . ...bei einem sehr starken Rücksetzer ( auf welchen ich nicht hoffe)werde ich evtl eine trading Position aufbauen. Achja und sollte der Kurs deutlich zurückkommen , würde ich eher auf eine Partnerschaft hoffen, als die Aktionäre mit Billigaktien zu verwässern. Aber am Ende des Tages muss jeder selbst entscheiden was er mit seinen Buchgewinnen, oder -Verlusten macht....  

https://seekingalpha.com/article/...bea204c01bccc8777fde21e2&dr=1  

In der Tat ein sehr fundierter und guter Artikel.

http://www.biopharmadive.com/news/...ite-mixed-results-in-dmd/506575/

In diesem Artikel misst der Autor dem PARTB entscheidende Bedeutung bei ohne dies allerdings ausführlicher zu begründen.

Tatsache ist wohl das die Öffentlichkeit nicht so recht weiß was sie von den OLE Daten halten soll. Die fehlende Placebokontrolle macht es schwierig. Ist der linear projizierte Decline ein verlässlicher Vergleichswert zu den Werten der Edasabehandlung? Für mich persönlich nicht zu entscheiden, Fakt scheint aber die signifikante Änderung des MRI T2 zu Baseline.

Ich neige dazu meine Entscheidung vom Freitag zu revidieren, noch liegt der Kurs unter meinem Verkaufswert. Die Situation ist undurchsichtig, die Daten offenbar nicht so leicht zu deuten. Fakt aber ist, das Catabasis eine der Chancen sein kann, auf die man als Kleinanleger immer hofft.

@Evidence: Was hälst du von der These im SA-Artikel bezüglich accelerated approval? Der Autor hält wohl große Stücke auf den MRI T2 Befund der OLE. Und bei Sarepta hat man gesehen, das der öffentliche Druck der DMD community eine Rolle spielen kann.  

Die Unsicherheit bezüglich der Daten wird wohl erstmal anhalten. Ein Deal mit Sarepta könnte das ändern. Aber der würde wohl wie ein Blitz aus heiterem Himmel kommen.

Bis zu den Jahresdaten der OLE ist es noch etwa ein halbes Jahr. Da aber der ein oder andere Junge nun schon seit 52 Wochen auf Edasa sein dürfte und das IRB - wie im SA Argikel geschrieben - einer Verlängerung der OLE über ein Jahr hinaus offenbar schon zugestimmt hat, besteht Hoffnung das die Ergebnisse nachhaltig sind.

Eine KE dürfte die Unsicherheit m.M.n. nur bedingt verringern.  

Ich habe mir nochmal die Präsentation zu den neuen Daten angeschaut. Es ist schon etwas verwirrend bezüglich der Anzahl der Jungen deren Daten ausgewertet wurden.
Ursprünglich 16 für die Off-treatment period. Dann waren es zu Beginn Partb offenbar 14 auf 100 mg. Und in den Diagrammen ist dann von n=12 die Rede. Das war eben auch ein Kritikpunkt der Fragerunde des conference call.  

Ja es ist etwas wirr und ich bin mir nicht sicher ob ich jetzt selbst keinen Fehler drin habe:
"In the 100 mg/kg/day treatment group, 16 boys commenced edasalonexent either at the beginning of Phase 2 or at the beginning of the open-label extension. At the time of the open-label extension data analysis, all 14 boys continuing to participate had received 100 mg/kg/day for 24 weeks and 11 had completed 36 weeks of 100 mg/kg/day edasalonexent treatment. Results are detailed for the 100 mg/kg/day treatment group as all boys are now taking this dose in the open-label extension."
http://catabasis.com/CATB-MoveDMD-OLE-and-Phase3-4-Oct-2017_FINAL.PDF
Meiner Meinung nach, waren am Ende nur 16 Patienten (s.o.) in der 100mg/KG/d Gruppe und nur 14 wollten weiter an der OLE Studie partizipieren.Im Part B waren ja nur 10 Kinder von Anfang an in der 100mg/KG/d Gruppe (der Rest 67mg oder Placebo) und da diese 100mg/kg/d Gruppe nach 12 Wochen vielversprechend erschien (wenn auch nicht statistisch signifikant, vielleicht ? weil mit diese höher dosierte 100mg Gruppe mit der niedrig dosierten  67mg/KG/d Gruppe gepooled, oder weil einfach 12 Wochen zu kurz waren...)hat man den PartC mit der 100mg/KG/d weitergeführt. Somit kommen die anderen  Patienten aus der in die 100mg/KG/d geswitchten 67mg/KG/d Gruppe. 6  Patienten aus der 100mg/Kg/d Gruppe kommen sogar aus Part A (s.a. Seite 8 )
http://catabasis.com/MDA-2017-presentation-22march2017.pdf
So und jetzt zurück zu den 12 Patienten: für mich müssten es nur 11 sein, denn zum Zeitpunkt der Datenanalyse, hatten 11 Patienten die 36 Wochen mit 100mg/KG/d hinter sich. Wurde u.U der Exondys Patient ausgeschlossen ? , oder gab es einen drop-out durch Nebenwirkung ?
Der Part-C hat auf alle Fälle meine Erwartungen aus mehreren Gründen erfüllt. Die Frage ist wie der Markt reagiert und wenn es einen größeren Dip geben sollte, hat man hier ganz klar nochmal die Chance kurz vor Veröffentlichung der Phase3 richtig Kasse zu machen. Klar ich habe auch keine Lust dass hier Aussitzen zu müssen und hoffe auf stabile Kurse zwischen 3-4$ , aber da kommen viele Faktoren zusammen (z.b. Partnerschaften, Finanzierung, Sentiment usw..)
m.M.  

...die Amis sind da unerbittlich...ist ein unbedeutendes Small cap - mit Hoffnung - aber wer bei > 3,40$ nicht Gewinne realisiert hatte, wird den Mechanismen der US Biotech Börse offen ins Auge blicken, oder man könnte jetzt als Longinvestor seine Shareanzahl " kostenlos" verdoppelt haben...  

Vorab eine kurze Anmerkung. Wenn ich mich richtig erinnere liefen die Mausversuche mit Edasa über 6 Monate.

Das PARTB Design ist unter Umständen sehr unglücklich wenn nicht sogar einfach Fehler gemacht wurden.

1. Die kurze Behandlungsdauer von 12 Wochen. Wenn die Ergebnisse von Partc wirklich so gut sind, ist es irgendwie unverständlich, das man angesichts der 6 Monate bei den Mausversuchen für den Placebo-kontrollierten Teil nur 12 Wochen angesetzt hat. Vor allem wenn man bedenkt, das bei statistisch signifikanten Ergebnissen ein accelerated approval denkbar gewesen wäre (s.h. Sarepta). Warum ist man so großes Risiko gegangen und hat nicht einfach 24 Wochen für den Placebovergleich angesetzt?

2. Die gepoolte Auswertung beider Dosierungen gegenüber Placebo. Gerade weil es auch eine dose finding Studie war, wäre es doch sinnvoller gewesen die 67 mg und die 100mg Gruppe getrennt auszuwerten anstatt durch die gepoolte Auswertung schwammige Ergebnisse zu erhalten. Die Chance auf statistisch signifikante Ergebnisse wurde dadurch deutlich herabgesetzt.

Ich bin jetzt kein Fachmann, aber irgendwie erscheint mir das Vorgehen von Catabasis bei dieser P2 Studie zumindest fragwürdig.