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geht hier was

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neuester Beitrag: 15.09.22 10:01
eröffnet am: 15.03.12 22:06 von: toni1111 Anzahl Beiträge: 1908
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15.03.12 22:06
6

5376 Postings, 4223 Tage toni1111geht hier was

Die Biotechnologie-Firma MondoBiotech kämpft ums Überleben. Nun erhofft sich CEO Ruggero Gramatica Rettung aus Italien. Das im Kloster Stans eingemietete KMU steckt in Übernahmeverhandlungen mit Pierrel. Die Mailänder Firma befasst sich auf Kundenauftrag mit Dienstleistungen rund um die Entwicklung von Pharmazeutika. Zudem werden nördlich von Neapel, genauer in Capua, für Dritte Medikamente produziert.

Falls sich die beiden Seiten einigen können, soll MondoBiotech mit Pierrel Research International in Thalwil zusammengelegt werden. Beim Schweizer Ableger handelt es sich um jene Firma, die auf Kundenauftrag forscht. Doch Anfragen am Hauptsitz sind unerwünscht. Auf die Frage, wie viele Personen in Thalwil arbeiten, wurde der Telefonhörer aufgelegt.

Nach der Fusion hielte Pierrel die Mehrheit. Damit wäre Präsident Canio Mazzaro der neue starke Mann; er hält ein Viertel der Aktien an der Mailänder Firma. Woran die Italiener interessiert sind, ist nicht klar. MondoBiotech hat seit der Gründung 2001 primär heisse Luft und Riesenverluste produziert. Alleine im ersten Halbjahr 2011 ist ein Fehlbetrag von 54 Millionen angefallen. Jüngst wurde das Unternehmen stark redimensioniert, gegenwärtig stehen noch neun Namen auf der Gehaltsliste – davon fünf Manager. Der Aktienkurs ist seit dem IPO um sage und schreibe 99 Prozent abgestürzt.

Möglicherwiese will sich Pierrel einfach einen Aktienmantel umhängen, um so ohne Umwege den Sprung an die speziell bei italienischen Pharmaunternehmen beliebte Schweizer Börse zu schaffen. Die Firma könnte frischen Wind gebrauchen; ihre in Mailand kotierten Aktien haben seit 2007 über 80 Prozent an Wert eingebüsst, die Gesellschaft wird von der Börse noch mit 26 Millionen Euro bewertet. Über die letzten Jahre sind einige Dutzend Millionen an Verlusten angefallen.

Muss MondoBiotech in Stans die Lichter löschen, falls die Fusion platzt? «Die Firma ist in der Lage, ihr Kerngeschäft in diesem Jahr weiterzuführen», behauptet CEO Gramatica.

Am MondoBiotech-Hauptsitz im Kloster Stans arbeiten noch neun Personen – inklusive CEO Ruggero Gramatica.

http://www.bilanz.ch/unternehmen/mondobiotech-lichterloeschen

zur info ich bin noch nicht drinn  
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1882 Postings ausgeblendet.

08.07.22 09:13
1

1085 Postings, 997 Tage Ineosrelief und partner acer erhalten patent

11.07.22 15:38
1

198 Postings, 992 Tage stoamAufwärts

Oh es geht ja wieder aufwärts mit der Aktie.  

13.07.22 07:28
1

7783 Postings, 4655 Tage paioneerrelief kann also doch positive news...

18.07.22 12:14

1085 Postings, 997 Tage IneosAntrag auf ein neues Medikament

https://relieftherapeutics.com/newsblog-detail/?newsID=2302113


Rundschreiben

Relief-Therapeutika
newsblog-einzelheiten
Relief Therapeutics gibt bekannt, dass sein Kooperationspartner den Antrag für das neue Medikament ACER-001 (Natriumphenylbutyrat) bei der FDA zur Behandlung von Störungen des Harnstoffzyklus (UCDs) erneut eingereicht hat

Relief Therapeutics Holding SA / Schlüsselwort(e): Regulatorische Zulassung

18-Jul-2022 / 07:15 CET/CEST
Veröffentlichung einer Ad-hoc-Mitteilung gemäss Art. 53 KR
Für den Inhalt der Mitteilung ist der Emittent allein verantwortlich.

Relief Therapeutics gibt bekannt, dass sein Kooperationspartner den Zulassungsantrag für ACER-001 (Natriumphenylbutyrat) zur Behandlung von Harnstoffzyklusstörungen (UCD) bei der FDA erneut eingereicht hat

Genf, Schweiz, 18. Juli 2022 - RELIEF THERAPEUTICS Holding SA (SIX: RLF, OTCQB: RLFTF, RLFTY) (Relief) gab heute bekannt, dass sein Kooperationspartner, ACER Therapeutics, Inc. ("Acer"), für ACER-001 (Natriumphenylbutyrat) zur oralen Suspension für die Behandlung von Patienten mit Harnstoffzyklusstörungen (UCDs), seinen Antrag auf ein neues Medikament (NDA) für ACER-001 bei der U.S. Food and Drug Administration (FDA) erneut eingereicht hat. Acer hat mitgeteilt, dass es der Ansicht ist, dass die erneute Einreichung die von der FDA in ihrem Complete Response Letter (CRL) angesprochenen Punkte vollständig berücksichtigt.

Im Juni 2022 stellte die FDA, wie bereits angekündigt, Acer ein CRL aus, in dem sie feststellte, dass eine zufriedenstellende Inspektion des externen Verpackungsherstellers erforderlich ist, bevor der ACER-001 NDA genehmigt werden kann. Es wird darauf hingewiesen, dass Acer die FDA im Rahmen der Wiedervorlage darüber informiert hat, dass der externe Verpackungshersteller für die Inspektion bereit ist. Die FDA hat in der CRL des Zulassungsantrags keine weiteren Fragen zur Genehmigungsfähigkeit angeführt und auch keine zusätzlichen klinischen oder pharmakokinetischen Studien gefordert, bevor die FDA tätig wird. Nach Angaben von Acer wurden im Rahmen der erneuten Einreichung des Zulassungsantrags zusätzliche nicht-klinische Informationen vorgelegt, die von der FDA in der CRL angefordert, aber als "nicht genehmigungsrelevant" eingestuft wurden, sowie die Kennzeichnung und andere routinemäßige Aktualisierungen der ursprünglichen NDA.

Über ACER-001

ACER-001 (Natriumphenylbutyrat) wird für die Behandlung verschiedener angeborener Stoffwechselstörungen entwickelt, darunter UCDs und die Ahornsirup-Urin-Krankheit (MSUD). ACER-001 ist ein stickstoffbindender Wirkstoff, der für den Einsatz als Zusatztherapie bei der chronischen Behandlung von Patienten mit angeborenen Stoffwechselstörungen entwickelt wird, bei denen ein Mangel an Carbamylphosphat-Synthetase (CPS), Ornithin-Transcarbamylase (OTC) oder Arginin-Bernsteinsäure-Synthetase (AS) vorliegt. ACER-001 ist eine polymerbeschichtete Formulierung, die, wenn sie innerhalb von 5 Minuten eingenommen wird, dazu beiträgt, dass sich die Beschichtung nicht auflöst. ACER-001 hat von der FDA den Orphan-Drug-Status für MSUD erhalten. ACER-001 ist ein Produktkandidat, der noch nicht von der FDA, der Europäischen Arzneimittelagentur (EMA) oder einer anderen Aufsichtsbehörde zugelassen wurde. Es kann nicht zugesichert werden, dass die FDA-Inspektion des externen Verpackungsherstellers zufriedenstellend ausfällt, dass eine solche Inspektion das einzige Hindernis für die FDA-Zulassung eines erneut eingereichten Zulassungsantrags ist, dass ein erneut eingereichter Zulassungsantrag von der FDA genehmigt wird oder dass ACER-001 für irgendeine Indikation zugelassen wird.

Über RELIEF THERAPEUTICS Holding SA

Relief konzentriert sich in erster Linie auf Programme im klinischen Stadium, die auf Molekülen basieren, die in der Vergangenheit bereits klinisch getestet und bei menschlichen Patienten eingesetzt wurden oder eine starke wissenschaftliche Grundlage haben. Relief hat ein Kooperations- und Lizenzabkommen mit Acer Therapeutics für die weltweite Entwicklung und Vermarktung von ACER-001 (Natriumphenylbutyrat) für die Behandlung verschiedener angeborener Stoffwechselstörungen, einschließlich UCDs und Maple Syrup Urine Disease (MSUD). Relief untersucht auch weiterhin Aviptadil für verschiedene mögliche Lungenerkrankungen. Schließlich hat Relief durch die Akquisition von APR Applied Pharma Research SA und AdVita Lifescience GmbH im Jahr 2021 eine vielfältige Pipeline von vermarkteten und in der Entwicklung befindlichen Programmen erhalten.

RELIEF THERAPEUTICS Holding SA ist an der SIX Swiss Exchange unter dem Kürzel RLF kotiert und in den USA an der OTCQB unter den Kürzel RLFTF und RLFTY notiert. Für weitere Informationen besuchen Sie www.relieftherapeutics.com. Folgen Sie Relief auf LinkedIn.


KONTAKT:
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Haftungsausschluss: Diese Mitteilung enthält ausdrücklich oder stillschweigend bestimmte zukunftsgerichtete Aussagen über RELIEF THERAPEUTICS Holding SA und ihre Geschäfte.  Solche Aussagen beinhalten bestimmte bekannte und unbekannte Risiken, Ungewissheiten und andere Faktoren, einschließlich (i) der Frage, ob der neu eingereichte Zulassungsantrag für ACER-001 von der FDA zur Prüfung angenommen wird, (ii) des Zeitpunkts der FDA-Prüfung des neu eingereichten Zulassungsantrags, (iii) der Frage, ob die FDA den Zulassungsantrag von Acer für ACER-001 genehmigen wird, wenn der neu eingereichte Zulassungsantrag zur Prüfung angenommen wird, (iv) der Frage, ob RELIEF THERAPEUTICS Holding SA den Zulassungsantrag von Acer genehmigen wird.

 

18.07.22 17:02

1085 Postings, 997 Tage IneosGenetischen Medizin

https://www.biospace.com/article/releases/...ead-of-genetic-medicine/



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Relief Therapeutics ernennt Serene Forte, Ph.D., MPH, zur Senior-Vizepräsidentin und Leiterin der Genetischen Medizin

Veröffentlicht: Jul 18, 2022

Erfahrene Führungspersönlichkeit für kommerzielle und medizinische Angelegenheiten mit Schwerpunkt Gentherapie soll Reliefs neuen strategischen Vorstoß in die genetische Medizin leiten

GENF, SCHWEIZ / ACCESSWIRE / 18. Juli 2022 / RELIEF THERAPEUTICS Holding SA (SIX:RLF)(OTCQB:RLFTF)(OTCQB:RLFTY) (" Relief "), ein biopharmazeutisches Unternehmen, das Patienten therapeutische Linderung bei schweren Krankheiten mit hohem ungedecktem Bedarf bieten will, gab heute die Ernennung von Serene Forte, Ph.D., MPH, zum Senior Vice President, Head of Genetic Medicine, mit Wirkung vom heutigen 18. Juli 2022 bekannt. In dieser neu geschaffenen Position, die dem Vorstandsvorsitzenden Raghuram (Ram) Selvaraju, Ph.D., unterstellt ist, wird Dr. Forte den neuen strategischen Vorstoß von Relief in den Bereich der genetischen Medizin anführen.

Relief Therapeutics Holdings AG, Montag, 18. Juli 2022, Bild in der Pressemitteilung

"Die Ernennung von Serene Forte zum Head of Genetic Medicine markiert den ersten Meilenstein in der Strategie des Unternehmens, in den Bereich der genetischen Medizin einzusteigen. Unser Ziel ist es, potenziell heilende Therapien für verheerende, noch nicht behandelte Krankheiten zu entwickeln, ein Ziel, das unseren derzeitigen Fokus auf Krankheiten mit hohem ungedecktem medizinischem Bedarf ergänzt", erklärte Dr. Selvaraju. "Serene ist eine bewährte Führungskraft, die ihren Ruf bei branchenführenden Gentherapieunternehmen mit Schwerpunkt auf seltenen Krankheiten aufgebaut hat. Wir freuen uns darauf, Serenes große Erfahrung und ihre Erfolgsbilanz bei der Entwicklung von Strategien in den Bereichen Handel, medizinische Angelegenheiten und Patientenvertretung auf den globalen Märkten zu nutzen. In dieser neuen Position wird sie unsere Initiative im Bereich der genetischen Medizin leiten, einschließlich der Bewertung potenzieller Vermögenswerte".

Dr. Forte fügte hinzu: "Die Expertise von Relief im Bereich seltener Krankheiten und die Stärke des Managementteams haben mir die Entscheidung leicht gemacht, dem Unternehmen beizutreten. Ich freue mich darauf, den kosteneffizienten Kapitalansatz des Unternehmens bei der Arzneimittelentwicklung durch die Anwendung der gleichen Prinzipien auf die genetische Medizin erheblich zu verbessern."

Bevor sie zu Relief kam, war Dr. Forte Chief Scientific Officer von RCP Bio, einem Unternehmen, das sich auf die Optimierung der Kommerzialisierung von Biotechnologieunternehmen im klinischen Stadium spezialisiert hat und seinen Hauptsitz in Cambridge, MA, hat, wo sie für die strategische kommerzielle Entwicklung von Therapeutika für seltene Krankheiten und Gentherapie verantwortlich war. Davor war sie Vice President, Medical Affairs - Gene Therapy bei Krystal Biotech, Inc. und leitete die medizinische Strategie in den USA für die Produktentwicklung und Vermarktung von Vyjuvek ® , das nach der Zulassung die erste, nicht-invasive, topische, wiederverwendbare Gentherapie für dystrophe Epidermolysis bullosa wäre. Zuvor hatte Dr. Forte bei PTC Therapeutics, Inc. Positionen mit zunehmender Verantwortung inne, die sich hauptsächlich auf medizinische Angelegenheiten konzentrierten. Zuletzt leitete Dr. Forte als Executive Director, Head of U.S. Medical Affairs for Gene Therapy, die medizinische Strategie für die Produktentwicklung und Vermarktung von Upstaza ® , einer neuartigen Gentherapie für AADC-Defizienz. Vor PTC Therapeutics war Dr. Forte bei Sarepta Therapeutics tätig, zunächst als Executive Director, Global Head Medical Communications and Medical Information, und danach als Executive Director, Global Gene Therapy Commercial Readiness, wo sie das globale kommerzielle Gentherapie-Versorgungsmodell (USA, Japan, LATAM) für das gesamte Gentherapie-Portfolio des Unternehmens entwickelte und vorantrieb. Zu Beginn ihrer Karriere hatte Dr. Forte zahlreiche Positionen im Bereich Medical Affairs bei verschiedenen biopharmazeutischen Unternehmen inne, unter anderem als Director, Medical Sciences - Infectious Diseases & Vaccines, Medical Affairs bei Medimmune Inc. einem Unternehmen von AstraZeneca.

Dr. Forte erwarb einen Master of Public Health an der Johns Hopkins University und einen Doktortitel in Virologie und Immunologie an der University of Massachusetts Chan Medical School.

Über RELIEF THERAPEUTICS Holding SA

Relief konzentriert sich in erster Linie auf Programme im klinischen Stadium, die auf Molekülen basieren, die in der Vergangenheit bereits klinisch getestet und bei menschlichen Patienten eingesetzt wurden oder die eine starke wissenschaftliche Grundlage haben. Relief hat ein Kooperations- und Lizenzabkommen mit Acer Therapeutics für die weltweite Entwicklung und Vermarktung von ACER-001 (Natriumphenylbutyrat) für die Behandlung verschiedener angeborener Stoffwechselstörungen, einschließlich UCDs und Maple Syrup Urine Disease (MSUD). Relief untersucht auch weiterhin Aviptadil für verschiedene mögliche Lungenerkrankungen. Schließlich hat Relief mit der Übernahme von APR Applied Pharma Research SA und AdVita Lifescience GmbH im Jahr 2021 eine vielfältige Pipeline von vermarkteten und in der Entwicklung befindlichen Programmen erworben.

RELIEF THERAPEUTICS Holding SA ist an der SIX Swiss Exchange unter dem Kürzel RLF kotiert und in den USA an der OTCQB unter den Kürzel RLFTF und RLFTY notiert. Für weitere Informationen besuchen Sie www.relieftherapeutics.com.

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KONTAKT:
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Finanzvorstand und  

19.07.22 13:02

1085 Postings, 997 Tage IneosEuropean_Journal_of_Pharmaceutical

Ziel: Ziel dieser Studie ist die Bewertung der Wirksamkeit und Sicherheit von intravenösem Aviptadil als Zusatz zur Standardbehandlung bei schweren COVID-19-Patienten mit Atemversagen. Design, Setting und Teilnehmer: Eine randomisierte, multizentrische, doppelblinde, placebokontrollierte, vergleichende klinische Phase-III-Studie wurde zwischen April 2021 und Oktober 2021 an 8 geografisch verteilten Standorten in Indien durchgeführt. In die Studie wurden 150 Teilnehmer aufgenommen, bei denen es sich um getestete und bestätigte Fälle von schwerer COVID-19 mit Atemversagen und akutem Atemnotsyndrom handelte. Interventionen: 12-stündige intravenöse Infusionen von Aviptadil über drei aufeinanderfolgende Tage in ansteigenden Dosen: 0,166 mcg/kg/h an Tag 1 (entspricht einer 10-ml-Fläschchen mit 150 mcg), 0,332 mcg/kg/h an Tag 2 (entspricht zwei 10-ml-Fläschchen mit je 150 mcg) und 0,498 mcg/kg/h an Tag 3 (entspricht drei 10-ml-Fläschchen mit je 150 mcg). Methodik: Schwere COVID-19-Patienten mit Ateminsuffizienz wurden in zwei Gruppen im Verhältnis 1:1 randomisiert, um entweder Aviptadil oder Placebo zu erhalten. Die beiden Studienmedikamente wurden zusätzlich zur Standardtherapie (SOC) verabreicht. Die Standardtherapie wurde so nah wie möglich an den von der indischen Regierung festgelegten COVID-19-Behandlungsrichtlinien gehalten. Das Studienpersonal, der Prüfarzt und die Patienten waren hinsichtlich der Behandlungszuweisung maskiert. Der primäre Endpunkt der Studie war die Behebung des Atemversagens, während die sekundären Endpunkte die Verbesserung der 7-Punkte-Ordinalskala der WHO, die Verbesserung des PaO 2 :FiO 2-Verhältnisses, das Überleben der Patienten und das Auftreten unerwünschter Ereignisse waren. Ergebnisse: Nach Abschluss der Behandlung in der Aviptadil-Gruppe wurde eine Verbesserung des primären Endpunkts, d. h. der Auflösung des Atemversagens, beobachtet. Der Anteil der Patienten, die Aviptadil erhielten, wies im Vergleich zur Placebogruppe eine statistisch signifikante 2,1-fache Chance (p=0,0410) auf, am dritten Tag frei von Atemversagen (kein Sauerstoffbedarf) und am siebten Tag 2,6-fach (p=0,0035) zu sein. In der mit Aviptadil behandelten Gruppe wurde eine frühere Beendigung des Atemversagens mit einer medianen Dauer von 7 Tagen im Vergleich zu 14 Tagen in der Placebogruppe festgestellt. Ein höherer Anteil der mit Aviptadil behandelten Patienten ging in einen milderen klinischen Zustand über (32,43 % gegenüber 17,80 %; p=0,0410 an Tag 3 und 70,27 % gegenüber 45,21 %; 0,0035 an Tag 7), ohne dass Sauerstoff benötigt wurde, als in der Placebogruppe. Eine Verringerung des Schweregrads (basierend auf der 7-Punkte-Ordinalskala der WHO) des klinischen Zustands wurde auch an Tag 14 (p = 0,0005 durch Wilcoxon-Rangsummentest) und Tag 28 (p = 0,0009 durch Wilcoxon-Rangsummentest) beobachtet. 68,42 % der mit Aviptadil behandelten Patienten zeigten am Tag 7 eine Verbesserung um 2 oder mehr Punkte auf der WHO-7-Punkte-Ordinalskala, verglichen mit 44,59 % in der Placebogruppe (p = 0,003; Pearson-Chi-2-Test; Odds Ratio, 2,69; 95 % CI, 1,38-5,24). Am Tag 28 hatten die Patienten in der Aviptadil-Gruppe eine höhere Wahrscheinlichkeit (1,38) für eine Verbesserung auf der 7-Punkte-Ordinalskala der WHO im Vergleich zu Placebo mit SOC. Aviptadil verringerte das Sterberisiko bei ARDS um 20% (relatives Risiko 0,80; 95% CI: 0,35, 1,66). Bei den mit Aviptadil behandelten Patienten zeigte sich eine signifikante Verbesserung des PaO 2 /FiO 2-Verhältnisses im Vergleich zu Placebo ab Tag 2 bis über eine Woche (p<0,05) und darüber hinaus. Es gab 15 Todesfälle in der Aviptadil-Gruppe und 18 Todesfälle in der Placebo-Gruppe. Keine Todesfälle wurden auf die Prüfpräparate zurückgeführt. Eine COVID-19-bedingte Sterblichkeit trat bei 22 % der Patienten der Studienpopulation auf, und zwar aufgrund von Atemversagen, das durch die zugrunde liegenden medizinischen Bedingungen verursacht wurde. Schlussfolgerung: Die Anwendung von Aviptadil war sicher und wirksam bei der Verbesserung der Auflösung des Atemversagens, der Verkürzung der Zeit bis zur Erholung, der Verringerung der Atemnot und der Verhinderung des Todes bei Patienten mit Atemversagen. Die Schnelligkeit und das Ausmaß der klinischen Wirkung lassen auf eine hochspezifische Rolle von Aviptadil bei der Bekämpfung der tödlichen Auswirkungen des akuten Atemnotsyndroms im Zusammenhang mit COVID-19 schließen.

https://www.researchgate.net/publication/...N_JOURNAL_OF_PHARMACEUTIC  

19.07.22 13:41

1085 Postings, 997 Tage IneosFDA/WHO/NIH usw. pennen auffen Baum :-)

Wie lange wollen unsere hochdekorierten Politiker und Wissenschaftler
die Tatsachen noch ignorieren ? Ich glaube spätestens nach der 6 Booster
ist Schicht am Schacht !


https://www.researchgate.net/publication/...RNAL_OF_PHARMACEUTIC#read  

20.07.22 14:36
1

7783 Postings, 4655 Tage paioneerineos...

damit kann man halt nicht permanent weiter die dicke kohle kassieren. aviptadil wirkt offensichtlich viel zu gut und die menschen müssen doch weiter im panikmodus gehalten werden. wo kämen wir denn da hin, wenn so ein "primitiver" wirkstoff den partycrasher spielt??? ;=))))))))  

20.07.22 19:27
1

7783 Postings, 4655 Tage paioneersorry...

Von Ihnen kommen bereits 7 der letzten 20 (oder weniger) positiven Bewertungen für Ineos...  

28.07.22 12:00

1085 Postings, 997 Tage IneosBeginn der Phase-2a-Studie :-)

ACER-001 zur Behandlung der Ahornsirup-Urin-Krankheit an

Beginn der Phase-2a-Studie für die erste Hälfte des Jahres 2023 geplant, vorbehaltlich der IND-Genehmigung und des verfügbaren Kapitals

NEWTON, MA und GENF, SCHWEIZ - 28. Juli 2022 - Acer Therapeutics Inc. (Nasdaq: ACER) (Acer) und sein Kooperationspartner RELIEF THERAPEUTICS Holding SA (SIX: RLF, OTCQB: RLFTF, RLFTY) (Relief) gaben heute die Einreichung eines IND-Antrags (Investigational New Drug) bei der U. S. Food and Drug Administration (FDA) eingereicht, um die Wirksamkeit und Sicherheit von ACER-001 (Natriumphenylbutyrat) für die potenzielle Behandlung von Patienten mit Ahornsirup-Urin-Krankheit (MSUD) zu untersuchen.

MSUD ist eine seltene, lebensbedrohliche Stoffwechselstörung, die durch einen Mangel an einem Enzymkomplex verursacht wird, der verzweigtkettige Ketosäuren, die Abbauprodukte der drei verzweigtkettigen Aminosäuren (BCAAs) Leucin, Valin und Isoleucin, abbaut. Unbehandelt führt MSUD zu erhöhten Plasmakonzentrationen dieser Aminosäuren, was zu chronischen und akuten neurologischen Schäden führen kann, die von Entwicklungsverzögerungen bei Kindern über Krampfanfälle und kognitive Störungen bis hin zum Tod reichen. Derzeit besteht die einzige Behandlungsmöglichkeit für Patienten mit MSUD in einer lebenslangen, eiweißarmen Diät.

"Wir freuen uns sehr, die klinische Entwicklung von ACER-001 auf eine zweite seltene Krankheit auszuweiten, für die es derzeit keine zugelassenen pharmakologischen Therapien gibt", sagte Adrian Quartel, MD, FFPM, Chief Medical Officer von Acer. "Selbst bei striktem Diätmanagement besteht für Menschen mit MSUD immer noch ein ernsthaftes Risiko für eine Vielzahl lebensbedrohlicher Komplikationen. Wir freuen uns auf den Beginn dieser Studie und darauf, mehr über das Potenzial von ACER-001 zur Senkung der verzweigtkettigen Aminosäuren und insbesondere der Leucinwerte bei MSUD-Patienten zu erfahren."

Die vorgeschlagene erste Phase-2a-Studie mit offener Dosierung soll die Wirkung verschiedener Dosierungen von ACER-001 (Natriumphenylbutyrat) auf den Leucinspiegel und andere verzweigtkettige Aminosäuren (BCAA) im Blut von MSUD-Patienten untersuchen.

Gründe für die Behandlung mit ACER-001 bei MSUD

Mehrere Studien, in denen Natriumphenylbutyrat bei Patienten mit Harnstoffzyklusstörung (UCD) untersucht wurde, deuten darauf hin, dass die Behandlung mit Natriumphenylbutyrat trotz ausreichender Proteinzufuhr mit einer selektiven Verringerung der BCAA verbunden ist.1,2,3,4 Die Analyse der Daten einer multizentrischen Längsschnittstudie mit 553 UCD-Patienten, die mit Natriumphenylbutyrat behandelt wurden, hat gezeigt, dass Natriumphenylbutyrat die BCAA-Werte im Plasma von UCD-Patienten senkt und als Therapie bei der Ahornsirup-Urin-Krankheit und anderen häufigen komplexen Erkrankungen mit Dysregulation des BCAA-Stoffwechsels dienen könnte.2

Auf der Grundlage dieser klinischen Beobachtung untersuchten Forscher des Baylor College of Medicine das Potenzial einer Behandlung mit Natriumphenylbutyrat zur Senkung der BCAA und der entsprechenden verzweigtkettigen α-Ketosäuren (BCKA) sowohl bei gesunden Probanden als auch bei Patienten mit MSUD. Die Prüfer stellten fest, dass Natriumphenylbutyrat bei einer dreitägigen Verabreichung eine statistisch signifikante Verringerung des Leucinspiegels bei allen drei gesunden Probanden und bei drei der fünf MSUD-Patienten, die an der Studie teilnahmen, bewirkte.5

Im November 2020 wurden die Ergebnisse einer Studie zur Bewertung der Wirkung von Natriumphenylbutyrat bei der Behandlung einer akuten metabolischen Dekompensation bei pädiatrischen MSUD-Patienten (n=10) von Forschern der Medizinischen Fakultät der Universität Istanbul-Cerrahpasa in der Fachzeitschrift Journal of Pediatric Endocrinology and Metabolism veröffentlicht, die eine signifikante Senkung der Leucinwerte bei MSUD-Patienten mit einem akuten Anfall zeigte.6 Die Ergebnisse deuten darauf hin, dass Natriumphenylbutyrat in Kombination mit einem Notfallprotokoll mit anderen aktiven Arzneimitteln sicher verabreicht werden kann und möglicherweise einen zusätzlichen klinischen Nutzen über das Notfallprotokoll allein hinaus bietet.

Über MSUD

MSUD ist eine seltene Erbkrankheit, die durch einen Mangel des verzweigtkettigen Alpha-Ketosäure-Dehydrogenase-Komplexes verursacht wird und zu erhöhten Blutspiegeln der verzweigtkettigen Aminosäuren (BCAA) Leucin, Valin und Isoleucin sowie der damit verbundenen verzweigtkettigen Ketosäuren (BCKA) im Blut der Patienten führt. Unbehandelt kann dies zu neurologischen Schäden, geistiger Behinderung, Koma oder Tod führen. Die schwerste Form der MSUD, die so genannte "klassische" MSUD, macht 80 % der Fälle aus und kann bei Neugeborenen zu Enzephalopathie und Koma führen. Obwohl eine metabolische Behandlung der Krankheit durch eine sehr restriktive Diät möglich ist, ist der Ausgang unvorhersehbar, und ein erheblicher Teil der betroffenen Personen ist geistig beeinträchtigt oder hat neurologische Komplikationen.verzweigtkettigen Alpha-Ketosäure-Dehydrogenase-Komplexes verursacht wird und zu erhöhten Blutspiegeln der verzweigtkettigen Aminosäuren (BCAA) Leucin, Valin und Isoleucin sowie der damit verbundenen verzweigtkettigen Ketosäuren (BCKA) im Blut der Patienten führt. Unbehandelt kann dies zu neurologischen Schäden, geistiger Behinderung, Koma oder Tod führen. Die schwerste Form der MSUD, die so genannte "klassische" MSUD, macht 80 % der Fälle aus und kann bei Neugeborenen zu Enzephalopathie und Koma führen. Obwohl eine metabolische Behandlung der Krankheit durch eine sehr restriktive Diät möglich ist, ist der Ausgang unvorhersehbar, und ein erheblicher Teil der betroffenen Personen ist geistig beeinträchtigt oder hat neurologische Komplikationen.

MSUD wird in der Regel bei der Geburt durch ein Neugeborenenscreening diagnostiziert, und die Inzidenz wird auf 1 von 185.000 Menschen weltweit und 1 von 220.000 Menschen in den Vereinigten Staaten geschätzt.7 Die Erkrankung tritt häufiger in der mennonitischen Bevölkerung alter Ordnung (Old Order Mennonite) mit einer geschätzten Inzidenz von etwa 1 von 380 Neugeborenen und in der aschkenasischen jüdischen Bevölkerung mit einer geschätzten Inzidenz von 1 von 26.000 auf.8

Über ACER-001

ACER-001 (Natriumphenylbutyrat) wird für die Behandlung verschiedener angeborener Stoffwechselstörungen, einschließlich UCD und Ahornsirup-Urin-Krankheit (MSUD), entwickelt. ACER-001 (Natriumphenylbutyrat) ist eine polymerbeschichtete, multipartikuläre Formulierung von Natriumphenylbutyrat mit sofortiger Freisetzung zur oralen Verabreichung als Suspension, die die Schmackhaftigkeit verbessern soll. ACER-001 (Natriumphenylbutyrat) hat von der FDA den Orphan-Drug-Status für MSUD erhalten. Im Juli 2022 reichte Acer seinen Zulassungsantrag (New Drug Application, NDA) für ACER-001 (Natriumphenylbutyrat) zur oralen Verabreichung in Form einer Suspension für die Behandlung von Patienten mit UCD als Reaktion auf den Complete Response Letter der FDA erneut bei der FDA ein. Dieser Produktkandidat wurde weder von der FDA noch von der Europäischen Arzneimittelagentur (EMA) oder einer anderen Aufsichtsbehörde zugelassen. Es kann nicht garantiert werden, dass der erneut eingereichte Zulassungsantrag für ACER-001 für UCD von der FDA genehmigt wird oder dass ACER-001 (Natriumphenylbutyrat) für irgendeine andere Indikation zugelassen wird.

Über Acer Therapeutics Inc.

Acer ist ein pharmazeutisches Unternehmen, das sich auf den Erwerb, die Entwicklung und die Vermarktung von Therapien für schwere, seltene und lebensbedrohliche Krankheiten mit hohem medizinischem Bedarf konzentriert. Die Pipeline von Acer umfasst vier Forschungsprogramme: ACER-001 (Natriumphenylbutyrat) zur Behandlung verschiedener angeborener Stoffwechselstörungen, einschließlich Harnstoffzyklusstörungen (UCDs) und Ahornsirup-Urin-Krankheit (MSUD); ACER-801 (Osanetant) zur Behandlung von induzierten vasomotorischen Symptomen (iVMS); EDSIVO™ (Celiprolol) zur Behandlung des vaskulären Ehlers-Danlos-Syndroms (vEDS) bei Patienten mit einer bestätigten Typ-III-Kollagen (COL3A1)-Mutation; und ACER-2820 (Emetin), eine auf den Wirt gerichtete Therapie gegen eine Vielzahl von Viren, darunter Cytomegalovirus, Zika, Dengue, Ebola und COVID-19. Weitere Informationen finden Sie unter www.acertx.com.

Über RELIEF THERAPEUTICS Holding SA

Relief konzentriert sich in erster Linie auf Programme im klinischen Stadium, die auf Molekülen basieren, die bereits in der Vergangenheit klinisch getestet und bei menschlichen Patienten eingesetzt wurden oder eine starke wissenschaftliche Grundlage haben. Relief hat ein Kooperations- und Lizenzabkommen mit Acer Therapeutics für die weltweite Entwicklung und Vermarktung von ACER-001 (Natriumphenylbutyrat) für die Behandlung verschiedener angeborener Stoffwechselstörungen, einschließlich UCDs und Maple Syrup Urine Disease (MSUD). Relief untersucht auch weiterhin Aviptadil für verschiedene mögliche Lungenerkrankungen. Schließlich hat Relief mit der Übernahme von APR Applied Pharma Research SA und AdVita Lifescience GmbH im Jahr 2021 eine vielfältige Pipeline von vermarkteten und in der Entwicklung befindlichen Programmen erworben.
 

03.08.22 08:55

1085 Postings, 997 Tage IneosDrei-Monats-Stabilitätsdaten

https://relieftherapeutics.com/newsblog-detail/?newsID=2314155

Genf, Schweiz, 3. August 2022 - RELIEF THERAPEUTICS Holding SA (SIX: RLF, OTCQB: RLFTF, RLFTY) ("Relief"), ein biopharmazeutisches Unternehmen, das Patienten bei schweren Krankheiten mit hohem ungedecktem Bedarf therapeutischen Nutzen bieten will, gab heute vielversprechende Drei-Monats-Stabilitätsdaten zu einer neuen Formulierung von RLF-100® (Aviptadil) bekannt. Auf der Grundlage der bisherigen Ergebnisse prüft Relief die Möglichkeit, einen zusätzlichen Patentschutz zu beantragen.

"Aviptadil hat, wenn es in Kochsalzlösung gelöst ist, bekanntermaßen unsichere Stabilitätseigenschaften, was zu erheblichen Herausforderungen für die pharmazeutische Versorgung und Verwendung führt. Die Entwicklung dieser neuartigen RLF-100®-Formulierung hat daher einen erheblichen klinischen und kommerziellen Wert. Insbesondere scheint die neue Formulierung von Relief bei Temperaturen, die für den Versand und die langfristige Lagerung geeignet sind, lagerstabil zu sein", erklärte Raghuram (Ram) Selvaraju, Ph.D., Vorsitzender des Verwaltungsrats von Relief. "Diese neue, stabile Formulierung ermöglicht die Verabreichung von RLF-100® über verschiedene Verabreichungswege zur Behandlung verschiedener Lungenkrankheiten, darunter Lungensarkoidose, akutes Atemnotsyndrom (ARDS), Berylliose und Checkpoint-Inhibitor-induzierte Pneumonitis (CIP), die Relief alle anstrebt. Wie bereits berichtet, beabsichtigen wir, eine Phase-2b-Dosierungsstudie mit 72 Patienten mit pulmonaler Sarkoidose zu beginnen, bei der RLF-100® über einen Zeitraum von 12 Wochen inhaliert wird; im Anschluss daran haben die Patienten die Möglichkeit, an einer Erweiterungsphase teilzunehmen. Ein Pre-IND-Meeting mit der U.S. Food and Drug Administration (FDA) ist geplant, um die Wirksamkeits- und Sicherheitsendpunkte sowie das vorgeschlagene Dosierungsschema zu bestätigen, und bei einem positiven Ergebnis wird der Beginn der Studie für 2023 erwartet."

ÜBER RLF-100®
RLF-100® (Aviptadil) ist eine synthetische Form des vasoaktiven intestinalen Peptids ("VIP"), das aus 28 Aminosäuren besteht und 1970 erstmals entdeckt wurde. Obwohl VIP ursprünglich im Darmtrakt identifiziert wurde, ist bekannt, dass es im gesamten Körper produziert wird und hauptsächlich in der Lunge konzentriert ist, wo es einen multimodalen Wirkmechanismus gezeigt hat: insbesondere eine Verringerung der Freisetzung von Entzündungszytokinen, die zur Verhinderung des Zytokinsturmsyndroms und der Virusreplikation führt, eine immunmodulierende Wirkung, gefäßerweiternde und bronchienerweiternde Effekte und die Verhinderung der Surfactant-Erschöpfung. Siebzig Prozent des VIP im Körper sind an einen selteneren Zelltyp in der Lunge gebunden, die Alveolarzelle vom Typ 2, die für die Sauerstoffversorgung des Körpers entscheidend ist.

RLF-100 hat sich seit 20 Jahren in zahlreichen Studien am Menschen bei Sarkoidose, idiopathischer Lungenfibrose, Asthma, pulmonaler arterieller Hypertonie und durch Sepsis verursachtem akutem Atemnotsyndrom bewährt. Eine Kombination von Aviptadil mit Phentolamin ist in Ländern außerhalb der USA für die Behandlung von Erektionsstörungen durch intrakavernöse Injektionen zugelassen.

RLF-100® befindet sich in der Entwicklung für bestimmte akute und chronische Lungenkrankheiten, einschließlich Lungensarkoidose, für die es von der FDA eine Orphan Drug Designation ("ODD") erhalten hat. RLF-100® wird auch für die Behandlung von Checkpoint-Inhibitor-induzierter Pneumonitis ("CIP") untersucht, eine Indikation, für die Reliefs hundertprozentige Tochtergesellschaft, AdVita LifeScience GmbH, Schweizer Patentschutz für die inhalative Formulierung von RLF-100® bis mindestens 2039 erhalten hat. RLF-100® wird auch bei der Behandlung von nicht-COVID-19-bedingtem ARDS untersucht, wobei der Schwerpunkt auf infektiösem ARDS liegt. Darüber hinaus ist geplant, die klinische Entwicklung von RLF-100® zur Behandlung der chronischen Berylliose in Europa zu erproben. Dabei handelt es sich um eine seltene Lungenerkrankung, für die es keine zugelassenen Therapien gibt und die durch schwere Lungenentzündungen, Husten und zunehmende Atemnot (Dyspnoe) gekennzeichnet ist.

ÜBER RELIEF

 

04.08.22 23:00

1085 Postings, 997 Tage IneosRelief Therapeutics Aviptadil Update !!

06.08.22 16:12

1085 Postings, 997 Tage Ineosnur mal so :-)

Hauptaugenmerk für mich die Pof. Dr. Leuppi-Studie , einführung von PKU in Amerika und Acer 001 . Mit der Nasdaq Kotierung über
ADR-Programm kann ich nicht viel mit anfangen ( kein Plan von sowas :-) ) Es wird auf jeden Fall im Hintergrund kräftig gewerkelt
und mit Geduld und Spucke wird sich auf Dauer ein Erfolg einstellen . Euch allen ein schönes Wochenende und ein hoffentlich grüner
Wochenstart !! :-)


Relief beabsichtigt, die klinische Bewertung von RLF-100 in den folgenden Bereichen weiter voranzutreiben, in Übereinstimmung mit den zuvor genannten Unternehmenszielen:
a. Fortsetzung der europäischen klinischen Studie mit inhalativem RLF-100 bei COVID-19-infizierten Patienten (die Leuppi-Studie), die sich in einem fortgeschrittenen Stadium der Rekrutierung befindet und voraussichtlich noch in diesem Jahr erste Daten liefern wird (vorbehaltlich der Rekrutierung von geeigneten Patienten);
b. Beginn einer klinischen Studie mit RLF-100 Anfang 2023 bei Patienten mit Sarkoidose, einer chronischen, seltenen und schwächenden Lungenkrankheit, für die es keine zugelassenen Therapien gibt und für die Relief von der FDA den Orphan-Drug-Status erhalten hat;
c. Erforschung von RLF-100 bei Checkpoint-Inhibitor-induzierter Pneumonitis (CIP), einer Indikation, für die Reliefs hundertprozentige Tochtergesellschaft AdVita LifeScience GmbH Anfang dieses Jahres Patentschutz für Aviptadil erhalten hat;
d. Erprobung von RLF-100 in der Behandlung des nicht-COVID-19-bedingten akuten Atemnotsyndroms (ARDS), mit besonderem Schwerpunkt auf infektiösem ARDS; und
e. Durchführung des europäischen Konzeptnachweises für die klinische Entwicklung von RLF-100 zur Behandlung der chronischen Berylliose, einer seltenen Lungenkrankheit, für die es keine zugelassenen Therapien gibt und die durch schwere Lungenentzündung, Husten und zunehmende Kurzatmigkeit (Dyspnoe) gekennzeichnet ist.
Aviptadil ist nach wie vor ein Molekül mit einem gut etablierten Wirkmechanismus und einem breit dokumentierten klinischen Nachweis der biologischen Aktivität sowie einem günstigen Sicherheits- und Verträglichkeitsprofil beim Menschen, das sich in zwei Jahrzehnten klinischer Bewertung bewährt hat. Daher ist Relief der Ansicht, dass das Medikament weiterhin für eine Reihe von Lungenkrankheiten untersucht werden sollte, unabhängig davon, ob das Medikament jemals für die Behandlung von COVID-19 zugelassen wird.
2) Relief beabsichtigt, die kosteneffektive, kapitaleffiziente Medikamentenentwicklung mit risikominimierenden Mitteln fortzusetzen. Zusätzlich zu Aviptadil gehören zu diesen Vermögenswerten derzeit die folgenden Wirkstoffe in Reliefs Pipeline:
a. GOLIKE, eine optimierte, geschmacksmaskierte Aminosäuremischung mit verlängerter Wirkstofffreisetzung für die Behandlung von Patienten mit Phenylketonurie (PKU);
b. ACER-001, eine geschützte, geschmacksmaskierte Formulierung von Natriumphenylbutyrat (NaPhe) mit sofortiger Freisetzung zur Behandlung von Harnstoffzyklusstörungen (UCD) und Ahornsirup-Urin-Krankheit (MSUD), die die Grundlage für eine aktive Zusammenarbeit mit Acer Therapeutics bildet;
c. Eine noch nicht veröffentlichte flüssige Formulierung eines bereits zugelassenen Rx-Medikaments für die Behandlung von PKU, die GOLIKE ergänzen würde;
d. APR-TD011, eine neuartige Sprayformulierung einer säure-oxidierenden Lösung mit nachgewiesenen antimikrobiellen, entzündungshemmenden und die Wundheilung beschleunigenden Eigenschaften, die Relief als Behandlung für alle Formen von Epidermolysis bullosa (EB), einer seltenen, schwächenden dermatologischen Erkrankung, zu entwickeln beabsichtigt.
3) Relief hat die folgenden kurz- und mittelfristigen Katalysatoren:
a. Mögliche FDA-Zulassung von ACER-001 für die Behandlung von UCD (PDUFA-Datum: 5. Juni 2022); ( verschoben auf 15. Januar 2023 )
b. Bestätigung der Langzeitstabilität für die neuartigen inhalativen und intravenösen Formulierungen von RLF-100 bis Ende des zweiten Quartals 2022;
c. Wirksamkeit der Registrierungserklärung auf Formular 20-F gemäß dem Securities Exchange Act von 1934, wodurch Relief seine Bemühungen um die Notierung seiner American Depositary Receipts (ADRs) an der NASDAQ-Börse vorantreiben kann;
d. Beginn einer Proof-of-Concept-Studie von APR-TD011 bei EB-Patienten in der zweiten Hälfte des Jahres 2022;
e. Beginn einer klinischen Studie mit Aviptadil bei Sarkoidose-Patienten Anfang 2023;
f. Die Markteinführung von GOLIKE in den USA in der zweiten Hälfte des Jahres 2022; :-)
g. Mit unserem Kooperationspartner Acer Therapeutics eine mögliche Markteinführung von ACER-001 in den USA in der zweiten Hälfte des Jahres 2022; ( verschoben 2023 )
h. Zusätzliche Patenterteilungen oder -bewilligungen, die zusätzliche Ansprüche auf geistiges Eigentum (IP) im Zusammenhang mit verschiedenen Elementen der Pipeline von Relief in diesem Jahr und im Jahr 2023 abdecken; ( neues Patent von Advita Stabilität 3 Monate in Arbeit ) und
i. Fortschritte in der Zusammenarbeit mit InveniAI im Bereich der künstlichen Intelligenz (AI), die zu zusätzlichen Programmen zur Erweiterung der Pipeline von Relief im Jahr 2023 führen könnten.
.....geht in der Antwort weiter.😉




auch noch interessant für die Zukunft :-)
ist der Faktor Meta Healthcare und deren Partnerschaft !

1) https://metahealthcare.co.uk/

2)https://r.search.yahoo.com/_ylt=AwrIDKQqbO5iVkkAJwFfCwx.;_yl…

hier könnte PKU wirklich zum Renner werden . Wer weiss was sich mit Golike noch tut in verbindung Amerika ?!
Nun nicht ohne Grund wurden immerhin 2 Vertriebsmanager Amerika Nord und Amerika Süd verpflichtet bzw. eingestellt !!  

12.08.22 23:53

1085 Postings, 997 Tage IneosOrphan Drug-Status

https://www.relieftherapeutics.com/newsblog-detail/?newsID=2320831



Was der Orphan Drug-Status für ein Medikament bedeutet (und was nicht)

Pharmafirmen sorgen für neue Medikamente – auch für solche gegen seltene Erkrankungen. Sie heißen Orphan Drugs. Gegenüber Medikamenten für häufige Krankheiten gelten bei ihnen ein paar rechtliche Besonderheiten, über die es immer wieder Unklarheiten gibt. Hier sind die wichtigsten Fakten zusammengestellt.


Eine Reihe von Bestimmungen regelt die Zulassung und Erstattung von Orphan Drugs in der EU bzw. in Deutschland:

   In der EU gelten als selten im Sinne der Orphan Drug-Verordnung ausschließlich schwerwiegende Erkrankungen, an denen nicht mehr als einer von 2.000 EU-Bürgern leidet. Welche Krankheiten das konkret sind, entscheidet die EU-Arzneimittelbehörde EMA. Ein Zerlegen einer häufigen Krankheit in Unterformen, die für sich genommen selten auftreten ("Orphanisierung"), lässt sie nicht zu. Beispielsweise können Medikamente gegen seltene Unterformen des häufigen nicht-kleinzelligen Lungenkrebses keinen Orphan-Drug-Status erhalten, weil nicht-kleinzelliger Lungenkrebs nicht selten ist.
   Derzeit (Stand Juni 2022) sind in der EU 136 Medikamente mit aktivem Orphan Drug-Status zugelassen (siehe www.vfa.de/orphans); mehr als ein Fünftel davon betrifft Krankheiten, an denen EU-weit sogar weniger als einer von 5.000 EU-Bürgern leiden. Hinzu kommen 68 Medikamente, deren Orphan-Drug-Status abgelaufen ist oder von der Firma zurückgegeben wurde, die aber fast alle weiterhin zur Verfügung stehen.
   Unternehmen können für ein Medikament gegen eine seltene Krankheit lange vor der Zulassung den Orphan Drug-Status beantragen. Wird das Medikament zugelassen, erhält es in der EU eine zehnjährige Marktexklusivität, die unabhängig vom Patentschutz gilt und auch ähnliche Wettbewerber-Medikamente vom Markt fern hält, solange diese nicht überlegen sind (oder einen Versorgungsengpass überwinden helfen).
   Am Ende des fünften Jahres im Markt wird auf Antrag eines Mitgliedsstaates überprüft, ob die Voraussetzungen für den Orphan Drug-Status noch gegeben sind. Tritt die Erkrankung inzwischen bei mehr als einem von 2.000 EU-Bürgern auf, wird der Status und damit auch die Marktexklusivität gegenüber anderen patentierten Wettbewerberpräparaten aufgehoben. Außerdem erlischt das Exklusivrecht, wenn das Präparat eines anderen Anbieters sicherer, wirksamer oder anderweitig therapeutisch überlegen ist. Damit bietet der Status dem Hersteller keine absolute, sondern nur eine relative Garantie auf Exklusivität innerhalb der zehn Jahre.
   Den Unternehmen werden die EMA-Gebühren reduziert oder erlassen (z.B. Gebühren für die wissenschaftliche Beratung zur klinischen Entwicklung, Gebühren für die Inspektion der Herstellungsstätte vor der Zulassung, Zulassungsgebühren), wobei eine vollständige Gebührenbefreiung nur kleinen und mittelständischen Unternehmen (KMUs) gewährt wird.
   Die Anforderungen für die klinische Erprobung und die Zulassung von Medikamenten sind unabhängig von der Häufigkeit der Krankheit: Stets müssen Wirksamkeit, Verträglichkeit und technische Qualität des Medikaments belegt werden. Bei seltenen Krankheiten ist die Durchführung der notwendigen Studien oft schwierig, weil die Teilnehmer weltweit gesucht werden müssen. Ist das Mittel nach der Zulassung im Einsatz, verlangen die Behörden vom Hersteller noch Berichte über das Behandlungsergebnis bei weiteren Patienten.
   Ein Orphan Drug-Status führt nicht zu einem beschleunigten Zulassungsverfahren.
   Der Marktzugang eines Orphan-Medikaments wurde in Deutschland zuletzt durch das Arzneimittelmarkt-Neuordnungsgesetz (AMNOG) geregelt: Wie bei anderen Medikamenten auch muss der Hersteller dem für Erstattungsfragen zuständigen Gremium, dem Gemeinsamen Bundesausschuss (G-BA), kurz nach der Markteinführung ein Dossier einreichen, das Angaben zum Präparat und seinem Nutzen enthält. Nach der Quantifizierung des Zusatznutzens durch den G-BA muss der Hersteller dann mit dem Spitzenverband der Krankenkassen über den Erstattungsbetrag für das Medikament verhandeln. Die Kombination aus Zusatznutzen-Bestimmung und Erstattungsbetragsverhandlungen wird oft als „AMNOG-Verfahren“ bezeichnet.
   Dieses Verfahren unterscheidet sich für Orphan Drugs nur in zwei Punkten von dem bei anderen Arzneimitteln: Im Dossier kann sich der Hersteller zur Zusatznutzen-Frage auf die Bewertung im Rahmen des Zulassungsverfahrens berufen, da der Orphan-Status an den Nachweis eines Zusatznutzens gebunden ist und vor der Zulassung auf europäischer Ebene erneut überprüft wird. Und die Quantifizierung des Zusatznutzens nimmt der G-BA selbst und ohne Beauftragung des Instituts für Qualität und Wirtschaftlichkeit im Gesundheitswesen (IQWiG) vor.
   Erzielt allerdings das Orphan-Medikament einen Jahresumsatz von 50 Millionen Euro oder mehr, wird es rechtlich wie ein gewöhnliches Arzneimittel behandelt: ein gewöhnliches Dossier ist einzureichen und initiiert eine frühe Nutzenbewertung mit anschließender Erstattungsbetrags-Verhandlung im normalen Modus.
   Es kann demzufolge sogar geschehen, dass ein Orphan-Medikament das AMNOG-Verfahren kurz nacheinander zweimal durchläuft: zunächst in der „Orphan-Variante“, dann – nachdem der Jahresumsatz die 50 Millionen Euro überschritten hat – in der gewöhnlichen Form.
   Nur für wenige Orphan Drugs müssen die Gesetzlichen Krankenkassen in Deutschland pro Jahr mehr als 50 Millionen Euro ausgeben; aktuell sind es zwanzig. Viele Orphan Drugs sind kommerziell absolute Nischenpräparate.

Fazit: Orphan Drugs sind für Patienten mit seltenen Erkrankungen von höchster Bedeutung; für die Firmen stellen sie eine mal größere, in der Regel jedoch eher kleinere Einnahmequelle dar. Zur Abkürzung von Zulassungszeiten, zur Vereinfachung der Zulassung oder zur Erleichterung des Marktzugangs in Deutschland führt der Orphan Drug-Status nicht.

Weitere Informationen über Orphan Drugs finden sich hier.  

22.08.22 08:59

1085 Postings, 997 Tage IneosVorläufige beilegung

RELIEF THERAPEUTICS HOLDING SA AND NRX PHARMACEUTICALS, INC. ANNOUNCE TENTATIVE SETTLEMENT OF PENDING LITIGATION

Geneva, Switzerland and Radnor, Pennsylvania, August 22, 2022 – RELIEF THERAPEUTICS Holding SA (SIX: RLF, OTCQB: RLFTF, RLFTY) ("Relief"), and NRx Pharmaceuticals, Inc. (NASDAQ: NRXP) ("NRx"), today announced that they have agreed to a tentative settlement of their pending litigation. The parties have agreed to work collaboratively to finalize the settlement within the next 30 days. Further, the parties have agreed to stay the litigation for an additional 60 days to allow for the negotiation and execution of the definitive settlement agreement and related terms. Terms of the settlement will be reported following execution of the definitive settlement documents, but any settlement may result in a re-allocation of the development rights and licensing arrangements for aviptadil. There can be no assurance that the parties will successfully complete the proposed settlement.

RELIEF THERAPEUTICS HOLDING SA UND NRX PHARMACEUTICALS, INC. KÜNDIGEN VORLÄUFIGE BEILEGUNG EINES ANHÄNGIGEN RECHTSSTREITS AN

Genf, Schweiz und Radnor, Pennsylvania, 22. August 2022 - RELIEF THERAPEUTICS Holding SA (SIX: RLF, OTCQB: RLFTF, RLFTY) ("Relief") und NRx Pharmaceuticals, Inc. (NASDAQ: NRXP) ("NRx") gaben heute bekannt, dass sie sich auf eine vorläufige Beilegung ihrer anhängigen Rechtsstreitigkeiten geeinigt haben. Die Parteien haben sich darauf geeinigt, gemeinsam auf einen Abschluss des Vergleichs innerhalb der nächsten 30 Tage hinzuarbeiten. Darüber hinaus haben sich die Parteien darauf geeinigt, den Rechtsstreit für weitere 60 Tage auszusetzen, um die Verhandlung und Unterzeichnung der endgültigen Vergleichsvereinbarung und der damit verbundenen Bedingungen zu ermöglichen. Die Bedingungen des Vergleichs werden nach der Unterzeichnung der endgültigen Vergleichsdokumente bekannt gegeben, aber jeder Vergleich kann zu einer Neuzuweisung der Entwicklungsrechte und Lizenzvereinbarungen für Aviptadil führen. Es kann nicht garantiert werden, dass die Parteien den vorgeschlagenen Vergleich erfolgreich abschließen werden.  

23.08.22 23:53

1085 Postings, 997 Tage IneosWe are selling ordinary shares in the form of ADSs

10.09.22 09:16

1085 Postings, 997 Tage IneosAPR und Golike


This week the whole GOLIKE team is attending to the #SSIEM2022, an international congress on #RareDiseases. Many experts in the field from all over the world are here to discuss and exchange ideas. Let's connect to improve the future of all #patients!
Diese Woche nimmt das gesamte GOLIKE Team an der #SSIEM2022 teil, einem internationalen Kongress am #RareDiseases. Viele Experten auf diesem Gebiet aus der ganzen Welt sind hier, um zu diskutieren und Ideen auszutauschen. Lasst uns verbinden, um die Zukunft aller #patients zu verbessern!
https://www.linkedin.com/company/...=1L%2FsP1fgRNC0o1iNtP%2F5pw%3D%3D  

15.09.22 10:01

1085 Postings, 997 Tage IneosHalf-Year 2022 Results

Newsletter

Relief Therapeutics
newsblog-detail
Relief Reports Half-Year 2022 Results and Provides Corporate Update

Relief Therapeutics Holding SA / Key word(s): Interim Report

15-Sep-2022 / 07:00 CET/CEST
Release of an ad hoc announcement pursuant to Art. 53 LR
The issuer is solely responsible for the content of this announcement.

Relief Reports Half-Year 2022 Results and Provides Corporate Update

Geneva, Switzerland, September 15, 2022 – RELIEF THERAPEUTICS Holding SA (SIX: RLF, OTCQB: RLFTF, RLFTY) (“Relief”), a Swiss, commercial-stage biopharmaceutical company seeking to provide patients therapeutic benefit from selected specialty, rare and ultra-rare diseases with high unmet need, today reported its results for the half-year ended June 30, 2022 and provided a corporate update.

“We achieved significant progress during the first half of 2022, continuing to execute on our goal of becoming a fully integrated, capital-efficient, commercial-stage biopharmaceutical company targeting rare and specialty disease indications. In particular, we have focused on preparations for the impending U.S. launch of PKU GOLIKE®, a differentiated medical food product engineered with the patent protected, proprietary Physiomimic drug delivery technology, for the dietary management of phenylketonuria (“PKU”), which is currently marketed in Europe, and we look forward to the U.S launch in the fourth quarter of this year, ” stated Raghuram Selvaraju, Ph.D., Chairman of the Board of Directors of Relief. "The planned commercial introduction into the U.S. necessitated an expansion of our sales organization and commercial capabilities, and we were pleased to have appointed a number of highly seasoned biotech executives to lead this effort. These included Christopher Wick as Executive Director, Head of U.S. Sales; Drew Cronin-Fine, as Executive Director, Head of U.S. Marketing; and David McCullough, as Senior Director and Head of U.S. Market Access, all reporting to Anthony Kim, Senior Vice President, and Head of U.S. Commercial Operations. We also acquired from Meta Healthcare Ltd. the worldwide commercialization rights (except in the UK) for a novel dosage form of an already FDA-approved prescription drug, intended for the treatment of patients with PKU, adding to our offerings and solidifying our position in this market. We anticipate filing for registration approval through a 505(b)(2) NDA during 2023, further evidencing our cost-effective approach to drug development.”

Dr. Selvaraju added, “Meanwhile, we continue to work closely with our partner, Acer Therapeutics Inc. (“Acer”), for a potential U.S. launch of ACER-001, a taste-masked, immediate-release, proprietary powder formulation of sodium phenylbutyrate (NaPB) to treat urea cycle disorders (“UCDs”). Acer resubmitted a New Drug Application (“NDA”) to the FDA under the 505(b)(2) pathway for ACER-001 in UCDs in July 2022. The FDA accepted the NDA and assigned a Prescription Drug User Fee Act (“PDUFA”) target action date of January 15, 2023. Assuming approval, we anticipate U.S. commercialization in the first half of 2023, marking an important milestone for the collaboration and representing our second commercialized product in the U.S. We also plan to submit a Marketing Authorization Application for approval of ACER-001 for the treatment of UCD in the U.K. and EU. Additionally, Acer submitted an Investigational New Drug (“IND”) application to the FDA to evaluate the safety and efficacy of ACER-001 for the potential treatment of Maple Syrup Urine Disease (“MSUD”). We anticipate clinical studies to begin in the fourth quarter of 2022 and expect that data from these studies would be suitable for product registration in the U.S. and Europe. During the year, we also significantly strengthened the intellectual property portfolio of ACER-001 with receipt of patents covering methods-of-use claims for the potential treatment of UCDs and MSUD.

“We also made progress in our program targeting pulmonary diseases. Importantly, we announced promising three-month initial stability data on a new formulation of RLF-100®, which appears to be shelf-stable at temperatures suitable for shipping and long-term storage, thus, potentially having significant clinical and commercial value. We intend to continue to develop RLF-100® for a range of lung diseases. The inhaled formulation of RLF-100® is presently being evaluated in a European study for COVID-19-infected patients (the “Leuppi Study”), for which we expect to report top-line data sometime before year end 2022, subject to completion of patient enrollment. Additional indications include, pulmonary sarcoidosis, for which we have Orphan Drug Designation (“ODD”), and for which, during 2023 we plan to initiate a phase 2b dose-ranging study in 72 patients. We expect to schedule a pre-IND meeting with the FDA to confirm the efficacy and safety endpoints as well as the proposed dosing regimen and, based on a positive outcome, expect to begin this phase 2b study during 2023. We plan to also explore RLF-100® for checkpoint inhibitor-induced pneumonitis, for the treatment of non-COVID-19-related acute respiratory distress syndrome (“ARDS”) and to conduct a European proof-of-concept of RLF-100® in the treatment of chronic berylliosis.

“In parallel to these activities, we continue to develop APR-TD011 for the treatment of epidermolysis bullosa (“EB”), for which we have received FDA ODD. Based on strong clinical results, GMP-grade pharmaceutical product is being prepared for clinical development under an FDA-authorized IND, with a clinical trial slated to start in the second quarter of 2023. Additionally, we will leverage our collaboration agreement with InveniAI LLC, a pioneer in the application of artificial intelligence which, we believe, will meaningfully complement our existing drug development expertise and generate numerous promising additions to our pipeline. We have also instituted an effort to pursue the inception and advancement of next-generation, disruptive genetic medicines, taking advantage of innovations in genetic technologies including gene therapy and genome editing to facilitate the development of potentially curative therapies for areas of high unmet medical need.

“Last year, we launched a Level 1 ADR program in the U.S. and are aggressively moving to a Level 3 ADR and an associated Nasdaq Stock Market listing, which we expect to occur in the fourth quarter of this year. To that end, on August 23, 2022, we filed an F-1 Registration Statement with the U.S. Securities and Exchange Commission to register our ADSs for sale in the United States. We ended June of 2022 with a solid cash position of CHF 29.9 million, providing a forecasted cash runway into the third quarter of 2023. We also expect that, with the launch of the PKU GOLIKE® franchise in the U.S. and a successful launch of ACER-001 in early 2023, Relief could achieve cash flow breakeven in late 2024 and positive operating cash flow in early 2025.

Today, we are a more mature, forward integrated, commercial-stage specialty drug company with a deep pipeline and multiple opportunities for growth and we will continue to actively pursue a strategy to diversify our pipeline and are continuously evaluating in-licensing and acquisition opportunities.”

Key Clinical Development Highlights:

PKU GOLIKE®

   In March 2022, APR Applied Pharma Research SA (“APR”) announced that the International Journal of Molecular Sciences had published in vivo data on metabolic responses to formulations of amino acid mixtures for the treatment of PKU. The peer reviewed journal’s paper indicated that prolonged release of amino acids, such as those present in formulations like PKU GOLIKE®, may have beneficial effects on the dietary treatment of PKU.
   In April 2022, APR received a Notice of Allowance from the USPTO for Patent Application No. 15/303,121, entitled, “Modified Release Orally Administered Amino Acid Formulations.” The allowance covers certain formulations of PKU GOLIKE® in APR’s product line and supplements APR’s PKU GOLIKE® intellectual property portfolio, which includes U.S. Patent No. 10,500,180.

ACER-001

   In February 2022, Relief announced that Acer was issued U.S. patent 11,202,767 from the USPTO covering methods of use claims related to ACER-001’s multi-particulate dosage formulation for oral administration for the potential treatment of UCD and MSUD. The patent builds upon previous issuance of U.S. patent 11,154,521, covering pharmaceutical composition claims of ACER-001.
   In June 2022, Acer and Relief announced that the FDA had issued a Complete Response Letter (“CRL”) regarding the New Drug Application (“NDA”) for ACER-001 for UCD. The CRL stated that the FDA could not approve the NDA for ACER-001 for UCD in its current form due to an incomplete inspection of Acer’s third-party contract packaging manufacturer. The FDA did not cite any other approvability issues in the CRL related to the NDA. Acer noted that it was actively working with its third-party contract packaging manufacturer and cooperating with the FDA to address the CRL and stated its intent to resubmit an updated NDA for ACER-001 for UCD in early-to-mid Q3 2022.
   Subsequently, in July 2022, Relief announced that Acer had resubmitted its NDA for ACER-001 for the treatment of UCD to the FDA. Acer has advised Relief that the resubmission addressed, in full, the items raised by the FDA in the CRL. Later that same month, Relief and Acer announced the resubmitted NDA was accepted for review by the FDA, which designated the NDA as a Class 2 resubmission and set a PDUFA target action date of January 15, 2023.
   In July 2022, Acer and Relief announced the submission of an IND application to the FDA to evaluate the efficacy and safety of ACER-001 for the potential treatment of MSUD.
   In August 2022, Relief and Acer announced that the European Commission had granted orphan medicinal product designation in the EU to ACER-001 for the potential treatment of patients with MSUD.

APR-OD32

   In March 2022, APR announced the acquisition of the worldwide commercial rights (excluding UK) from the UK-based company Meta Healthcare Ltd. (“Meta”) for a novel, differentiated dosage form of a prescription drug already approved by the U.S. FDA and intended for the treatment of patients with PKU. This improved product is expected to enhance patient acceptance and compliance as well as enable easier, self or caregiver administered dosing and dispensing.
   In July 2022, the final agreement was executed. Pursuant to the final agreement, Meta shall transfer to Relief all data, know-how, as well as any intellectual property related to “APR-OD32” as developed or generated by Meta. Relief shall only be responsible for funding the remaining development activities as well as for filing and obtaining a new drug application in all countries worldwide except for the UK where Relief shall grant a license back to Meta, enabling Meta to market the product in that country.

RLF-100® (aviptadil)

   In April 2022, Relief reported that the Swiss Patent Office IPI issued a patent WO2020/225246 entitled, “Vasoactive Intestinal Peptide (VIP) for the Use in the Treatment of Drug-induced Pneumonitis,” to Relief’s subsidiary, AdVita Lifescience GmbH (“AdVita”). The patent provides intellectual property protection to Relief’s inhaled formulation of RLF-100® into at least 2039.
   In May 2022, Relief provided a corporate update noting that it intends to continue clinical assessment of both inhaled and IV formulations of RLF-100® for pulmonary indications, including (1) the continuation of the European study of inhaled RLF-100® for COVID-19-infected patients (2) the initiation of a clinical trial of RLF-100® in early 2023 in patients with sarcoidosis (3) the exploration of RLF-100® for checkpoint inhibitor-induced pneumonitis (4) testing of RLF-100® in the treatment of non-COVID-19-related ARDS and (5) conducting a European proof-of-concept of RLF-100® in the treatment of chronic berylliosis.

Sentinox

   In March 2022, APR Applied Pharma Research SA (“APR”) reported final data from its clinical trial of Sentinox in SARS-CoV-2 infected patients. Although the primary endpoint was not achieved, the results suggest the potential efficacy of Sentinox, with a better response in subjects dosed 3 times per day versus the control group, in the reduction of the nasal viral load, negativization and infectivity and confirmed its safety and tolerability.

CAMBIA

   In January 2022, APR received a Notice of Allowance from the USPTO for Patent Application No. 16/713,052 entitled, “Ready to Use Diclofenac Packs.” Diclofenac potassium is an off-patent, potent non-steroidal anti-inflammatory drug (“NSAID”) widely used therapeutically for inflammatory conditions and pain management.

Management and Board Additions

   Relief expanded the Board of Directors with highly experienced life science industry executive Michelle Lock.
   To match its fast pace of development, Relief has appointed seasoned executives to newly created roles including, Christopher Wick, as Executive Director, Head of U.S. Sales; Drew Cronin-Fine as Executive Director, Head of U.S. Marketing, and David McCullough as Senior Director and Head of U.S. Market Access.
   Additionally, Relief appointed Serene Forte, Ph.D., MPH, to the newly created role of Senior Vice President, Head of Genetic Medicine, to spearhead Relief’s new genetic medicine initiatives.

Business Update

   On July 20, 2022, Relief's Registration Statement on Form 20-F under the Securities Exchange Act of 1934 became effective, and Relief is now a publicly reporting company in the United States.
   In August 2022, Relief filed a Registration Statement on Form F-1 under the Securities Act of 1933 for a proposed offering of its ordinary shares in the form of American Depositary Shares (“ADSs”). The number of ADSs to be offered and the price range for the proposed offering have not yet been determined. As part of the registration process, Relief plans to apply to list its ADSs on the Nasdaq stock market, and such listing is expected to become effective on effectiveness of its registration statement. There can be no assurance that Relief's Form F-1 registration statement will become effective, that Relief will successfully complete an offering of its ADSs, or that Relief will be successful in its efforts to up-list its ADSs to the Nasdaq Stock Market. Any offering, if made, will only be made by an effective prospectus.
   On August 22, 2022, Relief announced that it has agreed to a tentative settlement of its pending litigation with NRx Pharmaceuticals and its subsidiary, NeuroRx, Inc. relating to Relief's September 2020 collaboration agreement with NeuroRx. The parties have agreed to work collaboratively to finalize the settlement within the next 30 days. Further, the parties have agreed to stay the litigation for an additional 60 days to allow for the negotiation and execution of the definitive settlement agreement and related terms. Terms of the settlement will be reported following execution of the definitive settlement terms. There can be no assurance that the settlement will be completed.

Financial Highlights for the Six Months Ended June 30, 2022

Results of Operations

   In the first six months of 2022, Relief generated CHF 3.24 million of revenue from product sales, licensing fees, and royalties. Prior to the business combination with APR at the end of June 2021, Relief did not generate any revenue.
   Other gains were CHF 1.3 million for the six months ended June 2022, compared to CHF 0.9 million for the six months ended June 2021. In the current period, other gains consisted mainly of a change in the fair value of provisions for contingent liabilities and an impairment reversal following the repayment of a loan issued to NeuroRx in 2020 and for which Relief had recorded a complete impairment allowance. In the comparative period, other gains related to write-offs of liabilities.
   External research and development expenses increased to CHF 10.6 million for the six-month period ended June 30, 2022, from CHF 8.3 million for the six months ended June 30, 2021, an increase of CHF 2.3 million primarily due to higher expenses incurred by Acer under the license and collaboration agreement and secondarily due to the addition of in-process programs through the acquisition of APR in June 2021. The increase in expenditures associated with ACER-001 and other in-process programs was partially offset by a reduction of CHF 5.7 million in development expenses associated with RLF-100.
   Personnel expenses increased to CHF 5.8 million in the six-month period ended June 30, 2022, compared to CHF 3.4 million for the six-month period ended June 30, 2021, an increase of CHF 2.4 million mainly due to an increase in employee headcount resulting from the acquisitions of APR and AdVita and the establishment of our U.S. sales force. As of June 30, 2022, Relief had 57 full-time equivalents on its payroll.
   Other administrative expenses increased to CHF 4 million in the six-month period ended June 30, 2022, compared to CHF 3.2 million for the six-month period ended June 30, 2021, an increase of CHF 0.8 million primarily attributable to expanded activities with the addition of APR and AdVita. Consulting expenses associated with the preparation of the market launch of PKU GOLIKE® in the U.S. further contributed to the increase. Legal fees remain flat as costs related to Relief's effort to become a publicly reporting company in the United States and to list its ADSs on Nasdaq were offset by a reduction in costs incurred for other legal and regulatory matters.
   Relief conducted an impairment test of intangible assets as of June 30, 2022, and concluded that the carrying amount of certain assets, mainly intangible assets associated with PKU GOLIKE® and Sentinox™, exceeded their recoverable amount. As a result, the company recognized a non-cash impairment charge on intangible assets of CHF 8.2 million in the current period. The impairment charge reflects a reduction of estimated future net cash flows from PKU GOLIKE® following changes in market assumptions, and, for Sentinox™, a one-year delay in the estimated launch date.
   Amortization and depreciation expenses were CHF 2 million for the six-month ended June 2022 and were nil for the six months ended June 2021. Prior to the acquisition of APR in June 2021, Relief did not have amortizable intangible assets nor material property, plant, and equipment assets on its balance sheet.
   Financial expenses increased to CHF 1.1 million in the six-month period ended June 30, 2022, compared to CHF 0.3 million for the six-month period ended June 30, 2021, an increase of CHF 0.8 million primarily due to the recognition of an interest expense of CHF 0.7 million in relation with contingent liabilities that may become due upon achievement of milestones contractually agreed with the former shareholders of APR and AdVita.
   Income taxes were a gain of CHF 1.6 million in the six months ended June 2022, compared to income tax expenses of CHF 0.01 million for the six-month period ended June 30, 2021. The income tax gain resulted mainly from the amortization of intangible assets and a corresponding reduction in the temporary difference between the carrying amount of these assets and their tax base.
   Net loss for the period was CHF 26.5 million, compared to a net loss of CHF 14.7 million for the same period last year.

Relief’s Half-Year 2022 Report, including the interim consolidated financial statements, is available for download here.

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ABOUT RELIEF

Relief is a Swiss, commercial-stage, biopharmaceutical company focused on identification, development and commercialization of novel, patent protected products intended for the treatment of rare and ultra-rare diseases including metabolic disorders, pulmonary diseases and connective tissue disorders. Relief’s diversified pipeline consists of assets that have the potential to effectively address significant unmet medical needs, including PKU GOLIKE®, engineered with the proprietary Physiomimic technology, which is the first prolonged-release amino acid product commercialized for the dietary management of phenylketonuria (“PKU”). Relief has a Collaboration and License Agreement with Acer Therapeutics for the worldwide development and commercialization of ACER-001 (sodium phenylbutyrate) for the treatment of various inborn errors of metabolism, including Urea Cycle Disorders (“UCDs”) and Maple Syrup Urine Disease (“MSUD”). Relief also continues to develop aviptadil for several rare pulmonary indications. Further, Relief is in clinical development for APR-TD011, a differentiated acid oxidizing solution of hypochlorous acid intended for the treatment of epidermolysis bullosa (“EB”), a group of rare, genetic, life-threatening connective tissue disorders; APR-TD011 has been granted Orphan Drug Designation by the FDA. Finally, Relief is commercializing several legacy products via licensing and distribution partners.

RELIEF THERAPEUTICS Holding SA is listed on the SIX Swiss Exchange under the symbol RLF and quoted in the U.S. on OTCQB under the symbols RLFTF and RLFTY.

For more information, visit www.relieftherapeutics.com. Follow Relief on LinkedIn.

CONTACT:
RELIEF THERAPEUTICS Holding SA
Jack Weinstein
Chief Financial Officer and Treasurer
contact@relieftherapeutics.com FOR MEDIA/INVESTOR INQUIRIES:
Rx Communications Group, LLC
Michael Miller
+1-917-633-6086
mmiller@rxir.com

Disclaimer: This press release contains forward-looking statements. Forward-looking statements involve known and unknown risks and uncertainties, which may cause actual results in future periods to differ materially from forecasted results. A number of factors, including (i) whether the commercialization of PKU GOLIKE® in the United States will be successful, (ii) whether ACER-001 for the treatment of UCDs will be approved for commercialization in the United States and successfully commercialized, (iii) whether Relief's current and future clinical trials and studies will be successful, (iv) whether the tentative settlement of pending litigation with NRx and NeuroRx will be successfully concluded, (v) whether Relief's registration statement on Form F-1 will become effective and Relief will be able to successfully conclude an offering of its ADSs in the United States, (vi) whether Relief's efforts to list its ADSs on the Nasdaq Stock Exchange will be successful, (vii) whether Relief will achieve breakeven cash flow and positive cash flow, and if so, whether such breakeven or positive cash flow will be achieved on the timetable described in this press release , and (viii) those factors described in Relief's reports to the SIX Swiss Exchange and the Securities and Exchange Commission could adversely affect Relief, which could cause the actual results, financial condition, performance or achievements of RELIEF THERAPEUTICS Holding SA to be materially different from any future results, performance or achievements expressed or implied by such forward-looking statements. RELIEF THERAPEUTICS Holding SA is providing this communication as of this date and do not undertake to update any forward-looking statements contained herein as a result of new information, future events or otherwise. Copies of Relief's filings with the SEC are available on the SEC EDGAR database at www.sec.gov.

This press release is not intended to and does not constitute an offer to sell or the solicitation of an offer to buy any securities in the United States or any other jurisdiction, nor shall there be any offer or sale of securities in the United States or any other jurisdiction in which such offer, solicitation, or sale would be unlawful unless registered and/or qualified under applicable securities laws. This press release does not constitute a prospectus according to art. 35 of the Swiss Financial Services Act dated 15 June 2018, as amended ("FinSA"), or art. 27 et seqq. of the SIX Swiss Exchange Listing Rules. There is no intention or permission to publicly offer, solicit, sell or advertise, directly or indirectly, any securities of Relief in or into Switzerland within the meaning of FinSA. Further, the ADSs have not been registered under the Securities Act of 1933, as amended (the "Act"), and no public offering of securities shall be made in the United States except by means of a prospectus meeting made available by Relief that contains detailed information about Relief and its management, as well as financial statements meeting the requirements of the Act.

Additional features:


File: Ad hoc release
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Language: English
Company: Relief Therapeutics Holding SA
          §Avenue de Secheron 15
          §1202 Geneva
          Switzerland§
Phone: +41 22 545 11 16
E-mail: contact@relieftherapeutics.com
Internet: https://relieftherapeutics.com
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Listed: SIX Swiss Exchange
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