Albireo neuer big player im Pharma-Milliardenmarkt

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neuester Beitrag: 27.10.20 23:21
eröffnet am: 04.11.16 08:15 von: RoStock Anzahl Beiträge: 6517
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1236 Postings, 2843 Tage RoStockAlbireo neuer big player im Pharma-Milliardenmarkt

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18.10.20 17:19
6

1 Posting, 13 Tage Clondike191Fazit: Unterbewertet

Ich lese gerne hier eure Beiträge mit und finde eure Gedankengänge ganz interessant, zudem kommen immer einige neue Informationen und Blickwinkel zusammen. Dachte ich trage deshalb meine Einschätzung nochmals in einem Post zusammen:
Zuerst einmal zu den Daten:
Laut meinen Berechnungen sollte Abireo 18.990.711 Shares ausgegeben haben (+eventuell 600.000 aus dem Offering). Bei einem aktuellen Kurs von etwa 35USD entspricht dies einer Marktkapitalisierung von 665 Mio. Dollar. Nach der letzten Kapitalaufnahme (+150 Mio)  und dem Cash-Bestand zum 30.6.2020 (152 Mio.) sollten Mitte Oktober bei einem relativ konstanten Cash-Burn (Odevixibat jetzt fertig, dafür startet BA) noch um die 270 Mio. Dollar in Cash vorhanden sein, zieht man davon die Schulden ab, besitzt Albireo also NetCash in Höhe von 250 Mio Dollar zurzeit. Daraus ergibt sich eine Marktkapitalisierung für die Pipeline in Höhe von 415 Mio. Dollar.

Probieren wir also die Pipeline zu bewerten und fangen mit dem Produkt an, was bereits zugelassen ist: Elobixiat

Elobixiat ist in Japan gegen chronische Verstopfung zugelassen. Allein für Japan kann dem Medikament ungefähr ein Wert für mindestens 68 Mio. zugeordnet werden, die sich aus der Meilensteinzahlung bzw. den Royalities ergeben (8 Mio 2016, 45 + 15 Mio. über HealthCAre Royalty Partners). Jetzt zähl Japan nach den USA als weiterer großer Pharmamarkt. Wenn man jetzt grob das weltweite Potenzial Elobixiats anhand den Zahlungsströmen aus Japan bewerten will (lediglich eine Abschätzung meinerseits, man muss natürlich beachten dass eventuell weitere Studien durchzuführen sind und die Patentlaufzeit nicht mehr so lange wie zu Beginn in Japan läuft). Wenn man für die USA 60 Mio., 40 Mio. für die EU und 20 Mio. für den ROW annehmen würde, kämen wir auf 120 Mio. die alleine dem Medikament Elobixiat zugerechnet werden könnten.
Ein weiterer Aufpreis könnte natürlich weiterhin mit sehr guten Daten aus der NASH-Studie von EA Pharma resultieren, aber dies lassen wir mal außen vor, selbst Albireo hat ja kommuniziert, Elobixiat in Nash ersteinmal nicht mehr weiter zu verfolgen.
Es wäre natürlich interessant, was der Plan Albireos mit diesem Medikament ist. Eine alleinige Vermarktung macht wenig Sinn (hoher Aufwand, wenig Expertise bis jetzt, Fokus auf A4250). Ich denke wird der Plan mit den Investoren kommuniziert, könnte der Wert für Elobixiat besser abgeschätzt werden.
Demnach wird Odevixibat ein Wert von 295 Mio. Dollar zugeschrieben

Versuchen wir Odevixibat zu bewerten, sollte das Medikament zugelassen werden. Ich denke, nach den überzeugenden Daten spricht wenig gegen eine Zulassung, obwohl alle folgende Zahlen auch mit der jeweiligen Wahrscheinlichkeit für die Zulassung multipliziert werden können.
Wird Odevixibat zugelassen, winkt ein Priority Review Voucher, dessen Wert ich einmal mit ca. 100 Mio. ansetzen möchte.
Das Vermarktungspotenzial von Odevixibat wäre zurzeit somit auf alle Indikationen betrachtet auf 195 Mio. beziffert. Ich denke wir sind hier uns alle einig, dass das viel zu gering ist 8sollte meine Bewertung des PRV und von Elobixiat valide sein).

Versuchen wir einmal Odevixibat monetär zu bewerten:
Odevixibat verbessert bei 53% der untersuchten Patienten im Durchschnitt den Juckreiz um eine Stufe auf der Skala zwischen 1-4. Sehr interessant sind in dieser Hinsicht natürlich weiter ausgewerteten Daten, die im November veröffentlicht werden sollen. Beispielsweise in welcher Hinsicht die Dosierung den Effekt des Medikaments beeinflusst. Zudem kann das Serum Bile Acid im Durchschnitt über die gesamte Patientenpopulation um 33,3% gesenkt werden (was ja auch der primäre Endpunkt der EU ist). Hierbei muss kritisch hinterfragt werden, inwieweit das Medikament dauerhaft bei der gesamten Population zum Einsatz kommen kann, gerade in Hinblick auf Mirum Pharma, aber bisher lässt sich das schwer abschätzen.
Untersucht wurden dabei Patienten mit Pfic-1 und Pfic-2, die seltenere Pfic-3 und Pfic-4 wurden nicht betrachtet, von daher müssen diese Patienten auch später abgezogen werden.
Pfic betrifft ca. 1/50.000 bis 1/100.000 Neugeborene, eine Lebertransplantation erfolgt im Durchschnitt nach 7,5 Jahren. Albireo gibt die Patientenpopulation in Europa und den USA auf 8-10k an. Diese Zahlen erscheinen mir fast ein wenig hoch, wenn wir davon ausgehen dass in den USA jährlich 3,8 und in Europa jährlich 5,2 Mio. Menschen geboren werden, entspricht dies jährlich zwischen 90-180 neu diagnostizierten PFIC-Patienten. Hierbei könnte sehr wichtig sein, inwieweit Odevixibat auch nach dem operativen Eingriff noch einen Nutzen stiftet (operative Gallenumleitung oder Lebertransplantation). Albireo gibt an, dass kaum ein Patient älter als 20 Jahre ohne operative Eingriffe überlebt. Um die Patientenzahl zu berechnen, nehmen wir also die 90-180 neue Fälle im Jahr * 20 Jahre Überlebensdauer, so würde ich auf ca. 1800-3600 Patienten in der EU und in den USA kommen (Ohne Berücksichtigung der verschiedenen Mutationen). Natürlich verbessern sich die Lebenserwartungen mit dem Medikament (und dadurch die Peak Sales), aber wir wollen ja den Patentzeitraum abschätzen bzw. die nahe Zukunft. Hierdurch wird nocheinmal deutlich, wie wichtig für die Bestimmung der Patientenanzahl der Einsatzzweck des Medikaments ist. Das sind jetzt natürlich nur Abschätzungen, Albireo wird da detailliertere Informationen dazu haben, aber für mich sollen die 1800 - 3600 Patienten als Grundlage zur Bewertung dienen.
Nachdem die Patientenpopulation bestimmt wurde, soll der Medikamentenpreis bestimmt werden. Da es eine sehr seltene Indikation mit schwerwiegenden Folgen und ohne Alternativen ist, kann dementsprechend auch ein höherer Preis verlangt werden. Ich gehe von einer Preisspanne zwischen 75.000 und 150.000k pro Patient und Jahr aus (bzgl. des Preises gab es ja auch hier in diesem Forum schon einige Diskussionen). Demnach käme ich für die USA und Europa (in diesen Gebieten soll die Kommerzialisierung ja selbst durchgeführt werden) auf Peak Sales in Höhe von 135 Mio und  540 Mio Dollar.
Zur Bewertung des Medikaments werden in der Regel multiples der PeakSales verwendet (im rare disease Bereich bspw. mehr als in einer normalen Indikation), ich gehe von einem multiplen von x5 aus. Demnach könnte Odevixibat (trotz meiner zum Teil konservativen Berechnung bzgl. der Patientenzahl und des Preises) mit 675 Mio und 2,7 Mrd. bewertet werden.  Im Vergleich zu der Bewertung von 195 Mio. für das Medikament zurzeit würde dies einem Upside von ca. 25 - 125 Dollar im Aktienkurs entsprechen.
Nicht berücksichtigt wäre hierbei jedoch das Potenzial für die restliche Welt. Pro Jahr werden weltweit ohne EU und USA 124.000.000 Menschen geboren, d.h. 1240-2480 Patienten jährlich. Aus einer eventuellen Verpartnerung resultieren wiederum Milestones und Royalty Zahlungen (on top auf die +25-125 Dollar).

Zusätzlich gibt es für Odevixibat das Potenzial, die Phase3 Studien in weiteren Indikationen erfolgreich abzuschließen (Alagille Syndrome und Biliary Atresia). Dies würde weiteren 15-25k Patienten entsprechen (Angabe von Albireo).
Ohne die weitere Indikationen weiter zu Betrachten, lässt sich das riesen Potenzial von Albireo erschließen. Zudem forscht man an Medikamenten für NASH (preclinical), auch A3384 für BAM kann sobald genügend Geld vorhanden ist in Phase 3 überführt werden.

Den aufgezählten Chancen sehe ich wenige Risiken gegenüberstehen. Das größte Risiko liegt in einer Ablehnung seitens der FDA (was ich für relativ unwahrscheinlich halte). Zudem besteht natürlich immer ein Risiko einer weiteren Verwässerung, hierbei sei jedoch auch auf die Möglichkeit sich weiteres Geld von Hercules Capitel (bis zu 80 Mio in Abhängigkeit von Meilensteinen zu leihen hingewiesen). Eine weitere Verwässerung könnte auch im Zusammenhang mit Kommerzialisierungsschwierigkeiten stehen, gerade für ein Unternehmen, das bislang noch keine eigenen Produkte selbst vertreibt. Aber gerade aufgrund der Indikation sollten die Patienten bzw. Ärzte einfach erreicht werden. Das Risiko auftretender Probleme mit dem Medikament in der open label Studie halte ich für nahezu ausgeschlossen.


Noch ein Wort zum Mitbewerber Mirum Pharma, die im gleichen Feld wie Albireo mit einem ähnlichen Medikament unterwegs sind. Zur Abschätzung des Potenzials. Anhand der vorgelegten Daten überzeugt Odevixibat insbesondere durch das bessere Safety Profile. Aber für die weitere Indikationen liegen keine direkten Daten vor, weshalb ich mich auf die hard Facts konzentriere:
Alagille Syndrome: Hier hat Mirum einen Vorsprung, Albireo will Ende 2020 eine Phase 3 Studie starten, Mirum dagegen befindet sich in einem Rolling Submission, also einer fortlaufenden Überprüfung hinsichtlich der Zulassung (jedoch ohne beendete Phase3 Studie). Der Launch ist von Mirum für das 2H2021 geplant.
PFIC: Hier sollte Albireo zeitlich im Vorsprung sein. Die Phase 3 Studie von Mirum rekrutiert noch Patienten (4 Wochen Screening und mindestens 26 Wochen Behandlung). Mirum will jedoch auf Basis von Langzeitdaten (5 Jahre der Indogo-Studie) einen Zulassungsantrag in Europa noch im 4Q2020 stellen. In der Phase3 Studie werden zudem nur PFIC-1 Patienten behandelt.
Biliary Atresia: Auch hier plant Mirum vor Albireo fertig zu sein. Mirum plant im 4Q2020 eine Phase 3 Studie zu starten, die 26 Wochen Behandlung umfasst. Die Studie soll im November 2022 ausgewertet werden können. Albireo hat bereits ihre Phase 3 Studie gestarten, diese umfasst jedoch eine 24-monatige Behandlungsdauer (und plant, bis Juni 2024 die Studie zu beenden).

Lasst mal gerne eure Anmerkungen und Meinungen zu meinen Ausführungen da. Wie gesagt, das große Potenzial von Albireo ist uns allen klar und ich denke wir werden uns alle in Zukunft noch über die deutlich höheren Notierungen freuen  

19.10.20 10:17

914 Postings, 1901 Tage Glatzenkogelschöne Zusammenfassung clondike

mikroökonomisch betrachtet ist Albo eine vielversprechende Aktie.

Mein Problem aktuell ist eher der Makrokosmos. Wer wird am Ende Recht behalten? Die sogenannten "Verschwörungstheoretiker" wie z.B. Herr Wolff

https://www.youtube.com/watch?v=YaPFoU-FWC8

bzw. eine Unmenge an unkonvergierten Finanzexperten, die ins gleiche Horn blasen...
...oder unsere orientierungslos (und viel schlimmer hilflos) wirkenden Politiker? Je mehr ich mich damit beschäftige, umso weniger sehe ich Licht am Ende des Tunnels, in welchen uns die Politiker  dieser Welt geschickt haben.

Und ich spekuliere darauf, dass zumindest aussichtsreiche Pharmatitel auch in stürmischen Zeit performen können. Wenn man nicht nur kurzfristig investiert ist, muss man die aktuellen Entwicklungen echt mal hinterfragen.  

19.10.20 12:36

233 Postings, 239 Tage dingDong69@Clondike191, danke für die Anmeldung ..

.. um so einen ausführlichen und  gut analysierten Post zu verfassen.

Jedem Investierten wird deutlich, dass Odevixibat kein billiges Medikament werden kann. Klar wollen wir , die Aktionäre, Profit sehen. Das ist die eine Seite der Geschichte.
Was mir aber Bauchschmerzen bereitet, ist die Corona Pandemie und die damit verbundenen Kosten. Ich möchte damit jetzt keine Diskussion breittreten, sondern nur meine Gedankengänge kundtun. Es wurde bisher Unmengen an Geld in die Märkte gepumpt, um diese am laufen zu halten. Jetzt rollt die zweite Welle an und die Corona Fallzahlen steigen Tag für Tag weltweit extrem rasant an. Klar, bei den meisten Infizierten  läuft es human ab. Aber wenn sich so viele Menschen neu infizieren, werden natürlich auch mehr stationär, oder gar intensivmedizinisch betreut werden müssen. Das kostet. Wie lange hält das eine Kranken/ Sozialversicherung aus? Wir reden da noch nicht mal von einer Finanzkrise, die sicher schon in den Startlöchern steht. Wenn dann eben die Ressourcen/ Finanzmittel knapp werden und der Staat nichts mehr nachschiessen kann, wie hoch ist dann der Ethik Stand und der Solidaritätsgedanke, für einen kleinen Patientenkreis solche Summen für das benötigte Medikament aufzubringen? Was zählt dann der Einzelne? Gilt dann immer noch, jeder wird gleich behandelt, oder wird aussortiert?
Ich hoffe, dass man wirklich demnächst einen Impfstoff gegen Corona präsentiert, der dieses Übel ausrottet und man diese Pandemie in den Griff bekommt. Weiterhin, dass wir von einer Finanzkrise verschont bleiben und uns in unseren verbleibenden Wohlstand sonnen können. Denn dann könnten solche Kurse eintreten. Unter normalen Umständen ist ALBO eindeutig unterbewertet!  

19.10.20 15:02

233 Postings, 239 Tage dingDong69gegen die Panik

https://www.n-tv.de/wissen/...dlich-als-vermutet-article22104272.html

Trotzdem, Maske auf bei Massenauflauf und Ruhe bewahren, liebe Politiker!  

19.10.20 21:51
1

55 Postings, 375 Tage barnabyVorhersagen/Wahrsagen etc.

@glatzenkogel #6494: Das gepostete Video beeindruckt mich nicht besonders. Es geht da wieder nur darum, das Buch eines Weltuntergangspropheten anzupreisen. Diese Leute gibt es nicht nur in wirtschaftlicher Hinsicht, denn verführerisch ist ja die fiffty-fiffty-Chance: Man behauptet einfach mal etwas mit dem Zusatz "Lange kann's nicht mehr dauern"... Vorteil: Solange nix passiert, kann man das immer weiter behaupten und verkauft munter sein Buch. Passiert dann tatsächlich was, kann man sagen: Hab ich doch schon immer gesagt. Was ich daran nicht seriös finde ist, dass keine konkreten Tatsachen benannt und vor allem keine konkreten Verantwortlichen für das Böse genannt werden. Das ist immer das deutlichste Indiz, dass man sich gegen Kritik an den Behauptungen von vornherein immunisieren will. Das toxische an dieser Art von Behauptungen ist allerdings, dass überall ein bißchen was Wahres dran ist. Deswegen ist die Verknüpfung von Wahrem und Falschem aber im Ergebnis  genauso falsch, wie wenn alles komplett frei erfunden wäre.
Grundsätzlich macht man mit der Investition in Albireo nichts falsch, auch wenn das allgemeine Marktumfeld aus politischen Gründen unruhiger werden könnte. Deswegen haben ja die Untergangswahrsager im Moment auch Konjunktur und versuchen, diese Stimmung für sich zu nutzen. Nach dem 3. November und dann Ende des Jahres/Anfang des nächsten Jahres werden wir etwas schlauer sein... oder auch nicht.

 

19.10.20 23:07
1

914 Postings, 1901 Tage Glatzenkogelbarnaby

da bin ich grds Deiner Meinung. Ich bin auch von Albireo ziemlich überzeugt, wie ich hier auch unentwegt und auch in dem Post, auf den Du Dich beziehst, zum Ausdruck bringe.
Mal abwarten, ob wir nach den US Wahlen oder der Jahreswende schlauer sind. Okay, gewinnt Trump (es sieht nicht danach aus) freuen sich die Kapitalmärkte, da die Niedrigsteuerpolitik für Unternehmen fortgesetzt wird. Nicht wenige befürchten, dass Trump eine Wahlniederlage anzweifeln wird. Das könnte Verwerfungen an den Kapitalmärkten nach sich ziehen. Dort mag man keine (zeitlichen) Unwägbarkeiten. Wie die Finanzmärkte ein Sieg von Biden auffassen, kann ich am wenigsten beurteilen.
Aber die US Wahlen waren nicht so mein Thema. Ob das gepostete Video überzeugen soll oder nicht, war eigentlich auch nicht der Ansatz. Es ist halt eine Meinung (in der übrigens sehr wohl konkrete Verantwortliche genannt werden), aber es gibt auch viele andere.
Wir leben in einem Zeitalter von einem durch das Geschäftsgebaren von Zentralbanken aus dem Gleichgewicht geratenen Finanzsystem. Durch die massive Liquidität ist Blasenbildung an den Märkten zu beobachten. Das dürfte Konsens sein. Insoweit besteht eigentlich bei allen Werten, ob fundamental gerechtfertigt oder nicht, ein großes Risiko von (extremen) Kursschwankungen. Im März diesen Jahres hatte sich der Kurs von Albo mal eben - und fundamental nicht gerechtfertigt - halbiert. Da ist hier manch einem richtig die Düse gegangen. Mir inklusive. Scheint schon alles wieder vergessen zu sein. Ist aber trügerisch. Das kann m.E. jederzeit wieder passieren. Das darf man, insbesondere je nach Anlagehorizont nicht völlig ausblenden.
Man kann bei Bios bei Events Kasse machen und Gewinne mitnehmen. Ist m.E. ein Ansatz, bei welchem diese Thematik weniger stark relevant ist. Habe ich hier auch nicht getan. Langfristig sollte, eine entsprechende Geschäftsentwicklung von Albo vorausgesetzt, die Börsenbewertung im Fair Value liegen. Denn an den Untergang des Abendlandes glaube ich auch nicht. Mittelfristig orientierte Anleger haben an der Börse aktuell (ob in Albo oder einem anderen Wert) m.E. aktuell die größte Unsicherheit bzw. das größte Risiko. Um diese Dinge ging es mir im Wesentlichen.
Viele Grüße
     
 

20.10.20 08:40

233 Postings, 239 Tage dingDong69Cramers lightning round

Albireo Pharma: ?It?s a totally speculative stock. Pediatric liver, very niche market. If they hit it out of the park, even if they hit it out of the park, I still don?t think you make that much money. But it?s a spec ... and remember, I find room in a 10-stock portfolio for a stock like that. It?s fine.?  

20.10.20 08:52
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1053 Postings, 1584 Tage MisterTurtlehabe rumüberlegt

der Planet ist wieder im Krisenmodus, weil wieder völlig unerwaret nach dem Sommer die kalte Jahreszeit folgt, in der man wieder eher krank wird. An der Stelle sei gleich dazu gesagt: am 24.12. findet Heiligabend statt, auch wenn damit wieder viele nicht nicht gerechnet haben werden.

Zum Thema: da die näcshte Panik praktisch abzusehen ist, habe ich hin- und herüberlegt, ob ich meine gesammelten Aktien verkaufen und "Cash is King" spielen sollte. Haben wir vermutlich alle schon. Für Albireo habe ich mich dann aber dagegen entschieden. Weil ich fürchte, das es ein Minusgeschäftwird, wenn erstmal ganz real die Steuer ihr Viertel abhaben will und meine Versicherung explodiert, wenn ich realisere. Kennen wir ja, wenn man mal 1000 € verdient, kommen gleich 8 Hände an, die jeweils mindestens 20% davon abbekommen müssen.
Ich werde die Sache also - zumindest für Albireo - stur aussitzen. Weil ich davon ausgehe, das da bald in Form von Divi ein angenehm hoher Geldregen auf uns niederprasseln wird, das man erwägen könnte, Die Aktie in Bufettmanier für immer zu behalten. Vielleicht kommt ja sogar eines Tages eine Übertreibung nach oben, auch wenn wir uns das hier zur Zeit nur schwer vorstellen können.

@Clondike: endlich mal noch jemand der rechnet, schönes Ding.

@DingDong: der Cramer ist ja lustig. Albi ist bestimmt die erste Pharmabude der Geschichte, die für eine Milliarde forscht um das positive Ergebnis dann für ne Kiste Bier zu verkaufen. Je geringer die Patientenzahl, desto höher der Preis. Am Ende macht die Pharma aber immer Gewinn. Sonst wäre die Forschung nach dem Weltkrieg eingestellt worden.  

21.10.20 08:23
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1053 Postings, 1584 Tage MisterTurtleClondike

gestern hat es mir den geplanten Beitrag gekillt, danach hatt eich erstmal keinen Bock und keine Zeit mehr.
Jetzt nochmal:
Die Geldmengenberechnung passt,soweit ich das überblicke. Die Herlietung ist genau richtig.
Bei Elobixibat kann ich nicht nachvollziehen, wie du auf die Zahlen kommst. AFAIK bekommt man aus Japan ca. 20 Mio Pro Jahr ran und dazu noch die Studie. Japan hat ca. 100 Mio Einwohner. Die Medizin leisten kann sich vermutlich grob 1 Milliarde Leute auf dem Planeten, warum also nicht grob geschätzt die Japanzahlen mal 10, oder 8? Ausserdem sind das laufenden Einnahmen, müssten also für dne Wert der Firma noch einen Faktor bekommen.
NASH ist natürlich nochaml ien Trigger. Aber man sceint ja davona uszugehen dass da noch was zu holen ist, sonst hätte man es längst verpartnert und eben dieses Geld verdient.
Den Voucher fü Odevixibat kann man IMHO aber nicht einfach mit 100 MIo ansetzen. Das ist eine Sache von Angebot und Nacfrage, ausserdem wird Cooper den vermutlich nicht verhökern sondern für eigene Medikamente einsetzen. Ich kann mir z.B: gut vorstellen, das er damit Mirum in Sachen AS in die Suppe spucken wird. Dann wäre der Hauptkonkurent ziemlich  weg vom Fenster, was ja auch nicht schlecht ist.
Wie ich das Paper glesen habe, werden die Gallsäuren übrigens nicht um 33 % gesnkt, sondern auf unter 30%. -Das ist also noch erheblich mehr, es soll ja die OP ersetzen können, nicht nur verzögern.
Zu den PFIC Patientenzahlen: Man muss dabei bedeknen, das die 1 in 50 bis 100k nicht in Stein gemeisselt ist. Wie alt ist die Zahl? dem tatsächlichen Istbestand traue ich da eher über den Weg als so einer Faustformel. Ausserdem kann da noch einiges mehr auftauchen. Denn es ist so: bei seltenen Krankheiten kennt sich de rnormale Arzt nicht aus. Da kann man durchaus Jahrelang hin und hergeshcoben werden, weil niemand PFIC kennt. Der Hausarzt wird es in den meisstne Fällen bei Verstopfung mit mehr und mehr Rhizinus versuchen oder ähnlichem. im Krankenhaus kommt der Einlauf und mehr fällt denne dann auch nicht unbedingt ein. Meine Frau hat eine seltene Krankheit und daher kann ich leider aus Erfahrung sagen, dass die allermeissten Ärzte überhaupt keinen Bock haben mehr zu machen als ihr Schema F. Wenn man PFIC in das Schema F hineinbekommt, kann es also durchaus sein, das man noch einiges an Patienten dazu bekommt.
Zur Bewertung: Nimm doch den Mittelwert am Ende, dann hättest du einen Wert von ca. 1,8 Milliarden. Um runde Zahlen zu bekommen 1,95 Milliarden,das passt ganz gut zur Anzahl der Aktien. Wären dann also knapp 100 Dollar Aktienwert nur für PFIC. Dazu Odevixibat mit mehr als nem Zehner Wert und den Optionen auf NASH und die weiteren Verwendungsmöglichkeiten.
Wenn man das wirklich einpreisen wollte, wäre man schnell bei 200 Dollar / Aktie. Immerhin ein Sechstel davon haben wir ja auch schon!
 

23.10.20 10:20
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233 Postings, 239 Tage dingDong69Orphan Drug Status

wer hat sich damit eigentlich schon einmal so richtig damit befasst, was dass  für ein Medikament bedeutet?

Bittet lest doch Alle mal nach:

https://www.vfa.de/de/wirtschaft-politik/...-medikament-bedeutet.html

Ich habe mal den wirtschaftlichen Aspekt kopiert. Darin steht folgendes:

   Der Marktzugang eines Orphan-Medikaments wurde in Deutschland zuletzt durch das Arzneimittelmarkt-Neuordnungsgesetz (AMNOG) geregelt: Wie bei anderen Medikamenten auch muss der Hersteller dem für Erstattungsfragen zuständigen Gremium, dem Gemeinsamen Bundesausschuss (G-BA), kurz nach der Markteinführung ein Dossier einreichen, das Angaben zum Präparat und seinem Nutzen enthält. Nach der Quantifizierung des Zusatznutzens durch den G-BA muss der Hersteller dann mit dem Spitzenverband der Krankenkassen über den Erstattungsbetrag für das Medikament verhandeln. Die Kombination aus Zusatznutzen-Bestimmung und Erstattungsbetragsverhandlungen wird oft als ?AMNOG-Verfahren? bezeichnet.
   Dieses Verfahren unterscheidet sich für Orphan Drugs nur in zwei Punkten von dem bei anderen Arzneimitteln: Im Dossier kann sich der Hersteller zur Zusatznutzen-Frage auf die Bewertung im Rahmen des Zulassungsverfahrens berufen, da der Orphan-Status an den Nachweis eines Zusatznutzens gebunden ist und vor der Zulassung auf europäischer Ebene erneut überprüft wird. Und die Quantifizierung des Zusatznutzens nimmt der G-BA selbst und ohne Beauftragung des Instituts für Qualität und Wirtschaftlichkeit im Gesundheitswesen (IQWiG) vor.
   Erzielt allerdings das Orphan-Medikament einen Jahresumsatz von 50 Millionen Euro oder mehr, wird es rechtlich wie ein gewöhnliches Arzneimittel behandelt: ein gewöhnliches Dossier ist einzureichen und initiiert eine frühe Nutzenbewertung mit anschließender Erstattungsbetrags-Verhandlung im normalen Modus.
   Es kann demzufolge sogar geschehen, dass ein Orphan-Medikament das AMNOG-Verfahren kurz nacheinander zweimal durchläuft: zunächst in der ?Orphan-Variante?, dann ? nachdem der Jahresumsatz die 50 Millionen Euro überschritten hat ? in der gewöhnlichen Form.
   Nur für wenige Orphan Drugs müssen die Gesetzlichen Krankenkassen in Deutschland pro Jahr mehr als 50 Millionen Euro ausgeben; aktuell sind es fünf. Für rund 70 Prozent der Orphan Drugs fallen für die Kassen weniger als 10 Millionen pro Jahr an. Die meisten Orphan Drugs sind also kommerziell absolute Nischenpräparate.

Fazit: Orphan Drugs sind für Patienten mit seltenen Erkrankungen von höchster Bedeutung; für die Firmen stellen sie eine mal größere, in der Regel jedoch eher kleinere Einnahmequelle dar. Zur Abkürzung von Zulassungszeiten, zur Vereinfachung der Zulassung oder zur Erleichterung des Marktzugangs in Deutschland führt der Orphan Drug-Status nicht.

......

Odevixibat darf also weltweit nicht mehr als 50 Millionen Jahresumsatz einbringen, um den Orphan drug Status nicht zu verlieren? Habe ich das richtig verstanden?????  

23.10.20 10:57
1

914 Postings, 1901 Tage Glatzenkogelnein

das denke ich nicht. Ein einmal (durch EMA/FDA) gewährter Orphan Drug Status hat Bestand und ist nicht umsatzabhängig zu entziehen. Die Verhandlungen und der Nachweis des Zusatznutzens ist länderspezifisch ggfs, davon abhängig.
Ich sehe das entspannt, da
1. 50 Millionen Jahresumsatz nur in der BRD mit PFIC erstmal erreicht werden müssen und falls ja (im Falle einer hohen Preisgestaltung)
2. als Alternative für die Krankenkassen langwierige und sehr kostenintensive Behandlungen (Lebertransplantation) nebst Folgebehandlung entstehen, den Kindern Lebensqualität genommen wird und die Lebenszeit wohl erheblich geringer ausfallen dürfte
3. Die Nachweisführung des Zusatznutzes wohl für Albo kein Problem darstellen sollte (Langzeitstudie läuft weiterhin)
Klar legen die Krankenkassen die Messlatte erstmal hoch, damit die Pharmaindustrie es bei der Preisgestaltung nicht übertreibt. Aber: Unmet Need, lebensbedrohliche Krankheit, dass lässt sich m.E. in letzter Konsequenz  nicht durch Umsatzgrenzen wie 50 Millionen eindämmen. Ungeachtet dessen halte ich es jedoch nicht für ausgeschlossen, dass Albo sich aus etischen Gründe an dieser Grenze orientiert.
 

23.10.20 11:21
1

233 Postings, 239 Tage dingDong69wozu gibt es denn dann solche Gesetze?

Also wir sollten vorsichtshalber mit diesen 50 Millionen USD für Odevixibat im Jahr mal rechnen. Macht 500 Millionen in der als Patent geschützten Zeit für den Orphan Drug Status, plus 50-100 Millionen für den  priority voucher der  fda.

Oder aber, man verzichtet auf diesen Status. Dann ist aber Mirum Pharma wieder mit im Spiel. Konkurrenz belebt zwar das Geschäft, nur schlecht, wenn es so wenige Patienten dafür gibt.

Sorry, ich versuche hier niemanden (und mir selbst) in die Suppe zu spucken, sondern versuche nur zu verstehen, warum der Kurs dort steht, wo er steht. Und ohne Grund liest man ja in der Finanzwelt nicht von gewissen Skeptikern, die fragen, wie ALBO mit Odevixibat Geld verdienen möchte, um eine Milliardenbewertung zu erreichen.

Ich versuche mal solche Ausnahmen im Gesetz zu finden. Werde ich fündig, lasse ich es wissen. Vielleicht findet auch jemand mal ein Orhon Drug geschütztes Medikament, samt Bewertung. Dann hätten wir mal ein Beispiel!  

23.10.20 12:33
1

914 Postings, 1901 Tage Glatzenkogeldingdong

also entweder habe ich den Artikel nicht verstanden, oder Du o;)))....ist aber auch egal. Den Artikel finde ich sehr interessant!
Wie kommst Du auf 50 Millionen USD Jahresumsatz?
Wenn überhaupt dann 50 Millionen EURO Obergrenze NUR (!) für Deutschland. Plus Rest Europa und plus USA. Aber wie gesagt, die Obergrenze ist m.E. nicht wirklich eine.

Zur Kursentwicklung: man schaue sich mal die Gesamtlage an. Die Märkte stehen still und warten auf die nächsten Verlautbarungen der FED (es muss frisches Geld gedruckt werden). Dazu am 3.11 die US Wahlen. Momentan ist Sabatt an den Märkten. Der S&P 500 zuckt auch nicht mehr.

Und bei Albo vermute ich zudem, dass größere Investoren auch erstmal abwarten, ob es Albo mit der Eigenvermarktung packt. Ich habe da wenig Zweifel. Aber einige Analysten weisen darauf hin, dass größere Investoren sich erstmal zurückhaltend zeigen, bis das dieser Nachweis der Firma erbracht wird. Im Anschluss dürfte es hier jedoch auch kurstechnisch los gehen (wenn die Gesamtmärkte nicht kollabieren). Daher sehe ich das als Long Position.

...alles nur meine Meinung....

 

23.10.20 12:37

914 Postings, 1901 Tage Glatzenkogelwelche

Skeptiker meinst Du? Mister Mad Money? ich finde den Typen nicht schlecht und höre ihm gerne zu. Aber Albireo mit einer 3-Satz Analyse zu bewerten, ist vielleicht etwas zu kurz gesprungen.
Da gebe ich schon eher was auf das signifikante Engagement von Perceptive Advisors.  

23.10.20 12:45
1

914 Postings, 1901 Tage Glatzenkogelwikipedia

.....Erst wenn mit ihnen innerhalb von zwölf Monaten mit der GKV über 50 Millionen Euro Umsatz erzielt wurden, müssen sie eine ?standardmäßige? Nutzenbewertung durchlaufen, bei der auch festgestellt werden kann, dass kein oder ein geringerer Zusatznutzen besteht. Dieser fiktive Zusatznutzen per Gesetz geriet in letzter Zeit zunehmend in die Kritik....

GKV = gesetzliche Krankenversicherung -> betrifft nur das deutsche Sozialversicherungssystem.

https://de.wikipedia.org/wiki/Arzneimittelmarktneuordnungsgesetz  

23.10.20 13:01

233 Postings, 239 Tage dingDong69zugelassene Orphan Drug Medikamente

https://ec.europa.eu/health/documents/...r/html/reg_od_act.htm?sort=n

@Glatzenkogel, *lach. Darum habe ich ja den Artikel verlinkt, um zu wissen, ob ich es richtig verstanden habe. Es gibt ja auch die EU Version:

https://www.europeanpharmaceuticalreview.com/...-drugs-regulation-eu/

Aber da wird leider nicht auf den wirtschaftlichen Aspekt eingegangen, wann der Status zurückgezogen wird. Vielleicht lehnt sich die nationale AMNOG an EU/ EMA Richtlinien an. Alleingänge machen ja kaum Sinn.

Danke für deine Gedankengänge und Antworten!  

23.10.20 13:20

914 Postings, 1901 Tage Glatzenkogelo;)))

das ist ja auch einer der wesentliche Gründe, weshalb man die Bewertung nicht am Taschenrechner mittels Dreisatz mal eben ermitteln kann. Natürlich ist die Preisgestaltung eine heikle Sache und für die Bewertung überaus entscheidend. Die mögliche Bandbreite ist sehr groß.
Letzten Endes sitzt ein Pharmaunternehmen mit einem Wirkstoff gegen lebensbedrohliche Krankheiten am längeren Hebel als die Gesetzgebung, fürchte ich. Das zeigt sich immer wieder.

https://www.youtube.com/watch?v=TZDgjPWfZUg

Aber Albo wird es schon nicht übertreiben.  

23.10.20 17:06

233 Postings, 239 Tage dingDong69Verordnung (EG) Nr. 141/2000 über Arzneimittel ..

23.10.20 17:37

233 Postings, 239 Tage dingDong69nichts von 50 Millionen als Obergrenze ..

.. im Gesetzestext gefunden.

Marktexklusivitätsrecht: Artikel 8
(2) Dieser Zeitraum kann jedoch auf sechs Jahre verkürzt werden, wenn am Ende des fünften Jahres in bezug auf das betreffende Arzneimittel feststeht, daß die in Artikel 3 festgelegten Kriterien nicht mehr erfuellt sind, wenn nämlich unter anderem anhand der vorliegenden Daten nachgewiesen wird, daß die Rentabilität so ausreichend ist, daß die Aufrechterhaltung des Marktexklusivitätsrechts nicht gerechtfertigt ist. Zu diesem Zweck teilt ein Mitgliedstaat der Agentur mit, daß das Kiterium, anhand dessen das Marktexklusivitätsrecht gewährt wurde, möglicherweise nicht erfuellt wird, und die Agentur leitet sodann das Verfahren des Artikels 5 ein. Der Investor übermittelt der Agentur zu diesem Zweck die erforderlichen Informationen.

Artikel 3
Kriterien für die Ausweisung als Arzneimittel für seltene Leiden

(Auszug) .. von dem zum Zeitpunkt der Antragstellung in der Gemeinschaft nicht mehr als fünf von zehntausend Personen betroffen sind, oder

das Arzneimittel für die Diagnose, Verhütung oder Behandlung eines lebensbedrohenden Leidens, eines zu schwerer Invalidität führenden oder eines schweren und chronischen Leidens in der Gemeinschaft bestimmt ist und daß das Inverkehrbringen des Arzneimittels in der Gemeinschaft ohne Anreize vermutlich nicht genügend Gewinn bringen würde, um die notwendigen Investitionen zu rechtfertigen,

und

b) in der Gemeinschaft noch keine zufriedenstellende Methode für die Diagnose, Verhütung oder Behandlung des betreffenden Leidens zugelassen wurde oder daß das betreffende Arzneimittel - sofern eine solche Methode besteht - für diejenigen, die von diesem Leiden betroffen sind, von erheblichem Nutzen sein wird.

......

``nicht genügend Gewinn bringen würde``.., was immer das heißt?  

23.10.20 17:50
1

233 Postings, 239 Tage dingDong69hehe

habe jetzt endlich nach stundenlanger Recherche mal was wirklich brauchbares gefunden

Krankheitsbild:
Familiäre Lipoproteinlipasedefizienz mit Pankreatitis-Schüben
Erläuterung: Schwere Fettstoffwechselstörung
Betroffene in der EU [1]: 1.000
Wirkstoff: Alipogen tiparvovec
Arzneimittel: Glybera®
Firma: uniQure biopharma
Zulassung: Okt 2012
Ende Orphan-Status: Okt 2017
Rücknahmegrund: Keine Verlängerung der Zulassung aus wirtschaftlichen Gründen

Story dazu:

https://www.apotheke-adhoc.de/nachrichten/detail/...o-pro-behandlung/  

27.10.20 22:09

18 Postings, 2581 Tage KegelboyKurssturz

Wer hat eine Ahnung warum Heute dieser Einbruch?  

27.10.20 22:21

2638 Postings, 1432 Tage Renegade 71Einbruch!

was für ein Einbruch ? hast du mal auf die Börsen geschaut??  

27.10.20 23:06

18 Postings, 2581 Tage Kegelboy10% -

na ja bei 10 %
 

27.10.20 23:21

2638 Postings, 1432 Tage Renegade 71-10 % ?

ich sehe noch nicht mal -2%  

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