ORPHAZYME - danish biopharmaceutical company

Interessantes Biotechunternehmen aus Dänemark

+ gute Projektpipeline
+Team mit Erfahrung
+/- Forschung an "Nischenkrankheiten"
- macht fleißig Verluste, welche auch noch steigen
- Cash reicht, bei gleichbleibender Burnrate, noch bis Q2 2020. Davor muss was passieren


https://www.orphazyme.com/

Informationen und Analysen hier.
Ich habe mir ein paar gegönnt.
 

schön, dass man sich auch mal außerhalb von Catalis über den Weg läuft o;))))

Bin hier zwar nicht investiert, verfolge aber, was die Firma mit Acrimoclomol macht. Und da scheint es ja vorwärts zu gehen. Ich bin beim Lizenzgeber Cytrx investiert und erhoffe mir dort unter anderem Milestones aufgrund von Acrimoclomol 2020/2021 (bis zu USD 120 Mio; aber dafür muss hier noch einiges glatt laufen).

Mal sehen, ggfs. leg ich mir hier auch noch ein paar Shares ins Nest

 

natürlich (nicht Acrimoclomol)......

Regards

https://www.prnewswire.com/news-releases/...phazyme-as-300839347.html  

@Glatzenkogel

"Copenhagen, July 21, 2019 – Orphazyme A/S (ticker: ORPHA.CO), a biopharmaceutical company dedicated to developing treatments for patients living with rare diseases, today announces that it has had a positive meeting with the FDA and remains on track to submit an NDA for arimoclomol for NPC in H1 2020.  "
Ein weiterer Schritt ist getan :)
https://www.orphazyme.com/news-feed/2019/7/21/...k-disease-type-c-npc

 

wenn man sich mal den laufenden Cash-Burn sowie die Cash-Reserven der Firma ansieht, dann wird klar, dass hier ganz bald etwas passieren muss/wird!
Verpartnerung? Massive Dilution? Buy-Out? Bin mal gespannt.......

Bin immer noch nicht hier investiert. Aber meiner Depotleiche und Lizenzgeber Cytrx (forschen in der Onkologie) könnten hier die ein oder Milestones sowie Royalties winken und Cytrx noch eine Weile über Wasser halten in der Hoffnung, dass deren Lead Asset Aldoxorubicin (ebenfalls auslizensiert) zukünftig bei der Heilung von div. Krebsindikation zum Einsatz kommt.  

 

Sehr guter Newsflow

https://orphazyme.gcs-web.com/announcements

+ Der CEO hat sich Anfang Januar 31.500 Stücke gegönnt.
+ arimoclomol ist im Early Access Program (EAP) in den USA bestätigt


mit dem Anstieg im Kurs wurde auch zu einer kurzfristigen Hauptversammlung gerufen, um die Kapitalerhöhung bestätigen lassen zu können. Wenn ich es richtig sehe, dann besteht die Gefahr der Verwässerung um ca. 55% im Laufe der nächsten 5 Jahre (unter Vorbehalt der Zustimmung der Versammlung und einer Begrenzung auf 20% für jeden Kapitalerhöhungsschritt)
https://tools.eurolandir.com/tools/Pressreleases/...e=dk-orpha&v=

 

das sieht hier wirklich gut aus. Das eine Kapitalmaßnahem kommt, war hier wohl absehbar.
Die wollen das glaube ich selber stemmen, ohne Verpartnerung.
Habe hier leider keine Aktien, drücke aber die Daumen, da mein Sorgenkind CYTRX als Lizenzgeber hier was vom Kuchen abbekommt o;)
 

Ziemlich viele Nachrichten in den letzten Tagen.

- Bei einer Privatplatzierung wurden ca. 100 Mio Euro an den Investor gebracht. Davon ca. Hälfte aus Kapitalerhöhung und die andere Hälfte aus bestehenden Shares.

- Financial Outlook veröffentlicht. Es wird wieder mit einem Operativen Verlust gerechnet. Positiv sind jedoch die Zulassungserwartungen für HJ1. Falls diese eintreffen, könnte es dem Kurs einen weiteren Schub geben.

https://orphazyme.gcs-web.com/announcements
 

Phase 2/3 arimoclomol Studie (IBM) verfehlt primären und sekundären Endpunkt

https://www.globenewswire.com/news-release/2021/...-Myositis-IBM.html

 

ORARIALS-01 Studie (arimoclomol) floppt in Phase3

• primäre und sekundäre Endpunkte in ALS nicht erreicht
  
• in einer anderen Indikation "Niemann-Pick disease type C" (NPC) steht die FDA Zulassungsentscheidung im Juni bevor
  

"Orphazyme’s applications for arimoclomol (to be branded MIPLYFFA^TM)ⁱⁱ for Niemann-Pick disease type C (NPC) are under priority review with the U.S. Food and Drug Administration, with an expected PDUFA action date of June 17 2021, as well as with the European Medicines Agency, with an opinion from the Committee for Medicinal Products for Human Use (CHMP) expected later this year."

https://tools.eurolandir.com/tools/Pressreleases/...e=dk-orpha&v=

 

NPC

Schwer zu sagen, ob die FDA im Juni grünes Licht für arimoclomol (in NPC) geben wird, einerseits hat die Studie beide primären Endpunkte (knapp) verfehlt, andererseits hatte die FDA arimoclomol trotzdem eine "vorrangige Überprüfung" gewährt. Es gibt derzeit kein zugelassenes Medikament für NPC, eine seltene Krankheit von der 1 von 100.000 Menschen betroffen ist.

https://endpts.com/...-failure-orphazyme-gets-speedy-look-at-the-fda/

https://endpts.com/...ine-in-a-product-leaves-shadow-on-drugs-future/

 

Ohne News.  

Mega Volumen für ORPH-Verhältnisse! 30x mehr wie im Durchschnitt. Heute schon mehrfaches "Trading halt" wegen Volatilität.
 

Was steckt dahinter? WSB?  

Was für ein verrückter Handelstag. Die Aktien von ORPH stiegen in der Spitze bis 77,77$ (+1387%) und musste 20x wegen der ungewöhnlich hohen Volatität "vom Handel ausgesetzt" werden. DasVolumen lag bei 7,56 Mio. Aktien (normal sind es ~62.000 Stück). Also über das Hundertfache vom Durchschnitt.
News gab es übrigens keine! Fundamental ist dieser Anstieg nicht zu begründen, ich tippe auf eine verabredete Aktion. Manche werden argumentieren, dass es eine Wette auf die bevorstehende FDA-Zulassungsentscheidung ist. Die Zulassung ist alles andere als gewiss,  also Kurse über 20$ halte ich für ziemlich irrational, angesichts der Tatsache, dass arimoclomol in zwei Indikationen gefloppt ist und NPC eher ein Nischenmarkt ist. Wenn das ORPH-Management einigermaßen auf Zack ist und sich die Aktie heute noch in Regionen um die ~20$ oder drüber aufhält, sollte es nicht zögern ein Offering auf den Weg zu bringen. Ich sehe ORPH auf dem derzeitigen Niveau als eine sehr riskante Aktie an,  die stark in sich zusammenfallen könnte, wenn die FDA die Zulassung verweigert.
https://www.benzinga.com/general/biotech/21/06/...-much-as-1387-today

 

https://www.deraktionaer.de/artikel/...scher-meme-aktie-20232027.html  

Es wird wieder munter spekuliert. Morgen ist der Tag der Entscheidung. Ein Hauptaktionär war sogar so smart und hat den Kursanstieg der letzten Tage dazu genutzt seine Anteile zu reduzieren.
https://www.benzinga.com/news/21/06/21582310/...investor-driven-rally  

Ich hoffe die Aktie wird heute im Vorfeld der FDA Entscheidung nicht vom Handel ausgesetzt , vorbörslich findet der Handel noch statt. Gestern gabs eine schöne Schwankungsbreite von ~10$ im Tief bis ~24$ im Hoch. Eine Prognose wie die FDA sich heute entscheiden wird ist schwer abzugeben. Mein Bauchgefühl sagt 35/65. Eine Zulassung wäre eine (für mich) eine Überraschung.  

Sehe ich genauso, @Vassago

habe gestern die Gelegenheit genutzt, meinen Anteil zu reduzieren und den Einsatz+Bonus wieder rauszuziehen. Verdoppler/Verdreifacher, je nach Einstieg, war es ja bereits.

Auch der Ausstieg eines Investors spricht nicht gerade für Zuversicht.

 

Kurse von 2-4 Euro erwarte ich nach dem FDA Bescheid  

Also spätestens Anfang 2022 ist die komplette Kohle weg. Wer bezahlt hier noch 8 € ?  

"Further, the FDA noted in the CRL that additional data are needed to bolster confirmatory evidence beyond the single phase 2/3 clinical trial to support the benefit-risk assessment of the NDA."

https://www.globenewswire.com/news-release/2021/...isease-type-C.html

Dazu die angepassten Aussichten. Kapitalerhöhung wird auch kommen, da zurzeit ziemlich viel Kohle verbrannt wird...
https://tools.eurolandir.com/tools/Pressreleases/...rpha&v=ticker

Meiner Meinung nach war's das fürs erste. Neue Phantasie erst in Q4 oder 2022. (oder es steigt ein Investor ein?)  

@Steffen68ffm
"Wer bezahlt hier noch 8 € ?"

Das Frage ich mich auch gerade. Über Tradegate geht zurzeit ein wenig für 8-9€ über die Börse.
Allerdings nur kleine Mengen. Könnten das vielleicht noch alte Orders mit Limit sein, die jetzt nach und nach abgearbeitet werden?

Kopenhagen hat noch nicht geöffnet. Und was dann an der NASDAQ passiert ist wieder ein andere Frage. Vielleicht kommen die Lemminge (mal wieder) auf die Idee und schalten das Hirn aus.
 

Kann man einen Reboundzock wagen.  

4,5€. Da sind einige von vorhin schon 50% in den Miesen.