Kopenhagen - 18. Juni 2021 - Orphazyme A/S (ORPHA.CO; ORPH), ein biopharmazeutisches Unternehmen im Spätstadium, das Pionierarbeit bei der Reaktion auf Hitzeschockproteine zur Behandlung seltener Krankheiten leistet, gab heute bekannt, dass es ein Complete Response Letter (CRL) von den USA erhalten hat. Food and Drug Administration (FDA) nach der Überprüfung des neuen Arzneimittelantrags für Arimoclomol, einen Hitzeschock-Proteinverstärker zur Behandlung der Niemann-Pick-Krankheit Typ C (NPC).
Die FDA hat das GRL auf der Grundlage zusätzlicher qualitativer und quantitativer Beweise herausgegeben, um die Gültigkeit und Interpretation der 5-Domänen-NPC Clinical Severity Scale (NPCCSS) und insbesondere der Schwalbendomäne weiter zu belegen. Darüber hinaus stellte die FDA im GRL fest, dass zusätzliche Daten erforderlich sind, um bestätigende Beweise über die klinische Einzelphase 2/3 hinaus zu untermauern, um die Nutzen-Risiko-Bewertung der NDA zu unterstützen.
Ein primärer Endpunkt der klinischen Phase 2/3-Studie war das Fortschreiten des Schweregrads der Krankheit, gemessen am 5-Domänen-NPCCSS. Dies ist ein krankheitsspezifisches Maß für das Fortschreiten der Krankheit, das aus den fünf klinisch relevantesten Bereichen für Patienten mit NPC, Pflegekräfte und Ärzte besteht.
"Wir sind entmutigt über das Ergebnis der FDA-Überprüfung, da dringend eine neue therapeutische Option für NPC erforderlich ist, aber wir bleiben der Zusammenarbeit mit den Regulierungsbehörden verpflichtet, mit dem Ziel, Arimoclomol an Familien bereitzustellen, die diese herausfordernde Krankheit bewältigen", sagte CEO Christophe Bourdon. Er fuhr fort: "Wir werden unsere Anstrengungen auf die Verfolgung der europäischen Regulierungsgenehmigung konzentrieren, wobei das Gutachten des CHMP im vierten Quartal 2021 und die potenzielle Genehmigung für das Inverkehrbringen im ersten Quartal 2022 erwartet wird. Wir bewerten in Partnerschaft mit der FDA den potenziellen Weg nach vorn in den USA. Kurzfristig müssen wir unsere Kosten erheblich senken und alle unternehmensrechtlichen Bemühungen einfrieren, die nicht mit klinischen und regulatorischen Aktivitäten zusammenhängen, um die Genehmigung für NPC zu unterstützen.
Der stellvertretende Präsident des Verwaltungsrats, Bo Jesper Hansen, sagte: "Als Vertreter der Aktionäre von Orphazyme und als Aktionär selbst bin ich äußerst enttäuscht. Ich bin der festen Überzeugung, dass es einen Weg nach vorn für Orphazyme gibt, der auf unserem Streben nach behördlicher Genehmigung durch die Europäische Arzneimittel-Agentur und dem fortgesetzten Dialog mit der FDA basiert. Das Erreichen dieser Meilensteine in NPC wird von allen im Unternehmen große Opfer bringen, während wir als Vorstand das Managementteam dabei unterstützen, so viel Wert wie möglich zu schützen.
Geänderte Aussichten für 2021
Wie im Geschäftsbericht 2020 von Orphazyme angegeben, war der erste Ausblick für das Jahr verschiedenen Risiken und Unsicherheiten ausgesetzt, einschließlich, aber nicht beschränkt auf den Zeitpunkt der regulatorischen Entscheidungen, den Erfolg unserer kommerziellen Bemühungen und unsere Entwicklungsaktivitäten. Das Ergebnis der FDA-Entscheidung hat erheblichen Einfluss auf die Aussichten von Orphazyme für das Gesamtjahr 2021.
Orphazyme erwartet jetzt Betriebsaufwendungen von 700-720 Mio. DKK (zuvor 800-850 Mio. DKK), was zu einem erwarteten Betriebsverlust von 670-700 Mio. DKK (zuvor 100-150 Mio. DKK) führt. Die Kassenposition zum Jahresende 2021 wird voraussichtlich ca. 50 Mio. DKK (zuvor 350 Mio. DKK).
Orphazyme wird in den kommenden Wochen ein Update und weitere Informationen bereitstellen.
Telefonkonferenzen und Webcasts
Orphazyme wird am 18. Juni 2021 um 8.00 Uhr MEZ und 14.00 Uhr MEZ (8.00 Uhr EDT) zwei Telefonkonferenzen/Webcasts veranstalten, um europäische und US-amerikanische Zeitzonen unterzubringen. Die gleichen Informationen werden bei beiden Telefonkonferenzen zur Verfügung gestellt.
Auf die Telefonkonferenzen kann durch Wählen zugegriffen werden:
Vereinigtes Königreich, lokal +44 (0) 8444819752
Dänemark, Kopenhagen +45 32720417
Frankreich, Paris +33 (0) 170700781
Niederlande, Amsterdam +31 (0) 207956614
Schweden, Stockholm +46 (0) 856618467
Standard International +44 (0) 2071 928338
Vereinigte Staaten von Amerika, New York +1 6467413167
Veranstaltungstitel: Orphazyme Investor Call
Bestätigungscode für 8.00 Uhr MEZ: 2889481
Bestätigungscode für 14.00 Uhr MEZ (8.00 Uhr EDT): 9349928
Link für Webcast um 8.00 Uhr MEZ:https://edge.media-server.com/mmc/p/q5yie99y
Link für den Webcast um 14.00 Uhr MEZ (8.00 Uhr EDT): https://edge.media-server.com/mmc/p/9k4qohms
Ein Archiv der Telefonkonferenzen/Webcasts wird nach dem Anruf auf der Website von Orphazyme, www.orphazyme.com, zur Verfügung gestellt.
Für weitere Informationen wenden Sie sich bitte an
Orphazym A/S
Chicago: Molly Carey Poarch +1-773-770-6888
Kopenhagen: Sarah Maria Wilkens +45 31443135
Über die Niemann-Pick-Krankheit Typ C
Niemann-Pick-Krankheit Typ C (NPC) ist eine seltene, genetische, zunehmend schwächende und oft tödliche neuroviszerale Erkrankung. Es gehört zu einer Familie, die als lysosomale Speicherkrankheiten bekannt ist, und wird durch Mutationen verursacht, die zu defektem NPC-Protein führen. Infolgedessen akkumulieren sich Lipide, die normalerweise durch das Lysosom gereinigt werden, in Geweben und Organen, einschließlich des Gehirns, und treiben die Krankheitspathologie voran. Wir schätzen die Inzidenz von NPC auf eine von 100.000 Lebendgeburten und die Anzahl der NPC-Patienten in den Vereinigten Staaten und in Europa auf etwa 1.800 Personen. Es gibt keine zugelassenen Behandlungen für NPC in den USA.
Über Orphazyme A/S
Orphazyme ist ein biopharmazeutisches Unternehmen im Spätstadium, das Pionierarbeit bei der Reaktion auf Hitzeschockproteine zur Behandlung seltener Krankheiten leistet. Das Unternehmen nutzt die Verstärkung von Hitzeschockproteinen (oder HSPs), um neue Therapeutika für Krankheiten zu entwickeln und zu vermarkten, die durch Proteinfehlfaltung, Proteinaggregation und lysosome Funktionsstörungen verursacht werden. Arimoclomol, der leitende Kandidat des Unternehmens, befindet sich in der klinischen Entwicklung für seltene Krankheiten wie Niemann-Pick-Krankheit Typ C (NPC) und Gaucher-Krankheit. Orphazyme hat seinen Hauptsitz in Dänemark und ist in den USA und der Schweiz tätig. Die Aktien von Orphazyme sind an Nasdaq U.S. (ORPH) und Nasdaq Copenhagen (ORPHA.CO).
Über arimoclomol
Arimoclomol ist ein Prüfmedikament, der die Produktion von Hitzeschockproteinen (HSPs) verstärkt. HSPs können defekte falsch gefaltete Proteine retten, Proteinaggregate löschen und die Funktion von Lysosomen verbessern. Arimoclomol wird oral verabreicht und wurde jetzt in 10 Phase 1, vier Phase 2 und drei pivotalen Phase 2/3-Studien untersucht. Arimoclomol befindet sich in klinischer Entwicklung für NPC und Gaucher-Krankheit. Arimoclomol hat in den USA und der EU die Bezeichnung für Orphan Drugs (ODD) für NPC erhalten. Arimoclomol hat die Fast-Track-Bezeichnung (FTD), die Durchbruchtherapie-Bezeichnung (BTD) und die Bezeichnung für seltene pädiatrische Erkrankungen (RPDD) von den USA erhalten. Food and Drug Administration (FDA) für NPC.
Zukunftsgerichtete Aussage
Diese Unternehmensankündigung kann bestimmte zukunftsgerichtete Aussagen im Rahmen der U.S. Private Securities Litigation Reform Act von 1995 und anderweitig, einschließlich in Bezug auf den erwarteten Zeitpunkt des CHMP-Gutachtens und eine potenzielle Genehmigung für das Inverkehrbringen von Arimoclomol für NPC in Europa, die fortgesetzten Interaktionen mit der FDA und die überarbeiteten Finanzaussichten für das Gesamtjahr 2021, einschließlich der erwarteten Betriebskosten, des Betriebsverlusts und der Liquiditätsposition. Obwohl das Unternehmen der Ansicht ist, dass seine Erwartungen auf vernünftigen Annahmen beruhen, unterliegen alle Aussagen mit Ausnahme von historischen Tatsachen, die in dieser Unternehmensankündigung über zukünftige Ereignisse enthalten sind, (i) Änderungen ohne Vorankündigung und (ii) Faktoren, die sich der Kontrolle des Unternehmens entziehen. Diese Aussagen können, ohne Einschränkung, alle Aussagen enthalten, denen Wörter wie "Ziel", "glauben", "erwarten", "beabsichtigen", "können", "vorwegnehmen", "schätzen", "planen", "projizieren", "können", "haben", "wahrscheinlich", "sollten", "würden" und andere Wörter und Begriffe ähnlicher Bedeutung oder deren negative enthalten. Zukunftsgerichtete Aussagen unterliegen inhärenten Risiken und Unsicherheiten, die sich der Kontrolle des Unternehmens entziehen und dazu führen können, dass sich die tatsächlichen Ergebnisse, Leistungen oder Leistungen des Unternehmens wesentlich von den erwarteten Ergebnissen, Leistungen oder Errungenschaften unterscheiden, die in solchen zukunftsgerichteten Aussagen ausgedrückt oder impliziert werden, einschließlich der Risiken und Unsicherheiten, die im Abschnitt Risikofaktoren des Geschäftsberichts des Unternehmens auf Formular 20-F für das am 31. Dezember 2020 abgeschlossene Jahr beschrieben sind, eingereicht bei der U.S. Securities and Exchange Commission (SEC) am 2. März 2021, der Bericht des Unternehmens auf dem Formular 6-K, der am 11. Juni 2021 bei der SEC eingereicht wurde, und andere Unterlagen, die Orphazyme von Zeit zu Zeit bei der SEC vornimmt. Diese Dokumente sind im Abschnitt "Investoren & Medien" auf der Website von Orphazyme unter www.orphazyme.com verfügbar. Sofern nicht gesetzlich vorgeschrieben, übernimmt das Unternehmen keine Verpflichtung, diese zukunftsgerichteten Aussagen öffentlich zu aktualisieren oder die Gründe zu aktualisieren, warum die tatsächlichen Ergebnisse wesentlich von den in den zukunftsgerichteten Aussagen erwarteten abweichen könnten, selbst wenn in Zukunft neue Informationen verfügbar werden.
Befestigung
16-2021 Orphazyme liefert regulatorisches Update der FDA zu Arimoclomol
Anhänge
16-2021-orphazyme-provides-regulatorisches-update-von-fda-on-ari.pdf
Geliefert von © Euroland.com
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