Pharming Group erhält FDA Zulassung für Ruconest!

Heute gabs Quartalszahlen. Nachdem das letzte Quartal mit 30 Mio. € Umsatz gleich dem vorherigen war, hier die aktuellen Zahlen:

 

gut aber das Marktumfeld ist es nicht , wir werden wohl noch eine weile warten müssen  bis wir wieder über 1 Euro gehen
 

Anlagehorizont hat sich bei mr deutlch erweitert. Wie bereitsgesagt wurde sind die Zahlen gut.

FDA Absage natürlich echt schade, dass sich das ganze um ein Jahr verzögern wird. Bin jedoch positiv gestimmt,dass diese kommen wird und den Kurs dann auch in Regionen von 2,0€ befördern wird.

Pharming erwirtschaftet Gewinne und kann seine Forschung soweit selbst finanzieren und das finde ich gut und ist im vgl.zu vieen anderen Unternehmen hier sehr gut unterwegs.

 

Die Akte wurde bereits vor den Zahlen abgestraft und die gute Zahlen fielen genau in ein schwieriges Börsenumfeld,  Solange das Umfeld so negativ ist wird sie sich um 1 Euro bewegen aber 2019 kann sich das schon ändern,  Wiedereinreichung bei der FDA und steigende Umsätzen können dafür sorgen, dass die Aktie Ende 2019 bei ca . 2 Euro steht.  

was sich dieser Analyst gedacht haben muss, als er kurz vor der FDA-Ablehnung Pharming so runtergeputzt und den Kurs auf 60Cent Erwartung herabgestuft hat. Ich denke, die jüngsten Umsatzanstiege haben klargemacht, wie falsch er damit lag.  

jeden Fall sein Ziel erreicht, die Aktie in den Keller zuschicken und  die FAD Ablehnung hat ihm auch noch geholfen. Ein Analyst sollte die Fakten bewerten und nicht den Kurs aufgrund seiner Vermutungen.
Er hat sicherlich ein Interesse sonst hätte er keine Bewertung abgegeben, bin gestspannt was er als nächstes von sich gibt. Vielleicht lobt dann die Aktie und gibt ein Kursziel von 6 Euro aus, zum Zutrauen wär.  

Bei Pharming hat sich gestern mal wieder gezeigt, dass Ruconest deutlich besser als die Wettbewerber ist. Denke, auch die nächsten Quartalszahlen Mitte Januar werden wieder positiv ausfallen. Sollte dann auch irgendwann mal wieder deutlich hoch gehen.

Hier die News auf Deutsch übersetzt:

Leiden, Niederlande , 7. Dezember 2018 / PRNewswire / -

Behandlung mit rekombinanter Therapie Bei RUCONEST ® und aus Plasma abgeleiteten C1-Behandlungen ist eine wesentlich geringere Re-Dosierung erforderlich als für Icatibant (Firazyr ® ) , um HAE-Attacken zu beheben

Die Pharming Group NV ("Pharming" oder "das Unternehmen") (Euronext Amsterdam: PHARM) hat heute die Präsentation der Ergebnisse einer von einem Prüfer initiierten vergleichenden Studie über Therapien bei akuten Anfällen eines hereditären Angioödems ("HAE") bestätigt. In der Studie wurden Re-Dosierungsraten unter anderem für humanen C1-Esterase-Inhibitor in rekombinanter Form (Ruconest®) und aus Plasma abgeleiteten Formen (Berinert®, Cinryze®) mit Icatibibant (Firazyr®) bei sieben Patienten verglichen, bei denen ein Risiko für HAE-Anfälle besteht . Insgesamt wurden 69 Angriffe registriert. Die Studie wurde von Professor Dr. Marcus Magerl vom Department für Dermatologie und Allergie der Charité Universitätsmedizin Berlin , Berlin, geleitet . Das Hauptergebnis der Studie war, dass die Behandlung mit rekombinanten Therapien (RUCONEST®) und aus Plasma stammenden C1-Behandlungen wesentlich weniger Re-Dosierungen erfordert als Icatibant (Firazyr®), um HAE-Angriffe abzuwenden.

Bei allen sieben Patienten gab es insgesamt 69 Anfälle. In dieser realen Studie konnten die Patienten die Behandlung für ihren Angriff auswählen. Nach dem ersten Eingriff mussten einige Patienten ihre Anfälle mit einer zweiten Dosis oder nachfolgenden Behandlungen behandeln, um den Angriff aufzulösen. Die Wahl der nachfolgenden Nachbehandlungen wurde ebenfalls vom Patienten entschieden. Die Mehrzahl der Angriffe wurde als mild (67%) eingestuft, 27% mittel und 6% schwer.

Die Patienten behandelten ihren Angriff zunächst entweder mit Berinert ® (fünf Anfälle) oder Cinryze ® (17 Anfälle), beides aus dem Plasma stammende C1-Esterase-Inhibitoren ("pdC1INH") oder Firazyr ® (25 Angriffe) (Icatibant, ein niedermolekularer Bradykinin-Inhibitor, "Icatibant") oder Pharming's RUCONEST ® (20 Attacken), ein rekombinanter humaner C1-Esterase-Inhibitor ("rhC1INH").

Ergebnisse

In der Studie zeigte RUCONEST® bei entsprechender klinischer Konzentration eine 100% ige Wirksamkeit bei der ersten Dosis. In zwei Fällen wurde eine zusätzliche Therapie wegen einer anfänglichen Unterdosierung der ersten Behandlung angewendet. Cinryze® und Berinert® zeigten ebenfalls gute Ergebnisse.

Der Hauptunterschied zeigte sich jedoch bei den Patienten, die Firazyr® als Erstlinientherapie wählten. Diese Patienten verzeichneten Re-Dosierungsraten, die höher waren, als zuvor von kontrollierten klinischen Studien angegeben.

Von den 25 mit Firazyr® als Erstlinientherapie behandelten Anfällen versagten 11 (44%) bei der ersten Dosis. In acht dieser elf fehlgeschlagenen Therapiesituationen (72%) nahm der Patient eine zweite Dosis Firazyr® ein, um den Angriff zu beenden. In den anderen drei Fällen nahmen die Patienten einen C1-Esterase-Inhibitor ein (zwei nahmen Berinert® und ein RUCONEST®).

Alle Patienten, die einen C1-Esterase-Hemmer eingenommen hatten, berichteten, dass der Angriff behoben war, während bei fünf der acht Firazyr®-Behandlungen die Patienten eine dritte Dosis des Medikaments einnehmen mussten, um den Angriff aufzulösen. Wenn entweder Ruconest® (zwei) oder Berinert® (eine) als dritte Behandlung des Angriffs verwendet wurde, wurde sie erneut aufgelöst, während einer von zwei erneut mit Firazyr® behandelten Angriffen eine vierte Dosis Firazyr® für den Angriff erforderte gelöst werden.

Failed Failed Failed Behebung (erforderlich (erforderlich (erforderlich bei der ersten zweiten dritten vierten Behandlung) Behandlung% Behandlung% Behandlung%) Berinert (R) (6) 6 100.0 - - - Cinryze (R) (18) 17 94.4 1 11.1 - 5 1 Firazyr (R) (25) 14 56,0 11 44,0 (von 8) 62,5 (von 2) 50,0 Ruconest (R) (20) 18 90,0 2 * 10,0 * - Gesamt 55 14 5 1


* Underdosed: Es wurde nur eine Durchstechflasche verabreicht und nicht die vorgeschriebene Dosis von 50 U / kg

Hinweis: Die Prozentsätze zeigen die Versagensrate innerhalb des Arzneimittels, so dass zum Beispiel 5 von 8 Patienten, die ihre Angriffe mit einer zweiten Dosis Firazyr® beheben wollten, eine dritte Behandlung benötigten.

Weitere Daten zu den Gründen für die Arzneimittelauswahl und zu den subjektiven Beobachtungen zur Leistung der Arzneimittel bei jedem Angriff werden analysiert und die Untersuchungsergebnisse werden zu gegebener Zeit die vollständigen Ergebnisse der Studie veröffentlichen.

Dr. Bruno Giannetti , Chief Operations Officer von Pharming, sagte:

"Dies war eine gut durchgeführte, unabhängige, von Forschern durchgeführte Vergleichsstudie unter realen Bedingungen, die ein deutliches Signal gibt, das die Berichte von Patienten bestätigt: Die Behandlung mit ausreichenden Dosen von C1-Esterase-Inhibitor ist eine hervorragende Therapie, um einen akuten HAE-Angriff zu minimieren und zu beenden bestätigt auch, dass zur erfolgreichen Behandlung eines Anfalls häufig eine erneute Dosierung mit Icatibant erforderlich ist. In dieser Studie werden für die Behandlung mit Icatibant in der ersten Dosis 44% und in der zweiten Dosis 62% angegeben, wobei einer der Patienten dies benötigt vier Dosen zu nehmen, um einen Angriff zu stoppen. "    

ich bin hier investiert. Wir haben nun ein Unternehmen, dass profitabel ist. Das sollte sich dann auch im Kurs niederschlagen.  

Bin auch etwas erstaunt über die Kursreaktion.

Die Erwartungen des Marktes an Pharming group sind extrem hoch. Umsatz ging im vgl. Q4 zu Q3 runter - hier stellt sich natürlich die Frage ob dies wirklich saisonal Bedingt ist oder nicht und ein weiteres Umsatzwachstum in Q1 2019 zu verzeichnen ist.

Problem an dem ganzen ist, dass von seiten des Unternehmens kaum Details bekannt gegeben werden gerade in hinblick auf FDA Zulassung oder Fortschritt der Pipeline. Hier liegt wohl auch der Grund für den niedrigen Kurs - Pharming ist aktuell von ihrem Medikament Ruconest abhängig und genau von dieser einen Behandlungsmethode. Bei sinkendem Absatz/Umsatz würde die Abhängigkeit von Ruconest große Probleme schaffen so völlig ohne zweites Standbein.

Bleibe nach wie vor dabei, da ich weiteres Wachstumspotenzial bei Ruconest sehe durch eine breitere Anwendungsbasis.

Allerdings sind hier wohl 2-3 Jahre notwendig um wirklich andere Kursregionen zu erklimmen.  

aber die überlegene Behandlungsmethode zu sein, so dass trotz quartalsbedingter Schwankungen über die Jahre hinweg der Absatz / Umsatz steigen sollte, insbesondere dann, wenn sich auch weitere Absatzmärkte erschließen ließen. Dass Pharming nun kein Geld mehr verbrennt, lässt mich für den Kurs hoffen.  

ist bereits in der Gewinnzone und der Umsatz sollte weiter wachsen.  

Chief Executive Officer Sijmen de Vries sagte:

"Wir freuen uns, dass wir unsere Investition in BioConnection abgeschlossen haben, die seit vielen Jahren ein exzellenter Partner für Pharming ist und ein wichtiger Bestandteil unserer zukünftigen Wachstumspläne ist. Wir beabsichtigen zwar nicht, eine aktive operative Rolle im Unternehmen bzw. dessen Unternehmen zu übernehmen." Die erfolgreiche Expansion wird Pharming direkt zugutekommen, da wir die Kapazität erhöhen wollen, um die wachsende Nachfrage nach RUCONEST zu unterstützen, und unsere Pipeline ausbauen. "
Hört sich nicht schlecht an
 

wenn sie bald die NDA für Ruconest als Prophylaxemittel einreichen. Weiß hier jemand, wie lange diese zusätzliche Studie gehen sollte? Gerade im Hinblick darauf, dass Ruconest besser als deren Wettbewerber funktioniert, muss doch auch die FDA daran interessiert sein, Ruconest noch besser in den Markt zu lassen.  

frage ich mich. Pharming ist bereits in der Gewinnzone, der Analyst H.C. Wainwright & Co. sagt "kaufen" und hat ein Kursziel von 2,50 Euro. Der Kurs aber bleibt am Boden kleben. Liegt das an der aktuellen Shortposition von rund 4,7%? Sobald Ruconest als Prophylaxemittel zugelassen werden sollte, würde mich nicht wundern, wenn für den kleinen Kurs andere Unternehmen an einer Übernahme interessiert wären.

 

von Ruconest laut dieser Erwartung
https://www.evaluate.com/vantage/articles/news/...yst-loses-trial-win
509 Millionen US-Dollar betragen, etwa 450 Millionen Euro. Wenn ich mich nicht verrechne, würde das eine Verdreifachung der Verkäufe bedeuten.  

weitere 0,1% erhöht, das sind mehr als 620.000 Aktien.  

Das sind wieder mehr als 500.000 Aktien.  

Shortposition, das sind deutlich mehr als 1.000.000 Aktien; insgesamt nun 5,04%  

die Shortposition, die nun 5,19% beträgt.  

rauf mit der Shortposition.  

freut mich, das sich mal einer für Pharming interessiert.
Ich bin vorrübergehend ausgestiegen, da ich das Geld gerade brauche, werde aber bald wieder einsteigen. Die umsätze laufen leider nicht so steil nach oben wie erhofft, was hauptsächlich an der starken Konkurrenz Shire liegt. Außerdem verezögert sich das POMPE-Entwicklungsprojekt. Nichts desto trotz macht Pharming gute Gewinne, wächst und sollte als Lagfristaktie im Depot liegen. Hier kann man mit sicherheit seine 20-30% pro Jahr die nächsten 5-10 Jahre machen. Der aktuelle Aktienpreis ist extrem günstig.  

mittel zugelassen würde, dann würde es wohl schnell nach oben gehen.  

kann nirgens einen Zeitplan finden, wann Ruconest als Prophylaxe bei der FDA eingereicht werden solle.
Weis jemann darüber was.  

https://www.ariva.de/news/...tance-for-review-of-supplemental-6736483  

aber der Text bezieht sich auf die erstmalige FDA-Einreichung hinsichtlich der Prophylaxe, eine Zulassung wurder aber abelehnt. Einen Zeitplan für die Einreichung einer erneuten Zulassung habe ich bisher nicht gefunden.
Die FDA hat angegeben, dass die sBLA ausreichend vollständig ist, um eine inhaltliche Überprüfung zu ermöglichen, und hat einen Stichtag für den 21. September 2018 festgelegt.