Albireo neuer big player im Pharma-Milliardenmarkt

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neuester Beitrag: 01.10.20 23:59
eröffnet am: 04.11.16 08:15 von: RoStock Anzahl Beiträge: 6446
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1206 Postings, 2814 Tage RoStockAlbireo neuer big player im Pharma-Milliardenmarkt

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26.09.20 21:46
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1035 Postings, 1555 Tage MisterTurtleAntizykliker

ich fürchte durch die ganzen ETFs gibt es den klassischen Antizykliker in der Form nicht mehr oder zumindest viel weniger. Man kauft oder man verkauft sein Paket, man guckt nicht mehr was man da eigentlich handelt.
Wir denken da noch wie ein Krämer, der an die Qualität und den Wert seiner handverlesenen Waren glaubt. Den Kaufmann juckt es gar nicht, was auf seinem Schiff unterwegs ist, solange es Rendite abwirft. Die ETFs sind da das Schiff des Kaufmanns.

Aus dem ETF beherrschten System kommt man nur raus in dem man sich auf die Dividende verlassen kann, die für die verbliebenden Besitzer bleibt - egal was der Kurs gerade für Kapriolen schlägt. Nur bis es Divi gibt haben wir noch mindestens zwei lange Jahre vor uns. Bis dahin wird unser Kurs einfach mit runter gezogen und wir gucken in die Röhre. Das klingt nicht gerade antizyklisch.

Noch trauriger ist dabei das wir die steigenden Phasen kaum genutzt haben, aber wenn es runter geht immer schön mit dabei sind. Wenn man bedenkt das wir 2017 schon bei 28 € standen muss man sich schon fragen was mal passieren muss, damit dieses Papier mal wirkliche Ambitionen nach oben zeigt. Ein Proof of Concept hat nur gereicht um diese 4 Jahre alte Marke knapp zu überbieten. Man hat teilweise das Gefühl das der Kurs die 50 Dollar erst überbietet wenn ein Übernahmeangebot für 100 Milliarden Dollar  kommt. Dann geht es kurz bis 65 hoch, wird aber dann noch Intraday von den Robotern wieder auf 49,50 runtergedrückt. Echt zum kotzen!  

27.09.20 01:13

889 Postings, 1872 Tage Glatzenkogelna, ja,

also nicht auf die Qualität seines Investments zu achten, das könnte in den kommenden Börsenjahren zu Negativrendite führen. Insbesondere, wenn es sich um ein Core-Investment des jeweiligen Depots handelt.
Ich habe dieses Jahr 3 Titel, von denen ich qualitativ nicht vollständig überzeugt war, aus dem Depot geworfen. Rigoros. Dabei auch Verluste realisiert. So manches davon steckt aktuell auch in Albo.  
Ich habe derzeit in meinem Depot neben einer Depotleiche nur noch Titel, wo ich  auch absolut dahinterstehe. Täuschen kann man sich natürlich immer. Aber es kommen jetzt die eher ungemütlichen Börsenjahre. Wenn man nicht aktiv tradet und eher kurz bis mittelfristig unterwegs ist, dann muss man sich m.E. aktuell schon sehr gut überlegen, was man sich ins Depot nimmt. Aktien m.E. höchstselektiv und antizyklisch, oder eben traden. Dann muss man aber auch regelmäßig mal Gewinne einsacken und nicht immer auf den ganz großen Wurf hoffen.
Ich sehe Albo mit Blick auf die Shareholderstruktur und den hohen Anteil hochkarätiger institutioneller Investoren auch nicht nicht als ETF beherrscht. Klar kann sowas kurzfristig für ein kleines auf und ab sorgen. Aber der Kurs wird dadurch nicht gemacht.
Turtle, Du scheinst sehr enttäuscht hier zu sein. Das machst Du so ziemlich in jedem Post  seit dem Readout deutlich. Ich wünsche mir aktuell zwar auch höhere Kurse. Keine Frage. Aber mein Anlagehorizont, Investmentcase und auch meine Strategie hier sah von vorneherein keinen (Teil-) Ausstieg in 2020 oder 2021 vor. Von daher juckt mich der Kurs aktuell nicht. Ich trauer vergebenen Trading-Chancen bei Albo (und die hat es mehrmals gegeben) daher jetzt auch nicht hinterher.  Ich weiß, was ich hier perspektivisch habe.
Es ist ungeheuer viel Geld im Umlauf. Hier haben wir bald ein zugelassenes Med in PFIC, welches alleine bei 450 Mio Jahresumsatz eine Milliardenbewertung rechtfertigt. Hinzu PRV von ca. 100 Mio und wirklich gute Aussichten auf weitere Umsätzen in anderen Indikationen 2022 ff..
Mal sehen, wofür sich Anleger (egal ob Direktanlage und mittelbar über Fonds oder ETF) in Zukunft entscheiden. Für Zykliker wie z.B. Automobil, Versorger oder Luftfahrt und für gut aufgestellte und unterbewertete Titel aus den Bereichen Tech, Pharma, Gaming etc ....
Klar war man hier vor dem Readout im Risiko. Aber nicht unbedingt im Analysevorteil. Die Spatzen pfiffen es schon lange von den Dächern, dass die P3 mit hoher Wahrscheinlichkeit in PFIC ein Erfolg wird.  Deswegen kann man auch den Kurs von 2017 eher nicht heranziehen, da es damals aufgrund geringerer Aktienanzahl auch eine geringere Marketcap gab.
Wenn man schnelle Multibagger will, muss man wahrscheinlich auch mehr ins Risiko. Es gibt solche Titel, auch aktuell. Meine derzeit spekulativste Position im Depot mit m.E. guten diesbezüglichen Aussichten ist Catabasis. könnte die kommenden Wochen richtig ablaufen.    
Hier gebe ich der Sache entspannt etwas Zeit. Das wird schon.  

27.09.20 14:56
1

889 Postings, 1872 Tage GlatzenkogelBig Pharma

hier das Alternativprogramm für den Tatort heute Abend

https://www.youtube.com/watch?v=5ckDyDZuwPE  

28.09.20 16:27

1035 Postings, 1555 Tage MisterTurtleheute

wäre der Kurs beinahe gestiegen...

450 Mio Umsatz wäre schon mal nicht schlecht. Da sollte auch noch allen Kosten noch genügend für eine Divi von vielleicht 5 Dollar übrig bleiben, vielleicht sogar Richtung 10. Dauert nur halt noch und wir antizipieren hier leider praktisch nichts davon im Kurs.

Den das sehe ich anders: Für "Die Spatzen pfiffen es von den Dächern" war der Kurs die ganze Zeit viel zu gering. Es fehlt eben die Rechnung, was man so an Umsatz erwarten darf und wieviel davon als Divi hängen bleiben wird. Ok, man darf den Kuchen nicht verteilen bevor er gebacken ist, die Preise müssen erst noch ausgehandelt werden. Trotzdem ist schwer davon auszugehen, dass die großen Investoren da schon relativ präzise Schätzungen in den geheimen Akten haben, während wir Kleinanleger wieder doof dastehen.  

28.09.20 16:46

2592 Postings, 1403 Tage Renegade 71Divi??

wo steht das das divi gezahlt wird,bzw.gezahlt werden soll??  

28.09.20 21:32

1035 Postings, 1555 Tage MisterTurtleGegenfrage

wenn du genügend Forschungsteams hast, deine Schulden bezahlt sind und du mit der Kohle nicht mehr weißt wohin - was passiert dann wohl mit deinen Einnahmen?
Wenn du genügend Geld auf einen Stapel gelegt hast,wollen die Aktionäre - also die Besitzer schon mal wissen, was das Management damit vorhat. Und wird dann auch klar machen, dass man selber für dieses Geld ebenfalls Verwendungsmöglichkeiten hat.

oder zurück gefragt: wieso sollte es keine Divi geben, wenn man erstmal hochprofitabel arbeitet?  

28.09.20 23:59

2592 Postings, 1403 Tage Renegade 71erstmal

muss man so viel Geldverdienen von dem du gerade sprichst dann kann es natürlich sein aber wurde hier schon öfters erwähnt das man erstmal soviel Geld verdienen sollte bevor es verteilt wird,nicht falsch verstehen bin natürlich auf deiner Seite, ich möchte auch divi haben.  

29.09.20 16:42

185 Postings, 1374 Tage EdikaAlso

Das geht wirklich nicht mit rechten Mittel zu. Nur circa 20 % höre Kurs nach eine super erfolgreiche Phase drei.

Für mich sieht es so aus, als wolle man den Kurs unbedingt drücken, um eine günstigere Übernahme zu erzielen.  

29.09.20 17:53

2592 Postings, 1403 Tage Renegade 71edika

aber wer will hier drücken und wenn ja wer sollte das sein bzw.was soll sowas kosten.wir haben ca.teilweise 200000 aktien Umsatz.wie willst du so einen Kurs hindern zu steigen.meiner Meinung nicht möglich. ziehe mal ein Vergleich zu paion 3 Zulassungen und Kurs ist so gut wie wieder auf ausgangs Kurs.dort wird auch immer von Kurs drücken und übernahmen geredet,deshalb m M.glaube ich nicht dran lasse mich aber gerne eines besseren belehren.  

29.09.20 19:33

1035 Postings, 1555 Tage MisterTurtlemehrere Fragen

Wer soll den Kurs drücken: Jeder Bigplayer, der so einen Laden übernehmen möchte. Da zahle ich für verkackte Shorts doch gerne 100 Millionen, wenn ich dafür den Kurs um eine halbe Milliarde gedrückt bekomme.

Und zur Divi: Natürlich bleibt da deutlich Geld über. Wenn man selbst im Erfolgsfall kein Geld verdienen könnte, wäre Pharma vor 100 Jahren komplett gestorben.
Guck doch einfach mal: Der Cashbestand reicht noch mehrere Jahre und ab Ende nächsten Jahres kommen richtige, echte, dauerhafte und hohe Einnahmen im Vergleich zu den Kosten. 2022 wird schon ab 01.01. Geld verdient. Wo soll das denn hin?
Alternativ zur Divi wäre ein Rückkaufprogramm, aber das ist ja auch eine ähnliche Maßnahme. Ist halt beides Kurspflege.
Albireo kann seine Einnahmen jedenfalls nicht dauerhaft komplett reinvestieren. Die sind spezialisiert auf Gallsäuremodulation, das betrifft einzelne seltene Krankheiten. Danach ist erstmal Schicht im Schacht. Wenn Albireo diesbezüglich seine Kandidaten durch hat (und nebenbei NASH in Japan weiter läuft), müssen die sich was neues suchen. Bleibt die Frage, was das sein soll. Es sollte ja schon recht nah dran sein, damit man als führender Experte forscht und nicht als dahergelaufener Amateur. Die werden nicht nach Gallsäuremodulation auf einmal in Haarwuchsmittel machen, eben weil sie da keine Expertise haben.
Das Pferd Gallsäuremodulation ist jedenfalls in absehbarer Zeit totgeritten. Und schon deutlich vorher werden die Einnahmen die Ausgaben übersteigen müssen. Eigentlich schon mit dem ersten Medikament und das haben wir ja praktisch schon. Weil man sonst mit Pharma kein Geld verdienen könnte, aber das ist ja nun mal nicht so. Wenn wir nicht auf Einnahmen spekulieren würden, wären wir alle nicht hier. Ich bin hier aber nicht für einen Lottoschein unterwegs, der hauptsächlich Spaß macht und das eingesetzte Geld verbrennt. Sondern für ganz schnöde Geldanlage.  

29.09.20 19:36

405 Postings, 982 Tage BioKennerHätte

nie gedacht das wir nach positiven Phase 3 Daten bei 32 Dollar stehen. Das is schon frustrierend!

Jetzt kommt mir nich wieder mit irgendwelchen positiven  Fiktivgewinnen.

Das is schon zum brechen.

BK  

29.09.20 19:37
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185 Postings, 1374 Tage EdikaVorausgesetzt du hast die Dokumentation

Über Big Pharma gesehen. Wie du sehen konntest, sind das nicht gute Menschen.
die Geschäftsführung Geht über Leichen um Profit zu machen. Dagegen ist Verschwörungstheorie gar nichts. Und hört auf alles mit dem Begriff Verschwörungstheorie tot zu schlagen.

Schau, du und ich bekommen jeweils 1 Million $ und kaufen zu 25 oder 30 $ albireo Aktien.

Wir warten ab, bis Die Tage der hohen Stückzahl zum Beispiel 500.000 oder 2 Millionen gehandelt der Aktien vorbei sind.

Du hast circa 40.000 Aktien bekommen und ich ebenfalls. Wir sprechen uns ab, dass wir jedes Mal zwischen fünf und 10.000 Stück immer zu einem kleineren Preis handeln. Jeder von uns ist immer Bereit zu einen kleineren Preis zu verkaufen. Andere kleine Aktionäre machen ebenfalls mit. Die werden eben unsicher.

Das Treiben wir einige Wochen. Das ist eben nicht unser Geld. Unser Auftrag ist es den Kurs zu drücken. Selbst wenn wir den Kurs auf 20 $ gedrückt haben, so ist das Geld nicht wirklich weg. Die jeweils 40.000 Aktien sind nach wie vor im Depot. Unser Auftraggeber verliert nicht wirklich die 2 Millionen $, die sie investiert haben. Nach der Übernahme steigt der Wert dramatisch an. Und das Geld ist wieder auf dem Konto.

Also ich möchte Albireo und Paion nicht vergleichen. Die Gründe der Aktionärsstruktur der Geschäftsführung und die einzigartige Medikamente liegen auf der Hand.

Das ist nur ein vereinfachtes Schema, um zu zeigen, dass sowas funktioniert. Mit Konzerne über Leichen gehen und das tut die Big Pharma. Dann kann man davon ausgehen dass solche kleine Tricks allein nicht abwegig sind, um das Ziel zu erreichen. Nämlich der hunderte Millionen billiger eine tolle Firma zu übernehmen.

Sorry für die Fehler, ich diktiere mit Siri. Aus Zeitgründen.
 

29.09.20 19:46

185 Postings, 1374 Tage EdikaÜbrigens

Dieses Spiel könnten auch Hedgefonds durchführen, um billiger an Stückzahlen zu kommen. Die Stücke werden nach und nach jedem Tag aufgekauft.  

29.09.20 19:49

405 Postings, 982 Tage BioKennerNich

mal irgendwelche Übernahmephantasien. Nix, aber auch garnix.

BK  

29.09.20 19:57

405 Postings, 982 Tage BioKennerSorry

Muss mal ein wenig Frust ablassen.

BK  

29.09.20 19:59

185 Postings, 1374 Tage EdikaBiokenner

Sicher.

Das ist auch momentan frustrierend.

Es sind wirklich tolle Einkaufskurse. Wenn man natürlich noch etwas Geld übrig hat. Natürlich ist es aber keine Kaufempfehlung von mir.  

29.09.20 20:00
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185 Postings, 1374 Tage EdikaAber

Garde das ist das Spiel mit der Frustration, damit die Kleinanleger ihre Stücke abgeben.  

29.09.20 20:02

405 Postings, 982 Tage BioKennerBin

seit  Biodelzeiten bei und will bis 2022 gucken.

Geht mir aber alles viel zu langsam.

BK  

30.09.20 07:59

1035 Postings, 1555 Tage MisterTurtlequi bono?

ist immer die wichtige Frage, wem nutzt es?
Uns Kleinanlegern definitiv nicht, aber jemanden, der noch günstig reinkommen will.

Der zweite wichtige Teil ist vom Homm: das richtige Geld ist für uns reichen Leute da, wir nehmen uns die großen Renditen. Das ist nicht für euch kleinen Pisser!

Wir kriegen nur die Reste, die aufzulesen den Großen zu mühselig ist, weil es anderswo schon wieder mehr zu holen gibt.


Und zum Schluß noch die Frage, wie groß muss man sein, um einen Kurs zu drücken?
Ulli Höness hat es im Alleingang mit der BVB Aktie gemacht! Donnerstag ein Interview geben, das deren Aktie für die Tonne ist, Freitag dickmäßig Shorts kaufen, Samstag wird das Interview veröffentlicht und Montag geht das Ding zuverlässig nochmal richtig runter.
Das ist doch die einfachste Erklärung, warum ein Kurs über Jahre nur den halben fairen Wert erreicht. Schweizer Konto macht da vieles möglich. Schwächt die Konkurenz erheblich,die KE beim BVB war ein Witz. Und wer zugibt, 33 Mio Steuern nachzahlen zu müssen, der hat auch das vierfache davon verdient, der Steuersatz ist nun mal 25%. Um 130 Mio (zuzüglich das, was er weggelassen hat) plus zu machen, braucht man ja auch eine Basis, der hat die 130 Mio ja nicht aus 50 € Startkapital zusammenverdient. Aber er brauchte eben keine Fantastilliarden um den Kurs zu drücken.
Es muss also kein Billionär sein, der so einen Nebenwert drückt, man braucht nichtmal eine Milliarde. Aufkaufen tut man die Bude dann ja für eine Milliardensumme, die Kandidaten haben also samt und sonders die Mittel für diese Sparmethode. Und Milliardäre gibt es wirklich genug.
Das man die Großinvestoren nicht so einfach rausbekommt ist dabei ein völlig anderes Thema, die bekommen ihren Kurs schon. Es geht aber darum, die 20% Volumen der Kleinanleger für ne echt schmale Mark zu bekommen. Die Position gegenüber den Großen stärkt das ja auch, wenn der Kurs völlig im Nirgendwo ist.  

30.09.20 09:26

185 Postings, 1374 Tage EdikaRichtig

Bei Uli Hoeneß Methode, ohne Kapitaleinsatz, ist der Missetäter relativ schnell aus zu machen. Bei meiner gestrigen Schilderung, bleiben die Täter im Verborgenen.  

30.09.20 20:53
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1035 Postings, 1555 Tage MisterTurtlelustige Seite

leider realitätsfern und damit mal wieder für die Tonne. Wie alt ist denn das Ding?
Denn offensichtlich hat man die P3 noch nicht mitbekommen, sondern geht davon aus, dass die noch 1 Jahr dauern wird.
Cooper sagt, das man schon 2021 Geld verdienen wird, also ist man ab 2022 voll dabei. Das man dann nur 7,5 Mio mehr verdient als jetzt - Gelächter! Oder sie rechnen nur die Gewinne aus dem Verstopfungsmittel, das wäre mit einer Viertelmilliarde für 2024 aber etwas üppig.
Von der Lappalie mal abgesehen davon, das ich mir nur schwer vorstellen kann, das es jemals ein Betrieb es geschafft hat, dass die Gewinne die Umsätze übersteigen, was hier aber die ganze Zeit der Fall ist.

Zeigt halt einmal mehr, das Analystenmeinungen praktisch samt und sonders für die Tonne sind.






 

01.10.20 10:38

889 Postings, 1872 Tage Glatzenkogelsieht weniger

nach einer Analystenmeinung aus. Eher nach einer algorithmischen Abhandlung und von denen gibt es inzwischen zuhauf  

01.10.20 22:05

210 Postings, 210 Tage dingDong69Knaller .. Mirum!

Die geben jetzt Gas!


News Release Details
Mirum Pharmaceuticals Initiates Rolling Submission of a New Drug Application for Maralixibat for the Treatment of Cholestatic Pruritus in Patients with Alagille Syndrome and Launches Expanded Access Program
September 1, 2020 at 9:00 AM EDT
PDF Version

- Maralixibat would be the first treatment available for use in Alagille syndrome, if approved
- Completion of the NDA submission expected in the first quarter of 2021
- Expanded Access Program for maralixibat now open

FOSTER CITY, Calif.--(BUSINESS WIRE)--Sep. 1, 2020-- Mirum Pharmaceuticals, Inc. (Nasdaq: MIRM), a biopharmaceutical company focused on the development and commercialization of novel therapies for debilitating liver diseases today announced that it has submitted the first portion of its rolling New Drug Application (NDA) to the U.S. Food and Drug Administration (FDA) for maralixibat. Maralixibat is a novel, minimally absorbed, orally administered apical sodium dependent bile acid transporter (ASBT) inhibitor being evaluated for the treatment of cholestatic pruritus in patients with Alagille syndrome (ALGS). Mirum expects to complete the NDA submission in the first quarter of 2021.

Mirum also launched its Expanded Access Program (EAP) for maralixibat for the treatment of cholestatic pruritus in patients with ALGS one year of age and older. The EAP is open for registration in the United States and Canada. Through this program, physicians can request access to maralixibat for eligible patients who are not part of an ongoing clinical trial.

?We are thrilled to initiate the rolling NDA submission for maralixibat, taking us one step closer to making this medicine widely available for patients with ALGS,? said Chris Peetz, president and chief executive officer at Mirum. ?We believe the results of our clinical program demonstrate the potential of maralixibat to transform the treatment of this life-threatening disease. We are also pleased to launch our Expanded Access Program for patients with ALGS in the United States and Canada and are evaluating ways in which we can make maralixibat available for patients with ALGS in other countries. Additionally, we are planning to broaden access to maralixibat through our anticipated Marketing Authorization Application submission for patients with PFIC2 in Europe later this year.?

About the NDA Submission
Maralixibat was previously granted Rare Pediatric Disease Designation for ALGS and, as such, may qualify for receipt of a priority review voucher if the NDA is approved by the FDA. Maralixibat was also granted Breakthrough Therapy Designation for the treatment of pruritus associated with ALGS in patients one year of age and older. Maralixibat was granted Orphan Drug Designation by the FDA for the treatment of patients with PFIC and ALGS in the United States.

Data from the maralixibat Phase 2 ICONIC study evaluating patients with ALGS serves as the basis of efficacy for the submission. Previously presented data from this study in November 2019 are available within the Publications and Presentations section on Mirum?s website.

Mirum expects to complete the rolling NDA submission in the first quarter of 2021 and is planning for a potential launch of maralixibat in ALGS in the second half of 2021.

About the Expanded Access Program
The EAP, sometimes referred to as ?compassionate use,? provides a potential pathway for a patient with an immediately life-threatening condition or serious disease to gain access to an investigational medicine for the treatment of that disease outside of a clinical trial when no comparable or satisfactory alternative therapy options are available.

The goal of Mirum?s EAP is to provide access to maralixibat for the treatment of cholestatic pruritus in eligible patients with ALGS prior to FDA approval of the medication and until maralixibat is available by prescription.

Requests for expanded access to maralixibat must be made by a licensed physician. Physicians and patients can learn more about the maralixibat EAP by visiting the program website at www.ALGSEAP.com or via https://clinicaltrials.gov/ct2/show/NCT04530994. Physicians who would like to request access for their patient can contact MirumALGS@clinigengroup.com.

For patients with PFIC, access to maralixibat is possible through our MARCH Phase 3 study, which is currently open to enrollment. More information can be found at: https://pfictrial.com. Mirum plans to continually evaluate the need for expanded access to maralixibat as studies reach enrollment milestones.

About Maralixibat
Maralixibat is a novel, minimally absorbed, orally administered investigational drug being evaluated in several rare cholestatic liver diseases. Maralixibat inhibits the apical sodium dependent bile acid transporter (ASBT), resulting in more bile acids being excreted in the feces, leading to lower levels of bile acids systemically, thereby potentially reducing bile acid mediated liver damage and related effects and complications. More than 1,600 individuals have received maralixibat, including more than 120 children who have received maralixibat as an investigational treatment for Alagille syndrome (ALGS) and progressive familial intrahepatic cholestasis (PFIC). In the ICONIC Phase 2b ALGS clinical trial, patients taking maralixibat had significant reductions in bile acids and pruritus compared to placebo, as well as reduction in xanthomas and accelerated growth long-term. In a Phase 2 PFIC study, a genetically defined subset of BSEP deficient (PFIC2), patients responded to maralixibat. The FDA has granted maralixibat Breakthrough Therapy designation for treatment of pruritus associated with ALGS in patients one year of age and older and for PFIC2. Maralixibat was generally well-tolerated throughout the studies. The most frequent treatment-related adverse events were diarrhea, abdominal pain, and vomiting. Until maralixibat is approved by the FDA and available for prescribing, the medication is available to patients with ALGS through Mirum?s expanded access program. For more information, please visit ALGSEAP.com. For more information about the Phase 3 study for maralixibat in pediatric patients with PFIC, visit PFICtrial.com.

About Alagille Syndrome

ALGS is a rare genetic disorder in which bile ducts are abnormally narrow, malformed and reduced in number, which leads to bile accumulation in the liver and ultimately progressive liver disease. The estimated incidence of ALGS is one in every 30,000 people.1 In patients with ALGS, multiple organ systems may be affected by the mutation, including the liver, heart, kidneys and central nervous system.2 The accumulation of bile acids prevents the liver from working properly to eliminate waste from the bloodstream and, according to recent reports, 60% to 75% of patients with Alagille syndrome have a liver transplant before reaching adulthood.3 Signs and symptoms arising from liver damage in ALGS may include jaundice (yellowing of the skin), xanthomas (disfiguring cholesterol deposits under the skin), and pruritus (itch)2. The pruritus experienced by patients with ALGS is among the most severe in any chronic liver disease and is present in most affected children by the third year of life.4

About Mirum Pharmaceuticals

Mirum Pharmaceuticals, Inc. is a clinical-stage biopharmaceutical company focused on the development and commercialization of a late-stage pipeline of novel therapies for debilitating liver diseases. The company?s lead product candidate, maralixibat, is an investigational oral drug in development for Alagille syndrome (ALGS), progressive familial intrahepatic cholestasis (PFIC), and biliary atresia. The Company has initiated a rolling NDA submission for maralixibat in the treatment of patients with cholestatic pruritus associated with ALGS and expects to complete the submission in the first quarter of 2021. Additionally, the company plans to submit a marketing authorization application to the European Medicines Agency for maralixibat in the treatment of patients with PFIC2 in the fourth quarter 2020.

The company is also developing volixibat, also an oral ASBT-inhibitor, in primary sclerosing cholangitis and intrahepatic cholestasis of pregnancy. For more information, visit MirumPharma.com.

https://ir.mirumpharma.com/news-releases/...lling-submission-new-drug
 

01.10.20 23:59

889 Postings, 1872 Tage Glatzenkogelwirklich neu

ist das aber nicht. Die Meldung ist auch einen Monat alt.
Mirum ist halt in ALGS etwas vorne (ziemlich kleine Indikation), Albo dafür in PFIC sowie BA (verglichen zu ALGS größere Indikation).


 

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