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Bei Kindern mit der seltenen Lebererkrankung PFIC besteht die Möglichkeit einer Leberzirrhose und eines Leberversagens vor ihrem 10. Geburtstag. Auf dem Weg dorthin manifestiert sich die Krankheit als starker Juckreiz ohne eine von der FDA zugelassene therapeutische Behandlung. Bis diese Woche. Die Aufsichtsbehörde hat am Dienstag Odevixibat zugelassen, ein Medikament von Albireo Pharma, das zur Behandlung von starkem Juckreiz oder Pruritus bei Patienten mit Lebererkrankung progressive familiäre intrahepatische Cholestase (PFIC) entwickelt wurde. Die Entscheidung wurde einen Tag nach der Zustimmung der europäischen Aufsichtsbehörden zu dem Medikament getroffen. Albireo mit Sitz in Boston sagte, das Medikament werde in den nächsten Tagen in den USA erhältlich sein und unter dem Namen "Bylvay" vermarktet werden. PFIC ist eine erbliche Lebererkrankung, bei der das Organ die Galle nicht richtig ableiten kann, was zu einer Ansammlung von Verdauungsflüssigkeit führt. Basierend auf der genetischen Mutation wird die Krankheit in verschiedene Subtypen eingeteilt. Die einzigen Behandlungen für die Erkrankung waren Operationen, bei denen die Galle umgeleitet wurde, oder eine Lebertransplantation. In einer Telefonkonferenz am Mittwoch sagte Ron Cooper, CEO von Albireo, dass die interhepatische Cholestase erstmals Mitte des 19. Jahrhunderts beschrieben wurde und dass spezifische Gene für PFIC 1998 charakterisiert wurden alle Subtypen von PFIC. „Es hat mehr als 20 Jahre gedauert, das Unmögliche möglich zu machen“, sagte Cooper. „Wir bieten jetzt die erste nicht-chirurgische Behandlung für PFIC-Patienten und ihre Familien an.“ Laut Albireo haben von den geschätzten 100.000 Patienten mit cholestatischer Lebererkrankung etwa 15.000 PFIC, die aus China und Indien nicht mitgezählt. Das Unternehmen schätzt, dass es in den USA etwa 600 Patienten mit PFIC gibt, wie sich Pruritus bei Patienten mit PFIC entwickelt, ist nicht vollständig geklärt. Das Medikament Albireo ist ein kleines Molekül, das die Rückresorption von Gallensäuren verringert. Als Kapsel hergestellt, kann das Arzneimittel in dieser Form geschluckt oder auf weiche Nahrung gestreut werden. Die FDA-Zulassung basiert auf Daten aus zwei klinischen Phase-3-Studien. In der ersten, einer randomisierten, doppelblinden, placebokontrollierten Studie, erreichte das Medikament das primäre Ziel, eine statistisch signifikante Veränderung des Juckreizes und der Symptome zu zeigen. Gallensäuren über einen Zeitraum von 72 Behandlungswochen. Diese Ergebnisse wurden in einer offenen Phase-3-Verlängerungsstudie bestätigt, in der das Medikament weiterhin eine anhaltende Verringerung der Gallensäuren im Blut sowie eine Verbesserung des Juckreizes für bis zu 48 Wochen zeigte. Das Medikament wurde von den Patienten gut vertragen; Zu den häufigsten Nebenwirkungen zählten erhöhte Leberenzyme und Durchfall. Es hat sich gezeigt, dass Juckreiz ein schwieriges Ziel für Arzneimittelentwickler ist. Ein von Menlo Therapeutics entwickeltes kleines Molekül hat die klinischen Studien bei Pruritus unbekannter Ursache und Pruritus im Zusammenhang mit atopischer Dermatitis nicht bestanden. Das in Bridgewater, NJ, ansässige Unternehmen, das in VYNE Therapeutics umbenannt wurde, hat im vergangenen Jahr die Wirkstoffentwicklung eingestellt. Anfang dieses Jahres berichtete Cara Therapeutics aus Stamford, Connecticut, über seine experimentelle Behandlung von Juckreiz bei leichter bis schwerer atopischer Dermatitis. eine Phase-2-Studie nicht bestanden. Unter denen, die Behandlungen für Juckreiz im Zusammenhang mit Leber- und Nierenerkrankungen suchen, ist Escient Pharmaceuticals aus San Diego, die von Risikounternehmen unterstützt wird. Letzte Woche berichtete das Unternehmen über die Ergebnisse der Phase 1, die zeigten, dass sein niedermolekulares EP547 sowohl von gesunden Probanden als auch von Patienten mit chronischer Nieren- oder Lebererkrankung sicher und gut verträglich war. Bylvay wird nach Gewicht dosiert, sagte Pamela Stephenson, Chief Commercial Officer von Albireo. Das Durchschnittsgewicht der Patienten in klinischen Studien betrug 18 Kilogramm (ca. 39,6 Pfund). Bei einem Durchschnittsgewicht von 18 kg beträgt der jährliche Durchschnittspreis von Bylvay vor Rabatten oder Rabatten 385.000 USD. Das Medikament wird in Durchstechflaschen mit jeweils einer 30-Tage-Versorgung erhältlich sein. Stephenson sagte, der Preis pro Flasche werde später bekannt gegeben. Mit der Zulassung von Bylvay erhielt Albireo auch einen Voucher für eine Prioritätsprüfung für seltene Krankheiten. Diese Gutscheine berechtigen ein Unternehmen zu einer schnelleren Vorrangprüfung eines zukünftigen Arzneimittelkandidaten. Unternehmen können diese Gutscheine aber auch zu Preisen von über 100 Millionen US-Dollar verkaufen. Finanzvorstand Simon Harford sagte, das Unternehmen plane, seinen vorrangigen Überprüfungscoupon zu verkaufen, aber der Zeitpunkt des Verkaufs und der Preis hängen vom Markt ab und davon, wie viele Unternehmen den Coupon kaufen möchten. Albireo meldete Ende Juni eine Liquiditätsposition von 186,3 Millionen US-Dollar. Unter Ausschluss der Erlöse aus dem Verkauf von vorrangigen Überprüfungsgutscheinen schätzt das Unternehmen, dass seine Barmittel das Unternehmen im Jahr 2023 unterstützen werden. Albireo untersucht Bylvay auch bei anderen seltenen Lebererkrankungen, die Kinder betreffen. Derzeit laufen zwei Phase-3-Studien, eine zur Gallengangsatresie und die andere zum Alagille-Syndrom.
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