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CRISPR Therapeutics...The next level....!

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neuester Beitrag: 08.08.22 15:55
eröffnet am: 07.12.17 21:51 von: Cashback Anzahl Beiträge: 239
neuester Beitrag: 08.08.22 15:55 von: MDinvest Leser gesamt: 88661
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14.06.22 19:25
2

1768 Postings, 329 Tage MDinvestCRISPR-Patent Teil 2

Ich habe mich weiter bezüglich Patent informiert, das ist offenbar doch eine ernste Sache. Im Fall, dass die Lizenzrechte wirklich endgültig dem Broad-Institut zugesprochen werden würde das höchstwahrscheinlich hohe Kosten für CT bedeuten.

Der derzeitige Lizenzgeber für CT hat gegen das letzte Urteil des US-Patentamts Einspruch eingelegt, je nach Ergebnis wird der Rechtsstreit aber höchstwahrscheinlich noch laaaange weitergehen.
Auch wenn das Broad Institut letztlich Recht bekommt wird es wahrscheinlich den nächsten Rechtsstreit darüber geben wie viel diese Lizenzierung kosten darf.

Sollte man beim Investment in CT also vorsichtig sein?
Ja sicher sogar, man muss sich des Risikos bewusst sein, dass die rechtliche Lage noch lange unsicher sein wird.
Könnte ein entsprechendes Urteil zu unüberwindlichen Kosten für CT führen?
Ich denke nicht, Alles hat seinen Preis und den wird CT sicher zahlen können.  

15.06.22 12:12

23 Postings, 559 Tage jessas62@MDINVEST

Vielen Dank für die Einschätzungen!  

18.06.22 13:08
2

1768 Postings, 329 Tage MDinvestUpdate CRISPR-Patent

Die derzeitige Rechtslage zu CRISPR-Patenten weltweit ist enorm komplex, so macht es einen großen Unterschied ob man die Patentlage in den USA oder außerhalb davon betrachtet:

In den USA gibt es den bekannten Patentstreit zur Anwendung der Technologie an eukaryoten Zellen ( = alle Zellen mit Zellkern) in dem das Broad-Institut bisher die Oberhand behalten hat, außerhalb der USA sieht es schon ganz anders aus, da gibt es keinen Streit um Patente. Laut Aussage des CEO von CT könnte der Patentstreit sich noch viele Jahre hinziehen und der Ausgang könnte bestenfalls sogar pro Berkeley-Institut ausfallen.
Ich denke deshalb, dass es zwar gut ist den anhaltenden Patentstreit im Hinterkopf zu haben, das Nummer 1-Kriterium für oder gegen ein Investment in CT oder deren Rivalen sollte es aber nicht sein mMn.

Worauf man bei CRISPR-Aktien schauen sollte sind die konkrete Pipeline des jeweiligen Unternehmens und der Fortschritt in den Produktkandidaten.  

18.06.22 14:21
4

1768 Postings, 329 Tage MDinvestInnovation Day bei CT

Im aktuellen Goldman-Sachs-Interview wurden viele Neuerungen im in vivo-Programm von CRISPR Therapeutics angekündigt, man darf also gespannt sein! Termin ist der 21.06 um 2 Uhr EDT ( 20 Uhr bei uns).

Ich werde natürlich alle Neuerungen hier posten und meinen Eindruck dazu vermitteln!

Ich möchte hier nochmals meine Einschätzung zur gegenwärtigen Pipeline von CT (die in klinischer Erprobung sind) abgeben:

1: Exa-cel :
Hier handelt es sich um das Vorzeigeprojekt von CT, dass auch zuletzt wieder mit sehr guten follow Up-Daten überzeugen konnte. Bei 95% der Probanden konnte eine funktionelle Heilung erreicht werden.
Dabei  muss man sich vergegenwärtigen, dass in der Phase 1-Studie nur von einer Reduktion der notwendigen Bluttransfusionen ausgegangen wurde und nicht von einer Freiheit davon! Es passiert sehr selten, dass bei einem Medikament in klinischer Testung die klinischen Endpunkte nach oben revidiert werden!
Ich billige exa-cel zu der beste Umsatzbringer für CT der nächsten Jahre zu werden, eine Zulassung ist laut CEO eventuell sogar dieses Jahr noch möglich ( Ich persönlich denke aber es dauert noch ein paar Monate länger).
Ich bin von diesem Produkt sehr überzeugt, da die beiden Krankheiten auf die exa-cel abzielt relativ häufig sind (insbesondere die Sichelzell-Krankheit) im Vergleich zu den anderen Krankheiten (seltene Krebsarten und seltene Systemerkrankungen), die mit der CRISPR-Technologie derzeit angegangen werden.
Man muss wissen, dass die Beta-Thalassämie und die Sichelzellänämie weltweit fast 500 Millionen Menschen betreffen ( davon ca. 50000 „reinerbig“).
Anfänglich wird exa-cel zwar nur bei der schweren Form dieser Erkrankungen  (also den reinerbigen Merkmalsträgern) Anwendung finden, sobald die Therapie leistbarer wird aber sicher auch bei mischerbigen Merkmalsträgern.

2 Onkologie-Programm:
Hier finden sich bei CT derzeit 3 verschiedene sogenannte heterologe CAR-T-Zelltherapien, die jeweils auf ein spezifisches Oberflächenmerkmal diverser bösartiger Zellen abzielen. Darunter finden sich sowohl Formen von Blutkrebs als auch sogenannte „ solide“ Tumorarten.
Es ist wichtig zu verstehen, was „heterolog“ in diesem Zusammenhang bedeutet, dabei werden körperfremde Zellen manipuliert um bösartige Zellen im eigenen Körper zu attackieren. Bei der „autologen“ Variante dieser Therapien werden dazu körpereigene Zellen verwendet.
Jeder dieser beiden Vorgangsweisen bietet Vor-und Nachteile: Autologe Therapien haben den Vorteil der besseren Verträglichkeit und auch Effektivität, der Nachteil ist die lange Dauer, bis diese eigenen Zellen eingesetzt werden können. Heterologe Therapien sind bezüglich Wirksamkeit und Verträglichkeit etwas unterlegen, können aber quasi ohne Verzögerung eingesetzt werden. Beide Ansätze haben also eine Daseinsberechtigung!
Für mich sind diese 3 Produktkandidaten zwar nicht uninteressant, die großen Umsatzbringer sind sie aber sicher nicht ob der Seltenheit der Erkrankungen an sich aber auch wegen Konkurrenzprodukten.

3: CTX 210:
Hier werden genetisch modifizierte Inselzellen ( Zellen der Bauchspeicheldrüse, die unter anderem Insulin produzieren) Menschen mit Diabetes mellitus Typ 1 eingesetzt, damit diese Patienten wieder eigenes Insulin produzieren können. Dadurch wäre eine de facto-Heilung dieser Krankheit möglich!
Die Studiendaten hierzu sind noch etwas dünn, bei Erfolg in den klinischen Studien wäre CTX 210 aber der nächste Top-Umsatzbringer in der Pipeline von CT.
 

21.06.22 21:28

1302 Postings, 3001 Tage BratworschtWer hat denn hier

die schönen Kurssteigerungen der letzten Tage weggecrispert? News findet man jedenfalls nicht.  

21.06.22 21:36

502 Postings, 3945 Tage Malamut61@ MDinvest

Danke für den sehr guten Beitrag, sehr informativ!!

Gibts denn irgendwelche Neuigkeiten vom Innovation day? Kann doch gar nicht so negativ gewesen sein um 10% minus zu rechtfertigen..  

21.06.22 23:26

1768 Postings, 329 Tage MDinvest@Malamut

Ich muss mir die Audioversion des innovation day nochmal anhören, ob da etwas negatives genannt wurde, in den Folien (pdf Version) konnte ich jedenfalls nichts Negatives herauslesen. Um hier mögliche Minuspunkte zu finden muss man wahrscheinlich selbst CRISPR-Experte sein, soll heißen man bräuchte ein entsprechendes Studium+ jahrelange praktische Erfahrung...
Ich melde mich nochmals, wenn ich mir das Ganze angehört habe, inklusive Q&A-Segment.

Ich interpretiere den plötzlichen Kurssturz heute mit ev. überzogenen Erwartungen einzelner Investoren, die nicht erfüllt wurden.  

22.06.22 07:00
1

1768 Postings, 329 Tage MDinvestInnovation day, wichtige neue Fakten (Teil 1)

Punkt 1: exa-cel:
-Wahrscheinlich erstes Gen-Therapeutikum gegen Beta-Thalassämie und Sichelzellkrankheit das zugelassen wird.
-Hocheffektiv um bei BT die Transfusionspflichtigkeit zu eliminieren, sowie bei SZK die okklusiven Episoden (Verklumpung der Sichelzellen in Gefäßen mit Schmerzattacke).
-Anfänglich Zielpopulation über 30000/Jahr, was mit gezielter Konditionierung (Medikamente um Abstoßung der transplantierten Zellen zu verhindern) auf das Mehrfache davon gesteigert werden kann. Mit einem in vivo Ansatz (in Entwicklung) sollen auch fast 500000 Patienten jährlich behandelt werden können!
-Meine Einschätzung: Ohne weitere Anpassung der Konditionierung sind es erstmal "nur" 32.000 Patienten die jährlich behandelt werden können (das sind die schweren Fälle, mit hoher Krankheitsaktivität), man darf dabei aber nicht vergessen, dass solche neuen Therapien unglaublich teuer werden können (20.000-100.000 Euro pro Behandlung sind da an Bandbreite möglich) und wir noch nie etwas zur Preisgestaltung gehört haben, der Umsatz sollte meines Erachtens also immer noch überzeugen. Mit einem erfolgreichen in vivo-Ansatz (im Labor-Stadium der Erforschung funktioniert das schon),der sicher aber noch einige Jahre braucht, könnten wie oben beschrieben fast 20 Mal so viele Patienten erreicht werden und das zu einem besseren Preis pro Patient.

Punkt 2: Immuno/Onkologie-Programm:

- Es gibt neben den schon bekannten Produktkandidaten CTX 110 und 130 bereits zwei neue Kandidate, namentlich CTX 112 und 131.
- CT möchte CTX 110 und insbesondere CTX 130 in weitere Studien einschließen und zur Marktreife bringen, parallel zur Entwicklung der neuen Produktkandidaten (diese sind Variationen der "alten" Produktkandidaten mit neuen Gen-Veränderungen, die diverse Vorteile mit sich bringen)
-Insbesondere CTX 130 ist sehr interessant, da damit auch solide Tumoren (wie das klarzellige Nierenkarzinom) angegangen werden können.
-Meine Einschätzung: Meine Meinung zum Immuno-Onkologieprogramm hat sich nicht großartig geändert, es sind zwar einige ermutigende neue Daten dabei, ich denke aber, dass aufgrund der noch sehr frühen Phase der Entwicklung und den Konkurrenzprodukten der große Erfolg noch nicht wirklich greifbar ist. Bitte nicht falsch verstehen, das Potential ist da, aber eine gute Prognose ist für mich noch nicht möglich wegen zu vielen möglichen Störgrößen, die ich zuvor beschrieben habe.  

22.06.22 11:42
3

1768 Postings, 329 Tage MDinvestInnovation Day (Teil2)

- Punkt 3: Regenerative Medizin
- CT verfolgt eine aufeinander aufbauende Strategie mit insgesamt 3 Produktkandidaten. Im ersten Schritt wird mit CTX 210 eine 2x editierte Pankreas-Inselzelle auf Sicherheit und Effektivität getestet. Im zweiten Schritt werden bei CTX 211 noch 4 weitere Gen-Edits angewendet um sowohl die Lebensdauer als auch die Funktion der transplantierten Zellen zu verbessern. schließlich ist es mit CTX 212 das Ziel allen Diabetes-Patienten ( nicht nur Typ 1-Diabetes) eine Behandlung anbieten zu können.
-Meine Einschätzung: Dieser Teil der Pipeline ist extrem spannend von der medizinischen Seite her, es wäre wirklich ein großer Schritt wenn diese Therapie sich nicht nur als sicher sondern auch dauerhaft effektiv erweist. Das Potential ist enorm, der Weg dahin  ist aber noch ein sehr weiter.

Punkt 4: In Vivo-Pipeline:
- Hier hat CT eine gute Technologie-Plattform mit LP-Partikel-transportierten Therapieoptionen aufgebaut. Die einzelnen Indikationen sind sehr vielfältig und genauso vielfältig sind auch die Herangehensweisen.
Die einzelnen Programme befinden sich aber noch in einem zu frühen Stadium um Aussagen zum Marktpotential zu treffen.
- Meine Einschätzung: CT tut richtig in diesem Feld voran zu preschen, da sich auch viele Synergien zu anderen Programmen ergeben und man jedes Mal Neues dazulernt.


Time is money, das gilt insbesondere im Pharmabereich, meist verdient die Firma am meisten, die ihre Produkte am schnellsten am Markt haben. CT hat von allen börsennotierten CRISPR-Unternehmen die dickste Portokasse und kann aggressiver vorgehen um Konkurrenten immer einen Schritt voraus zu sein!
 

22.06.22 14:36
2

1768 Postings, 329 Tage MDinvest@Vassago

Bezüglich CTX 130-Daten ist der wichtigste Kontext bei den am 11.06. gemeldeten Daten ist folgender:
- Alle Studienprobanden hatten 3-4 Vortherapien ohne relevanten Therapieerfolg.
-CTX 130 wurde also an Patienten mit schlechtesten Aussichten und fortgeschrittenen Tumorstadien erprobt.

Vor diesem Hintergrund kann man also unmöglich auf die Ergebnisse bei Patienten schließen, die nur wenige oder gar keine Vortherapien hatten und in einem intermediären Tumorstadium sind! Es ist sehr wahrscheinlich, dass die Ergebnisse noch wesentlich besser wären in Bezug auf komplette Remission der Erkrankung oder sogar Heilung!
Zur Erinnerung, die mittlere Überlebenszeit bei Patienten in diesem Stadium der Erkrankung ( in der obengenannten Studie von CT) ist 3 Monate.  

22.06.22 15:57

1768 Postings, 329 Tage MDinvestUnerklärliche Kursbewegung

Kann mir die zuletzt ordentlichen Kursverluste nicht wirklich erklären, es gibt jedenfalls keine Bad News.
Auch der innovation Day war sehr positiv in meinen Augen…
Hier sind wohl shorties am Werk.  

27.07.22 13:07
1

1768 Postings, 329 Tage MDinvestSchon lange keine News

mehr von CRISPR Therapeutiks in letzter Zeit. Neues gibt es wohl erst beim Q2-Ergebnis zu vermelden.
Bezüglich der Pipeline müsste wohl relativ bald was Neues zum Diabetes-Programm verkündet werden.
Später im Q3 könnte dann auch etwas zum geplanten Zulassungsantrag für exa-cel vermeldet werden.
Ich hoffe es gibt bald wieder Studiendaten zu obengenannten Projekten, über die ich hier mit Euch diskutieren kann…  

08.08.22 15:55

1768 Postings, 329 Tage MDinvestUpdate Q2

https://crisprtx.gcs-web.com/news-releases/...ss-update-and-reports-7

Ich finde erst Mal sehr gut, dass die Gespräche mit den Regulatoren in der EU und UK abgeschlossen sind bezüglich Einreichung der Daten für exa-cel. Bei der FDA stößt man hier aber scheinbar noch auf Widerstand…
Zusätzlich zur abgeschlossenen Phase 3 bei Erwachsenen wurden zusätzlich auch Phase 3-Studien bei Kindern und Jugendlichen gestartet, was ich sehr positiv bewerte, da man das nur anpackt wenn die Daten bei den Erwachsenen sehr gut sind.

Das ist jetzt Mal mein Ersteindruck, weiteres kommt wenn ich mehr Zeit habe!  

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