Punkt 1: exa-cel: -Wahrscheinlich erstes Gen-Therapeutikum gegen Beta-Thalassämie und Sichelzellkrankheit das zugelassen wird. -Hocheffektiv um bei BT die Transfusionspflichtigkeit zu eliminieren, sowie bei SZK die okklusiven Episoden (Verklumpung der Sichelzellen in Gefäßen mit Schmerzattacke). -Anfänglich Zielpopulation über 30000/Jahr, was mit gezielter Konditionierung (Medikamente um Abstoßung der transplantierten Zellen zu verhindern) auf das Mehrfache davon gesteigert werden kann. Mit einem in vivo Ansatz (in Entwicklung) sollen auch fast 500000 Patienten jährlich behandelt werden können! -Meine Einschätzung: Ohne weitere Anpassung der Konditionierung sind es erstmal "nur" 32.000 Patienten die jährlich behandelt werden können (das sind die schweren Fälle, mit hoher Krankheitsaktivität), man darf dabei aber nicht vergessen, dass solche neuen Therapien unglaublich teuer werden können (20.000-100.000 Euro pro Behandlung sind da an Bandbreite möglich) und wir noch nie etwas zur Preisgestaltung gehört haben, der Umsatz sollte meines Erachtens also immer noch überzeugen. Mit einem erfolgreichen in vivo-Ansatz (im Labor-Stadium der Erforschung funktioniert das schon),der sicher aber noch einige Jahre braucht, könnten wie oben beschrieben fast 20 Mal so viele Patienten erreicht werden und das zu einem besseren Preis pro Patient.
Punkt 2: Immuno/Onkologie-Programm:
- Es gibt neben den schon bekannten Produktkandidaten CTX 110 und 130 bereits zwei neue Kandidate, namentlich CTX 112 und 131. - CT möchte CTX 110 und insbesondere CTX 130 in weitere Studien einschließen und zur Marktreife bringen, parallel zur Entwicklung der neuen Produktkandidaten (diese sind Variationen der "alten" Produktkandidaten mit neuen Gen-Veränderungen, die diverse Vorteile mit sich bringen) -Insbesondere CTX 130 ist sehr interessant, da damit auch solide Tumoren (wie das klarzellige Nierenkarzinom) angegangen werden können. -Meine Einschätzung: Meine Meinung zum Immuno-Onkologieprogramm hat sich nicht großartig geändert, es sind zwar einige ermutigende neue Daten dabei, ich denke aber, dass aufgrund der noch sehr frühen Phase der Entwicklung und den Konkurrenzprodukten der große Erfolg noch nicht wirklich greifbar ist. Bitte nicht falsch verstehen, das Potential ist da, aber eine gute Prognose ist für mich noch nicht möglich wegen zu vielen möglichen Störgrößen, die ich zuvor beschrieben habe.
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