Trendwende. hier noch mal news in Textform
Pratteln, Schweiz, und Rockville, MD, USA, 17. November 2021 – Santhera Pharmaceuticals (SIX: SANN) und ReveraGen Biopharma (US: privat) geben den erfolgreichen Abschluss eines ersten Pre-NDA-Meetings mit der US-amerikanischen Gesundheitsbehörde (FDA) für Vamorolone zur Behandlung von Duchenne-Muskeldystrophie (DMD) bekannt. Die FDA befand sowohl die vorgeschlagenen klinischen Wirksamkeits- als auch die Sicherheitsdaten als ausreichend für einen NDA-Antrag. Auf der Grundlage des Fast-Track-Status für Vamorolone erachtete die FDA die Absicht, eine schrittweise NDA-Einreichung vorzunehmen, als akzeptabel. Der Beginn der NDA-Einreichung ist für das erste Quartal 2022 vorgesehen.
Der Zweck des routinemässigen Typ-B-Pre-NDA-Meetings bestand darin, die Zustimmung der FDA zur Hinlänglichkeit und Angemessenheit der klinischen Daten zur Unterstützung eines NDA-Antrags für Vamorolone zur Behandlung von DMD zu erhalten. In ihren Schlussfolgerungen aus diesem Meeting stimmte die FDA zu, dass (i) die Wirksamkeit von Vamorolone, die in der 24-wöchigen Phase der VISION-DMD-Zulassungsstudie nachgewiesen wurde, einen NDA-Antrag unterstützt und dass (ii) die Ergebnisse der 24-wöchigen doppelblinden VISION-DMD-Studienphase und der offenen Studien ausreichende Sicherheitsdaten liefern, um einen NDA-Antrag für Vamorolone zur Behandlung von DMD zu unterstützen. Die Annahme des NDA-Antrags erfolgt vorbehältlich der Prüfung des vollständigen Antrags durch die FDA.
Basierend auf den Rückmeldungen der FDA werden Santhera und ReveraGen im ersten Quartal 2022 mit der schrittweisen NDA-Einreichung beginnen. Als Teil des Prozesses sind weitere Treffen mit der FDA vor der NDA-Einreichung geplant, um andere Teile des Antrags zu besprechen. Vamorolone hat in den USA den Orphan-Drug-Status für DMD erhalten und wurde von der FDA als Fast-Track-Medikament und als pädiatrisches Orphan-Medikament eingestuft.
Obwohl dies nicht Gegenstand des Pre-NDA-Meetings war, und unter Bezugnahme auf eine PPSR (Proposed Pediatric Study Request)-bezogene Frage, merkte die FDA in ihrer Antwort auch an, dass Vamorolone als synthetisches Steroid für andere Indikationen einen potenziellen Nutzen für die öffentliche Gesundheit haben könnte. Auf dieser Grundlage wird Santhera weiterhin mit der FDA zusammenarbeiten und Möglichkeiten für andere Indikationen als DMD prüfen.
“Wir sind sehr zufrieden mit dem positiven Ergebnis dieses ersten Pre-NDA-Meetings und freuen uns darauf, unseren NDA-Antrag zu stellen. Wir nähern uns wichtigen regulatorischen Meilensteinen auf unserem Weg, Vamorolone für Patienten verfügbar zu machen. Wir danken allen Teilnehmern, ihren Familien und Betreuern sowie den Prüfärzten und dem Studienpersonal für ihr Engagement für das Vamorolone-Programm”, sagte Eric Hoffman, PhD, Präsident und CEO von ReveraGen BioPharma.
“Die Rückmeldung der FDA zu unseren Einreichungsplänen ist ermutigend und ein wichtiger Schritt zur Bestätigung der Fortschritte, die wir bei der Entwicklung von Vamorolone als grundlegende Behandlungsoption für DMD gemacht haben. Wir freuen uns nun auf die Zusammenarbeit mit der FDA und anderen Zulassungsbehörden, um Vamorolone so bald als möglich zum Markteintritt zu bringen”, sagte Dario Eklund, Chief Executive Officer von Santhera.
Vor dem Meeting mit der FDA reichten Santhera und ReveraGen ein Datenpaket ein, in dessen Mittelpunkt die positiven 24-Wochen-Ergebnisse der zulassungsrelevanten Phase-2b-Studie VISION-DMD bei Patienten im Alter von 4 bis 7 Jahren standen. In dieser Studie zeigte Vamorolone statistisch signifikante und klinisch bedeutsame Unterschiede im Vergleich zu Placebo beim primären Wirksamkeitsendpunkt (Zeit bis zum Aufstehen / TTSTAND-Geschwindigkeit), mit durchwegs bedeutenden Wirksamkeitsergebnissen bei anderen vorab spezifizierten sekundären und explorativen Wirksamkeitsendpunkten [1, 2]. Das Informationspaket wurde durch die offenen Daten der Phase-2a-Langzeitbehandlung ergänzt, die unterstützende Informationen zur Dosis-Wirkungsbeziehung, zur Dauerhaftigkeit des Behandlungseffekts und zur langfristigen Sicherheit über einen Nachbeobachtungszeitraum von 2,5 Jahren liefern [3]. Es hat sich gezeigt, dass die Behandlung mit Vamorolone die Entwicklung der Körpergrösse bewahrt und im Vergleich zu Prednison deutlich weniger negative Auswirkungen auf die Knochengesundheit und Verhaltensänderungen hat [4-7]. In klinischen Studien erwies sich Vamorolone im Allgemeinen als sicher und gut verträglich. Die am häufigsten gemeldeten unerwünschten Ereignisse im Vergleich zu Placebo aus der VISION-DMD-Studie waren cushingoides Aussehen, Erbrechen und Vitamin-D-Mangel. Unerwünschte Ereignisse waren im Allgemeinen von leichtem bis mittlerem Schweregrad.
Wie bereits angekündigt, löst die Unterstützung der FDA für einen NDA-Antrag für Vamorolone, basierend auf den 24-Wochen-Daten der VISION-DMD-Studie, eine Meilensteinzahlung von USD 5 Millionen an den Lizenzgeber ReveraGen aus und ermöglicht Santhera die Inanspruchnahme von CHF 5 Millionen im Rahmen der Finanzierungsvereinbarung mit Highbridge Capital Management LLC.
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