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Sangamo BioSciences gibt positive klinische Präsentation der Dat

Sangamo BioSciences Announces Presentation of Positive Clinical Data From Novel ZFN Therapeutic Approach for the Treatment of HIV/AIDs at Conference for Retroviral and Opportunistic Infections Sangamo BioSciences gibt Präsentation der positive klinische Daten aus neuartigen ZFN therapeutischen Ansatz zur Behandlung von HIV / AIDS-Konferenz für retrovirale und opportunistische Infektionen


First Steps in Development of a 'Functional Cure' for HIV/AIDS: Demonstration of Successful Engraftment and Expansion of ZFN- CCR5-Modified T-Cell Product, SB-728-T, with Durable Improvement in Total CD4+ T-cell Counts and CD4:CD8 Ratios Erste Schritte in der Entwicklung eines "Functional Cure 'für HIV / AIDS: Demonstration der erfolgreiche Transplantation und Ausbau der ZFN-CCR5-Modified T-Zell-Produkt, SB-728-T, mit einer dauerhaften Verbesserung der Gesamt CD4 + T-Zellzahl und CD4 : CD8 Ratios





RICHMOND, Calif., Feb. 28, 2011 /PRNewswire/ -- Sangamo BioSciences, Inc. (Nasdaq: SGMO) announced today the presentation of positive preliminary clinical data from its Phase 1 trial (SB-728-902). Richmond, Kalifornien, 28. Februar 2011 / PRNewswire / - Sangamo BioSciences, Inc. (Nasdaq: SGMO) gab heute die Präsentation von positiven vorläufigen klinischen Daten aus dem Phase 1-Studie (SB-728 bis 902). The trial is being conducted in immunologic non-responders, HIV-infected subjects who are currently on highly active antiretroviral therapy (HAART) and have undetectable levels of virus but suboptimal CD4+ T-cell counts. Die Studie wird in immunologischen Non-Respondern durchgeführt, HIV-infizierten Patienten, die derzeit auf der hochaktiven antiretroviralen Therapie (HAART) und nicht nachweisbare Spiegel Virus aber suboptimal CD4 + T-Zellzahl. The study is designed to evaluate safety and clinical outcomes of Sangamo's zinc finger nuclease (ZFN)-generated CCR5-modified, autologous T-cell product (SB-728-T) for the treatment of HIV/AIDS. Die Studie wurde entwickelt, um die Sicherheit und die klinischen Ergebnisse von Sangamo's Zinkfinger-Nuclease (ZFN) bewerten generierte CCR5-modifizierte, autologe T-Zell-Produkt (SB-728-T) für die Behandlung von HIV / AIDS. CCR5 is the major co-receptor used by HIV to infect cells of the immune system. CCR5 ist der größte Co-Rezeptor von HIV verwendet, um Zellen des Immunsystems zu infizieren.


"These compelling data provide a mechanistic 'proof of concept' for this novel approach to HIV therapy which shows the most promise of any yet tested," stated Carl June MD, Director of Translational Research at the Abramson Family Cancer Research Institute at the University of Pennsylvania School of Medicine, and an investigator in a second SB-728-T Phase 1 trial that is led by Pablo Tebas, MD at the University of Pennsylvania. "Diese Daten liefern überzeugende eine mechanistische 'Proof of Concept" für diese neuartigen Ansatz zur HIV-Therapie, die die meisten Versprechen von noch nicht getestet zeigen ", sagte Carl Juni MD, Direktor des Translational-Research bei der Familie Abramson Cancer Research Institute an der Universität Pennsylvania School of Medicine, und ein Ermittler in einem zweiten SB-728-T Phase 1-Studie, die von Pablo Theben, MD an der Universität von Pennsylvania geführt wird.


"From a single infusion of ZFN-modified cells, substantial and sustained increases in total CD4+ T-cell counts were observed in most subjects. This improvement is greater than we have seen in any previous adoptive T-cell approach. The data are consistent with CCR5-ZFN-modified T-cells being resistant to HIV infection and having a selective advantage in the presence of the virus — just as we saw in the preclinical studies. This is very encouraging as we continue to evaluate the drug in HIV-infected subjects with active infections." "Von einer einzigen Infusion von ZFN-Zellen, substanziellen und nachhaltigen Anstieg der Gesamt-CD4 modifiziert + T-Zellzahlen waren in den meisten Fächern beobachtet. Diese Verbesserung ist größer als wir in einer früheren adoptiven T-Zell-Ansatz gesehen. Die Daten sind konsistent mit CCR5-ZFN-T-Zellen resistent gegen eine HIV-Infektion und mit einer selektiven Vorteil in Anwesenheit des Virus verändert - so wie wir in den präklinischen Studien sah Dies ist sehr ermutigend, da wir das Medikament in der HIV-infizierten Patienten bewerten fortzusetzen. mit aktiven Infektionen. "


Summary of Clinical Data Zusammenfassung der klinischen Daten


The data demonstrate that a single infusion of SB-728-T was well tolerated; t he CCR5-modified cells successfully engrafted in all subjects and resulted in a durable improvement in total CD4+ T-cell counts in five of six of the subjects analyzed. Die Daten zeigen, dass eine einzige Infusion von SB-728-T gut vertragen wurde, t er CCR5-Zellen erfolgreich in allen Fächern eingepflanzt geändert und führte zu einer dauerhaften Verbesserung der Gesamt-CD4 + T-Zellzahl in fünf von sechs der Probanden analysiert. In addition, five of the six subjects also exhibited sustained improvements in their CD4:CD8 T-cell ratio, which is an indicator of immunologic health. CD8 T-Zell-Ratio, die ein Indikator für die immunologische Gesundheit ist: Neben fünf der sechs Probanden auch nachhaltige Verbesserungen in ihrer CD4 ausgestellt. The ZFN-CCR5-modified cells also exhibited normal T-cell growth kinetics and trafficking and were observed to undergo selective expansion in the gut mucosa, a major reservoir of virus in the body, suggesting, as predicted, that the cells were resistant to HIV infection. Die ZFN-CCR5-Zellen zeigten auch normale T-Zell-Wachstumskinetik und Menschenhandel geändert und beobachtet wurden, um eine selektive Expansion in der Darmschleimhaut, ein großes Reservoir des Virus im Körper, was darauf hindeutet, wie vorhergesagt unterziehen, dass die Zellen resistent gegen HIV waren Infektion. These data represent the necessary first steps in the development of a "functional cure" for HIV/AIDS by providing a protected CD4+ T-cell population in these subjects that is resistant to HIV infection. Diese Daten stellen die notwendigen ersten Schritte in der Entwicklung einer "funktionellen Heilung" für HIV / AIDS durch die Bereitstellung einer geschützten CD4 + T-Zell-Population in diesen Fächern, die resistent gegen eine HIV-Infektion.


The presentation will be made at the 18th Conference on Retroviruses and Opportunistic Infections (CROI) which is being held in Boston from February 27 to March 2, 2011. Die Präsentation wird auf der 18. Konferenz über Retroviren und opportunistische Infektionen (CROI), die in Boston ist vom 27. Februar bis 2. März 2011 stattfinden werden. In a late-afternoon session on Wednesday, March 2, 2011, Dr. June will present further data from Sangamo's Phase 1 trials of SB-728-T and Paula Cannon, Ph.D., Associate Professor of Molecular Microbiology & Immunology at the Keck School of Medicine of the University of Southern California (USC), will present preclinical data from Sangamo's program of ZFN-modification of the CCR5 receptor in hematopoietic stem cells. In einem späten Nachmittag auf mittwoch, 2 März 2011, wird Dr. June weitere Daten aus der Phase 1 Sangamo Versuche der SB-728-T und Gegenwart Paula Cannon, Ph.D., Associate Professor für Molekulare Mikrobiologie und Immunologie an der Keck School of Medicine der University of Southern California (USC), wird präklinische Daten aus Sangamo Programm der ZFN-Modifikation des CCR5-Rezeptor in hämatopoetischen Stammzellen zu präsentieren. Also at CROI, Sangamo's collaborators at the University of Pennsylvania will describe preclinical data from a program to modify the CXCR4 gene in human CD4+ T-cells. Auch auf der CROI, wird's Sangamo Mitarbeiter an der Universität von Pennsylvania präklinischen Daten aus einem Programm, um die CXCR4-Gens in menschlichen CD4 + T-Zellen zu modifizieren beschreiben. More information about these presentations will be available later in the week. Weitere Informationen über diese Präsentationen verfügbar sein wird später in der Woche.


"These data represent the beginning of a new hope for HIV therapy," s aid Jacob Lalezari, MD, the Director of Quest Clinical Research, Assistant Clinical Professor of Medicine at Mount Zion Hospital, UCSF, and one of the principal investigators of the study. "Diese Daten repräsentieren den Beginn einer neuen Hoffnung für HIV-Therapie," s Hilfe Jacob Lalezari, MD, Direktor des Quest Klinische Forschung, Assistant Clinical Professor of Medicine am Mount Zion Hospital, UCSF, und einer der Prüfärzte der Studie . "This approach aims to provide a protected reservoir of HIV-resistant T-cells that are available to fight infections including the virus. I look forward to completing the follow-up of this initial study and to working with Sangamo as it expands these studies to include the full range of HIV-infected populations." "Dieser Ansatz zielt auf ein geschütztes Reservoir von HIV-resistente T-Zellen, die zur Verfügung Infektionen, einschließlich Bekämpfung des Virus zu stellen. Ich freue mich auf das Follow-up dieser ersten Studie abgeschlossen und mit Sangamo funktioniert, wie es diese Studien erweitert umfassen das gesamte Spektrum der HIV-infizierten Bevölkerung. "


About SB-728-T Über SB-728-T


SB-728-T is an autologous CD4+ T-cell product modified with Sangamo's ZFN technology to specifically and permanently modify the cell's own DNA sequence encoding CCR5. SB-728-T ist ein autologes CD4 + T-Zell-Produkt mit Sangamo's ZFN Technologie verändert gezielt und dauerhaft verändern der zelleigenen DNA-Sequenz, CCR5. CCR5 is the major co-receptor used by HIV to infect cells. CCR5 ist der größte Co-Rezeptor von HIV verwendet, um Zellen zu infizieren. A naturally occurring mutation of the CCR5 gene, CCR5-delta32, has been shown to provide protection against HIV infection. Eine natürlich vorkommende Mutation des CCR5-Gen, CCR5-delta32, hat sich gezeigt, zum Schutz vor einer HIV-Infektion bieten. Sangamo scientists have demonstrated that CCR5-specific ZFNs can be used to disrupt the CCR5 gene and make human CD4+ T-cells resistant to HIV infection. Sangamo Wissenschaftler haben gezeigt, dass CCR5-spezifischen ZFNs verwendet werden, um den CCR5-Gen stören und machen humaner CD4 + T-Zellen resistent gegen eine HIV-Infektion sein. Sangamo's SB-728-902 Phase 1 study is designed to evaluate single escalating doses of SB-728-T in subjects that have sub-optimal CD4+ T-cell counts despite long-term HAART and no detectable viral load. Sangamo den SB-728 bis 902 Phase 1-Studie ist entworfen, um einzeln abgestuften Dosen an SB-728-T in Themen, die sub-optimalen CD4 + haben T-Zellzahlen bewerten trotz langfristiger HAART und keine nachweisbare Viruslast. This group represents approximately thirty percent of all HIV-infected patients in the US. Diese Gruppe repräsentiert etwa dreißig Prozent aller HIV-infizierten Patienten in den USA. The trial has recently been expanded to add an additional cohort of subjects that are failing HAART and have active viral infections. Die Studie wurde vor kurzem erweitert, um eine zusätzliche Gruppe von Themen, die andernfalls HAART sind und aktiv Virusinfektionen hinzuzufügen. In addition, Sangamo has an ongoing Phase 1 / 2 clinical trial, SB-728-1002, in HIV-infected subjects that are viremic but not currently on HAART. Darüber hinaus hat Sangamo einer laufenden Phase 1 / 2 Studie, SB-728 bis 1002, bei HIV-infizierten Patienten, die virämischen aber derzeit nicht auf der HAART sind.


"While preliminary, these data are very encouraging and an early validation of the feasibility of our novel gene modification approach for the treatment of HIV/AIDS," said Dale Ando, MD, Sangamo's vice president of therapeutic development and chief medical officer. "Während vorläufigen, diese Daten sind sehr ermutigend und eine frühe Bestätigung der Realisierbarkeit unserer neuartigen genetischen Veränderung Ansatz für die Behandlung von HIV / AIDS", sagte Dale Ando, MD, Vice President Sangamo der therapeutischen Entwicklung und Chief Medical Officer. "The SB-728-902 trial was designed to provide answers to several important questions. We have confirmed that we have a scalable manufacturing process and that from a single apheresis we can manufacture doses of SB-728-T of 10 to 30 billion cells. We have also learned that a single infusion of these cells is well-tolerated and that the cells engraft, multiply and persist in the body. The modified cells behave like unmodified cells and traffic to the gut mucosa. In addition, we observed selective expansion of ZFN-modified cells in the gut mucosa, a major reservoir of HIV in the body, suggesting that these cells are protected from HIV and selectively enrich in the presence of the virus. These data are consistent with our preclinical findings†. The data also underscore our decision to expand our clinical studies to populations of HIV-infected individuals that have active viral replication and thus higher viral loads and retain immune reactivity to HIV. From such studies we will be able to assess the effect of ZFN-CCR5-modified T- cells on overall T-cell numbers and the course of the viral infection." "Die SB-728 bis 902-Studie wurde entworfen, um Antworten auf einige wichtige Fragen zu stellen. Wir haben bestätigt, dass wir eine skalierbare Herstellungsprozess haben, und dass aus einer einzigen Apherese wir können Dosen von SB-728-T von 1 bis 30 Zellen herstellen . Wir haben auch gelernt, dass eine einmalige Infusion dieser Zellen gut verträglich ist und dass die Zellen einprägen, multiplizieren und bleiben im Körper. Die veränderten Zellen wie unveränderten Zellen und Verkehr an der Darmschleimhaut zu verhalten. Darüber hinaus beobachteten wir selektive Expansion von ZFN-Zellen in der Darmschleimhaut, ein großes Reservoir von HIV im Körper, was darauf hindeutet, dass diese Zellen von HIV geschützt sind und selektiv anzureichern in Anwesenheit des Virus geändert. Diese Daten sind mit unseren vorklinischen Befunde † konsistent. Die Daten zeigen auch unterstreichen unsere Entscheidung, unsere klinischen Studien für die Bevölkerung von HIV-infizierten Personen, die eine aktive Virusreplikation und damit höhere Viruslast haben und behalten Immunreaktivität gegen HIV zu erweitern. Von solchen Studien werden wir die Wirkung beurteilen ZFN-CCR5-T geändert - Zellen auf insgesamt T-Zell-Zahl und den Verlauf der Virusinfektion ".


"This presentation is a terrific beginning to a transformational year of clinical data for Sangamo," stated Edward Lanphier, Sangamo's president and chief executive officer. "Diese Präsentation ist eine tolle Anfang zu einem Übergangsjahr klinischer Daten für Sangamo", sagte Edward Lanphier, Sangamo President und Chief Executive Officer. "Later in 2011, we expect to present additional clinical data from our ZFP Therapeutic® programs in HIV/AIDs as well as data from our Phase 2b clinical trial (SB-509-901) of a first-in-class, disease modifying-approach to diabetic neuropathy. The data presented at CROI are the latest example of our substantial progress towards our goal of establishing ZFP Therapeutics as a new and highly differentiated class of human pharmaceuticals to address unmet medical needs." "Später im Jahr 2011 rechnen wir mit weiteren klinischen Daten aus unserem ZFP therapeutische ®-Programme im Bereich HIV / AIDS sowie Daten aus unseren Phase-2b-Studie (SB-509 bis 901) eines First-in-Klasse vorhanden, die Krankheit modifizierende- Ansatz zu einer diabetischen Neuropathie. Die Daten auf der CROI präsentierte sich das jüngste Beispiel für unsere wesentliche Fortschritte in Richtung unseres Ziels der Schaffung ZFP Therapeutics als eine neue und sehr differenzierte Klasse von Humanarzneimitteln auf unerfüllte medizinische Bedürfnisse einzugehen. "


† (Nat Biotechnol. 2008 Jul;26(7):808-16 Establishment of HIV-1 resistance in CD4+ T cells by genome editing using zinc-finger nucleases). † (Nat Biotechnol 2008 Jul;. 26 (7) :808-16 Errichtung von HIV-1 Widerstand in CD4 + T-Zellen durch Genom-Editing mit Zink-Finger-Nukleasen).


About the SB-728-T Clinical Trial (SB-728-902) Über die SB-728-T Clinical Trial (SB-728 bis 902)


The study is an open-label Phase 1 clinical trial to evaluate the safety and tolerability of single infusions of an escalating dose of an autologous (a patient's own) CD4+ T-cell product genetically modified at the CCR5 gene by CCR5-specific ZFNs (SB-728-T). Die Studie ist eine Open-Label-Phase 1-Studie zur Sicherheit und Verträglichkeit von einzelnen Infusionen eines eskalierenden Dosis von einer autologen (von patienteneigenen) CD4 + T-Zell-Produkt genetisch am CCR5-Gen durch CCR5-spezifischen ZFNs (SB geändert bewerten -728-T). The trial will enroll a total of nine HIV-infected subjects (three cohorts of three subjects each) who have sub-optimal T-cell levels and no detectable viral load on long-term HAART. Die Studie wird einschreiben insgesamt neun HIV-infizierten Patienten (drei Kohorten von drei Themen jeweils), die sub-optimalen T-Zell-Ebene und keine nachweisbare Viruslast auf langfristige HAART haben. The trial has three dosing cohorts. Die Studie umfasst drei Kohorten Dosierung. Subjects will remain on their existing antiviral therapy while receiving treatment with SB-728-T. Themen werden auf ihre vorhandenen antiviralen Therapie bleiben während der Behandlung mit SB-728-T. A fourth cohort, of up to four subjects who have failed HAART and have measureable viral loads, was recently added to the study. Eine vierte Kohorte von bis zu vier Probanden, die HAART versagt haben und messbare Viruslast, wurde vor kurzem die Studie aufgenommen. No data from subjects in the last two cohorts of this study were reported in today's CROI presentation. Keine Daten vom Probanden in den letzten beiden Kohorten dieser Studie wurden in der heutigen CROI Präsentation berichtet. The primary objective of the study is to evaluate the safety and tolerability of SB-728-T. Das primäre Ziel der Studie ist es, die Sicherheit und Verträglichkeit von SB-728-T zu bewerten. In addition to safety monitoring, data are being collected on the expansion, trafficking and persistence of SB-728-T, total CD4+ T-cell counts, CD4:CD8 T-cell ratios and viral load. CD8 T-Zellen und Viruslast Verhältnisse: Zusätzlich zu den Sicherheits-Monitoring werden Daten auf der Erweiterungskarte, Menschenhandel und Persistenz von SB-728-T, insgesamt CD4 + T-Zellzahl, CD4 gesammelt.


Dr. June has no financial relationship with Sangamo BioSciences, Inc. Dr. June hat keine finanziellen Beziehungen mit Sangamo BioSciences, Inc.


About Sangamo Über Sangamo


Sangamo BioSciences, Inc. is focused on research and development of novel DNA-binding proteins for therapeutic gene regulation and modification. Sangamo BioSciences, Inc. ist im Bereich Forschung und Entwicklung neuartiger DNA-bindende Proteine für therapeutische Gen-Regulation und Modifikation konzentriert. The most advanced ZFP Therapeutic® development program is currently in a Phase 2b clinical trial for evaluation of safety and clinical effect in patients with diabetic neuropathy and a Phase 2 trial in ALS. Das am weitesten fortgeschrittene ZFP therapeutische ® Programm zur Entwicklung befindet sich derzeit in einer Phase-2b-Studie zur Evaluierung der Sicherheit und klinische Wirkung bei Patienten mit diabetischer Neuropathie und eine Phase-2-Studie bei ALS. Sangamo also has a Phase 1 / 2 clinical trial and two ongoing Phase 1 clinical trials to evaluate the safety and efficacy for the treatment of HIV/AIDS as well as a Phase 1 trial for the treatment for recurrent glioblastoma multiforme. Sangamo hat auch eine Phase 1 / 2 Studie und zwei laufenden Phase 1 klinischen Studien zur Sicherheit und Wirksamkeit für die Behandlung von HIV / AIDS sowie eine Phase-1-Studie zur Behandlung für rezidivierendem Glioblastoma multiforme bewerten. Other therapeutic programs are focused on Parkinson's disease, monogenic diseases, neuropathic pain and nerve regeneration. Andere therapeutische Programme sind auf die Parkinson-Krankheit, monogene Krankheiten, neuropathischen Schmerzen und Nervenregeneration konzentriert. Sangamo's core competencies enable the engineering of a class of DNA-binding proteins known as zinc finger DNA-binding proteins (ZFPs). Sangamo Kernkompetenzen ermöglichen die Konstruktion einer Klasse von DNA-bindende Proteine, wie Zink-Finger DNA-bindende Proteine (ZFPs) bekannt. By engineering ZFPs that recognize a specific DNA sequence Sangamo has created ZFP transcription factors (ZFP TFs) that can control gene expression and, consequently, cell function. Durch Engineering ZFPs, dass eine bestimmte DNA-Sequenz Sangamo hat ZFP Transkriptionsfaktoren (ZFP TFs), dass die Genexpression steuern und kann somit die Zellfunktion geschaffen zu erkennen. Sangamo is also developing sequence-specific ZFP Nucleases (ZFNs) for gene modification. Sangamo entwickelt auch sequenzspezifische ZFP Nukleasen (ZFNs) für gentechnische Veränderung. Sangamo has established strategic partnerships with companies in non-therapeutic applications of its technology including Dow AgroSciences and Sigma-Aldrich Corporation. Sangamo hat strategische Partnerschaften mit Unternehmen in nicht-therapeutischen Anwendungen seiner Technologie einschließlich Dow AgroSciences und Sigma-Aldrich Corporation gegründet. For more information about Sangamo, visit the company's website at [ http://www.sangamo.com/ ]http://www.sangamo.com/. Für weitere Informationen über Sangamo, besuchen Sie die Website des Unternehmens unter [http://www.sangamo.com/] http://www.sangamo.com/.


ZFP Therapeutic® is a registered trademark of Sangamo BioSciences, Inc. ZFP therapeutische ® ist eine eingetragene Marke der Sangamo BioSciences, Inc.


This press release may contain forward-looking statements based on Sangamo's current expectations. Diese Pressemitteilung enthält möglicherweise zukunftsgerichtete Aussagen, die auf derzeitigen Erwartungen Sangamo basiert. These forward-looking statements include, without limitation, references relating to research and development of novel ZFP TFs and ZFNs and therapeutic applications of Sangamo's ZFP technology platform for the treatment of HIV/AIDS, including a potential functional cure of HIV/AIDS the expansion of clinical studies for HIV-infected individuals, presentation of data from research collaborations and expected timing for clinical trial data. Diese vorausschauenden Aussagen beinhalten, ohne Einschränkung, Referenzen in den Bereichen Forschung und Entwicklung von neuartigen ZFP TFS und ZFNs und therapeutische Anwendungen von Sangamo's ZFP-Technologie-Plattform für die Behandlung von HIV / AIDS, einschließlich einer möglichen funktionellen Heilung von HIV / AIDS den Ausbau der klinischen Studien für HIV-infizierte Personen, Präsentation von Daten aus Forschungskooperationen und erwartete Zeitpunkt für Daten aus klinischen Studien. Actual results may differ materially from these forward-looking statements due to a number of factors, including uncertainties relating to the initiation and completion of stages of our clinical trials, whether the clinical trials will validate and support the tolerability and efficacy of ZFNs, technological challenges, Sangamo's ability to develop commercially viable products and technological developments by our competitors. Die tatsächlichen Ergebnisse können wesentlich von diesen zukunftsgerichteten Aussagen aufgrund einer Reihe von Faktoren, einschließlich der Unsicherheiten im Zusammenhang mit der Anbahnung und Abschluss von Stufen unserer klinischen Studien, ob die klinischen Studien validiert und unterstützen die Verträglichkeit und Wirksamkeit von ZFNs, technologischen Herausforderungen zu Sangamo Fähigkeit kommerziell tragfähige Produkte entwickeln und technologischen Entwicklungen unserer Wettbewerber. For a more detailed discussion of these and other risks, please see Sangamo's SEC filings, including the risk factors described in its Annual Report on Form 10-K and its most recent Quarterly Report on Form 10-Q. Für eine ausführlichere Diskussion dieser und anderer Risiken finden Sie in Sangamo SEC-Einreichungen, darunter die Risikofaktoren, die in seinem Jahresbericht auf Formular 10-K und seine jüngsten Quartalsbericht auf Formblatt 10-Q. Sangamo BioSciences, Inc. assumes no obligation to update the forward-looking information contained in this press release. Sangamo BioSciences, Inc. übernimmt keine Verpflichtung, die zukunftsgerichteten Informationen in dieser Pressemitteilung enthaltenen Informationen zu aktualisieren.


SOURCE Sangamo BioSciences, Inc. SOURCE Sangamo BioSciences, Inc.
http://www.investorvillage.com/...n=38101&pt=msg&mid=10179894  

Es ist ein riesiger Schritt nach vorn, und eine erste für den Bereich der Genetik"

http://dailycaller.com/2011/02/28/...ses-hope-for-a-future-aids-cure/ http://dailycaller.com/2011/02/28/...ses-hope-for-a-future-aids-cure/

In a bold new approach ultimately aimed at trying to cure AIDS , scientists used genetic engineering in six patients to develop blood cells that are resistant to HIV, the virus that causes the disease. In einer kühnen neuen Ansatz letztlich heilen soll bei dem Versuch, AIDS , benutzten die Wissenschaftler Gentechnik bei sechs Patienten die Krankheit zu entwickeln Blutzellen die, die resistent gegen HIV, die Ursachen Virus.

It's far too early to know if this scientific first will prove to be a cure, or even a new treatment. Es ist viel zu früh zu wissen, ob diese wissenschaftliche Premiere erweisen wird, um eine Heilung, oder sogar eine neue Behandlung. The research was only meant to show that, so far, it seems feasible and safe. Die Untersuchung wurde nur soll zeigen, dass, so weit es machbar und sicher zu sein scheint.

The concept was based on the astonishing case of an AIDS patient who seems to be cured after getting blood cells from a donor with natural immunity to HIV nearly four years ago in Berlin. Das Konzept wurde auf der Grundlage der AIDS erstaunlich bei einem Patienten , der in Berlin scheint vor werden geheilt, nachdem sie Blutzellen eines Spenders mit natürlichen Immunität gegen HIV fast vier Jahren. Researchers are seeking a more practical way to achieve similar immunity using patients' own blood cells. Wissenschaftler suchen nach einer eher praktischen Weg, um ähnliche Immunität erreichen mit patienteneigenen Blutkörperchen.

The results announced Monday at a conference in Boston left experts cautiously excited. Die Ergebnisse angekündigt Montag bei einer Konferenz in Boston links Experten vorsichtig aufgeregt.

“For the first time, people are beginning to think about a cure” as a real possibility, said Dr. John Zaia, head of the government panel that oversees gene therapy experiments. "Zum ersten Mal, Leute fangen an, eine Heilung zu denken" als eine reale Möglichkeit, sagte Dr. John Zaia, Leiter der staatlichen Gremium, dass die Gentherapie Experimente überwacht. Even if the new approach doesn't get rid of HIV completely, it may repair patients' immune systems enough that they can control the virus and not need AIDS medicines — “what is called a functional cure,” he said. Selbst wenn der neue Ansatz nicht von HIV völlig loszuwerden, es können Patienten das Immunsystem genug reparieren, dass sie das Virus kontrollieren und müssen nicht Aids-Medikamente - "was man eine funktionelle Heilung", sagte er.

Carl Dieffenbach, AIDS chief at the National Institute of Allergy and Infectious Diseases, agreed. Carl Dieffenbach, AIDS Chef am National Institute of Allergy and Infectious Diseases, vereinbart.

“We're hopeful that this is sufficient to give the level of immune reconstitution similar to what was seen with the patient from Germany,” he said. "Wir hoffen, dass dies ausreicht, um das Niveau der Immunrekonstitution ähnlich dem, was war mit dem Patienten aus Deutschland gesehen geben wird", sagte er.

This is the first time researchers have permanently deleted a human gene and infused the altered cells back into patients. Dies ist das erste Mal haben Forscher ein menschliches Gen dauerhaft gelöscht und infundiert die veränderten Zellen zurück in Patienten. Other gene therapy attempts tried to add a gene or muffle the activity of one, and have not worked against HIV. Andere Gentherapie versucht versucht, ein Gen hinzufügen oder Muffel die Tätigkeit der einen und nicht gegen HIV gearbeitet.

The virus can damage the immune system for years before people develop symptoms and are said to have AIDS — acquired immune deficiency syndrome. Das Virus kann zu Schäden am Immunsystem für die Jahre vor Menschen Symptome entwickeln und sollen AIDS - Acquired Immune Deficiency Syndrome. The virus targets special immune system soldiers called T-cells. Das Virus Ziele besondere Immunsystem Soldaten namens T-Zellen. It usually enters these cells through a protein receptor, or “docking station,” called CCR5. In der Regel tritt diese Zellen durch ein Protein-Rezeptor, oder "Docking Station" genannt CCR5.

Some people (about 1 percent of whites; fewer of minorities) lack both copies of the CCR5 gene and are naturally resistant to HIV. Einige Menschen (ca. 1 Prozent der Weißen, weniger von Minderheiten) fehlen beide Kopien des Gens CCR5 und sind eine natürliche Resistenz gegen HIV. One such person donated blood stem cells in 2007 to an American man living in Berlin who had leukemia and HIV. Eine solche Person trotzdem Blutstammzellen im Jahr 2007 auf einem amerikanischen Mann lebt in Berlin, Leukämie und HIV hatte.

The cell transplant appears to have cured both problems, but finding such donors for everyone with HIV is impossible, and transplants are medically risky. Die Zelle Transplantation scheint Probleme geheilt beide, aber das Auffinden solcher Spender für alle, die mit HIV ist unmöglich, und Transplantationen sind medizinisch riskant.

So scientists wondered: Could a patient's own cells be used to knock out the CCR5 gene and create resistance to HIV? Also Wissenschaftler gefragt: Könnte ein patienteneigenen Zellen zur Knock-out der CCR5-Gen und schaffen Resistenz gegen HIV sein?

A California biotechnology company, Sangamo (SANG-uh-moh) BioSciences Inc., makes a treatment that can cut DNA at precise locations and permanently “edit out” a gene. Ein Kalifornien Biotechnologie-Unternehmen, Sangamo (Sang-uh-moh) BioSciences Inc., macht eine Behandlung, die DNA an genauen Standorte können geschnitten und dauerhaft "edit out" eines Gens.

Dr. Jacob Lalezari, director of Quest Clinical Research of San Francisco, led the first test of this with the company and colleagues at the University of California in San Francisco and Los Angeles. Dr. Jacob Lalezari, Direktor der Clinical Research Quest von San Francisco, führte der erste Test dieser mit dem Unternehmen und Kollegen an der University of California in San Francisco und Los Angeles.

He warned that it would be “way overstated” to suggest that the results so far are a possible cure. Er warnte, dass es "so übertrieben" dafür, dass die bisherigen Ergebnisse sind eine mögliche Heilung.

“It's an overreach of the data. "Es ist ein Überschätzen der Daten. There are a lot of people out there with hopes and dreams around the C-word,” so caution is needed. Es gibt eine Menge Leute da draußen mit Hoffnungen und Träume rund um das C-Wort sind ", so ist Vorsicht geboten.

In the study, six men with HIV had their blood filtered to remove a small percentage of their T-cells. In der Studie hatten sechs Männer mit HIV ihrem Blut gefiltert werden, um einen kleinen Prozentsatz ihres T-Zellen zu entfernen. The gene-snipping compound was added in the lab, and about one-fourth of the cells were successfully modified. Das Gen-Schnippeln Verbindung wurde im Labor hat, und etwa ein Viertel der Zellen wurden erfolgreich geändert. The cells were mixed with growth factors to make them multiply and then infused back into the patients. Die Zellen wurden mit Wachstumsfaktoren gemischt, um sie zu vermehren und dann wieder in den Patienten infundiert.

Three men received about 2.5 billion modified cells. Drei Männer erhielten etwa 2,5 Milliarden veränderten Zellen. Three others received about 5 billion. Drei andere erhielten etwa 5 Milliarden Euro.

Three months later, five men had three times the number of modified cells expected. Drei Monate später hatte fünf Männer dreimal die Anzahl der veränderten Zellen zu erwarten. As much as 6 percent of their total T-cells appear to be the new type — resistant to HIV, Lalezari said. Bis zu 6 Prozent ihres gesamten T-Zellen in den neuen Typ zu sein scheinen - resistent gegen HIV, sagte Lalezari.

The sixth man also had modified cells, but fewer than expected. Der sechste Mann hatte auch veränderte Zellen, aber weniger als erwartet. In all six patients, the anti-HIV cells were thriving nearly a year after infusion, even in tissues that can hide HIV when it can't be detected in blood. In allen sechs Patienten wurden die Anti-HIV-Zellen gedeihen fast ein Jahr nach der Infusion, auch in Geweben, die HIV verstecken kann, wenn es nicht im Blut nachgewiesen werden.

“The cells are engrafting — they're staying in the bloodstream, they're expanding over time,” said Lalezari, who has no personal financial ties to Sangamo, the study's sponsor. "Die Zellen sind engrafting - sie sind in der Blutbahn bleiben, sie sind im Laufe der Zeit erweitern", sagte Lalezari, die keine persönlichen finanziellen Beziehungen zu Sangamo, der die Studie Sponsor hat.

The only side effect was two days of flulike symptoms. Die einzige Nebenwirkung war zwei Tage grippeähnliche Symptome. It will take longer to determine safety, but several AIDS experts said they were encouraged so far. Es wird länger dauern, bis Sicherheit bestimmen, sondern mehrere Aids-Experten sagten, sie seien so weit gefördert werden.

“It is a huge step” and a first for the field of genetics, said John Rossi, a researcher at City of Hope in Duarte, Calif., where he and Zaia plan another study to test Sangamo's approach. "Es ist ein großer Schritt" und ein Novum für den Bereich der Genetik, sagte John Rossi, ein Forscher an City of Hope in Duarte, Kalifornien, wo er und Zaia Plan einer anderen Studie zu Sangamo Ansatz zu testen. “The idea is if you take away cells the virus can infect, you can cure the disease .” "Die Idee ist, wenn Sie infizieren wegnehmen Zellen kann das Virus, können Sie die Heilung Krankheit . "

On Wednesday, Dr. Carl June, a gene therapy expert at the University of Pennsylvania, will report partial results from a second, federally funded study of 10 people testing Sangamo's product. Am Mittwoch wird Dr. Carl Juni eine Gentherapie Experte an der University of Pennsylvania, Bericht Teilergebnisse aus einer zweiten, vom Bund finanzierte Studie mit 10 Personen Prüfung Sangamo das Produkt. He treated his first patient with it in July 2009. Er behandelte seine erste Patient mit ihm im Juli 2009.

Many questions remain: Viele Fragen bleiben:

— People born without the CCR5 gene are generally healthy, but will deleting it have unforeseen consequences? - Personen ohne CCR5-Gen geboren werden in der Regel gesund, aber wird es zu löschen unvorhergesehene Folgen haben?

— Will HIV find another way into cells? - Wird HIV anderen Weg finden, in die Zellen? Certain types of the virus can use a second protein receptor, though this is less common and usually when AIDS is advanced. Bestimmte Typen des Virus können ein zweites Protein-Rezeptor, obwohl dies weniger häufig und in der Regel, wenn AIDS fortgeschritten ist. Sangamo is testing a similar approach aimed at that protein, too. Sangamo testet ein ähnliches Vorgehen in diesem Protein gerichtet, auch.

— How long will the modified cells last? - Wie lange wird die modifizierten Zellen dauern? Will more be needed every few years? Will mehr alle paar Jahre benötigt?

— Could doctors just infuse Sangamo's product rather than removing cells and modifying them in the lab? - Könnten Ärzte nur einflößen Sangamo das Produkt als Entnahme von Zellen und Ändern sie im Labor?

— What might this cost? - Was könnte das kosten?

Sangamo spokeswoman Liz Wolffe said it's too early in testing to guess, but it would be “a premier-priced” therapy — in the neighborhood of Dendreon Corp.'s new prostate cancer immune therapy, Provenge — $93,000. Sangamo Sprecherin Liz Wolffe sagte es ist zu früh zu testen, zu erraten, aber es wäre "ein erstklassiges Preis-" Therapie - in der Nähe von Dendreon Corp 's neue Prostatakrebs Immuntherapie, Provenge - $ 93.000.

Yet AIDS drugs can cost $25,000 a year, so this could still be cost-effective, especially if it's a cure. Doch Aids-Medikamente $ 25.000 pro Jahr kosten kann, so könnte dies noch kostengünstig sein, besonders wenn es ein Heilmittel ist.

Jay Johnson, 50, who works for Action AIDS, an advocacy and service organization in Philadelphia, had the treatment there in September. Jay Johnson, 50, die für die Aktion AIDS, eine Interessenvertretung und Service-Organisation in Philadelphia arbeitet, hatte die Behandlung dort im September.

“My results are excellent,” he said. "Meine Ergebnisse sind hervorragend", sagte er. “The overall goal is to not have to take medication, and then hopefully lead maybe to a cure.” "Das übergeordnete Ziel ist es, nicht um Medikamente zu nehmen, und dann hoffentlich vielleicht zu einer Heilung."

Matt Sharp, 54, of suburban San Francisco, also had the treatment in September. Matt Sharp, 54, von S-San Francisco, hatte auch die Behandlung im September.

“I would trade anything to not have to take a handful of medications every day for the rest of my life and suffer all the consequences and side effects,” he said. "Ich würde den Handel etwas nicht haben, eine Handvoll Medikamente nehmen jeden Tag für den Rest meines Lebens und leiden alle Folgen und Nebenwirkungen", sagte er.

“I may not live long enough to see the cure, but I always hoped for a chance.” "Ich kann nicht lange genug leben, um die Heilung zu sehen, aber ich habe immer auf eine Chance gehofft."

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Online: Online:

AIDS information: http://www.aidsinfo.nih.gov AIDS Informationen: http://www.aidsinfo.nih.gov

and http://www3.niaid.nih.gov/topics/HIVAIDS/ und http://www3.niaid.nih.gov/topics/HIVAIDS/


Read more: http://dailycaller.com/2011/02/28/...-future-aids-cure/#ixzz1FI3w0Ooy Lesen Sie mehr: http://dailycaller.com/2011/02/28/...ses-hope-for-a-future-aids-cure/ # ixzz1FI3w0Ooy  

Quelle: Sangamo BioSciences, Inc.
Monday, February 28, 2011 Montag, 28 Februar, 2011


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RICHMOND, Calif., Feb. 28, 2011 /PRNewswire/ -- Sangamo BioSciences, Inc. Richmond, Kalifornien, 28. Februar 2011 / PRNewswire / - Sangamo BioSciences, Inc. announced today the presentation of positive preliminary clinical data from its Phase 1 trial (SB-728-902). gab heute die Präsentation von positiven vorläufigen klinischen Daten aus dem Phase 1-Studie (SB-728 bis 902). The trial is being conducted in immunologic non-responders, HIV-infected subjects who are currently on highly active antiretroviral therapy (HAART) and have undetectable levels of virus but suboptimal CD4+ T-cell counts. Die Studie wird in immunologischen Non-Respondern durchgeführt, HIV-infizierten Patienten, die derzeit auf der hochaktiven antiretroviralen Therapie (HAART) und nicht nachweisbare Spiegel Virus aber suboptimal CD4 + T-Zellzahl. The study is designed to evaluate safety and clinical outcomes of Sangamo's zinc finger nuclease (ZFN)-generated CCR5-modified, autologous T-cell product (SB-728-T) for the treatment of HIV/AIDS. Die Studie wurde entwickelt, um die Sicherheit und die klinischen Ergebnisse von Sangamo's Zinkfinger-Nuclease (ZFN) bewerten generierte CCR5-modifizierte, autologe T-Zell-Produkt (SB-728-T) für die Behandlung von HIV / AIDS. CCR5 is the major co-receptor used by HIV to infect cells of the immune system. CCR5 ist der größte Co-Rezeptor von HIV verwendet, um Zellen des Immunsystems zu infizieren.

"These compelling data provide a mechanistic 'proof of concept' for this novel approach to HIV therapy which shows the most promise of any yet tested," stated Carl June MD, Director of Translational Research at the Abramson Family Cancer Research Institute at the University of Pennsylvania School of Medicine, and an investigator in a second SB-728-T Phase 1 trial that is led by Pablo Tebas, MD at the University of Pennsylvania. "Diese Daten liefern überzeugende eine mechanistische 'Proof of Concept" für diese neuartigen Ansatz zur HIV-Therapie, die die meisten Versprechen von noch nicht getestet zeigen ", sagte Carl Juni MD, Direktor des Translational-Research bei der Familie Abramson Cancer Research Institute an der Universität Pennsylvania School of Medicine, und ein Ermittler in einem zweiten SB-728-T Phase 1-Studie, die von Pablo Theben, MD an der Universität von Pennsylvania geführt wird.

"From a single infusion of ZFN-modified cells, substantial and sustained increases in total CD4+ T-cell counts were observed in most subjects. This improvement is greater than we have seen in any previous adoptive T-cell approach. The data are consistent with CCR5-ZFN-modified T-cells being resistant to HIV infection and having a selective advantage in the presence of the virus - just as we saw in the preclinical studies. This is very encouraging as we continue to evaluate the drug in HIV-infected subjects with active infections." "Von einer einzigen Infusion von ZFN-Zellen, substanziellen und nachhaltigen Anstieg der Gesamt-CD4 modifiziert + T-Zellzahlen waren in den meisten Fächern beobachtet. Diese Verbesserung ist größer als wir in einer früheren adoptiven T-Zell-Ansatz gesehen. Die Daten sind konsistent mit CCR5-ZFN-T-Zellen resistent gegen eine HIV-Infektion und mit einer selektiven Vorteil in Anwesenheit des Virus verändert - so wie wir in den präklinischen Studien sah Dies ist sehr ermutigend, da wir das Medikament in der HIV-infizierten Patienten bewerten fortzusetzen. mit aktiven Infektionen. "

Summary of Clinical Data Zusammenfassung der klinischen Daten

The data demonstrate that a single infusion of SB-728-T was well tolerated; the CCR5-modified cells successfully engrafted in all subjects and resulted in a durable improvement in total CD4+ T-cell counts in five of six of the subjects analyzed. Die Daten zeigen, dass eine einzige Infusion von SB-728-T gut vertragen wurde, die CCR5-Zellen erfolgreich in allen Fächern eingepflanzt geändert und führte zu einer dauerhaften Verbesserung der Gesamt-CD4 + T-Zellzahl in fünf von sechs der Probanden analysiert. In addition, five of the six subjects also exhibited sustained improvements in their CD4:CD8 T-cell ratio, which is an indicator of immunologic health. CD8 T-Zell-Ratio, die ein Indikator für die immunologische Gesundheit ist: Neben fünf der sechs Probanden auch nachhaltige Verbesserungen in ihrer CD4 ausgestellt. The ZFN-CCR5-modified cells also exhibited normal T-cell growth kinetics and trafficking and were observed to undergo selective expansion in the gut mucosa, a major reservoir of virus in the body, suggesting, as predicted, that the cells were resistant to HIV infection. Die ZFN-CCR5-Zellen zeigten auch normale T-Zell-Wachstumskinetik und Menschenhandel geändert und beobachtet wurden, um eine selektive Expansion in der Darmschleimhaut, ein großes Reservoir des Virus im Körper, was darauf hindeutet, wie vorhergesagt unterziehen, dass die Zellen resistent gegen HIV waren Infektion. These data represent the necessary first steps in the development of a "functional cure" for HIV/AIDS by providing a protected CD4+ T-cell population in these subjects that is resistant to HIV infection. Diese Daten stellen die notwendigen ersten Schritte in der Entwicklung einer "funktionellen Heilung" für HIV / AIDS durch die Bereitstellung einer geschützten CD4 + T-Zell-Population in diesen Fächern, die resistent gegen eine HIV-Infektion.

The presentation will be made at the 18th Conference on Retroviruses and Opportunistic Infections (CROI) which is being held in Boston from February 27 to March 2, 2011. Die Präsentation wird auf der 18. Konferenz über Retroviren und opportunistische Infektionen (CROI), die in Boston ist vom 27. Februar bis 2. März 2011 stattfinden werden. In a late-afternoon session on Wednesday, March 2, 2011, Dr. June will present further data from Sangamo's Phase 1 trials of SB-728-T and Paula Cannon, Ph.D., Associate Professor of Molecular Microbiology & Immunology at the Keck School of Medicine of the University of Southern California (USC), will present preclinical data from Sangamo's program of ZFN-modification of the CCR5 receptor in hematopoietic stem cells. In einem späten Nachmittag auf mittwoch, 2 März 2011, wird Dr. June weitere Daten aus der Phase 1 Sangamo Versuche der SB-728-T und Gegenwart Paula Cannon, Ph.D., Associate Professor für Molekulare Mikrobiologie und Immunologie an der Keck School of Medicine der University of Southern California (USC), wird präklinische Daten aus Sangamo Programm der ZFN-Modifikation des CCR5-Rezeptor in hämatopoetischen Stammzellen zu präsentieren. Also at CROI, Sangamo's collaborators at the University of Pennsylvania will describe preclinical data from a program to modify the CXCR4 gene in human CD4+ T-cells. Auch auf der CROI, wird's Sangamo Mitarbeiter an der Universität von Pennsylvania präklinischen Daten aus einem Programm, um die CXCR4-Gens in menschlichen CD4 + T-Zellen zu modifizieren beschreiben. More information about these presentations will be available later in the week. Weitere Informationen über diese Präsentationen verfügbar sein wird später in der Woche.

"These data represent the beginning of a new hope for HIV therapy," said Jacob Lalezari, MD, the Director of Quest Clinical Research, Assistant Clinical Professor of Medicine at Mount Zion Hospital, UCSF, and one of the principal investigators of the study. "Diese Daten repräsentieren den Beginn einer neuen Hoffnung für HIV-Therapie", sagte Jacob Lalezari, MD, Direktor des Quest Klinische Forschung, Assistant Clinical Professor of Medicine am Mount Zion Hospital, UCSF, und einer der Prüfärzte der Studie. "This approach aims to provide a protected reservoir of HIV-resistant T-cells that are available to fight infections including the virus. I look forward to completing the follow-up of this initial study and to working with Sangamo as it expands these studies to include the full range of HIV-infected populations." "Dieser Ansatz zielt auf ein geschütztes Reservoir von HIV-resistente T-Zellen, die zur Verfügung Infektionen, einschließlich Bekämpfung des Virus zu stellen. Ich freue mich auf das Follow-up dieser ersten Studie abgeschlossen und mit Sangamo funktioniert, wie es diese Studien erweitert umfassen das gesamte Spektrum der HIV-infizierten Bevölkerung. "

About SB-728-T Über SB-728-T

SB-728-T is an autologous CD4+ T-cell product modified with Sangamo's ZFN technology to specifically and permanently modify the cell's own DNA sequence encoding CCR5. SB-728-T ist ein autologes CD4 + T-Zell-Produkt mit Sangamo's ZFN Technologie verändert gezielt und dauerhaft verändern der zelleigenen DNA-Sequenz, CCR5. CCR5 is the major co-receptor used by HIV to infect cells. CCR5 ist der größte Co-Rezeptor von HIV verwendet, um Zellen zu infizieren. A naturally occurring mutation of the CCR5 gene, CCR5-delta32, has been shown to provide protection against HIV infection. Eine natürlich vorkommende Mutation des CCR5-Gen, CCR5-delta32, hat sich gezeigt, zum Schutz vor einer HIV-Infektion bieten. Sangamo scientists have demonstrated that CCR5-specific ZFNs can be used to disrupt the CCR5 gene and make human CD4+ T-cells resistant to HIV infection. Sangamo Wissenschaftler haben gezeigt, dass CCR5-spezifischen ZFNs verwendet werden, um den CCR5-Gen stören und machen humaner CD4 + T-Zellen resistent gegen eine HIV-Infektion sein. Sangamo's SB-728-902 Phase 1 study is designed to evaluate single escalating doses of SB-728-T in subjects that have sub-optimal CD4+ T-cell counts despite long-term HAART and no detectable viral load. Sangamo den SB-728 bis 902 Phase 1-Studie ist entworfen, um einzeln abgestuften Dosen an SB-728-T in Themen, die sub-optimalen CD4 + haben T-Zellzahlen bewerten trotz langfristiger HAART und keine nachweisbare Viruslast. This group represents approximately thirty percent of all HIV-infected patients in the US. Diese Gruppe repräsentiert etwa dreißig Prozent aller HIV-infizierten Patienten in den USA. The trial has recently been expanded to add an additional cohort of subjects that are failing HAART and have active viral infections. Die Studie wurde vor kurzem erweitert, um eine zusätzliche Gruppe von Themen, die andernfalls HAART sind und aktiv Virusinfektionen hinzuzufügen. In addition, Sangamo has an ongoing Phase 1 / 2 clinical trial, SB-728-1002, in HIV-infected subjects that are viremic but not currently on HAART. Darüber hinaus hat Sangamo einer laufenden Phase 1 / 2 Studie, SB-728 bis 1002, bei HIV-infizierten Patienten, die virämischen aber derzeit nicht auf der HAART sind.

"While preliminary, these data are very encouraging and an early validation of the feasibility of our novel gene modification approach for the treatment of HIV/AIDS," said Dale Ando, MD, Sangamo's vice president of therapeutic development and chief medical officer. "Während vorläufigen, diese Daten sind sehr ermutigend und eine frühe Bestätigung der Realisierbarkeit unserer neuartigen genetischen Veränderung Ansatz für die Behandlung von HIV / AIDS", sagte Dale Ando, MD, Vice President Sangamo der therapeutischen Entwicklung und Chief Medical Officer. "The SB-728-902 trial was designed to provide answers to several important questions. We have confirmed that we have a scalable manufacturing process and that from a single apheresis we can manufacture doses of SB-728-T of 10 to 30 billion cells. We have also learned that a single infusion of these cells is well-tolerated and that the cells engraft, multiply and persist in the body. The modified cells behave like unmodified cells and traffic to the gut mucosa. In addition, we observed selective expansion of ZFN-modified cells in the gut mucosa, a major reservoir of HIV in the body, suggesting that these cells are protected from HIV and selectively enrich in the presence of the virus. These data are consistent with our preclinical findings**. The data also underscore our decision to expand our clinical studies to populations of HIV-infected individuals that have active viral replication and thus higher viral loads and retain immune reactivity to HIV. From such studies we will be able to assess the effect of ZFN-CCR5-modified T- cells on overall T-cell numbers and the course of the viral infection." "Die SB-728 bis 902-Studie wurde entworfen, um Antworten auf einige wichtige Fragen zu stellen. Wir haben bestätigt, dass wir eine skalierbare Herstellungsprozess haben, und dass aus einer einzigen Apherese wir können Dosen von SB-728-T von 1 bis 30 Zellen herstellen . Wir haben auch gelernt, dass eine einmalige Infusion dieser Zellen gut verträglich ist und dass die Zellen einprägen, multiplizieren und bleiben im Körper. Die veränderten Zellen wie unveränderten Zellen und Verkehr an der Darmschleimhaut zu verhalten. Darüber hinaus beobachteten wir selektive Expansion von ZFN-Zellen in der Darmschleimhaut, ein großes Reservoir von HIV im Körper, was darauf hindeutet, dass diese Zellen von HIV geschützt sind und selektiv anzureichern in Anwesenheit des Virus geändert. Diese Daten sind mit unseren vorklinischen Befunde **. Die Daten konsistent auch unterstreichen unsere Entscheidung, unsere klinischen Studien für die Bevölkerung von HIV-infizierten Personen, die eine aktive Virusreplikation und damit höhere Viruslast haben und behalten Immunreaktivität gegen HIV zu erweitern. Aus solchen Studien, die wir in der Lage, die Wirkung von ZFN-CCR5-modifizierten bewerten T-Zellen auf die gesamte T-Zell-Zahl und den Verlauf der Virusinfektion. "

"This presentation is a terrific beginning to a transformational year of clinical data for Sangamo," stated Edward Lanphier, Sangamo's president and chief executive officer. "Diese Präsentation ist eine tolle Anfang zu einem Übergangsjahr klinischer Daten für Sangamo", sagte Edward Lanphier, Sangamo President und Chief Executive Officer. "Later in 2011, we expect to present additional clinical data from our ZFP Therapeutic® programs in HIV/AIDs as well as data from our Phase 2b clinical trial (SB-509-901) of a first-in-class, disease modifying-approach to diabetic neuropathy. The data presented at CROI are the latest example of our substantial progress towards our goal of establishing ZFP Therapeutics as a new and highly differentiated class of human pharmaceuticals to address unmet medical needs." "Später im Jahr 2011 rechnen wir mit weiteren klinischen Daten aus unserem ZFP therapeutische ®-Programme im Bereich HIV / AIDS sowie Daten aus unseren Phase-2b-Studie (SB-509 bis 901) eines First-in-Klasse vorhanden, die Krankheit modifizierende- Ansatz zu einer diabetischen Neuropathie. Die Daten auf der CROI präsentierte sich das jüngste Beispiel für unsere wesentliche Fortschritte in Richtung unseres Ziels der Schaffung ZFP Therapeutics als eine neue und sehr differenzierte Klasse von Humanarzneimitteln auf unerfüllte medizinische Bedürfnisse einzugehen. "

** ( Nat Biotechnol. 2008 Jul;26(7):808-16 Establishment of HIV-1 resistance in CD4+ T cells by genome editing using zinc-finger nucleases). ** (Nat Biotechnol;. 2008 Jul 26 (7) :808-16 Errichtung von HIV-1 Widerstand in CD4 + T-Zellen durch Genom-Editing mit Zink-Finger-Nukleasen).

About the SB-728-T Clinical Trial (SB-728-902) Über die SB-728-T Clinical Trial (SB-728 bis 902)

The study is an open-label Phase 1 clinical trial to evaluate the safety and tolerability of single infusions of an escalating dose of an autologous (a patient's own) CD4+ T-cell product genetically modified at the CCR5 gene by CCR5-specific ZFNs (SB-728-T). Die Studie ist eine Open-Label-Phase 1-Studie zur Sicherheit und Verträglichkeit von einzelnen Infusionen eines eskalierenden Dosis von einer autologen (von patienteneigenen) CD4 + T-Zell-Produkt genetisch am CCR5-Gen durch CCR5-spezifischen ZFNs (SB geändert bewerten -728-T). The trial will enroll a total of nine HIV-infected subjects (three cohorts of three subjects each) who have sub-optimal T-cell levels and no detectable viral load on long-term HAART. Die Studie wird einschreiben insgesamt neun HIV-infizierten Patienten (drei Kohorten von drei Themen jeweils), die sub-optimalen T-Zell-Ebene und keine nachweisbare Viruslast auf langfristige HAART haben. The trial has three dosing cohorts. Die Studie umfasst drei Kohorten Dosierung. Subjects will remain on their existing antiviral therapy while receiving treatment with SB-728-T. Themen werden auf ihre vorhandenen antiviralen Therapie bleiben während der Behandlung mit SB-728-T. A fourth cohort, of up to four subjects who have failed HAART and have measureable viral loads, was recently added to the study. Eine vierte Kohorte von bis zu vier Probanden, die HAART versagt haben und messbare Viruslast, wurde vor kurzem die Studie aufgenommen. No data from subjects in the last two cohorts of this study were reported in today's CROI presentation. Keine Daten vom Probanden in den letzten beiden Kohorten dieser Studie wurden in der heutigen CROI Präsentation berichtet. The primary objective of the study is to evaluate the safety and tolerability of SB-728-T. Das primäre Ziel der Studie ist es, die Sicherheit und Verträglichkeit von SB-728-T zu bewerten. In addition to safety monitoring, data are being collected on the expansion, trafficking and persistence of SB-728-T, total CD4+ T-cell counts, CD4:CD8 T-cell ratios and viral load. CD8 T-Zellen und Viruslast Verhältnisse: Zusätzlich zu den Sicherheits-Monitoring werden Daten auf der Erweiterungskarte, Menschenhandel und Persistenz von SB-728-T, insgesamt CD4 + T-Zellzahl, CD4 gesammelt.

Dr. June has no financial relationship with Sangamo BioSciences, Inc. Dr. June hat keine finanziellen Beziehungen mit Sangamo BioSciences, Inc.

About Sangamo Über Sangamo

Sangamo BioSciences, Inc. is focused on research and development of novel DNA-binding proteins for therapeutic gene regulation and modification. Sangamo BioSciences, Inc. ist im Bereich Forschung und Entwicklung neuartiger DNA-bindende Proteine für therapeutische Gen-Regulation und Modifikation konzentriert. The most advanced ZFP Therapeutic® development program is currently in a Phase 2b clinical trial for evaluation of safety and clinical effect in patients with diabetic neuropathy and a Phase 2 trial in ALS. Das am weitesten fortgeschrittene ZFP therapeutische ® Programm zur Entwicklung befindet sich derzeit in einer Phase-2b-Studie zur Evaluierung der Sicherheit und klinische Wirkung bei Patienten mit diabetischer Neuropathie und eine Phase-2-Studie bei ALS. Sangamo also has a Phase 1 / 2 clinical trial and two ongoing Phase 1 clinical trials to evaluate the safety and efficacy for the treatment of HIV/AIDS as well as a Phase 1 trial for the treatment for recurrent glioblastoma multiforme. Sangamo hat auch eine Phase 1 / 2 Studie und zwei laufenden Phase 1 klinischen Studien zur Sicherheit und Wirksamkeit für die Behandlung von HIV / AIDS sowie eine Phase-1-Studie zur Behandlung für rezidivierendem Glioblastoma multiforme bewerten. Other therapeutic programs are focused on Parkinson's disease, monogenic diseases, neuropathic pain and nerve regeneration. Andere therapeutische Programme sind auf die Parkinson-Krankheit, monogene Krankheiten, neuropathischen Schmerzen und Nervenregeneration konzentriert. Sangamo's core competencies enable the engineering of a class of DNA-binding proteins known as zinc finger DNA-binding proteins (ZFPs). Sangamo Kernkompetenzen ermöglichen die Konstruktion einer Klasse von DNA-bindende Proteine, wie Zink-Finger DNA-bindende Proteine (ZFPs) bekannt. By engineering ZFPs that recognize a specific DNA sequence Sangamo has created ZFP transcription factors (ZFP TFs) that can control gene expression and, consequently, cell function. Durch Engineering ZFPs, dass eine bestimmte DNA-Sequenz Sangamo hat ZFP Transkriptionsfaktoren (ZFP TFs), dass die Genexpression steuern und kann somit die Zellfunktion geschaffen zu erkennen. Sangamo is also developing sequence-specific ZFP Nucleases (ZFNs) for gene modification. Sangamo entwickelt auch sequenzspezifische ZFP Nukleasen (ZFNs) für gentechnische Veränderung. Sangamo has established strategic partnerships with companies in non-therapeutic applications of its technology including Dow AgroSciences and Sigma-Aldrich Corporation. Sangamo hat strategische Partnerschaften mit Unternehmen in nicht-therapeutischen Anwendungen seiner Technologie einschließlich Dow AgroSciences und Sigma-Aldrich Corporation gegründet. For more information about Sangamo, visit the company's website at http://www.sangamo.com/ . Für weitere Informationen über Sangamo, besuchen Sie die Website des Unternehmens unter http://www.sangamo.com/ .

ZFP Therapeutic ® is a registered trademark of Sangamo BioSciences, Inc. ZFP therapeutische ® ist eine eingetragene Marke der Sangamo BioSciences, Inc.

This press release may contain forward-looking statements based on Sangamo's current expectations. Diese Pressemitteilung enthält möglicherweise zukunftsgerichtete Aussagen Erwartungen auf die aktuelle Sangamo. These forward-looking statements include, without limitation, references relating to research and development of novel ZFP TFs and ZFNs and therapeutic applications of Sangamo's ZFP technology platform for the treatment of HIV/AIDS, including a potential functional cure of HIV/AIDS the expansion of clinical studies for HIV-infected individuals, presentation of data from research collaborations and expected timing for clinical trial data. Diese vorausschauenden Aussagen beinhalten, ohne Einschränkung, Referenzen in den Bereichen Forschung und Entwicklung von neuartigen ZFP TFS und ZFNs und therapeutische Anwendungen von Sangamo's ZFP-Technologie-Plattform für die Behandlung von HIV / AIDS, einschließlich einer möglichen funktionellen Heilung von HIV / AIDS den Ausbau der klinischen Studien für HIV-infizierte Personen, Präsentation von Daten aus Forschungskooperationen und erwartete Zeitpunkt für Daten aus klinischen Studien. Actual results may differ materially from these forward-looking statements due to a number of factors, including uncertainties relating to the initiation and completion of stages of our clinical trials, whether the clinical trials will validate and support the tolerability and efficacy of ZFNs, technological challenges, Sangamo's ability to develop commercially viable products and technological developments by our competitors. Die tatsächlichen Ergebnisse können wesentlich von diesen zukunftsgerichteten Aussagen aufgrund einer Reihe von Faktoren, einschließlich der Unsicherheiten im Zusammenhang mit der Anbahnung und Abschluss von Stufen unserer klinischen Studien, ob die klinischen Studien validiert und unterstützen die Verträglichkeit und Wirksamkeit von ZFNs, technologischen Herausforderungen , die Fähigkeit zu entwickeln Sangamo kommerziell tragfähige Produkte und technischen Entwicklungen von unseren Wettbewerbern. For a more detailed discussion of these and other risks, please see Sangamo's SEC filings, including the risk factors described in its Annual Report on Form 10-K and its most recent Quarterly Report on Form 10-Q. Für eine ausführlichere Diskussion dieser und anderer Risiken finden Sie in Sangamo SEC-Einreichungen, einschließlich der Risikofaktoren Bericht beschrieben in seinem Jahresbericht auf Formular 10-K und seinem jüngsten Quartalsbericht auf Formular 10-Q. Sangamo BioSciences, Inc. assumes no obligation to update the forward-looking information contained in this press release. Sangamo BioSciences, Inc. übernimmt keine Verpflichtung zur Veröffentlichung aktualisiert die zukunftsorientierten drücken Angaben in dieser.

CONTACT: Elizabeth Wolffe, Ph.D. KONTAKT: Elizabeth Wolffe, Ph.D. of Sangamo BioSciences, Inc., von Sangamo BioSciences, Inc.,
+1-510-970-6000, ext. +1-510-970-6000, Ext. 271, 271, ewolffe@sangamo.com ewolffe@sangamo.com

Web site: http://www.sangamo.com/ Website: http://www.sangamo.com/  

rekapitulieren: Zinc Finger Gentherapie produziert HIV-resistenten CD4 T-Zellen
Zinc finger gene therapy produces HIV-resistant CD4 T-cells Zinc Finger Gentherapie produziert HIV-resistenten CD4 T-Zellen
New and experimental treatments Neue und experimentelle Behandlungen
Keith Alcorn Keith Alcorn

Published: 01 March 2011 Veröffentlicht: 1. März 2011
Gene therapy that interferes with co-receptors on the surface of T-cells can protect these cells from HIV infection, representing a potential first step toward achieving a "functional cure," researchers reported at the 18^th Conference on Retroviruses and Opportunistic Infections (CROI), taking place this week in Boston. Gentherapie, die mit Co-Rezeptoren stört auf der Oberfläche von T-Zellen können diese Zellen von HIV-Infektion zu schützen, was einem potenziellen ersten Schritt in Richtung Verwirklichung eines "funktionalen heilen", berichtet Forscher an der 18 th <sup>-Konferenz über Retroviren und opportunistische Infektionen (CROI), findet in dieser Woche in Boston.

HIV uses two different surface co-receptors -- CCR5 and CXCR4 -- to enter CD4 T-cells. HIV verwendet zwei verschiedene Oberflächen Co-Rezeptoren - CCR5 und CXCR4 - bis CD4 T-Zellen in Kraft. If the co-receptors are blocked or disrupted, the virus is unable to enter cells. Wenn der Co-Rezeptoren blockiert oder gestört, ist das Virus nicht in die Zellen eindringen. Two presentations on Monday looked at using gene therapy to create cells that lack these receptor proteins and therefore are protected from infection. Zwei Vorträge am Montag schaute Hilfe der Gentherapie zu Zellen, die diese Rezeptorproteine Mangel und sind daher vor einer Infektion geschützt zu schaffen.

Jay Lalezari from Quest Clinical Research in San Francisco and colleagues used zinc finger nuclease technology developed by Sangamo BioSciences to disable the gene responsible for producing the CCR5 co-receptor on T-cells. Jay Lalezari von Quest Clinical Research in San Francisco und Kollegen verwendeten Zink-Finger-Nuklease-Technologie von Sangamo BioSciences entwickelt, deaktivieren Sie das verantwortliche Gen für die Herstellung der CCR5-Co-Rezeptor auf T-Zellen.

This work draws upon knowledge gained from "elite controllers," a small proportion of HIV-positive people who have a natural genetic mutation known as CCR5-delta-32. Diese Arbeit stützt sich auf Erkenntnisse aus "Elite Controller", ein kleiner Teil der HIV-positiven Menschen, der eine natürliche genetische Mutation als CCR5-delta-32 bekannt gewonnen haben. These individuals do not express CCR5 on their T-cells and are able to maintain undetectable or very low viral load without antiretroviral therapy. Diese Personen müssen nicht ausdrücken CCR5 auf ihren T-Zellen und können nicht nachweisbar oder sehr niedrige Viruslast ohne antiretrovirale Therapie erhalten.

Similarly, a man dubbed the "Berlin patient" received two bone marrow transplants to treat leukemia from a donor with the delta-32 mutation. Auch ein Mann der "Berliner Patient" betitelt erhielt zwei Knochenmarktransplantationen zu Leukämie von einem Spender mit der Delta-32-Mutation zu behandeln. His own immune cells were destroyed by chemotherapy to wipe out the leukemia, and his immune system was reconstituted with cells that lacked CCR5. Seine eigenen Immunzellen wurden durch Chemotherapie zerstört zu tilgen die Leukämie, und sein Immunsystem wurde mit Zellen, die CCR5 fehlte rekonstituiert. The man stopped antiretroviral therapy, and three years later researchers are unable to find any trace of HIV. Der Mann blieb antiretrovirale Therapie, und drei Jahre später die Forscher nicht finden keine Spur von HIV.

Given that bone marrow transplants are not feasible on a large scale, investigators are exploring other ways to achieve a similar outcome. Da die Knochenmarktransplantation nicht in großem Maßstab möglich ist, sind die Ermittler entdecken andere Wege, um ein ähnliches Ergebnis zu erzielen.

Lalezari's phase 1 study included six HIV-positive participants on antiretroviral therapy. Lalezari der Phase 1-Studie umfasste sechs HIV-positive Teilnehmer auf eine antiretrovirale Therapie. All were men, most were in their early fifties, and they had been infected for twenty to thirty years. Alle waren Männer, die meisten in ihren frühen fünfziger Jahren, und sie hatten für zwanzig bis dreißig Jahren infiziert. They had undetectable viral load (< 50 copies/mL) but had not experienced optimal CD4 cell recovery, having counts within the 200 to 500 cells/mm3 range. Sie hatten nicht nachweisbare Viruslast (<50 Kopien / ml), hatte aber nicht optimal CD4-Zellen Erholung erlebt, nachdem zählt innerhalb der 200 bis 500 Zellen / mm 3-Bereich.

Participants underwent a procedure known as apheresis, in which blood is withdrawn from the body, T-cells are filtered out, and the rest of the blood is returned. Die Teilnehmer unterzogen sich einem Verfahren wie Apherese bekannt, in denen Blut aus dem Körper entnommen wird, T-Zellen werden herausgefiltert, und der Rest des Blutes wird zurückgegeben.

Harvested T-cells were sent to a laboratory where they were activated and treated with the zinc finger nuclease carried by an adenovirus vector. Geerntet T-Zellen wurden in ein Labor geschickt, wo sie aktiviert wurden und mit der Zink-Finger-Nuklease durch einen Adenovirus-Vektor durchgeführt. The nuclease causes a double-strand DNA break in the CCR5 gene, Lalezari explained, and the repair process permanently disrupts the gene. Die Nuclease bewirkt eine doppelsträngige DNA Pause im CCR5-Gen, Lalezari erklärt, und die Reparatur permanent stört das Gen.

Treated cells were expanded outside the body and about 25% were successfully modified. Behandelten Zellen wurden außerhalb des Körpers erweitert und etwa 25% wurden erfolgreich geändert. The CCR5-deleted cells - known as SB-728-T - were then frozen, sent back to the study clinics, and re-infused back into the original patients. als SB-728-T genannt - - Die CCR5-Zellen gelöscht wurden dann eingefroren, zurück an der Studie Kliniken, und wieder zurück in die ursprüngliche Patienten infundiert. Two cohorts received doses of ten and twenty billion cells; a third cohort now underway will receive thirty billion cells. Zwei Kohorten erhielten Dosen von zehn und zwanzig Milliarden Zellen, eine dritte Kohorte wird derzeit im Gange dreißig Milliarden Zellen zu erhalten.

The apheresis and re-infusion process was safe and generally well tolerated. Die Apherese und Reinfusion Prozess war sicher und allgemein gut verträglich. Some participants experienced flu-like symptoms, but these were temporary. Einige Teilnehmer erfahren Grippe-ähnliche Symptome, aber diese waren nur vorübergehend. No serious adverse events or abnormal lab tests were observed. Keine ernsthaften Nebenwirkungen oder abnormale Labortests wurden nicht beobachtet. "There don't appear to be any safety issues," Lalezari said at a press conference discussing the study. "Es scheinen nicht alle Fragen der Sicherheit sein", sagte Lalezari bei einer Pressekonferenz der Diskussion der Studie.

In all six participants the altered CD4 cells engrafted, or took up residence in the body, and proliferated in a manner similar to normal T-cells. In allen sechs Teilnehmern die veränderten CD4-Zellen transplantiert, oder die Ihren Wohnsitz in den Körper und vermehrt in ähnlicher Weise wie normale T-Zellen. Five of the six experienced significant, sustained increases in number of CD4 cells, averaging about 200 cells/mm3, though gains varied widely across patients and over time. Fünf der sechs erfahrenen erhebliche und dauerhafte Erhöhung der Zahl der CD4-Zellen, im Durchschnitt etwa 200 Zellen / mm</sup> 3 , obwohl Gewinne weit über Patienten und über die Zeit variiert.

Five participants also experienced normalisation of the CD4 cell to CD8 cell ratio, which is typically reversed in people with HIV. Fünf Teilnehmer auch zu einer Normalisierung der CD4-Zellen zu CD8 Zellen-Verhältnis, die in der Regel bei Menschen mit HIV umgekehrt.

After 90 days, up to 7% of peripheral blood CD4 cells showed the CCR5 deletion. Nach 90 Tagen bis zu 7% des peripheren Blutes CD4-Zellen zeigten die CCR5 Löschung. Rectal tissue biopsies revealed that the altered CD4 cells were distributed to the gut lining like normal T-cells. Rektale Gewebeproben ergab, dass die veränderten CD4-Zellen auf der Darmschleimhaut, wie normale T-Zellen wurden verteilt.

The observed expansion of CD4 cells was on average three-fold greater than expected based on the number of infused cells, Lalezari noted. Die beobachtete Expansion von CD4-Zellen war im Durchschnitt drei-fach größer als auf der Grundlage der Anzahl der Zellen infundiert erwartet, stellte Lalezari. He acknowledged, however that the alteration procedure involved activating the cells, which may have contributed to their proliferation. Er räumte jedoch, dass die Veränderung Verfahren Aktivierung der Zellen, die ihre Verbreitung beigetragen haben könnten, beteiligt.

The one participant who did not respond as well to the treatment had high levels of antibodies against the adenovirus vector, which may have made the CCR5 deletion procedure less effective. Die einzige Teilnehmer, der nicht geantwortet haben, als auch auf die Behandlung hatten hohe Konzentrationen von Antikörpern gegen das Adenovirus-Vektors, die aus den CCR5 Löschvorgang weniger effektiv haben kann.

These results represent a proof of concept that further validates the Berlin patient findings, Lalezari said, but he cautioned that it is too early to talk about these results as a cure. Diese Ergebnisse stellen ein Proof of Concept, dass eine weitere Bestätigung der Berliner Patient Feststellungen Lalezari sagte, aber er warnte, dass es zu früh, um über diese Ergebnisse als eine Heilung zu sprechen.

The next step will be to test the CCR5 removal procedure in HIV-positive people with replicating virus to see if re-infusion of altered CD4 cells reduces viral load and confers a clinical benefit. Der nächste Schritt wird sein, die CCR5 Amtsenthebungsverfahren bei HIV-positiven Menschen mit replizierenden Virus zu sehen, ob Reinfusion von veränderten CD4-Zellen reduziert Viruslast und verleiht einen klinischen Nutzen zu testen. Researchers will look at treatment-naive individuals who have not yet started therapy, as well as some treatment-experienced "salvage" patients who are not responding current therapy. Die Forscher werden bei Behandlungs-unerfahrenen Personen, die noch nicht begonnen Therapie, sowie einige Behandlungs-erfahrenen "retten" Patienten, die nicht reagiert werden aktuelle Therapie zu suchen.

The hope, Lalezari said, is to provide a reservoir of cells that are resistant to HIV infection. Die Hoffnung, Lalezari sagte, ist mit einem Reservoir von Zellen, die resistent gegen eine HIV-Infektion sind bereitzustellen. If the gene therapy technique is successful, it should confer a significant survival advantage, since protected cells would continue to proliferate while susceptible cells would be infected with HIV leading to their early death. Wenn die Gentherapie Technik erfolgreich ist, sollte es verleihen einen signifikanten Überlebensvorteil, da geschützten Zellen weiterhin zu vermehren, während empfängliche Zellen mit HIV führt zu deren frühen Tod infiziert wäre.

CXCR4 CXCR4

Since HIV can use both CCR5 and CXCR4 to enter T-cells, disruption of both co-receptors would be required to fully protect a cell from infection. Da HIV sowohl CCR5 und CXCR4 verwenden können, um T-Zellen geben, würde Unterbrechung der beiden Co-Rezeptoren benötigt, um vollständigen Schutz vor einer Infektion einer Zelle sein.

Craig Wilen from the University of Pennsylvania and colleagues presented some of the first data on gene therapy to interfere with CXCR4 expression on CD4 cells. Craig Wilen an der University of Pennsylvania und seine Kollegen präsentierten einige der ersten Daten über die Gentherapie mit CXCR4-Expression auf CD4-Zellen beeinträchtigen.

This team also used zinc finger nuclease technology developed by Sangamo. Dieses Team auch Zink-Finger-Nuklease-Technologie von Sangamo entwickelt werden. Here too, the nuclease causes a double-strand break in the CXCR4 gene. Auch hier bewirkt die Nuklease Doppel-Strang-Bruch in der CXCR4-Gen. Mutations introduced during the repair process disable co-receptor expression. Mutationen eingeführt während der Reparatur deaktivieren Co-Rezeptor-Expression. Cells with the most common mutation, CXCR4-delta-18, showed little or no surface expression of the co-receptor. Zellen mit die häufigste Mutation, CXCR4-delta-18, zeigten eine geringe oder keine Expression des Co-Rezeptor.

Pre-clinical data were "very promising," Wilen said. Präklinische Daten seien "sehr vielversprechend", sagte Wilen. Laboratory cell culture studies showed that the zinc finger procedure did not negatively affect T-cell proliferation. Labor Untersuchungen an Zellkulturen zeigten, dass die Zink-Finger-Verfahren nicht negativ beeinflusst T-Zell-Proliferation. Cell alteration conferred "robust protection." Cell Veränderung verliehenen "robusten Schutz." When exposed to HIV, modified cells with disrupted CXCR4 expression showed a significant survival advantage. Bei HIV ausgesetzt, modifizierter Zellen mit CXCR4-Expression zeigte gestört einen signifikanten Überlebensvorteil.

In mice with humanised immune systems, the altered CD4 cells were protected against infection with HIV strains using the CXCR4 co-receptor. Bei Mäusen mit humanisierten Immunsystem, waren die veränderten CD4-Zellen vor einer Infektion mit HIV-Stämmen mit Hilfe der Co-Rezeptor CXCR4 geschützt. A protective effect was evident by 14 days after re-infusion, although the effect waned over time. Eine schützende Wirkung wurde durch 14 Tage nach Re-Infusion deutlich, obwohl die Wirkung nachgelassen Laufe der Zeit.

Blocking CXCR4 may prove more challenging than blocking CCR5. Blocking CXCR4 könnte sich schwieriger als CCR5 blockiert. People with the natural CCR5-delta-32 mutation are generally healthy, with minor immune system variations conferring greater resistance or susceptibility to specific infections. Menschen mit den natürlichen CCR5-delta-32-Mutation sind gesund, mit geringfügigen Variationen Immunsystem verleiht größere Resistenz oder Anfälligkeit für bestimmte Infektionen. The potential consequences of blocking CXCR4, however, are not fully understood. Die möglichen Folgen der Sperrung CXCR4, sind jedoch nicht vollständig verstanden. Wilen noted that the technique under study specifically targets mature CD4 T-cells, which likely would have less effect than targeting CXCR4 in all cell types. Wilen darauf hingewiesen, dass die Technik untersuchten gezielt reifen CD4 T-Zellen, die wahrscheinlich weniger Wirkung als Targeting CXCR4 in alle Zelltypen hätte.

Research to date suggests that it will be necessary to target both CCR5 and CXCR4 in T-cells, Wilen said, and his studies showed that both can be accomplished in the same cell. Die bisherige Forschung legt nahe, dass es notwendig sein wird, sowohl CCR5 und CXCR4 in T-Zellen Ziel, Wilen gesagt, und seine Studien zeigten, dass beide in derselben Zelle durchgeführt werden kann.

Altering mature CD4 T-cells has been shown to confer protection from HIV infection, at least in the short term. Ändern reifen CD4 T-Zellen wurde gezeigt, dass Schutz vor einer HIV-Infektion übertragen, zumindest kurzfristig. But using a similar gene therapy approach on hematopoietic stem cells, which give rise to all types of blood cells including CD4 cells, might confer longer term -- and perhaps life-long -- protection. Aber mit einer ähnlichen gentherapeutischen Ansatz auf hämatopoetischen Stammzellen, die Anlass geben, um alle Arten von Blutzellen einschließlich CD4-Zellen, könnte längerfristig zu verleihen - und vielleicht lebenslange - Schutz.

While the apheresis and gene therapy approach is quite expensive initially, researchers are now exploring how the procedure might be scaled up. Während die Apherese und gentherapeutischen Ansatz ist recht teuer zunächst die Forscher nun untersuchen, wie das Verfahren bis vielleicht skaliert werden. If cell modification only needs to be repeated infrequently -- or better yet, only once ever -- it might prove cost effective compared with life-long antiretroviral therapy. Wenn die Zelle Änderung muss nur selten wiederholt werden - oder noch besser, nur einmal je - es könnte sich kostengünstig im Vergleich zu lebenslanger antiretroviraler Therapie.  

BEIJING Ermutigende Ergebnisse berichtet in einem neuen Ansatz für Aids-Heilung
Encouraging results reported in new approach for AIDS cure Ermutigende Ergebnisse berichtet in einem neuen Ansatz für Aids-Heilung

BEIJING, March 1 (Xinhuanet) -- Scientists Monday reported encouraging early results from a new approach ultimately aimed at curing AIDS. PEKING, 1. März (AFP) - Wissenschaftler Montag berichtet ermutigende erste Ergebnisse aus einem neuen Ansatz letztlich zu heilen AIDS.

The results were announced Monday at a conference in Boston, leaving experts cautiously excited. Die Ergebnisse wurden angekündigt Montag auf einer Konferenz in Boston, so dass Experten vorsichtig aufgeregt.

Researchers at the University of Pennsylvania, Philadelphia, are using genetic engineering to develop blood cells that are resistant to HIV, the virus that causes the disease. Forscher an der University of Pennsylvania, Philadelphia, sind mit Hilfe der Gentechnik zu Blutzellen, die resistent gegen HIV, das Virus, das die Krankheit verursacht, sind zu entwickeln.

The experiment involves deleting a gene that allows the virus to infect blood cells. Das Experiment beinhaltet das Löschen eines Gens, das Virus zu infizieren Blutzellen erlaubt.

The idea is based on a man who appears to be cured of AIDS after getting blood cells from a donor with natural immunity in a transplant four years ago in Berlin. Die Idee basiert auf einem Mann, der AIDS nach dem Aufstehen Blutzellen eines Spenders mit natürlichen Immunität bei einer Transplantation vor vier Jahren in Berlin geheilt zu sein scheint basiert. Researchers are seeking a more practical way to achieve similar immunity using patients' own blood cells. Wissenschaftler suchen nach einer eher praktischen Weg, um ähnliche Immunität erreichen mit patienteneigenen Blutkörperchen.

It's far too early to know if this bold approach will prove to be a cure, or even a new treatment. Es ist viel zu früh zu wissen, ob dieser kühnen Ansatz erweisen wird, um eine Heilung, oder sogar eine neue Behandlung.

However, doctors hope at least this treatment could repair the immune system enough that patients no longer need to take medication. Hoffen jedoch, Ärzte zumindest diese Behandlung könnte das Immunsystem genug, dass die Patienten müssen nicht mehr Medikamente nehmen zu reparieren.  

ZFN Patient Stimmen
taken from: http://ibnlive.in.com/news/...cret-to-future-aids-cure/144738-19.html entnommen aus: http://ibnlive.in.com/news/...cret-to-future-aids-cure/144738-19.html

Jay Johnson, 50, who works for Action AIDS, an advocacy and service organization in Philadelphia, had the treatment there in September. Jay Johnson, 50, die für die Aktion AIDS, eine Interessenvertretung und Service-Organisation in Philadelphia arbeitet, hatte die Behandlung dort im September.

"My results are excellent," he said. "Meine Ergebnisse sind hervorragend", sagte er. "The overall goal is to not have to take medication, and then hopefully lead maybe to a cure." "Das übergeordnete Ziel ist es, nicht um Medikamente zu nehmen, und dann hoffentlich vielleicht zu einer Heilung."

Matt Sharp, 54, of suburban San Francisco, also had the treatment in September. Matt Sharp, 54, von S-San Francisco, hatte auch die Behandlung im September.

"I would trade anything to not have to take a handful of medications every day for the rest of my life and suffer all the consequences and side effects," he said. "Ich würde den Handel etwas nicht haben, eine Handvoll Medikamente nehmen jeden Tag für den Rest meines Lebens und leiden alle Folgen und Nebenwirkungen", sagte er.


"I may not live long enough to see the cure, but I always hoped for a chance." "Ich kann nicht lange genug leben, um die Heilung zu sehen, aber ich habe immer auf eine Chance gehofft."  

ein Bericht über die neuesten Ergebnisse von Sangamo... ich denke, mittelfristig müsste das doch endlich losgehen... mit einer deutlichen Kurssteigerung...

 

 

HIV gene therapy

PBR Staff Writer Published 01 March 2011

Sangamo BioSciences, a clinical research company that develops novel DNA-binding proteins for therapeutic gene regulation and modification, has reported positive preliminary clinical data from the Phase 1 trial (SB-728-902) of its experimental gene therapy to treat HIV.

The trial aimed at blocking the virus so that patients do not need antiviral drugs, and was designed Sangamo announces positive Phase 1 data for to evaluate the safety and clinical outcomes of Sangamo's zinc finger nuclease (ZFN)-generated CCR5-modified, autologous T-cell product (SB-728-T) for the treatment of HIV/AIDS.

Results showed the therapy to be safe when used on six HIV-infected patients on highly active antiretroviral therapy (HAART) with undetectable levels of virus but suboptimal CD4+ T-cell counts.

The treatment functions by modifying a patients' T-cells to disable a protein called CCR5 (a major co-receptor used by HIV to infect cells of the immune system) that HIV uses to enter the cells.

In the absence of an entry point, HIV is not able to kill off the immune system cells which outlast or eventually overpower the virus.

The trial was led by San Francisco-based Quest Clinical Research director Jacob Lalezari.

 

 

Sangamo BioSciences gibt Präsentation auf der Cowen and Company Health Care 31st Annual Conference
http://finance.yahoo.com/news/...-prnews-1515092289.html?x=0&.v=1 http://finance.yahoo.com/news/...-prnews-1515092289.html?x=0&.v=1
Press Release Source: Sangamo BioSciences, Inc. On Tuesday March 1, 2011, 4:39 pm Pressemitteilung Quelle: Sangamo BioSciences, Inc. Am Dienstag 1. März 2011, 04.39 Uhr

RICHMOND, Calif., March 1, 2011 /PRNewswire/ -- Sangamo BioSciences, Inc. (Nasdaq: SGMO - News ) announced today that Edward Lanphier, Sangamo's president and CEO, will provide an update on the progress of Sangamo's ZFP Therapeutic® development programs and an overview of the company's business strategy at 10:15 am ET on Tuesday, March 8, 2011 at the Cowen and Company 31st Annual Health Care Conference which will be held in Boston. Richmond, Kalifornien, 1. März 2011 / PRNewswire / - Sangamo BioSciences, Inc. (Nasdaq: SGMO - News ) gab heute bekannt, dass Edward Lanphier, Sangamo President und CEO, wird Therapeutische ein Update über den Fortschritt der Sangamo's ZFP ®-Entwicklung Programme und einen Überblick über die Geschäftsstrategie des Unternehmens um 10:15 Uhr ET am Dienstag, 8. März 2011 an der Cowen and Company Health Care 31st Annual Conference, die in Boston statt.

The presentation will be webcast live and may be accessed via a link on the Sangamo BioSciences website in the Investor Relations section http://investor.sangamo.com/index.cfm under Events and Presentations. Die Präsentation wird live im Internet übertragen und kann Abschnitt Relations zugegriffen werden über einen Link auf die Website Sangamo BioSciences im Bereich Investor http://investor.sangamo.com/index.cfm unter Events und Präsentationen. The presentation will be archived on the Sangamo website for two weeks after the event. Die Präsentation wird auf der Website Sangamo für zwei Wochen nach der Veranstaltung archiviert werden.

About Sangamo Über Sangamo

Sangamo BioSciences, Inc. is focused on research and development of novel DNA-binding proteins for therapeutic gene regulation and modification. Sangamo BioSciences, Inc. ist im Bereich Forschung und Entwicklung neuartiger DNA-bindende Proteine für therapeutische Gen-Regulation und Modifikation konzentriert. The most advanced ZFP Therapeutic® development program is currently in a Phase 2b clinical trial for evaluation of safety and clinical effect in patients with diabetic neuropathy and a Phase 2 trial in ALS. Das am weitesten fortgeschrittene ZFP therapeutische ® Programm zur Entwicklung befindet sich derzeit in einer Phase-2b-Studie zur Evaluierung der Sicherheit und klinische Wirkung bei Patienten mit diabetischer Neuropathie und eine Phase-2-Studie bei ALS. Sangamo also has a Phase 1/2 clinical trial and two ongoing Phase 1 clinical trials to evaluate safety and clinical effect of a treatment for HIV/AIDS as well as a Phase 1 trial of a treatment for recurrent glioblastoma multiforme. Sangamo hat auch eine Phase 1 / 2 Studie und zwei laufenden Phase 1 klinischen Studien die Sicherheit und klinische Wirkung einer Behandlung für HIV / Aids sowie eine Phase-1-Studie mit der Behandlung von rezidivierendem Glioblastoma multiforme bewerten. Other therapeutic development programs are focused on Parkinson's disease, monogenic diseases, neuropathic pain and nerve regeneration. Andere therapeutische Entwicklungsprogramme sind auf die Parkinson-Krankheit, monogene Krankheiten, neuropathischen Schmerzen und Nervenregeneration konzentriert. Sangamo's core competencies enable the engineering of a class of DNA-binding proteins known as zinc finger DNA-binding proteins (ZFPs). Sangamo Kernkompetenzen ermöglichen die Konstruktion einer Klasse von DNA-bindende Proteine, wie Zink-Finger DNA-bindende Proteine (ZFPs) bekannt. By engineering ZFPs that recognize a specific DNA sequence Sangamo has created ZFP transcription factors (ZFP TFs) that can control gene expression and, consequently, cell function. Durch Engineering ZFPs, dass eine bestimmte DNA-Sequenz Sangamo hat ZFP Transkriptionsfaktoren (ZFP TFs), dass die Genexpression steuern und kann somit die Zellfunktion geschaffen zu erkennen. Sangamo is also developing sequence-specific ZFP Nucleases (ZFNs) for gene modification. Sangamo entwickelt auch sequenzspezifische ZFP Nukleasen (ZFNs) für gentechnische Veränderung. Sangamo has established strategic partnerships with companies in non-therapeutic applications of its technology including Dow AgroSciences and Sigma-Aldrich Corporation. Sangamo hat strategische Partnerschaften mit Unternehmen in nicht-therapeutischen Anwendungen seiner Technologie einschließlich Dow AgroSciences und Sigma-Aldrich Corporation gegründet. For more information about Sangamo, visit the company's website at http://www.sangamo.com/ . Für weitere Informationen über Sangamo, besuchen Sie die Website des Unternehmens unter http://www.sangamo.com/ .  

http://www.bild.de/BILD/ratgeber/gesund-fit/2011/...hiv-t-zellen.html
Gen-Therapie soll immun gegen Aids machen
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Hoffnung in der Aids-Forschung: Wissenschaftler wollen für eine Gen-Therapie T-Zellen (Stammzellen) von Menschen benutzen, die von Natur aus immun gegen HIV sind.


Zur Zeit werden zwei Studien auf einer Fach-Konferenz in Boston vorgestellt. Grundlage ist der Fall eines amerikanischen Patienten, der an Aids erkrankt war und zudem auch Blutkrebs entwickelt hatte. Ihm wurden 2007 an der Berliner Charité Stammzellen eines Spenders transplantiert, der eine natürliche HIV-Resistenz besitzt, wie die „Frankfurter Allgemeine Zeitung“ in ihrer Online-Ausgabe berichtet. Ein Prozent aller Europäer sind von Natur aus immun. Der Patient ist seitdem vollkommen genesen.

US-amerikanische Forscher erarbeiten nun eine Gen-Therapie, die eine HIV-Immunität bewirken soll. Beteiligte Wissenschaftler äußern sich optimistisch: „Es ist das erste Mal, dass wir über Heilung nachdenken. Auch wenn die neue Therapie-Methode HIV nicht komplett auslöscht, könnte sie doch das Immunsystem der Patienten insoweit reparieren, dass es den Virus kontrollieren kann und keine Aids-Medikation mit Nebenwirkungen mehr nötig sind,“ so Virologe Dr. John Zaia. Die Therapie soll sowohl bei einer HIV-Infektion als auch nach dem Ausbruch von Aids wirksam sein.

Im Rahmen der Studien wurden die T-Zellen von sechs HIV-infizierten Männern aus dem Blut gefiltert, ein Viertel davon wurde im Labor erfolgreich modifiziert. Die Zellen wurden angeregt zu wachsen und in den Blutkreislauf der Probanden zurückgeführt. Drei Männer erhielten 2,5 Milliarden modifizierte Zellen, die anderen drei über fünf Milliarden. Bereits drei Monate später waren bei fünf Männern sechs Prozent ihrer gesamten T-Zellen so verändert, dass sie resistent waren. Der sechste Proband hatte weniger modifizierte Zellen als erwartet.

Ein Jahr nach der Transfusion wachsen die veränderten T-Zellen nun auch in Gewebe, in dem sich HI-Viren ansammeln, wenn sie  

Ihr solltet nicht jeden Blödsinn glauben, den euch irgendwelche Börsenbrief-Schmierfinken verkaufen wollen.

Wenn Jemand fast 10.000% Gewinn VERSPRICHT, dann handelt es sich mit 100%iger Sicherheit um 100% REINEN BULLSHIT!!! - UNSERIÖS X 30!!! - Ein seriöser Börsenbrief würde nicht einmal einen Gewinn von 10% garantieren (auch dann, wenn realistisch 100% möglich sind), denn man kann - seriös - einen Aktien-Kursgewinn nicht garantieren. 

 

Ich bin schon lange vor dem Börsenbrief in Sangamo investiert und bleibe es, hier der Grund:

Sangamo's Inevitable Acquisition/Merger 5 comments  |  by: Michael Slattery May 22, 2011  | about: GSK, HGSI, SGMO     Font Size: PrintEmail Recommend 1 Share this page
Share0 Another article and interview video has been published recently about the Berlin Patient. The Berlin Patient is the only individual who has been cured of HIV. The process for affecting that cure is described here.

Since Sangamo (SGMO) is the only company that can replicate that process in a manner that does not require an onerous and life threatening procedure, there will be new and increased interest in the company, its scientists, their drugs and technologies.

In a previous article I laid out the rationale for why Sangamo BioScience was a must-have acquisition for all of the large pharmaceuticals. With this eventuality all but certain, I went looking for companies that had previously been acquired at the same stage in their development efforts, and offered similar platform technologies for comparison to Sangamo. Sirtris Pharmaceuticals was almost an exact match.

In April of 2008 Glaxo Smith Kline (GSK) bought out Sirtris Pharmaceuticals. Sirtris was pursuing research in a class of enzymes that copied the effects of resveratrol, a compound naturally found in red wine and discovered to increase the life span of mice. Sirtuins mimicked the calorie-restrictive diets that had proven to increase longevity in a variety of animal experiments. Sirtri's first drug in clinical trials was a treatment for diabetes. Initial pre-clinical research was focused directly and indirectly on longevity. If you remove or delay the major causes of death, i.e. diabetes, muscle wasting, neurodegeneration, cancer, cardiovascular and inflammation, then you delay the symptoms of aging and by extension morbidity and mortality. Sirtuins hold this promise.

According to reports at the time of the acquisition, Sirtris had wanted GSK to be a major collaborator without buying the company outright. But when other pharmaceutical companies started expressing interest in Sirtris, Glaxo made and then raised its offer. Sirtris was trading at $12 a share at this point in time, and the final offer from Glaxo was for $22.50 a share - representing a nearly 85% premium to Sirtris' stock price at the time the deal was announced. That put the total purchase price at $720 million for a company with negative cash flow, only early stage clinical results and no marketable products.

Obviously Glaxo was purchasing a lot more than a couple of drugs currently in clinical trials. The real goal of the acquisition was multifactorial, and included obtaining the company's intellectual property (they had over 120 patents pending), the sirtuins platform technology and retaining the scientific thought leaders with the insight to developed the technology and who represented the leading expertise in this field. Indeed Sirtris seemed to be marketing the "Platform Opportunity" to potential suitors themselves as this 2007 slide indicates:



So what are the parallels between Sangamo and Sirtris? The three major reasons cited by Glaxo for obtaining Sirtris, were: A large and growing intellectual property portfolio; a group of thought-leaders who spearheaded this breakthrough platform; and positive clinical conformation of safety and efficacy.

Sangamo is in the same development stage as Sirtris was at the time of its takeover. Edward Lanphier, Sangamo's founder and CEO, set as his initial goal obtaining all available licensing surrounding the zinc finger protein (ZFP) technology. The following paragraph is taken directly from its website, and gives the best insight into the fervor they undertook protecting their science and future business ventures.

Sangamo has licensed intellectual property directed to the design, selection and use of ZFPs and ZFP TFs for gene regulation from the Massachusetts Institute of Technology, Johnson & Johnson, The Scripps Research Institute, Harvard University and Johns Hopkins University. These licenses grant us rights to make, use and sell ZFPs, ZFNs and ZFP TFs under fifteen families of patent filings. All of these patent families have been filed in the United States and many have been filed internationally in selected countries. As of February 1, 2011 these patent filings have resulted in twenty issued U.S. patents. We believe these licensed patents and patent applications include all of the early and important patent filings directed to design, selection and use of ZFPs, ZFNs and ZFP TFs. As of February 1, 2011 we have eighty-nine families of internally generated U.S. patent filings, including sixty-two U.S. and one hundred and seventy-two foreign issued patents, based on Sangamo's internal research. These patent filings are directed to improvements in the design and use of ZFPs, ZFNs and ZFP TFs.

It is something of an understatement to say they have produced a deep and wide moat around the entire zinc finger protein technology platform. They certainty have a group of very talented scientist that represents the best and brightest in genetic engineering. A strong and decisive management team with long- and short-term strategic goals and effective plans to achieve them backs us this brilliant scientific team. Currently Sangamo has two lucrative therapeutic targets in Phase I and II clinical studies, which represents just the tip of the iceberg for the clinical possibilities. Add to this mix the fact that Sangamo is generating significant income from its licensing and co-development programs, bringing in $97 million to-date. This last figure is exciting for two reasons. The licensing agreements have been extended by most who have entered into them, providing another level of validation of this technology. Companies like Sigma would not extend contracts on products that were not performing. Most of these contracts also provide a royalty on products that emerge into the market place based on Sangamo's technology. This produces another income stream that will grow over time and is as yet unrealized.

So the comparisons between where Sirtris was when they were acquired, and where Sangamo currently is in the bio-pharmaceutical development world, are striking. The one caveat being, Sangamo represents a much stronger acquisition candidate today than Sirtris did when Glaxo took it over..

The only thing that would argue against this acquisition is the stated desire by the company's management that they would like to stay independent. Sangamo represents a serious and significant risk to the long-term health of every major pharmaceutical, so at some point the pressure to be acquired will become torturous. They have several options if they really want to stay independent: They have a 5 million-share poison pill in their articles of incorporation with preferred voting rights that could assist them in going along or fighting a hostile takeover; they can engage in multiple strategic alliances, and indeed they have done exactly this although no human therapeutics have been included in these deals as yet.

I believe they have good alternative opportunities that would circumvent the hostile takeover risk and make themselves and their new partner much stronger at the same time. If they merged their company with Human Genome Sciences (HGSI) they would immediately become a mature and dominate force in the pharmaceutical development world. Human Genome currently utilizes the human DNA sequence to develop protein and antibody-based drugs, and who also possesses extensive intellectual property holdings in this area. This merger would also clear additional intellectual property obstructions as HGSI has a very strong position in this area: "Any company that wants to be in the business of using genes, proteins, or antibodies as drugs has a very high probability of running afoul of our patents. From a commercial point of view, they are severely constrained - and far more than they realize." Dr. William A. Haseltine.

With a drug for lupus erythematosus, BENLYSTA® (belimumab) recently approved for the market by the FDA, and most importantly a complete and proprietary human genome map, the combined resources of these two companies would immediately constitute a world class pharmaceutical tour de force. HGS's market cap is currently $5.1 billion and Sangamos is $364 million. Not exactly a marriage of equals, but still a royal marriage based on the complementary technologies of each company.

At a meeting a few years ago I was introduced to William A. Haseltine, a noted Harvard professor and AIDS researcher and at the time the Chairman of Human Genome Sciences. The conversation was quick and uneventful like so many conversations at such conferences, but he said something to me that did stick in my mind. When I asked what they were going to develop next his response was "I don't know, we currently have 18,000 drug development targets and we are working through them." That had to be 10 years ago and the number of genetic targets today must be much smaller, but much more specific, refined and rich with potential.

Human Genome Sciences possesses the correct nucleotide combinations to address all genetic therapeutic targets. Sangamo has a modular system allowing them to take HGS's combinations and almost immediately turn them into effective keys allowing them to target, silence, express or alter everything or anything they have in their libraries. HGS has a cash position of close to $900 million and a growing income stream allowing them to fund their own clinical programs. Sangamo currently has $110 million in cash on their books.

The combined net worth of these two Biotechs' would allow them to maintain their independence indefinitely. The scientific synergies of combining a company possessing a copy of the human genome map with the most lucrative targets already identified, and the owners of the keys to that map, are obvious. The marriage is made more probable by the fact that the core of each company's scientific teams are speaking in the exact same language, deoxyribonucleic acid (DNA).

Disclosure: I am long SGMO. I have no position in HGSI or GSK and do not intend to initiate any positions within the next 72 hours.  

ganz meine Rede betreffend Pushen aus der Börsenbriefecke.

Es gibt da noch die wissenschaftliche Ebene. Die Meinung, dass man da mit dem Zinkfinger über das Abschalten von Partien in der DNA Krankheiten ausschalten kann ist zuerst mal reine science fiction. Wenn man bedenkt, dass mehrere Milliarden Arten die Biosphäre besiedeln und jede Art einen DNS-Bauplan hat so ist wohl kaum zu übersehen, dass die in der DNS gespeicherten Informationen in mehreren Ebenen gegeneinander abgesichert sein müssen, sodass  nicht plötzlich aus einer Rose ein Schwein oder eine Mücke wird. Schon allein dadurch ist es äuserst unwahrscheinlich, dass einr Abschaltung eine Partie in der DNS ausreicht um eine Krankheit, wie Aids, Malaria oder Diabetes zu beheben.

Der Zinkfinger von Sangamo ist jedoch ein sehr gutes Werkzeug in der Forschung..mehr aber ( noch) nicht. Und falls es mal möglich sein solllte einen bahnbrechenden Fortschritt in der Therapie einzuleiten dürfte Sangamo nicht der Leader sein. Die Firma ist unterkapitalisiert, verbrennt nur Geld und hat zu wenig Man- und Brainpower um die zig. Milliarden Kombinationen der oben erwähnten Ebenen überhaupt abzuklappern, geschweige denn deren langfristige Auswirkungen abzuklären, wie es für eine Therapiezulassung Voraussetzung ist. Also auch diesem Grund ist Sangamo äusserst spekulativ. Wenn eine Firma eine Aktienkapitalerhöhung macht ohne die bisherigen Aktionäre einzubinden spricht das Bände und ist nur dann positiv zu werten, falls der innere Wert entsprechend steigt..und genau das ist nicht der Fall. Und dann ist da noch etwas..die Restlaufzeit der ersten Patente von Sangamo ist dermassen kurz, dass der Patentschutz ausläuft bevor Sangamo am Markt etabliert sein wird. Dann darf sich Sangamo auch noch mit Generikahersteller rumbalgen.  Viel Spass..und danke für Obst  

 

Keine wissenschaftliche Ebene, hier die neueste Meldung die genau das Gegenteil beweist:

Sangamo BioSciences and Collaborators Present Data Showcasing Broad Applications of ZFP Therapeutics® @ASGCT (including presentation at Presidential Symposium)










May 23, 2011

Sangamo BioSciences and Collaborators Present Data Showcasing Broad Applications of ZFP Therapeutics®

Twenty Presentations Highlight Programs in HIV/AIDS, Monogenic Diseases, Neuroregeneration and Stem Cell Applications






RICHMOND, Calif., May 23, 2011 /PRNewswire/ -- Sangamo BioSciences, Inc. (Nasdaq: SGMO) announced today that data from clinical, preclinical and research-stage programs focused on the development of zinc finger DNA-binding protein (ZFP) Therapeutics® were described in twenty presentations given by Sangamo scientists and collaborators at the 14th Annual Meeting of the American Society of Gene and Cell Therapy (ASGCT).  The meeting was held in Seattle from May 18-21, 2011.

"Sangamo's ZFP technology is revolutionizing cell and gene therapies," stated Barrie Carter, Ph.D., a member of Sangamo's scientific advisory board and President of ASGCT for 2010-2011. "ZFP Nuclease (ZFN) technology provides an efficient and precise process for editing any DNA sequence in a cell, making development of therapeutic gene-editing applications a reality.  Sangamo has ongoing human clinical trials to evaluate ZFN-based therapeutics in HIV/AIDS and ZFP transcription factors (ZFP TFs) in neuroregeneration. As this technology functions at the DNA level, it can be applied to numerous diseases and any disease-related gene."

ASGCT meeting presentations included previously described preliminary clinical data from Sangamo's ongoing Phase 1 clinical trial in HIV/AIDS (SB-728-902) as well as data from preclinical and research-stage human therapeutic programs.  Therapeutic areas included ZFN-based approaches to infectious diseases such as HIV/AIDS and monogenic diseases such as hemophilia, ADA-SCID, retinal neurodegeneration and epidermolysis bullosa.  Positive preclinical data were also presented from studies of Sangamo's ZFP TF activator of the vascular endothelial growth factor-A (VEGF-A) gene in an animal model of stroke.

"These data presentations illustrate the broad range of potential applications for ZFP Therapeutics including monogenic diseases, infectious diseases and neuroregeneration, as well as new approaches to tissue engineering and stem cell modifications," said Edward Lanphier, Sangamo's president and CEO. "Using our ZFP technology we can modify and regulate genes with singular specificity and high efficiency. Importantly, we can directly modify genes, correcting inherited mutations and restoring function while preserving the gene's natural regulation. These presentations demonstrate the rapid progress that Sangamo scientists and our collaborators have made in the development of our ZFP technology platform for the generation of novel therapeutic approaches for the treatment of unmet medical needs."

ASGCT Highlights
•Sangamo scientist, Michael Holmes, Ph.D.,was a selected speaker at this year's Presidential Symposium and gave a presentation entitled "In vivo Delivery of Zinc Finger Nucleases Mediates Genome Editing to Correct Genetic Disease." (Abst# 49). Additional presentations covered ZFN-mediated gene editing approaches for monogenic diseases (Abst# 26, 93, 268, 423, 498, 631, 633, 648 and 689).
•Sangamo's collaborator, Paula Cannon, Ph.D., Associate Professor of Molecular Microbiology & Immunology at the Keck School of Medicine of the University of Southern California was invited to chair the session, "Emerging Field Review: HIV Gene Therapy," in which Carl June, M.D., Director of Translational Research at the Abramson Family Cancer Research Institute at the University of Pennsylvania School of Medicine also presented.
•Several presentations highlighted Sangamo's extensive HIV program, including clinical data from Sangamo's SB-728-T program (Abst# 598), preclinical data from Sangamo's program to disrupt the CCR5 gene in hematopoietic stem cells (Abst# 314 and 99) and positive preclinical data demonstrating ZFN-mediated disruption of  another co-receptor for HIV infection, CXCR4 (Abst# 484).


All abstracts for the meeting are available online at http://www.asgct.org/am11/index.php.  

Bin ich jetzt auch nir ein dummer Kleinanleger, der auf leere Versprechungen einer guten Inviestition reingefallen ist- oder gibt es Hoffnung? Der Mai ist ja quasi gleich vorbei und von einer unvorstellbaren Gewinnexplosin noch lange nichts zu spüren...

 

Wenn Du auf den Börsenbrief vertraust und einen schnellen Gewinn erwartest wirds ein Reinfall, wenn Du die Sangamo-Story wirklich seit Jahren verfolgst und Geduld mitbringst kann`s was ganz Großes, Tenbagger, werden!  

das komische ist nur, dass allein Gevestor die Aktie reisserisch wie Sauerbier anbietet und die letzte Analyse bei freenet aus einer Zeit stammt wo die Luft sauber und Sex dreckig war. Aber träum weiter. Spätestens wenn dereinst vielleicht sich was wirklich sensationelles in der Röhre bei Sangamo befindet, dann werden die kleinen Aktionäre ausgebootet werden, weil ein Takeover über die Bühne gehen wird. Vergesst bitte nicht, dass Amerika die Besitzstandsmeldungen nach deutschen Gepflogenheiten nicht kennt und damit die freie Wildbahn herrscht und das Gros der Aktionäre ganz einfach vor vollendete Tatsachen gestellt wird und sich möglicherweise in der Rolle des nützlichen Idioten wiederfindet.  

@spaniel  ...bringe Geduld mit, dann wirst Du meist belohnt. Das Chancen/Risikoverhältnis ist bei Sangamo ausgezeichnet.

@Swiss1  ...wenn Du die Aktie nicht im Depot hast, dann bashe nicht in jedem Sangamo Thread herum und schreibst einfach nur Unwahrheiten bzw. über Dinge die völlig normal sind. Bezüglich der amerikanischen Modalitäten verhält es sich doch nicht nur bei Sangamo so, also was sollen die Anspielungen? Analysteneinschätzungen für Sangamo (aus diesem Jahr) gibt es ausreichend. Du solltest Dich einfach mal informieren, bevor du so etwas vom Stapel läßt.

Es dürfte aufgrund der nachfolgenden Angaben genügend Zündstoff drin sein.

Charttechnik: Warten wir auf den Aufwärtstrend (der MACD ist seit gestern von unten nach oben durch) oder es tritt eine lange Seitwärtsbewegung ein. Im Sommer werden zudem die vielseits erwarteten News kommen (hoffentlich positiv).

San Francisco (aktiencheck.de AG) - Charles C. Duncan, Analyst von JMP Securities, stuft die Aktie von Sangamo BioSciences (ISIN US8006771062/ WKN 936386) unverändert mit "market outperform" ein. Das Kursziel werde von 9,00 auf 12,00 USD angehoben. (Analyse vom 23.02.11) (24.02.2011/ac/a/u)


Bullish Engulfing 13.05.2011
Sangamo Biosciences, Inc. (NASDAQ:SGMO) percentage change grew 4.08%, to close at $6.89 and its overall traded volume was 388,129.00 shares in the last trading session. SGMO shares were trading within the range of $6.50-$6.95 while its opening price was $6.56. The 52-week range of the stock is $2.81 – $9.15. SGMO’s market capitalization is $314.15M and it has 45.60M outstanding shares.Sangamo BioSciences, Inc. (Sangamo) is engaged in the research, development and commercialization of zinc finger deoxyribonucleic acid (DNA)-binding proteins (ZFPs), a naturally occurring class of proteins, and develop a technology platform. ZFPs can be engineered to make ZFP transcription factors (ZFP TFs), proteins that can be used to turn genes on or off, and ZFP nucleases (ZFNs), proteins that enable it to modify DNA sequences in a range of ways. The Company focuses on the development of human therapeutics and it is building a pipeline of ZFP Therapeutics. Its ZFP Therapeutic, SB-509, a plasmid formulation of a ZFP TF activator of the vascular endothelial growth factor-A (VEGF-A) gene, is under evaluation in a phase-IIb clinical trial for moderately severe diabetic neuropathy (DN). It has an ongoing phase-I/II clinical trial and two phase-I trials to evaluate the first therapeutic application of its ZFN technology, SB-728-T, for the treatment of human immunodeficiency virus (HIV).


Sangamo ist unvermeidlich Übernahme / Fusion 5 Kommentare | von: Michael Slattery 22. Mai 2011 | von: GSK, HGSI, SGMO Schriftgröße: PrintEmail empfehlen 1 Anteil dieser Seite
Share0 weiterer Artikel und Interview Video wurde vor kurzem über die Berliner Patient veröffentlicht. Der Berliner Patient ist die einzige Person, die von HIV geheilt worden ist. Der Prozess für den Betroffenen zu heilen ist hier beschrieben.

Seit Sangamo (SGMO) ist das einzige Unternehmen, dass dieser Prozess in einer Weise, die nicht erforderlich ist eine lästige und lebensbedrohliche Verfahren replizieren kann, wird es neue und gestiegene Interesse an dem Unternehmen, seinen Wissenschaftlern, ihre Medikamente und Technologien.

In einem früheren Artikel Ich legte die Gründe dafür, warum Sangamo BioScience war ein must-have für alle Erwerb der großen Pharma. Mit diesem Fall alle, aber bestimmte, ging ich auf der Suche nach Unternehmen, die zuvor auf der gleichen Stufe waren in ihren Entwicklungsbemühungen erworben und bot ähnliche Plattform-Technologien für den Vergleich mit Sangamo. Sirtris Pharmaceuticals war fast eine genaue Übereinstimmung.

Im April 2008 Glaxo Smith Kline (GSK) kaufte Sirtris Pharmaceuticals. Sirtris war forscht in eine Klasse von Enzymen, die kopiert die Wirkungen von Resveratrol, eine Verbindung von Natur aus enthalten in Rotwein entdeckt und die Lebensdauer von Mäusen zu erhöhen. Sirtuine ahmte die kalorienreduzierten Diäten restriktiv, die nachweislich auf Langlebigkeit in einer Vielzahl von Tierversuchen gezwungen. Sirtri erstes Medikament in klinischen Studien war die Behandlung von Diabetes. Erste präklinische Forschung wurde direkt und indirekt auf Langlebigkeit ausgerichtet. Wenn Sie entfernen oder Verzögerung der häufigsten Todesursachen, dh Diabetes, Muskelschwund, Neurodegeneration, Krebs, Herz-und Entzündungen, dann verzögern die Symptome des Alterns und durch Erweiterung Morbidität und Mortalität. Sirtuine halten dieses Versprechen.

Berichten zufolge zum Zeitpunkt des Erwerbs hatte Sirtris wollte GSK eine wichtige Mitarbeiter, ohne den Kauf des Unternehmens geradezu werden. Aber wenn andere Pharmaunternehmen interessieren sich auch Sirtris begann, machte Glaxo und hob dann sein Angebot. Sirtris war der Handel bei $ 12 einen Anteil an diesem Punkt in der Zeit, und das letzte Angebot von Glaxo war für 22,50 $ einen Anteil - was einer fast 85% Aufschlag auf Sirtris Aktienkurs zum Zeitpunkt der Deal bekannt gegeben wurde. Das brachte den gesamten Kaufpreis auf 720.000.000 $ für ein Unternehmen mit negativen Cash-flow, nur frühzeitig klinische Ergebnisse und keine marktfähige Produkte umzusetzen.

Offensichtlich war Glaxo Einkauf viel mehr als ein paar Medikamente, die derzeit in klinischen Studien. Das eigentliche Ziel des Erwerbs war multifaktoriell, und enthalten den Erhalt des Unternehmens an geistigem Eigentum (sie hatten mehr als 120 Patente angemeldet), die Sirtuine Plattform-Technologie und unter Beibehaltung der wissenschaftlichen Vordenker mit der Einsicht entwickelt die Technologie und die führende Expertise vertreten in diesem Feld. Tatsächlich Sirtris schien die Vermarktung der "Plattform Opportunity", um potenzielle Bewerber sich als dieser 2007-Folie zeigt:

Also, was sind die Parallelen zwischen Sangamo und Sirtris? Die drei Hauptgründe angeführt von Glaxo für den Erhalt von Sirtris waren: Eine große und wachsende Portfolio an geistigem Eigentum; eine Gruppe von Vordenkern, die diesen Durchbruch Plattform angeführt, und positive klinische Konformation Unbedenklichkeit und Wirksamkeit.

Sangamo befindet sich im selben Entwicklungsstadium wie Sirtris war zu der Zeit der Übernahme. Edward Lanphier, Sangamo Gründer und CEO, wie sein ursprüngliches Ziel, den Erhalt aller verfügbaren Lizenzen rund um das Zink-Finger Protein (ZFP) Technologie. Der folgende Absatz wird direkt von seiner Website genommen, und gibt den besten Einblick in die Glut sie den Schutz ihrer Wissenschaft und Zukunft Unternehmungen unternahm.

Sangamo hat geistigem Eigentum gerichtet auf die Entwicklung, Auswahl und Verwendung von ZFPs und ZFP TFs für die Genregulation des Massachusetts Institute of Technology, Johnson & Johnson, The Scripps Research Institute, Harvard University und der Johns Hopkins University lizenziert. Diese Lizenzen gewähren uns die Rechte zu machen, verwenden und verkaufen ZFPs, ZFNs und ZFP TFs unter fünfzehn Familien der Patentanmeldungen. Alle diese Familien haben Patent in den USA eingereicht worden, und viele wurden international in ausgewählten Ländern eingereicht. Ab 1. Februar 2011 diese Patentanmeldungen haben in zwanzig erteilte US-Patente führten. Wir glauben, dass diese lizenzierten Patente und Patentanmeldungen umfassen alle von der frühen und wichtigen Patentanmeldungen angewiesen, Design, Auswahl und Verwendung von ZFPs, ZFNs und ZFP TFS. Ab 1. Februar 2011 haben wir neunundachtzig Familien von intern generierten US-Patentanmeldungen, darunter zweiundsechzig USA und 172 ausländische Patente erteilt, auf interne Untersuchungen Sangamo basiert. Diese Patentanmeldungen sind zur Verbesserung der Gestaltung und Nutzung von ZFPs, ZFNs und ZFP TFs gerichtet.

Es ist so etwas wie eine Untertreibung zu sagen, sie haben einen tiefen und breiten Graben um das gesamte Zinkfingerprotein Technologieplattform produziert. Sie Gewissheit haben, eine Gruppe von sehr talentierten Wissenschaftler, der den besten und hellsten Köpfe in der Gentechnik. Ein starkes und entschlossenes Management-Team mit lang-und kurzfristigen strategischen Ziele und wirksame Pläne zu deren Erreichung Rücken uns dieses brillante wissenschaftliche Team. Derzeit Sangamo hat zwei lukrative therapeutische Ziele in Phase I und II der klinischen Studien, die nur die Spitze des Eisbergs für die klinischen Möglichkeiten darstellt. Hinzu kommt die Tatsache, dass mischen Sangamo generiert erhebliche Einnahmen aus ihren Lizenz-und Ko-Entwicklung Programme und bringt in 97.000.000 $ to-date. Diese letzte Zahl ist spannend aus zwei Gründen. Die Lizenzverträge haben die meisten erweitert worden, die haben in sie und stellt eine weitere Ebene der Validierung dieser Technologie. Firmen wie Sigma wäre nicht verlängern Verträge auf Produkte, die nicht durchführen. Die meisten dieser Verträge bieten auch eine Lizenzgebühr auf Produkte, die in den Markt findet am Sangamo's Technologie entstehen. Dies erzeugt eine andere Einnahmequelle, die im Laufe der Zeit wachsen und ist noch nicht realisierten.

Also der Vergleich zwischen dem Sirtris war, als sie erworben wurden, und wo Sangamo derzeit in der biopharmazeutischen Entwicklung weltweit, sind bemerkenswert. Die einzige Einschränkung wird, stellt Sangamo eine viel stärkere Übernahme Kandidat heute als Sirtris tat, als es Glaxo übernahm ..

Das einzige, was gegen diese Übernahme argumentieren würde, ist dem erklärten Willen der Unternehmensleitung, dass sie möchte unabhängig bleiben. Sangamo stellt eine ernste und erhebliche Gefahr für die langfristige Gesundheit von allen wichtigen pharmazeutischen, so irgendwann der Druck, erworben wird qualvoll sein. Sie haben mehrere Möglichkeiten, wenn sie wirklich wollen unabhängig bleiben: Sie haben ein 5 Millionen-share poison pill in ihrer Satzung mit bevorzugten Stimmrechten, die sie bei der laufenden entlang oder im Kampf mit einem feindlichen Übernahme könnte helfen, sie können in mehreren strategischen Allianzen engagieren , und tatsächlich haben sie genau das getan, obwohl kein Mensch in diesen Therapeutika befasst haben noch aufgenommen worden.

Ich glaube, sie haben gute Alternative Möglichkeiten, die die feindliche Übernahme Risiko zu umgehen und machen würde selbst und ihre neuen Partner viel stärker zur gleichen Zeit. Wenn sie ihr Unternehmen mit Human Genome Sciences zusammengeführt (HGSI), sie würden sofort zu einem ausgereiften und Kraft dominieren in der pharmazeutischen Entwicklung weltweit. Human Genome derzeit nutzt die menschliche DNA-Sequenz auf Protein-und Antikörper-basierte Medikamente, und die auch über umfangreiche Bestände an geistigem Eigentum in diesem Bereich zu entwickeln. Diese Fusion würde auch klar zusätzlichen geistigen Eigentums Hindernisse wie HGSI hat eine sehr starke Position in diesem Bereich: "Jedes Unternehmen, das in der Tätigkeit der mit Genen, Proteinen oder Antikörpern als Medikamente werden will, hat eine sehr hohe Wahrscheinlichkeit der Ausführung in Konflikt mit unseren . Patente Aus kommerzieller Sicht, sind sie stark eingeschränkt - und weit mehr als sie denken. " Dr. William A. Haseltine.

Mit einem Medikament für Lupus erythematodes, BENLYSTA ® (Belimumab) hat kürzlich für den Markt von der FDA und vor allem eine vollständige und proprietäre Karte des menschlichen Genoms, die kombinierten Ressourcen der beiden Unternehmen würde sofort bilden ein Weltklasse-pharmazeutischen tour de force. HGS's Marktkapitalisierung derzeit $ 5100000000 und Sangamos ist $ 364.000.000. Nicht gerade eine Ehe unter Gleichen, aber immer noch eine königliche Hochzeit auf den sich ergänzenden Technologien beider Unternehmen basiert.

Bei einem Treffen ein paar Jahren habe ich auf William A. Haseltine eingeführt wurde, bemerkte ein Harvard-Professor und AIDS-Forscher und damals Vorsitzender des Human Genome Sciences. Das Gespräch war schnell und unauffällig wie so viele Gespräche bei solchen Konferenzen, aber er sagte etwas zu mir, dass sich in meinem Kopf bleiben. Als ich fragte, was sie als nächstes seine Antwort war die Entwicklung: "Ich weiß es nicht, wir haben derzeit 18.000 Medikamentenentwicklung Ziele und wir sind durch sie arbeiten." Das war sein vor 10 Jahren und die Zahl der genetischen Ziele müssen heute viel kleiner, aber sehr viel spezifischer, raffiniert und reich an Potenzial.

Human Genome Sciences besitzt die richtige Nukleotid-Kombinationen für alle genetischen therapeutische Targets Adresse. Sangamo hat ein modulares System es ihnen ermöglicht, HGS-Kombinationen zu nehmen und fast sofort verwandeln sie in effektive Tasten so dass sie Ziel, Stille-, Express-oder Umgestaltung alles oder nichts haben sie in ihren Bibliotheken. HGS hat eine Cash-Position von knapp 900.000.000 $ und eine wachsende Einkommensquelle ihnen erlauben, ihre eigenen klinischen Programme zu finanzieren. Sangamo hat derzeit 110.000.000 $ in bar auf ihre Bücher.

Die kombinierte Reinvermögens von diesen beiden Biotechs "würde es ihnen erlauben, ihre Unabhängigkeit auf unbestimmte Zeit beizubehalten. Die wissenschaftliche Synergien der Kombination eines Unternehmens besitzen, eine Kopie des menschlichen Genoms Karte mit den lukrativsten Zielen, die bereits identifiziert, und die Besitzer der Schlüssel für die Karte, auf der Hand. Die Ehe wird wahrscheinlicher durch die Tatsache, dass der Kern eines jeden Unternehmens wissenschaftlichen Teams sind in der exakt gleichen Sprache sprechen, Desoxyribonukleinsäure (DNA).

Disclosure: Ich bin lange SGMO. Ich habe keine Position in HGSI oder GSK und beabsichtigen nicht, alle Positionen innerhalb der nächsten 72 Stunden zu initiieren.  

Natuerlich werden die Aktionaere hin und wieder ueber den Tisch gezogen, und das nicht nur in den Staaten. Allerdings wird das bei SGMO nicht so einfach gehen. Sobald es Verdachtsmomente gibt, dass eine groessere Firma einsteigen wird, steigt die Aktie. Zudem muessen groessere Stueckzahlen bei Kauf oder Verkauf gemeldet werden. Der Markt regelt dies dann entsprechend. Die ewig gleiche Leier von Swiss1 ist schon ziemlich langweilig. Da gibt es wohl als Basher einige Silberlinge zu verdienen, anders laesst sich das Verhalten nicht erklaeren.

 

 

 

Hier werden wir noch höhen erleben  !!!

heute über7,10$ angekratzt.

 

30 Jahre Aids-Programm erwähnt nett
Die heutige NPR KQED Forum-Programm mit Dave Iverson hatte ein paar nette Kommentare zu Sangamo als besten Weg an die Berliner Patient zu emulieren. Erster Kommentar bei ca. 25min. dann bei 43 min., noch hören.
http://www.kqed.org/a/forum/R201106030900

Das hier manipuliert wird am wert der aktie ist  kein geheimnis sie die - 10 % gestern .  

30 Jahre nach ersten AIDS-Fälle, die Hoffnung auf Heilung - SFGate.com
http://www.sfgate.com/cgi-bin/article.cgi?f=/n/a/...7D69.DTL&ao=2
30 Jahre nach ersten AIDS-Fälle, die Hoffnung auf eine Heilung

Marilynn Marchione, AP Medical Writer

FREITAG, 3. Juni, 2011
Dieser 16. Mai 2011 Foto zeigt Timothy Ray Brown, der einzige ... In diesem Bild vom 16. Mai 2011, Timothy Ray Brown, den ... FILE - In diesem Donnerstag 14 September, 1989 file Bild, pro ... In diesem Bild vom 16. Mai 2011, Timothy Brown, der einzige ... Mehr ...

(03.06) 03.18 PDT (AP) -

Sonntag jährt 30 Jahren seit der ersten AIDS-Fälle in den Vereinigten Staaten gemeldet wurden. Und dieses Jubiläum bringt neue Hoffnung für etwas, was viele waren gekommen, um denken unmöglich war: eine Heilung.

Das Beispiel ist Timothy Ray Brown von San Francisco, die erste Person in der Welt offenbar von AIDS geheilt. Seine Behandlung ist nicht praktisch für eine breite Anwendung, aber es gibt ermutigende Anzeichen dafür, dass andere Ansätze eines Tages zur Heilung führen könnte, oder zumindest damit einige Leute zu HIV ohne Medikamente täglich zu kontrollieren.

"Ich möchte ziehen alle Register, um für ihn gehen," obwohl Heilung ist immer noch ein sehr schwieriges Ziel, sagte Dr. Anthony Fauci, Direktor des National Institute of Allergy and Infectious Diseases.

Denn jetzt, bleibt der Fokus auf der Prävention neuer Infektionen. Mit der jüngsten Fortschritte auf neuartige Weise zu tun, und ein teilweise wirksamer Impfstoff, "wir fangen an, das Gefühl, dass wir wirklich unsere Arme um diese Pandemie zu bekommen", sagte Fauci.

Mehr als 25 Millionen Menschen an AIDS seit den ersten fünf Fälle wurden in Los Angeles im Jahre 1981 anerkannt gestorben.

Mehr als 33 Millionen Menschen mit HIV infiziert sind jetzt, darunter mehr als 1 Million in den Vereinigten Staaten.

Über 2 Millionen Menschen sterben an der Krankheit jedes Jahr, meist in den armen Ländern, dass der Mangel Behandlung. In den USA allerdings neu diagnostizierten Patienten haben eine Lebenserwartung nur ein paar Monate kürzer als Menschen ohne HIV. Moderne Medikamente sind viel leichter zu nehmen, und viele Patienten bekommen von einer einzigen Tablette pro Tag.

Aber es war nicht so 1995, als Brown, eine amerikanische arbeitet als Übersetzerin in Berlin lernte er hatte HIV. Er ging auf und ab Medikamente wegen der Nebenwirkungen aber hielt seine eigene, bis 2006, als er an Leukämie, ein Problem nicht mit HIV diagnostiziert wurde. Chemotherapie ließ ihn so krank musste er ins Koma versetzt werden, damit sein Körper sich zu erholen.

"Sie wussten nicht, ob ich das möchte überleben", sagte Brown.

Dr. Gero Hütter, einem Blutkrebs Experte an der Universität Berlin, wusste, dass eine Transplantation von Blutzellen (Ärzte zur Knochenmark verwenden) Stamm war die beste Hoffnung für die Heilung von Browns Krebs. Aber er soll sogar noch höher.

"Ich erinnerte mich an etwas, das ich in einem Bericht von 1996 aus einer Studie von Menschen, die HIV ausgesetzt waren, aber nicht infiziert gelesen hatte", sagte Hütter.

Diese Leute hatten Genmutationen, die natürliche Resistenz gegen das Virus zu stellen. Etwa 1 Prozent der Weißen haben sie, und Hütter vorgeschlagen Suche nach einer Person, war auch ein Gewebe gewachsen Brown.

Aber Transplantationen sind zermürbend. Hütter hätte Browns erkrankten Immunsystem mit Chemo-und Strahlentherapie zu zerstören, dann Transplantation des Spenders Zellen und hoffen, sie würden fassen und wachsen. Viele Krebspatienten sterben an solchen Versuchen und Brown nicht bereit war, es zu riskieren.

Seine Mutter, Sharon Brown von Seattle, vereinbart.

"Bevor ich wusste, dass er HIV ich Alpträume davon haben", und das Spielen auf eine Transplantation zu heilen versuchen, es schien nicht klug, wenn der Krebs in Remission zu sein schien, sagte sie.

Einige Monate später änderte sich die Rückkehr der Leukämie ihren Köpfen.

Brown diskutiert das Transplantat mit seinem Chef ", und sie sagte:" Wow, das ist erstaunlich. Weil du Leukämie haben, können Sie von HIV geheilt werden könne. "

Ein Registrierungsschlüssel aufgedreht mehr als 200 mögliche Spender und Hütter begann Testen sie für die HIV-Resistenz-Gen. Er schlug zahlen Schmutz auf Platz 61 - ein deutscher Mann lebt in den Vereinigten Staaten, rund 25 Jahre alt.

Brown hatte das Transplantat im Februar 2007. Ein Jahr später kehrte seine Leukämie aber HIV nicht. Er hatte eine zweite Transplantation März 2008 vom gleichen Spender.

Jetzt 45, muss Brown keine Medikamente, und seine einzige gesundheitliche Probleme sind aus dem Raubüberfall er vor zwei Jahren erlitt, als er eines Abends nach Hause zurück in Berlin. Brown war bewusstlos, erforderlich Gehirnoperation und Therapie klopfte gehen und sprechen wieder und muss nicht voll nutzen einen Arm. Er zog zurück in die Vereinigten Staaten im Dezember.

"Er ist jetzt vier Jahre von seinem antiretrovirale Therapie und wir haben keine Beweise für HIV in jedem Gewebe oder Blut, das wir getestet haben", auch wenn das Virus schlummern viele Jahre Plätze, sagte Hütter.

Browns Erfolg inspiriert Wissenschaftler eine ähnliche, aber weniger hart Taktik versuchen: Änderung einiger eines Patienten Infektionen bekämpfen Blutkörperchen, die Mutation enthalten und widerstehen HIV. In der Theorie wäre dies das Immunsystem stärken genug, dass die Leute müssen nicht mehr HIV-Medikamente nehmen, damit das Virus unterdrückt.

Wissenschaftler haben kürzlich versucht, diese Gentherapie in ein paar Dutzend Patienten, darunter Matthew Sharp vorstädtischen San Francisco. Mehr als sechs Monate später, die Zahl seiner Infektionen bekämpfen Blutkörperchen "noch deutlich höher als Grundlinie", sagte er.

Es wird mehr Zeit zu wissen, ob die Gentherapie funktioniert und sicher ist. Versuche über Dutzende von Patienten sind im Gange, darunter auch einige, in denen Patienten losgehen ihre HIV-Medikamente und Ärzte sehen, ob die veränderten Zellen das Virus zu kontrollieren.

Die bisherigen Ergebnisse auf der Zellzahlen "sind alle wunderbar Erkenntnisse, aber sie konnten alle belaufen sich auf nichts", es sei denn HIV bleibt unterdrückt, sagte Dr. Jacob Lalezari, Direktor der Quest Clinical Research in San Francisco, die führende einer der Studien ist.

Der Ansatz ist auch nicht sinnvoll für arme Länder.

"Ich möchte nicht, dass die Leute denken, dass die Gentherapie wird etwas, das man auf 33 Millionen Menschen tun kann", sagte Fauci.

Andere viel versprechende Ansätze zur Heilung versuchen neue Wege zu dem schlafenden Virus Problem in Angriff, sagte er. Sie bekommen auf Menschen getestet und in die Pflege, sobald Scharnier, wie sie infiziert werden.

Fauci Institut hat Geld für Heilung Forschung vorangebracht und der International AIDS Society, eine professionelle Organisation für diejenigen, die im Bereich arbeiten, hat zugegeben, eine Heilung ihrer strategischen Planung.

"Es gibt Wege vorwärts nun an einen Tag, an dem Menschen mit AIDS geheilt werden könnten, sagte Dr. Michael Horberg, Präsident von Präsident Obamas HIV / AIDS Rates und der HIV Medicine Association, Ärzte, Krankheiten behandeln. "Aber es ist nicht morgen, und es ist nicht heute."  

Building IP: Patentanmeldung wieder Verfahren und Zusammensetzungen her Stetig PD1

United States Patent Application 20110136895
Kind Code A1
Gregory, Philip D.; et al. 9. Juni 2011
Verfahren und Zusammensetzungen zur Modulation PD1

Abstract

Hierin offenbarten Verfahren und Zusammensetzungen zur Modulation Expression eines Gens PD1.
Erfinder: Gregory, Philip D., (Orinda, CA); Holmes, Michael C., (Oakland, CA); Mendel, Matthew C.; (Richmond, CA); Meng; Xiangdong;, Paschon CA);; Pablo (San David ; (Oakland, CA); Reik, Andreas; (Vallejo, CA); Urnov; Fjodor; (Point Richmond, CA)
Bearbeiter: Sangamo BioSciences, Inc.

Serial No: 927557
Serie Code: 12
Abgelegt: 17. November 2010

Aktuelle US-Klasse: 514/44R; 435/325; 530/350; 536/23.4; 536/23.5
Klasse an der Publikation: 514/44.R; 530/350; 536/23.5; 536/23.4; 435/325
Internationale Klasse: A61K 31/7088 20060101 A61K031/7088; C07K 14/435 20060101 C07K014/435; C07H 21/00 20.060.101 C07H021/00; C12N 5 / 0783 20100101 C12N005/0783; A61P 35/00 20.060.101 A61P035/00; A61P 31/12 20060101 A61P031/12
Forderungen


1. Ein Zinkfinger-Protein, das zu einem Zielort in Tabelle 2 angegebenen bindet (SEQ ID NOs: 56 bis 60) oder Tabelle 6 (SEQ ID NO :75-78) in einem Gen PD1.

2. Ein Fusionsprotein mit einer Zink-Finger-Protein nach Anspruch 1 und eine funktionelle Domäne Anspruch.

3. Das Fusionsprotein nach Anspruch 2, wobei die funktionelle Domäne umfasst eine transkriptionelle regulatorische Domäne.

4. Das Fusionsprotein nach Anspruch 3, dadurch gekennzeichnet, dass die transkriptionelle regulatorische Domäne eine Aktivierung Domain oder eine Domain Repression.

5. Das Fusionsprotein nach Anspruch 2, wobei die funktionelle Domäne besteht aus einem Spaltdomäne oder Spaltung halb Domäne.

6. Ein Polynukleotid, umfassend eine Zinkfingerprotein nach Anspruch 1.

7. Ein Polynukleotid, umfassend ein Fusionsprotein nach Anspruch 2.

8. Ein Verfahren zur Modulation Ausdruck eines PD1 Gens in einer Zelle, wobei das Verfahren zur Einführung in die Zelle zumindest ein Polynukleotid nach Anspruch 7, unter solchen Bedingungen, dass die Expression des Gens PD1 moduliert wird.

9. Das Verfahren nach Anspruch 8, wobei das Fusionsprotein eine Aktivierung Domain und PD1 Ausdruck erhöht wird.

10. Das Verfahren nach Anspruch 8, wobei das Fusionsprotein eine Domain Repression und PD1 Ausdruck ist zurückgegangen.

11. Das Verfahren nach Anspruch 8, wobei das Fusionsprotein ein Spaltdomäne und PD1 Gen inaktiviert ist.

12. Verfahren nach Anspruch 11, wobei die Inaktivierung erfolgt über nicht-homologen Endverknüpfung (NHEJ) folgende Spaltung.

13. Verfahren nach Anspruch 11, weiter umfassend das Einführen einer exogenen Sequenz von Sequenzen mit Homologie zu den PD1 Gen in die Zelle, wobei die exogene Sequenz wird in der PD1-Gens durch homologe Rekombination integriert flankiert.

14. Das Verfahren nach Anspruch 8, wobei die Zelle einer eukaryotischen Zelle.

15. Das Verfahren nach Anspruch 14, wobei die Zelle eine Primär-Zelle.

16. Das Verfahren nach Anspruch 14, wobei die Primär-Zelle ist aus der Gruppe bestehend aus peripheren mononukleären Blutzellen (PBMC) ausgewählt, CD4 + T-Zellen und CD8 + T-Zellen.

17. Das Verfahren nach Anspruch 14, wobei die Zelle eine Stammzelle.

18. Das Verfahren nach Anspruch 17, wobei die Stammzellen aus der Gruppe bestehend aus embryonalen Stammzellen gewählt, induzierte pluripotente Stammzellen, hämatopoetische Stammzellen, neuronale Stammzellen und mesenchymalen Stammzellen.

19. Ein Verfahren zur Behandlung eines mit einer Krankheit oder Störung gekennzeichnet durch aberrante Expression oder Regelung eines PD1-Gen, wobei das Verfahren moduliert die Expression des Gens PD1 nach dem Verfahren nach Anspruch 8 in der Betreffzeile.

20. Verfahren nach Anspruch 19, wobei die Expression des Gens PD1 wird verdrängt.

21. Verfahren nach Anspruch 19, wobei das Fusionsprotein aus einem Spaltdomäne und PD1 Gen inaktiviert ist.

22. Das Verfahren nach Anspruch 19, wobei die Erkrankung oder Störung ist eine Krebserkrankung, eine Virusinfektion oder eine Autoimmunerkrankung.

23. Das Verfahren nach Anspruch 19, weiter umfassend die Verabreichung zusätzlicher Anti-Virus-oder Anti-Krebs-Therapien zu dem Thema.

24. Das Verfahren nach Anspruch 23, wobei die zusätzliche Anti-Virus-oder Anti-Krebs-Therapien vor, gleichzeitig oder nacheinander verabreicht mit dem Fusionsprotein.
Beschreibung


Querverweis auf verwandte Anmeldungen

[0001] Die vorliegende Anmeldung ist eine Continuation-in-Teil der US-Anmeldung. Nr. 12/284, 887, eingereicht 25. September 2008, die den Vorteil der vorläufigen US-Anmeldung Nr. 60/995, 566, eingereicht 27. September 2007 behauptet. Der vorliegende Antrag auch Ansprüche zugunsten der vorläufigen US-Anmeldung Nr. 61/281, 432, eingereicht 17. November 2009. Die Angaben der vorstehenden Dokumente werden hiermit durch Bezugnahme in ihrer Gesamtheit aufgenommen.

MITTEILUNG DER Rechte an Erfindungen UNTER Bund geförderten Forschung gemacht

[0002] Nicht anwendbar.

Technisches Gebiet

[0003] Die vorliegende Erfindung ist in den Bereichen Gentechnik und Nuklease Identifikation.

HINTERGRUND

[0004] Nukleasen, darunter Zink-Finger-Nukleasen und Homing-Endonukleasen wie SceI, das spezifisch an Zielorten entwickelt worden sind, gezeigt, nützlich zu sein in der Genom-Engineering. Zum Beispiel sind Zinkfinger Nukleasen (ZFNs) Proteine, die technisch ortsspezifische Zinkfinger fusioniert mit einer Nuklease Domäne. Solche ZFNs wurden erfolgreich für die Genom-Modifikation in einer Vielzahl von verschiedenen Tierarten eingesetzt. Siehe zum Beispiel, United States Patent Veröffentlichungen 20030232410; 20050208489; 20050026157; 20050064474; 20060188987; 20060063231; und internationale Veröffentlichung WO 07/014, 275, deren Offenbarung durch Bezugnahme in ihrer Gesamtheit sind für alle Zwecke aufgenommen. Diese ZFNs kann ein Doppel-Strang (DSB) in einem Zielnukleotidsequenz, die die Frequenz der homologen Rekombination erhöht bei der angestrebten Stelle mehr als 1000-fach zu erstellen. Darüber hinaus kann die falsche Reparatur eines ortsspezifischen DSB durch nicht-homologe End-Beitritt (NHEJ) auch in Genunterbrechung führen. Erstellung von zwei solchen DSBs Ergebnisse Streichung von beliebig großen Regionen.

[0005] Der programmierte Tod Rezeptor (PD1, auch als PDCD1 bekannt) wurde gezeigt, dass bei der Regulierung des Gleichgewichts zwischen T-Zell-Aktivierung und T-Zell-Toleranz als Reaktion auf chronische Antigenen beteiligt werden. Während HIV1-Infektion hat Expression von PD1 gefunden worden, um in CD4 + T-Zellen erhöht werden. Es wird vermutet, dass PD1 Hochregulation irgendwie mit T-Zell-Erschöpfung (definiert als einen fortschreitenden Verlust von wichtigen Effektor-Funktionen), wenn T-Zell-Dysfunktion in Gegenwart von chronischer Antigen Exposition beobachtet wie im Fall der HIV-Infektion verbunden. PD1 Hochregulation kann auch mit erhöhter Apoptose in den gleichen Gruppen von Zellen während der chronischen viralen Infektion in Verbindung gebracht werden (siehe Petrovas et al (2009) J Immunol. 183 (2) :1120-32). PD1 kann ebenfalls eine Rolle spielen in Tumor-spezifische Flucht aus Immunüberwachung. Es hat sich gezeigt, dass PD1 hoch ist der Tumor-spezifischen zytotoxischen T-Lymphozyten (CTL) in beiden chronischer myeloischer Leukämie (CML) und akuter myeloischer Leukämie (AML) ausgedrückt. PD1 ist auch bis in Melanomzellen infiltrierenden T-Lymphozyten (TIL) geregelt (siehe Dotti (2009) Blood 114 (8): 1457-1458). Tumoren gefunden worden, die PD1 Ligand (PDL) ausdrücken, die, wenn mit der Hochregulation von PD1 in CTLs, kombiniert werden kann nur ein Faktor für den Verlust an T-Zell-Funktionalität und die Unfähigkeit der CTLs eine effektive Anti-Tumor vermitteln werden Antwort. Forscher haben gezeigt, dass bei Mäusen chronisch lymphatischer mit Choriomeningitis Virus (LCMV), Verwaltung von Anti-PD1 Antikörper blockiert PD1-PDL Interaktion und konnte einige T-Zell-Funktionalität (Proliferation und Zytokinsekretion) wiederherzustellen und zu einer Abnahme der viralen Infektion Last (Barber et al (2006) Nature 439 (9): 682-687). Fehlregulation von PD1 kann ebenfalls eine Rolle spielen bei Autoimmunkrankheiten. SNPs von PD1 (insbesondere PD 1,3) wurden ebenfalls mit einem erhöhten Risiko für systemische Lupus erythematodes (SLE) assoziiert. Es hat sich gezeigt, dass SLE-Patienten eine höhere Frequenz der PD 1,3 PD1 Allel haben, und dass diese Patienten zeigen PD1 Ausdruck auf ihrem aktivierten CD4 reduziert + T-Zellen (siehe Bertsias et al (2009) Arthritis Rheum 60 (1):. 207 -18).

[0006] Somit besteht ein Bedarf für zusätzliche PD1-bezogene Modulatoren, zum Beispiel PD1-bezogene Nukleasen oder Transkriptionsfaktoren, die in Forschung und therapeutischen Anwendungen verwendet werden kann.

ZUSAMMENFASSUNG

[0007] Die vorliegende Erfindung bezieht sich auf die Entwicklung von PD1-bezogene Nukleasen, zum Beispiel entwickelt Meganukleasen und Zink-Finger-Nuklease (ZFNs).

[0008] Die vorliegende Erfindung zeigt aktive Zinkfingerproteine &#8203;&#8203;spezifisch für Mensch und Nager PD1 und Fusionsproteine, einschließlich Zinkfingerprotein Transkriptionsfaktoren (ZFP-TFS) oder Zink-Finger-Nukleasen (ZFNs), mit dieser PD1-spezifische Zinkfingerproteine. Die Proteine &#8203;&#8203;mit spezifischen PD1 Zinkfingerproteine &#8203;&#8203;der Erfindung kann für Forschung und therapeutische Zwecke verwendet werden, einschließlich der für die Behandlung einer Krankheit oder Störung, bei der PD1 aberrant exprimiert wird, oder wenn die PD1 Weg aberrant ausgenutzt wird durch Überexpression eines Liganden PD1 . Zum Beispiel, Zink-Finger-Nuklease Ausrichtung der PD1 Locus in T-Zellen können zur PD1-abhängigen Immunsuppression sowohl chronische Infektionskrankheiten und Tumoren blockieren. Alternativ kann eine defekte PD1 Ort behoben Hilfe ZFN abhängig gezielte Einsetzen von Wildtyp-Sequenzen, oder ein Zinkfinger Protein Transkriptionsfaktor (ZFP TF) kann verwendet werden, modulieren (zB hochregulieren oder herunterreguliert) defekt PD1 Ausdruck sein. Ferner Ausrichtung auf eine ZFP TF die PD1 Ort verwendet werden, um zu modulieren einem Wildtyp-Gen PD1.

[0009] In einem weiteren Aspekt der Erfindung umfassen die Fusionsproteine &#8203;&#8203;Zinkfinger Nukleasen (ZFNs), die spezifisch für das menschliche Gen PD1 sind. In bestimmten Ausführungsformen umfassen die Zinkfinger Domänen der Nuklease Fusionsproteine &#8203;&#8203;die nicht natürlich vorkommende Anerkennung Helices in Tabelle 1 dargestellt und / oder Bindung an den Zielorten in Tabelle 2 dargestellt.

[0010] In einem weiteren Aspekt, der darin sind ZFP-TFS modulieren kann die Expression eines Gens PD1. In bestimmten Ausführungsformen umfassen die Zinkfinger Domänen der ZFP-TFS das nicht natürlich vorkommende Anerkennung Helices in den Tabellen 1 oder 5 und / oder Bindung an den Zielorten in den Tabellen 2 und 6 gezeigt ist.

[0011] In einem weiteren Aspekt der darin sind Verfahren und Zusammensetzungen für die Regulation des Gens PD1. In bestimmten Ausführungsformen umfassen die Methoden zur Einführung einer Fusionsprotein mit einer Zink-Finger Protein, das die Bindung an ein Ziel-Site befindet sich in einem PD1 Gen (oder Polynukleotid, das ein Fusionsprotein) entwickelt in Zellen von einem Patienten mit einer Erkrankung oder Störung, in dem die Krankheit oder Störung ist gekennzeichnet durch Liganden aberrante Expression von PD1 und / oder unerwünschte Nutzung des PD1 Weg PD1, verursacht durch Überexpression des. Die Methoden können HCV und genutzt werden bei der Behandlung und / oder Prävention von chronischen Infektionen wie HIV. Auch Methoden und Mittel können die Krankheit bösartig werden eingesetzt bei der Behandlung und / oder Prävention von Krebs und. Nicht einschränkende Beispiele von Krebserkrankungen / behandelt werden können und / oder verhindert sind Lungenkarzinome, Bauchspeicheldrüsenkrebs, Leberkrebs, Knochenkrebs, Brustkrebs, Darmkrebs, Leukämien, Eierstockkrebs, Lymphome, Hirntumoren und dergleichen.

[0012] Die Verfahren und Zusammensetzungen beschrieben kann als Stand-alone-Behandlung verwendet werden oder kann in Kombination mit anderen Anti-Virus-oder Anti-Krebs-Therapien eingesetzt werden. Diese Methoden und Zusammensetzungen können mit Anti-Virus-oder Anti-Krebs-Therapien in einer sequentiellen Weise zur Verfügung gestellt werden, oder sie können gleichzeitig verabreicht werden. Die Verfahren und Zusammensetzungen zur Verfügung gestellt kann auch verwendet werden, modulieren PD1 Ausdruck bei einem Patienten mit einer Autoimmunerkrankung leiden, oder verwendet werden, um einen solchen Patienten durch die Integration in einem Wildtyp-Allel PD1 zu behandeln, oder ein Allel PD1 mit veränderten Eigenschaften, wenn dieser Patient trug eine fehlerhafte oder unerwünschte Allel. Zelllinien können konstruiert, um gezielt zu verändern, dass PD1 Gensequenz an Screening-Systeme für therapeutische Verbindungen, die die Verordnung oder die Funktionalität eines PD1 Gen verändern können, zu schaffen.  

at  6/9/2011 1:29:04 PM  by

          §JBWIN
                    
           
§
Unfiltered Notes Sangamo at Jeffries 9Jun2011



   EL
   Thanks for including in conference
   To extent there is secret sauce at SGMO< is our techn, highly propr, mimics way any organism on plant controls nuclease
   DNA binding protein, most abundant way ctl gene expression
   Can build w/singular specificity in any genome, any species
   Binding to target genes, functional domains to drive biology
   Key techn betw us and anyone else
   Drive at DNA level, to any target, singular specificity
   Turn on and ooff and physically change gene sequences
   Internally, goal, vision, principal value, new platform for Tx dev
   Very succ lev same techn outside of Tx, own 100% of human Tx
   Lev plant agriculture, reagents, transgenic animals
   Operate diff than other companies
   Did financing, 100M in cash, end yr 85-90m, severak yrs of capital for us
   Dominate IP in this area
   1 slide in core techn
   Core competency, eng class of DNA binding proteins, recog any DNA sequence
   Functional domain, normal role to turn on or off gene, can target and regulate that gene
   Most advanced is activator of VEGF
   Can bring in genetic scissors, can correct gene, like sickle cell, betathal, cause to make correct protein
   Can blockgene or take out, like HIV, take out receptor req for HV to infect
   Insert seq, in hemophilia, insert coding region for Factor 9 in hemophilia
   Highly differentiated, thousands of genes
   Collab w/SIAL, robotic
   Class BT pipeline
   Start w/DN, HIV, then preclin programs repr breadth
   In DN, completed 3 P II, in midst of PIIb
   Key is not disease, but outcomes
   Collabs w/JDRF, funded much of clin work, 6m to date, re neuroregen, curr drugs only block, none regenerate, this does
   Safe and well-tol, 260 patients, not including 170 patients in 4q2011 PIIb
   Nerve fiber density, stat sig, clin relevant, equiv to 2 r reversal of nerve loss
   Use approvable endpoints, FDA said as surrogates
   Designed trial to show stat sig, clin relevant
   Completed enrollment Jan2011, data in 4Q2011
   Patient strat in moderate, removed mild and severe from prior trials
   Approvable endpts, accrue 170, originally planned 150
   Stay tuned on that
   HIV program, received great deal of attn
   First data at CROI in Mar2011
   While working on same target, platform of self
   This is autologous T cell, alaso working on stem cells
   Target, HIV destroys immune system, CD34 cells
   1% of Caucasians have natural mutation, change in CCR5 gene, don’t get infected w/del 32
   An American w/leukemia and HIV had ASCT with donot CCR5 del 32, lots if publicity, 3 yr viral free, 30 yrs anniversary of Aids
   Move to cure
   Recapitulate same human phenotype via ZFN, disrupt CCR5 gene, can’t be infected by HIV, can expand, capable of anti-HIV
   Dr. Levy early pioneer, this approach a functional cure
   Take T cells out, 1-2 hrs procedure, cell in cGMP process, ZFN CCR5 del32 and reinfuse
   Validating techn across full spectrum of patient
   Discuss initially aviremic, on HAART, not detectable in blood, though in reservoirs of body
   CROI data, safe, tolerable, reversible
   Modified cells, what happens when reinfused, on CROI website, expand, persist, behave like normal T cells, traffic to places like gut, critical component
   If creating protective compartment in immune system, saw impr CD34 counts and ration CD34/CD38
   While was averimic, 2 patients underwent Tx interruption, June said interesting observation
   Tony Fauci, one of principal govt HIV AIDS researcher, techn can be applied to any HIV patient
   Moved into Tx naïve, measurable viral load or HAART resistant
   Expect more complete aviremic by YE2011, early viremic by YE2011
   Preclin at CROI, using HSC, autologous process, select and mobilize CD34 cells, modify w/same products, characterized and reinfused, CD34 stem cells
   Data presented by Paula Cannon, USC, mouse w/o immune system, gets HSC, other modified HSC w/ZFN
   Engraft, beh like normal stem cells, differentiate, when hit w/IV, at 12 wks no HIV detectable in blood or gut
   Funded by 14.5m CIRM grant, goal move to IND as soon as possible
   Data at Ash2010, 1st demo ZFN w/single in vivo injection, permanently correct defect, 20 of 36K abstracts as best of
   Saw mouse model correction of Factor 9, protein levels of Factor 9, normalization of coagulation, permanent modification
   Done to many monogenic diseases, show another example
   Not only robust for coagulation, gen strat for modifying genes
   Summarize as platform, by functioning at DNA level, regulate genes, physically modify genes, keep under control of normal promoter
   Targets from gene modification, regulation
   1.2m collab w/CHDI in Huntington’s disease, to turn down or off Huntingtin’s gene
   Goal to establish as new Tx dev program in post-genomic era
   Bus model aspects, very succ lev exact same techn outside human Tx
   Sigma Aldrich 11 on 10 scale as partner, great partner, very aggr applying techn, advertising campaign targeted speaks to this, targeted genome editing endless possibilities, agnostic to gene sequence, agnostic to biology can drive at DNA level, very gen re commercial appl
   Initially custom-made and off the shelf reagents, if interested go to www.compozr.com, fantastically well done, leveraged and forward integrated into transgenic animals, very robust w/rats, hear about other species, unique value added
   Then, we had a business in cell line manufacturing, CHO cells, dominant element for Mabs, collabs w/Genentech and Pfizer, Signma now has exclusive rts to this business
   Dow Agro, in plant agriculture, ExzactPrecision Traits brand, names and appls, similar to human Tx, same techn as in plants
   Dow dev of techn and marketer, actively sublicensing
   To date, we received 80m from 2 partnerships, 25% of sublic from Dow and 10.5% royalty on Sigma prod sales
   Material way grow our bus, dev human Tx
   Last 4-5 yrs, cash used in ops, while funding mult P IIs, HIV, preclin
   Last yr burned less than 25m and earlier yrs less
   Completed financing, raised 50m 2 months ago, 100M now, end 2011 85-89m
   That amount is subst capital to drive to value-creating
   Data in Aids viremic/aviremic, DN, uch more visibility preclin throughout yr
   Guiding to 1st human Tx partnership post-PIIb
   In concl, techn platform highly differentiated, mechanistically and range of biologies can drive at DNA level
   Challenge to lev on commercial persp
   Internally, better persp, dev as platform for therapeutics, shareholders own 100% of that value
   Lev outside human Tx to operate from fin persp, in unique way  

Re: ungefilterte Notes Sangamo bei Jeffries 9Jun2011
3 PH II Studien abgeschlossen DN innerhalb PH-IIb-Studie.
Werden wir neue Infos bei der ADA-Konferenz, 24. Juni beginnt?

Guiding auf Partnerschaft ,,,,,, Post PH IIb.
2. Hälfte eine große Ziel.

Keine Anleitung für neue INDs in diesem Jahr. Sie haben viel auf dem Teller für dieses Jahr, IMO.

Ich möchte in den nächsten 6 bis 12 Monaten zu sehen Präsentationen von SGMO oder Mitarbeiter
auf einen Haufen dieser monogenen Krankheiten, zumindest bei Tieren.
UND.
Ich möchte für SGMO sie darauf hin an die Aktionäre!
Es könnte Dutzende werden:)

Nochmals vielen Dank JB

"B"

Warten beobachten  

Sangamo: HIV, Diabetes & Huntington

http://www.thestockadvisors.com/Main-Section/...etes-Huntingtons.html
THURSDAY, 23 JUNE 2011
Sangamo: HIV, Diabetes & Huntington

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von John McCamant, Redakteur der Medizintechnik Stock Letter

John McCamant Sangamo Biosciences ( SGMO ) ist einer der wenigen Biotech-Unternehmen, die wirklich hat zwei legitime Torschüsse, mit ihren diabetischer Neuropathie und HIV-Programmen.

Das Unternehmen kürzlich auch eine neue Zusammenarbeit mit CHDI Foundation, um eine Behandlung für die Huntington-Krankheit zu entwickeln angekündigt.

Sangamo berichtete auch ihre erste Quartal einen Gewinn in dieser Woche und die Ergebnisse wurden im Rahmen der Erwartungen.
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Das Unternehmen wies einen Verlust von $ 9.600.000 oder $ 0,21 pro Aktie, gegenüber einem Verlust von $ 4.000.000 oder $ 0,09 pro Aktie im gleichen Zeitraum vor einem Jahr.

Die Einnahmen des Unternehmens realisiert wird meist aus der Zusammenarbeit mit Sigma Aldrich und Dow AgroSciences, mit den anderen Partnerschaften und Stipendien Rechnungslegung für das Gleichgewicht.

Selbst mit einem Anstieg der Ausgaben aufgrund der Rampe der klinischen Entwicklung, erscheint SGMO finanziell für die nächsten Jahre festgelegt werden.

Obwohl wir manchmal nicht in den Kontext der verschiedenen Unternehmen die Gewinnerwartungen zu erkennen, ist es erwähnenswert, im Falle von SGMO, wie viel der vorklinischen und klinischen Fortschritt der Gesellschaft erreicht hat, während die Ausgaben eine vergleichsweise kleine Menge von Geld.

Das Unternehmen hat auch die Leistungen des letzten Quartals, die enthalten hervorgehoben:

   Abschluss der Rekrutierung von SGMO der Phase IIb-Studie in diabetischer Neuropathie - Top-Line-Daten zur Wirksamkeit in 2H 2011 erwartet.
   Presentation of Positive klinische Daten aus SGMO der Novel ZFN therapeutischen Ansatz für die
   Die Behandlung von HIV / AIDS am CROI. Die Studie wurde konzipiert, um die Sicherheit und die klinischen Ergebnisse von SGMO der Zinkfinger-Nuclease (ZFN)-generierten CCR5-modifizierte, autologe T-Zell-Produkt (SB-728-T) für die Behandlung von HIV / AIDS zu bewerten.
   Die Zusammenarbeit mit der CHDI Foundation, Inc. (CHDI) zu einem neuartigen ZFP Therapeutic für die Huntington-Krankheit (1.200.000 $ Finanzierung) zu entwickeln. SGMO der ZFP therapeutische zielen auf die Huntington-Gen, das HD Ursachen, eine vererbte neurodegenerative Erkrankung, für die es derzeit keine Therapien zur Verfügung, um den Krankheitsverlauf zu verlangsamen.

Natürlich ist SGMO laufenden Fortschritt ein wichtiger Punkt konzentrieren, während wir nach vorne schauen. SGMO ist einer der seltenen Biotech-Unternehmen, die wirklich hat zwei legitime Torschüsse, mit ihren diabetischer Neuropathie und HIV-Programmen.

Wir freuen uns in diesem Jahr um Daten aus der Phase II-Studie mit SB-509 bei Patienten mit mittelschwerer diabetischer Neuropathie, die trotz der Aufregung um die HIV-(SB-728-T)-Programm ist immer noch der wichtigste Werttreiber für das Unternehmen.

Die aktuelle dip in SGMO Aktien sind eine Gelegenheit, um Ihre Position in dieser Aktie hinzuzufügen. Kaufen unter 8 $.