Handelsblatt Zehn Jahre nach dem Durchbruch in der Wissenschaft bahnt sich für die Genschere Crispr/Cas die erste reguläre Anwendung in der Medizin an. Im Laufe der kommenden Wochen will die US-Biotechfirma Vertex Pharmaceuticals ein erstes auf der Technologie basierendes Produkt bei der europäischen Arzneimittelagentur Ema einreichen. Es handelt sich dabei um die Gentherapie namens Exa-cel, die Vertex in Kooperation mit der Schweizer Biotechfirma Crispr Therapeutics entwickelt hat. Diese soll im Kampf gegen Sichelzellenanämie und Beta-Thalassämie eingesetzt werden.
Nein, die Zulassungseinreichung steht an:-)! Ich bin ein wenig enttäuscht, dass CRISPR bei der FDA noch nicht final eingereicht hat, da es eigentlich für November in Aussicht gestellt wurde.
CRISPR Therapeutics und Vertex Pharm. präsentierten heute bei der ASH die Ergebnisse der pivotalen Phase 3-Studie für exa-cel, die Zeitpläne für die Einreichung bei der FDA und EMA/MHRA sind laut CT ebenso im Zeitplan:-)!
Das Wichtigste zuerst: Die Zulassungsanträge für das wichtigste Produkt Exa-cel sind bei den beiden europäischen Zulassungsbehörden angenommen worden, bei der FDA soll dasselbe noch dieses Quartal passieren! Wenn also alles gut geht sollte Exa-cel wohl noch im Q3 2023 weltweit zugelassen werden.
Die gesamte Pipeline von CT hat im letzten Jahr aber auch im Q1 2023 große Fortschritte gemacht, so befinden sich mehrere Produkte bereits in klinischer Erprobung inklusive der Onkologie- und Diabetespipeline, auch ein in vivo-Produkt befindet sich mittlerweile in Phase 1!
Letztlich hängt bei CT mittelfristig alles von der Zulassung und dem Erfolg von Exa-Cel ab, die gesamte weitere Pipeline wird was die Zulassung und Markteinführung betrifft erst 2025 und später schlagend. Anhand der herausragend guten Daten und Fakten zu exa-cel hängt der Erfolg von Exa-cel im westlichen von den regulatorischen Behörden ab, ich bin aber sehr optimistisch, dass CT 2023 den wichtigsten Meilenstein seiner Geschichte erreichen wird, nämlich die Vermarktung eines überaus gewinnträchtigen Produktes! Mit diesem Erfolg würde CT so gut wie alle anderen CRISPR-Unternehmen hinter sich lassen und endlich die Rolle des internationalen Marktführers übernehmen
Vertex erhält nicht-exklusive Rechte an CRISPR Therapeutics'CRISPR/Cas9, um die Entwicklung potenziell kurativer Zelltherapien für T1D
CRISPR Therapeutics erhält 100 Millionen Dollar Vorauszahlung plus Meilenstein- und Lizenzgebührenzahlungen für potenzielle zukünftige genbearbeitete Hypoimmun-T1D-Produkte
Die weitere Kollaboration mit Vertex gefällt mir gut, vor allem da Vertex so praktisch für einen Großteil der Entwicklungskosten von CT für sein Diabetes-Portfolio aufkommt (bis zum Start einer noch hypothetischen Phase 3 von CTX 211 jedenfalls)! Ich habe leider noch keine Idee wie die Phase 1/2 von CTX 211 aussieht, an sich sollten aber schon echte Probanden in die Studie eingeschlossen werden (30-50 Stück für Phase 1/2 würde ich einmal schätzen). Bei guten Ergebnissen zur Wirksamkeit und Langlebigkeit der Implantate könnte ev. In 1-2 Jahren zur Phase3 übergegangen werden, wo wahrscheinlich noch wesentlich mehr Probanden hinzu kommen müssten Ich hatte heute aber ehrlich gesagt mehr auf die Meldung zur Finalisierung der Einreichung von exa-cel bei der FDA gehofft, die sollte ja bis Monatsende kommen
Die Ark Investment Fonds haben gestern mal wieder Crispr gekauft. Insgesamt rund 35.000 Stück. Und wenn der Kurs nicht nochmals einbricht, wird der seit Februar bestehendene Abwärtstrend bald gebrochen.
Das aktuelle Update hat wohl kaum zum massiven Kursgewinn der letzten Tage beigetragen CT hat im Q1 viele neue Studien gestartet, auch die neue Kooperation mit Vertex für das Diabetes-Programm sorgte für Aufsehen. Ich fand es im aktuellen Business-Update recht erfreulich, dass CT kein Kapital verbrennt, im Gegenteil: Das verfügbare Kapital konnte sogar leicht gesteigert werden! CT ist und bleibt die CRISPR-Aktie mit dem dicksten Kapital im Hintergrund, wenn exa-cel der erwartete Blockbuster wird kann CT noch weiter an der Konkurrenz vorbei ziehen
Crispr beginnt endlich Umsätze zu generieren, in Q1 100 Mio nach 1 (!) Mio im Vorjahreszeitraum. Verlust wurde in Q1 von 180 Mio im Vorjahresquartal auf 53 Mio im Berichtsjahr reduziert.
Der Markt scheint davon auszugehen dass diese Tendenz anhält. Charttechnisch sollte es erst mal zumindest bis zum Widerstand bei 80 Dollar gehen. Bin gespannt und weiter dabei.
Die Einreichung der Zulassung von exa-cel wurde von der FDA angenommen und eine erste Zulassung für die Behandlung der Sichelzellanämie könnte bereits im frühen Dezember 2023 erfolgen, bei der Beta-Thalassämie Ende Q1 2024. Die Annahme der Zulassung ist selbstverständlich positiv, jedoch finde ich hat sich die FDA doch reichlich Zeit bei der Annahme des Zulassungsantrags genommen
In einer laufenden follow Update-Studie zu Eva-cel konnten die Effektivität von exa-cel nochmals bestätigt werden und die Sicherheit ist weiterhin genauso gut wie bei anderen vergleichbaren Zell-Transplantationen. Solche positiven Langzeit-Ergebnisse sind immer gut, überraschend sind sie für mich aber nicht Wichtig ist,dass nach der Behandlung mit exa-cel stabile Ergebnisse auch über viele Jahre hinaus erreicht werden können, sonst wäre der hohe Preispunkt der Behandlung (mehrere Millionen Dollar pro Behandlung!!) nicht gerechtfertigt.
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