"bluebird bio Announces European Medicines Agency’s Acceptance of Marketing Authorization Application (MAA) for elivaldogene autotemcel (eli-cel, Lenti-D™) Gene Therapy for Cerebral Adrenoleukodystrophy (CALD) European Medicines Agency will evaluate eli-cel MAA under accelerated assessment
CAMBRIDGE, Mass.--(BUSINESS WIRE)--Oct. 2, 2020-- bluebird bio, Inc. (Nasdaq: BLUE) today announced that the European Medicines Agency (EMA) accepted the company’s marketing authorization application (MAA) for its investigational elivaldogene autotemcel (eli-cel, Lenti-D™) gene therapy for the treatment of patients with cerebral adrenoleukodystrophy (CALD). CALD is a fatal neurodegenerative disease primarily affecting young boys..."
https://www.fool.com/investing/2021/01/04/...yout-candidates-in-2021/ "bluebird bio Many biotech stocks soared last year. Not bluebird bio (NASDAQ:BLUE). Its shares plunged nearly 50%. While that certainly wasn't good for Bluebird shareholders, I think it makes the company a much more attractive acquisition candidate.
It's important to understand why Bluebird wasn't able to fly high in 2020. The stock was hit hard in the overall market meltdown caused by the COVID-19 pandemic in the first quarter of the year. In May, Bluebird and its big partner, Bristol Myers Squibb (NYSE:BMY), received a Refusal to File letter from the U.S. Food and Drug Administration (FDA) for the regulatory filing seeking approval for ide-cel in treating multiple myeloma. Soon afterward, Bluebird conducted a dilution-causing stock offering. And in November, the company announced that was delaying the submission for approval of LentiGlobin as a treatment for sickle cell disease (SCD) from the second half of 2021 to late 2022.
I think that the main takeaway from this streak of bad news for Bluebird is that the biotech doesn't fully have its act together with respect to navigating the regulatory approval process. However, the potential for Bluebird's pipeline remains quite attractive. In addition to ide-cel and LentiGlobin, Bluebird has a promising late-stage candidate for treating rare metabolic disorder cerebral adrenoleukodystrophy with Lenti-D.
Because of its setbacks, Bluebird's market cap now stands at close to $3 billion. I suspect a big drugmaker (hello, Bristol Myers Squibb?) could look at this valuation along with the long-term prospects of Bluebird's pipeline and put this bird in a cage."
-- Was BMS dann wohl mit dem Medigene/BLUE-Deal anfangen würde? Und wenn überhaupt, würde ein Klinikgang vom 1.Kandidaten (MAGE-A4) würde wohl auch nicht gerade schneller kommen..!?
Medigene to Take Part in Cell Therapy Panel at the LifeSci Partners 10th Annual Healthcare Corporate Access Event
Thema: The panel, entitled “Challenges and Opportunities in Cell Therapy”, will explore the potential of next generations of cell therapy to respond to current hurdles and challenges and how these will be positioned in the current treatment paradigm.
RichyBerlin
: BLUE / Ausgliederung der Onkologie-Sparte
"bluebird bio to Separate Oncology Business into Independent Company
Severe Genetic Disease business will remain the focus of bluebird bio, Inc.; separation expected to result in two independent, publicly traded companies by year-end 2021
Separation designed to unlock value through improved operational execution, organizational focus, tailored capital allocation, and enhanced strategic optionality
Company announces CEO and Chair of the Board for each future entity
bluebird bio appoints Ramy Ibrahim, M.D., Leader in Cancer Immunotherapy, to Board of Directors
Dieser Schritt ist für mich mehr als nachvollziehbar, nachdem die Performance von BLUE in 2020 mehr als enttäuschend war. So müsste ein potenzieller Interessent nicht mehr das ganze Unternehmen übernehmen, sondern könnte sich je nach Vorliebe, dass gewünschte Filetstück (Onkologie vs. Gentherapie) einverleiben.
"Die Analysten schätzen die Aussichten für bluebird bio (WKN: A1W025) noch höher ein. Das durchschnittliche Kursziel für die Aktie liegt satte 71 % über dem aktuellen Niveau. Wie Amarin hat Bluebird jedoch viel aufzuholen. Die Aktie ist im Jahr 2020 um 50 % gesunken.
Es gibt drei Hauptgründe für die fallenden Aktien von Bluebird. Erstens hat die US-Arzneimittelbehörde (FDA) den Multiple-Myelom-Kandidaten ide-cel abgelehnt. Zweitens gab Bluebird mehr Aktien aus, um Barmittel zu beschaffen, wodurch der Wert der bestehenden Aktien verwässert wurde. Drittens verzögerte das Biotech-Unternehmen seinen FDA-Zulassungsantrag für LentiGlobin zur Behandlung der Sichelzellkrankheit um mindestens ein Jahr, um Probleme bei der Herstellung zu lösen.
Die Analysten an der Wall Street sehen diese Probleme jedoch wahrscheinlich nur als vorübergehend an. Der Partner von Bluebird, Bristol Myers Squibb, hat den Antrag auf FDA-Zulassung von ide-cel im Juli 2020 erneut eingereicht und erwartet eine Zulassungsentscheidung im März dieses Jahres. Bluebird macht zudem Fortschritte mit seinem LentiGlobin-Programm.
Die Entscheidung des Biotech-Unternehmens, sein Onkologie-Geschäft in eine separate Einheit auszugliedern, sorgte bei Analysten für Kopfschütteln. Doch Bluebird glaubt, dass dieser Schritt eine zukunftsweisende Entscheidung darstellen wird." https://www.fool.de/2021/01/31/...0-steigen-werden/?rss_use_excerpt=1
bluebird bio will hold a conference call to discuss this update on Tuesday, February 16 at 8:00 a.m. ET. Investors may listen to the call by dialing (844) 825-4408 from locations in the United States or +1 (315) 625-3227 from outside the United States. Please refer to conference ID number 880-6406.
Phase-1 / 2- und Phase-3-Studie ihrer LentiGlobin-Gentherapie gegen Sichelzellenerkrankungen vorübergehend ausgesetzt
betroffen sind die LentiGlobin Studien (in SCD):
Phase 1/2 (HGB-206)
Phase 3 (HGB-210)
"..unerwartete schwerwiegende Nebenwirkung der akuten myeloischen Leukämie. Der betroffene Patient wurde vor mehr als fünf Jahren behandelt und es wurde keine AML diagnostiziert, teilte das Unternehmen in einer Erklärung mit. "Das Unternehmen untersucht die Ursache der AML dieses Patienten, um festzustellen, ob ein Zusammenhang mit der Verwendung des lentiviralen BB305-Vektors bei der Herstellung der LentiGlobin-Gentherapie für SCD besteht", sagte Bluebird. "Darüber hinaus wurde dem Unternehmen letzte Woche ein zweiter SUSAR des myelodysplastischen Syndroms (MDS) bei einem Patienten aus Gruppe C von HGB-206 gemeldet, der derzeit untersucht wird." Das Unternehmen sagte, es werde mit den Aufsichtsbehörden zusammenarbeiten, um die Untersuchung abzuschließen."
Für risikobewusste Anleger könnten Kurse um/unter 30$ heute eine gute Möglichkeit zum Einstieg sein. Keine Aufforderung zum Kauf! Jeder handelt auf eigenes Risiko!
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