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Efruxifermin erhält von der FDA den Breakthrough-Therapy-Status für NASH
Die Bezeichnung basiert auf Akeros Phase-2b-Studie HARMONY, die ergab, dass sowohl die 50-mg- als auch die 28-mg-EFX-Dosierung nach 24 Wochen eine statistische Signifikanz bei den primären und sekundären histologischen Endpunkten erreichten
8. Dezember 2022 7:00 Uhr ET | Quelle: Bus Therapeutics
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SOUTH SAN FRANCISCO, Kalifornien, Dec. 08, 2022 (GLOBE NEWSWIRE) -- Akero Therapeutics, Inc. (Nasdaq: AKRO), ein Unternehmen in der klinischen Phase, das Transformationsbehandlungen für Patienten mit schweren Stoffwechselerkrankungen entwickelt, die durch einen hohen ungedeckten medizinischen Bedarf gekennzeichnet sind, gab heute bekannt, dass Efruxifermin (EFX) von der US-amerikanischen Food and Drug Administration (FDA) den Breakthrough Therapy Status für die Behandlung von nichtalkoholischer Steatohepatitis (NASH) erhalten hat. Derzeit gibt es keine zugelassenen Therapien für die Behandlung von NASH, einer schweren Form der Lebererkrankung, von der schätzungsweise 17 Millionen Amerikaner betroffen sind.
„Wir sind stolz darauf, dass die FDA den potenziellen therapeutischen Nutzen von EFX durch diese „Breakthrough Therapy Designation“ anerkennt“, sagte Andrew Cheng, MD, Ph.D., President und Chief Executive Officer von Akero. „Angesichts der weiter steigenden weltweiten Prävalenz von NASH setzen wir uns mehr denn je dafür ein, Therapeutika zu entwickeln, die NASH ganzheitlich behandeln und Fibrose schnell rückgängig machen können. Diese Bezeichnung ist ein wichtiger Meilenstein für Akero und die NASH-Community, da wir EFX weiterhin als potenzielle grundlegende Monotherapie evaluieren.“
Die Breakthrough Therapy Designation der FDA soll die Entwicklung und Überprüfung einer Therapie für eine schwere oder lebensbedrohliche Krankheit oder einen Zustand beschleunigen, wenn vorläufige klinische Beweise darauf hindeuten, dass das Medikament eine wesentliche Verbesserung bei einem oder mehreren klinisch signifikanten Endpunkten gegenüber verfügbaren Therapien zeigen kann. Die Bezeichnung basiert auf Topline-Daten, die im September von HARMONY veröffentlicht wurden, einer Phase-2b-Studie zu EFX bei Patienten mit durch Biopsie bestätigter präzirrhotischer NASH, Fibrosestadium 2 oder 3 (F2-F3). Die Studie erreichte ihre primären und sekundären histologischen Endpunkte, die so ausgewählt wurden, dass sie mit den von der FDA für Registrierungsstudien akzeptierten Endpunkten übereinstimmen.
EFX wurde entwickelt, um das biologische Aktivitätsprofil von FGF21 nachzuahmen, einem Hormon, das für die Linderung von Zellstress und die Verbesserung der Stoffwechselregulation verantwortlich ist. In HARMONY beobachtete Akero, dass sowohl 50-mg- als auch 28-mg-Dosen von EFX bis Woche 24 eine mindestens einstufige Verbesserung der Leberfibrose ohne Verschlechterung der NASH bewirkten (41 % bzw. 39 %), verglichen mit 20 % bei Placebo. Zusätzlich zum Erreichen dieses primären Endpunkts erreichte die Studie auch zwei wichtige sekundäre Endpunkte, wobei 76 % und 47 % der mit 50 mg bzw. 28 mg behandelten Patienten eine NASH-Abheilung ohne Verschlechterung der Fibrose erreichten, verglichen mit 15 % bei Placebo. Darüber hinaus erreichten 41 % bzw. 29 % der mit 50 mg bzw. 28 mg behandelten Patienten eine mindestens einstufige Verbesserung der Fibrose und des NASH-Rückgangs, verglichen mit 5 % bei Placebo.
Eine weitere Phase-2b-Studie, SYMMETRY, wurde im Juli 2021 initiiert, um EFX bei Patienten mit kompensierter Zirrhose (F4) aufgrund von NASH, Child-Pugh-Klasse A, zu bewerten. Akero erwartet, Ergebnisse aus der laufenden SYMMETRY-Studie in der zweiten Hälfte von 2021 vorzulegen 2023. Die Ergebnisse einer 12-wöchigen Expansionskohorte der SYMMETRY-Studie zur Bewertung der Behandlung von EFX in Kombination mit einer GLP-1-Therapie bei Patienten mit F1-F3-Fibrose werden in der ersten Hälfte des Jahres 2023 erwartet.
Über NASH
NASH (nichtalkoholische Steatohepatitis) ist eine schwere Form der NAFLD (nichtalkoholische Fettlebererkrankung), von der schätzungsweise 17 Millionen Amerikaner betroffen sind. NASH ist durch eine übermäßige Ansammlung von Fett in der Leber gekennzeichnet, die Stress und Schädigung der Leberzellen verursacht, was zu Entzündungen und Fibrose führt, die zu Zirrhose, Leberversagen, Krebs und schließlich zum Tod führen können. Es gibt keine zugelassenen Behandlungen für die Erkrankung und NASH ist die am schnellsten wachsende Ursache für Lebertransplantationen und Leberkrebs in den USA und Europa.
Über Efruxifermin
Efruxifermin (EFX), früher bekannt als AKR-001, ist Akeros führender Produktkandidat für NASH, der derzeit in der laufenden Phase-2b-Studie HARMONY evaluiert wird. EFX wurde entwickelt, um Fibrose umzukehren, Leberfett und Entzündungen zu reduzieren, die Insulinsensitivität zu erhöhen und Lipoproteine zu verbessern. Dieser ganzheitliche Ansatz bietet das Potenzial, den komplexen, multisystemischen Krankheitszustand von NASH anzugehen, einschließlich Verbesserungen der Lipoprotein-Risikofaktoren im Zusammenhang mit Herz-Kreislauf-Erkrankungen – der häufigsten Todesursache bei NASH-Patienten. EFX wurde entwickelt, um das biologische Aktivitätsprofil von nativem FGF21 nachzuahmen, ist so konzipiert, dass es eine bequeme einmal wöchentliche Dosierung bietet, und wurde in klinischen Studien bisher im Allgemeinen gut vertragen.
Über Akero Therapeutics
Akero Therapeutics ist ein Unternehmen im klinischen Stadium, das Transformationsbehandlungen für Patienten mit schweren Stoffwechselerkrankungen entwickelt, die durch einen hohen ungedeckten medizinischen Bedarf gekennzeichnet sind, einschließlich nichtalkoholischer Steatohepatitis (NASH), einer Krankheit ohne zugelassene Therapien. Der führende Produktkandidat von Akero, Efruxifermin (EFX), ist ein differenziertes bivalentes Fc-FGF21-Fusionsprotein, das entwickelt wurde, um das ausgewogene biologische Aktivitätsprofil von nativem FGF21 nachzuahmen, einem endogenen Hormon, das zellulären Stress lindert und den Stoffwechsel im ganzen Körper reguliert. EFX ist so konzipiert, dass es eine praktische einmal wöchentliche subkutane Dosierung bietet. Die Konsistenz und das Ausmaß der beobachteten Wirkungen machen EFX zu einem potenziell erstklassigen Medikament, sofern es für die Behandlung von NASH zugelassen ist. EFX wird derzeit in zwei klinischen Studien der Phase 2b evaluiert: die HARMONY-Studie bei Patienten mit präzirrhotischer NASH (F2-F3-Fibrose) und die SYMMETRY-Studie bei Patienten mit zirrhotischer NASH (F4-Fibrose, kompensiert). EFX wird auch in einer Expansionskohorte der SYMMETRY-Studie evaluiert, in der die Sicherheit und Verträglichkeit von EFX mit Placebo verglichen wird, wenn es zu einem bestehenden GLP-1-Rezeptoragonisten bei Patienten mit präzirrhotischer NASH (F1-F3-Fibrose) und Typ-2-Diabetes hinzugefügt wird . Akero hat seinen Hauptsitz in South San Francisco. Besuch Akero hat seinen Hauptsitz in South San Francisco. Besuch Akero hat seinen Hauptsitz in South San Francisco. Besuchakerotx.com und folgen Sie uns auf LinkedIn und Twitter für weitere Informationen.
Vorausschauende Aussagen
In dieser Pressemitteilung enthaltene Aussagen zu Sachverhalten, die keine historischen Fakten sind, sind „zukunftsgerichtete Aussagen“ im Sinne des Private Securities Litigation Reform Act von 1995. Da solche Aussagen Risiken und Unwägbarkeiten unterliegen, können die tatsächlichen Ergebnisse wesentlich von diesen abweichen die durch solche zukunftsgerichteten Aussagen ausgedrückt oder impliziert werden, einschließlich, aber nicht beschränkt auf Aussagen zu den Geschäftsplänen und -zielen von Akero, einschließlich zukünftiger Pläne oder Erwartungen für Efruxifermin (EFX), die therapeutischen Wirkungen von EFX sowie die Dosierung, Sicherheit und Verträglichkeit von EFX; und bevorstehende Meilensteine, einschließlich der Ergebnisse und des erwarteten Zeitplans für die Veröffentlichung solcher Ergebnisse der Phase-2b-SYMMETRY-Hauptstudie von Akero und einer Erweiterungskohorte der SYMMETRY-Studie; und die Breakthrough Therapy Designation von EFX, potenzielle Vorteile, die sich aus einer solchen Benennung und den damit verbundenen Auswirkungen ergeben. Alle zukunftsgerichteten Aussagen in dieser Pressemitteilung basieren auf den aktuellen Erwartungen des Managements hinsichtlich zukünftiger Ereignisse und unterliegen einer Reihe von Risiken und Ungewissheiten, die dazu führen können, dass die tatsächlichen Ergebnisse erheblich und nachteilig von den in solchen zukunftsgerichteten Aussagen genannten oder implizierten abweichen Aussagen. Zu den Risiken, die zur Ungewissheit der zukunftsgerichteten Aussagen beitragen, gehören: Risiken im Zusammenhang mit den Auswirkungen von COVID-19 auf den laufenden und zukünftigen Betrieb von Akero, einschließlich potenzieller negativer Auswirkungen auf die Mitarbeiter, Drittparteien, Hersteller, die Lieferkette und die Produktion von Akero sowie auf globale Volkswirtschaften und Finanzmärkte; der Erfolg, die Kosten und das Timing von Akeros Aktivitäten zur Entwicklung von Produktkandidaten und geplanten klinischen Studien; Akeros Fähigkeit, seine Strategie umzusetzen; positive Ergebnisse einer klinischen Studie sind möglicherweise nicht unbedingt prädiktiv für die Ergebnisse zukünftiger oder laufender klinischer Studien; regulatorische Entwicklungen in den Vereinigten Staaten und anderen Ländern; Akeros Fähigkeit, Operationen zu finanzieren; sowie jene Risiken und Ungewissheiten, die ausführlicher unter der Überschrift „Risikofaktoren“ in Akeros jüngstem Jahresbericht auf Formular 10-K und Quartalsbericht auf Formular 10-Q aufgeführt sind, wie sie bei der Securities and Exchange Commission (SEC) eingereicht wurden sowie Diskussionen über potenzielle Risiken, Ungewissheiten und andere wichtige Faktoren in Akeros anderen Einreichungen und Berichten bei der SEC. Alle in dieser Pressemitteilung enthaltenen zukunftsgerichteten Aussagen gelten nur zu dem Zeitpunkt, an dem sie gemacht wurden.
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