Ich möchte hier darlegen wie die Therapie mit CASGEVY funktioniert und was man in der Zukunft von CT und Vertex diesbezüglich erwarten kann:
Zum medizinischen Teil:
Die Therapie mit CASGEVY ist im Prinzip eine Stammzellentherapie mit durch CRISPR-Technologie veränderten aber körpereigenen Stammzellen.
Im ersten Schritt wird dem Patienten ein spezielles Medikament verabreicht,dass die Stammzellen dazu bringt ins Blut überzugehen,wo diese dann gewonnen werden. Danach wird im Labor mittels CRISPR ein Teil des Erbguts der Stammzellen so verändert,dass wieder sogenanntes fetales Hämoglobin (Roter Blutfarbstoff) von diesen produziert wird. Der letzte Schritt ist danach die sogenannte Konditionierung der verbliebenen Stammzellen (mittels des Chemotherapeutikums Busulfan) um diese möglichst abzutöten um am Ende fast nur genetisch veränderte Stammzellen zu erhalten.
Das ist der kritischste Schritt,wo auch 90% der unerwünschten Nebenwirkungen auftreten können, denn die Konditionierung führt auch zur eingeschränkten Funktion der verbliebenen unveränderten Stammzellen (zuständig für Immunantwort des Körpers und weitere Funktionen).
Der große Unterschied zu ähnlichen Prozeduren bei Blutkrebs:
Die Chemotherapeutie ist viel sanfter, da es ja nicht zwingend notwendig ist alle verbliebenen Knochenmarkzellen abzutöten, denn diese sind ja nicht bösartig sind, außerdem ist es nicht notwendig die Immunabwehr des Patienten auszuschalten,da der Körper die mutierten Stammzellen (durch CASGEVY) als körpereigen erkennt und diese nicht bekämpfen möchte.
Dennoch ist die Therapie belastend und erfordert einen längeren Krankenhausaufenthalt.
Um die Nebenwirkungen der Behandlung mit CASGEVY zu reduzieren und so mehr Patienten zu Gute kommen zu lassen ,arbeitet CT bereits seit längerem an alternativen Konditionstherapien bzw. an einer sogenannten in vivo-Therapie für CASGEVY!
Mit einer alternativen Konditionierung können mindestens doppelt so viele Patienten behandelt werden wie bisher. Der Clou wäre allerdings eine in vivo-Variante.
Zur Erläuterung: Bei der in vivo-Therapie werden keine Stammzellen entnommen und danach wieder den Patienten zurückgegeben sondern das CRISPR-Molekül wird mit der passenden MRNA direkt dem Patienten verabreicht!
Gerade Letzteres ist aber (noch) Zukunftsmusik, da eine solche Herangehensweise ihre eigenen Probleme mit sich bringt und weitere kostenreiche Studien notwendig wären…
Zum finanziellen Teil:
Momentan könnten mit einer (erwartbaren) Zulassung der FDA und EMA auch im Bereich der Betathalassämie wohl insgesamt 40000+ Patienten für eine Behandlung mit CASGEVY in Frage kommen (das sind die Zahlen für USA und EU/UK).
Mit einer alternativen Konditionierung wären es wohl ca. 100000 und mit einer in vivo-Therapie 500000+ !
Der große Kurstrigger für die nächsten Monate und Jahre ist also wenn CT und Vertex glaubhaft vermitteln können, dass entweder eine neue, mildere Konditionierung in greifbarer Nähe ist oder eine in vivo-Variante von CASGEVY eingeführt wird.
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