„Prime Editing“
Präzisere Genschere könnte CRISPR ablösen.
Es gibt inzwischen schon ein präziseres Werkzeug als die CRISPR-Genschere: „Prime Editing“!
In Zellversuchen konnte man bereits pathogene Genmutationen eliminiert.
Das Problem ist, dass sich CRISPR-Cas nicht absolut präzise einsetzen lässt.
Es verändert manchmal im Zusammenspiel mit molekularbiologischen Aktivitäten in der Zelle Stellen im Genom, die eigentlich unverändert bleiben sollen.
Durch das Zerschneiden beider Fäden der doppelsträngigen DNA kann es unweigerlich zu Fehlern kommen.
Möglich ist dabei sogar die Aktivierung von Onkogenen und kann damit Krebs zur Folge haben.
Daher arbeiten Professor David Liu und Dr. Andrew V. Anzalone vom Broad Institute am Massachusetts Institute of Technology (MIT) in Cambridge an der weiteren Verbesserung der CRISPR-Genschere.
Vor drei Jahren konnten sie bereits in einer Gensequenz gezielt einzelne Bausteine verändern, ohne den DNA-Doppelstrang komplett zu durchtrennen.
Inzwischen wird diese Entwicklung über das Unternehmen Beam Therapeutics kommerzialisiert.
https://beamtx.comDoch auch dieses Basen-Editieren hat Grenzen, deshalb wurde es zum „Prime Editing“ weiterentwickelt.
Somit konnte man molekulargenetische Fehler bei fast 90 Prozent der genetischen Erkrankungen korrigieren
https://www.nature.com/articles/s41586-019-1711-4Im Gegensatz zu CRISPR-Cas9 kommt es bei dieser Methode zu viel weniger unerwünschten genetischen Veränderungen.
Das „Prime Editing“ ist zwar deutlich komplexer, jedoch können präzise neue DNA-Sequenzen – bis zu 44 Bausteine lang – eingebaut oder defekte Sequenzen ausgetauscht werden.
In verschiedenen menschlichen Zelllinien konnte bereits gezeigt werden, dass es funktioniert.
Liu betont, dass auch dieses neue Werkzeug erst der Anfang eines langen Weges ist, bis sich alle möglichen Veränderungen in der DNA an jeder beliebigen Stelle vornehmen lassen.
Über die gemeinnützige Organisation Addgene
https://www.addgene.org können sich schon jetzt Forscher mit ersten Nukleinsäureproben, sogenannten Plasmiden, eindecken, die für das „Prime Editing“ hilfreich sind.
„Prime Editing“ wird es langfristig in die medizinische Anwendung schaffen, besonders weil es präziser als seine Vorgänger und viel besser kontrollierbar ist